Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,800   -0,028   (-3,32%) Dagrange 0,780 - 0,830 9.186.139   Gem. (3M) 6,1M

Pharming december 2024

2.547 Posts
Pagina: «« 1 ... 47 48 49 50 51 ... 128 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 8 Braniek 10 december 2024 20:03
    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 10 december 2024 19:35:

    [...]

    De bijdragen van pure bashers lees ik met een glimlach, en dat zouden er hier meer moeten doen, uzelf incluis, als besef ik dat dat te veel gevraagd zal zijn. Het feit dat u zo geraakt wordt door hun scheldkanonades doet vermoeden dat u een slecht verliezer bent.

    Tot slot: zoals u weet, doe ik nooit uitspraken over de kwantitatieve inhoud van mijn aandelenportefeuille. Dus, wat u meent te weten over het rendement van mijn Pharminginvestering, is geheel aan uw fantasierijke brein ontsproten.
    u vraagt een reactie en hoogmoedigheid is uw antwoord. zegt mij voldoende
  2. forum rang 10 voda 10 december 2024 20:16
    quote:

    Jurkathecat schreef op 10 december 2024 19:20:

    [...]

    Hou ons niet langer in spanning, welk pennystock is het?
    Een hardloper, dat aandeel van hem...

    Lord Apollyon
    4 december 2024 14:19

    Speciaal voor jou even een update over mijn pennystock: in 2 weken tijd nu meer dan 3x over de kop gegaan. Zie ik met dit prutsaandeel alleen omlaag naar €0,25 gebeuren al zou het kunnen dat het vertrek van SdV de schade tijdelijk beperkt tot een daling naar €0,50.
  3. forum rang 4 Pannenkoek 10 december 2024 21:08
    quote:

    Jurkathecat schreef op 10 december 2024 20:17:

    [...]

    Prima Erik, het leven is een grote gok :-)
    Vandaag Nebius weer flink in de plus. Maar goed, jij en Joost komen van ver. Toch?

    En inderdaad, soms moet je wel eens gokken alhoewel ik toch een andere aanpak dan jullie prefereer :)).
  4. Eilandbewoner 10 december 2024 22:47
    quote:

    Lord Apollyon schreef op 10 december 2024 19:05:

    [...]
    Ik had al begrepen dat je posting speciaal voor mij was ;) alles goed daar op je eigen rots?

    Mijn pennystock is nu al van een cent naar een duppie gegaan. In 2025 komt de € op het bord.
    Natuurlijk en je hond heet Churchill zeker.?
  5. forum rang 5 Canis Adustus 11 december 2024 00:19
    Zo, de lucht ontsnapt weer langzaam aan de ballon tot de roze brillen ook weer met beide beentjes op de grond staan. Langzaam weer naar de €0,7 regionen en weer verder onderuit, was weer even een aangeklede paspop met een oeroud verhaal. De realiteit dringt weer langzaam door. Het was niets, is niets en zal nooit wat worden. Heerlijk te lezen al die hongerige droom doelen. Het aantal daydream believers wat dan ineens weer achter uit de grotten tevoorschijn komt. Om te stijgen is winst nodig, anders is het gedoemd failliet te gaan! 5 Jaar geleden al voorspelde ik een faillissement uiterlijk eind 2025.... Nog ruim 1 jaartje dus! Sijmen is foetsie een opvolger zal waarschijnlijk een onbetekenend zetbaasje worden en de rest zal zo goed mogelijk weg willen komen.
  6. forum rang 7 TonR 11 december 2024 07:05
    Pharming meldt positieve topline data in pediatrische klinische studie met leniolisib


    Multinationale fase III-studie evalueert leniolisib tabletten bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem
    Resultaten komen overeen met de verbeteringen die werden gezien in de eerder gepubliceerde gerandomiseerde gecontroleerde studie bij adolescente en volwassen APDS-patiënten
    Wereldwijde registratie-aanvragen gepland beginnend in 2025


    Leiden, 11 december 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) publiceert de positieve topline data van haar Fase III klinische studie (NCT05438407) waarin de werking van leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer, is onderzocht bij kinderen in de leeftijd van 4 tot 11 jaar met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS), een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem.

    Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja®, kreeg in maart 2023 goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Pharming is nu voornemens om met deze data voor leniolisib ter behandeling van pediatrische patiënten met APDS wereldwijd goedkeuringen aan te vragen, te beginnen in 2025.



    Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt:

    "Dit zijn de eerste resultaten van een klinische studie met jongere pediatrische APDS-patiënten, die een grote behoefte hebben aan een behandeling die de ziekte modificeert. Twee kenmerken van APDS, lymfoproliferatie en een abnormaal immuno-fenotype, vertoonden verbetering van baseline tot 12 weken in deze eenarmige studie. Meer dan een kwart van de bekende APDS-patiënten is jonger dan 12 jaar, dus het hebben van een potentiële behandelingsoptie voor deze patiënten die lijden aan een progressieve, ernstige aandoening is zeer belangrijk. We kijken ernaar uit om in 2025 goedkeuringsaanvragen in te gaan dienen voor de behandeling van deze jongere pediatrische patiënten."



    Aan de studie namen 21 kinderen met APDS in de leeftijd van 4 tot 11 jaar deel op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan. De eenarmige open-label klinische studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib. De primaire werkzaamheidseindpunten van de studie zijn een vermindering van de indexlymfekliergrootte en een verhoogd aandeel naïeve B-cellen op het totaal aantal B-cellen ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken. Secundaire eindpunten omvatten een beoordeling van het vermogen van leniolisib om de gezondheids-gerelateerde levenskwaliteit te wijzigen op basis van metingen van fysiek, sociaal, emotioneel en school-functioneren aan de hand van een gevalideerde patiënten-vragenlijst. Deze eindpunten komen overeen met de eindpunten die gebruikt werden om de klinische resultaten te evalueren in eerdere leniolisib APDS-studies voor patiënten van 12 jaar en ouder.
  7. forum rang 7 TonR 11 december 2024 07:06
    Alle 21 ingeschreven patiënten voltooiden de behandelingsperiode van 12 weken. De lymfoproliferatie verbeterde zoals gemeten aan de hand van een gemiddelde afname in de indexlaesiegrootte en immunofenotype-correctie werd aangetoond door een toename in het percentage naïeve B-cellen. De verbetering in lymfoproliferatie en immunofenotype-correctie werd gezien bij de vier onderzochte dosisniveaus en was consistent met de eerder gerapporteerde verbeteringen bij adolescente en volwassen patiënten. Alle bijwerkingen van de behandeling waren licht tot matig van aard. Er waren geen geneesmiddel-gerelateerde ernstige bijwerkingen en alle patiënten voltooiden de behandelingsperiode van 12 weken.



    Manish Butte, MD, PhD, E. Richard Stiehm Endowed Chair en Professor en Division Chief, Afdeling Kindergeneeskunde, Afdeling Immunologie, Allergie en Reumatologie, en Afdeling Microbiologie, Immunologie en Moleculaire Genetica aan UCLA in Los Angeles, VS, voegt toe:

    "De gegevens van 12 weken uit de eerste klinische studie die leniolisib evalueert bij pediatrische APDS-patiënten zijn bemoedigend. Deze resultaten benadrukken het potentieel van leniolisib om pediatrische patiënten met APDS en hun families te helpen. De pediatrische APDS-gemeenschap heeft dringend behoefte aan meer behandelingsopties. We kijken ernaar uit dat leniolisib hopelijk een van die opties zal kunnen worden."



    De volledige resultaten zullen worden gepresenteerd op een aanstaande medische conferentie en gepubliceerd in een peer-reviewed medisch tijdschrift.



    In aanmerking komende patiënten die ingeschreven werden in deze studie blijven leniolisib nog een jaar ontvangen via een voortgezette open-label opvolgingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid bij deze patiënten verder te evalueren. Daarnaast is een afzonderlijke klinische studie in Fase III gaande bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib voor deze jongere populatie.



    Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

    APDS is een zeldzame primaire immuundeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) signaalroute, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immunodeficiënties, is gemeld dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfoom.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd circa 1 tot 2 mensen per miljoen.



    Over leniolisib

    Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die is goedgekeurd in de VS en verschillende andere landen als de eerste en enige gerichte behandeling die is geïndiceerd voor het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase III klinische studie toonden een statistisch significante verbetering in de co-primaire eindpunten, wat een gunstig effect weerspiegelt op de immuun-disregulatie en -deficiëntie bij deze patiënten, en tussentijdse open-label uitbreidingsgegevens hebben de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige toediening van leniolisib bevestigd.8,9 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een reglementair onderzoek in de Europese Economische Ruimte, Canada en Australië voor APDS, met plannen om verdere reglementaire goedkeuringen na te streven in Japan en Zuid-Korea. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in twee Fase III klinische studies bij kinderen met APDS en in een Fase II klinische studie bij primaire immuno-deficiënties (PIDs) met immuun-disregulatie gekoppeld aan veranderde PI3K? signalering in lymfocyten. De veiligheid en werkzaamheid van leniolisib is niet vastgesteld voor PID's met immuun-disregulatie buiten APDS.
2.547 Posts
Pagina: «« 1 ... 47 48 49 50 51 ... 128 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.