Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 17:15:

[...]Het gaat hier om een zogeheten blinded study wat inhoudt dat één kant van de deelnemers - bijna altijd de leden van de onderzoeksgroep - niet op de hoogte is of zij behandeld wordt of niet.
Ik heb geen idee waarom je het hier hebt over wat jezelf noemt "unblinded results". De resultaten zijn door een ingesteld onafhankelijk comité bekeken en bevestigd. Daar is weinig "unblinded" aan.

Voor mij is het eerder de vraag of de FDA accoord gaat met resultaten uit een (single) blinded study en niet vanuit een double blinded study!

quote:

A_Haddock schreef op 19 december 2024 21:46:

[...]
Dat was toch net even een ander verhaal. Die Ruconest profylaxe fase 2 studie was opgezet als fase 2. Dus was nooit bedoeld om goedkeuring mee aan te vragen. Bij deze fase 2 is vooraf overeengekomen met zowel de FDA als de EMA dat de studie ingediend kan worden ter goedkeuring. De studie voldoet dus aan de eisen die hiervoor worden gesteld.

Sheet 15
www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

Anna91 schreef op 19 december 2024 20:54:

Onward heeft goedkeuring!!! #offtopic #maarYES

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 22:58:

[...]Ruc profylactisch was idd een Fase II studie zonder het initiële oogmerk om daarmee direct goedkeuring te verkrijgen. Maar Ph. had van de FDA begrepen dat het met de resultaten van die Fase II-studie een direct verzoek tot goedkeuring kon indienen en handelde aldus. Waarna het alsnog de kous op de kop kreeg van diezelfde FDA: de studie bleek onvoldoende.