Aandeel RELIEF THERAPEUTICS N ZSE:RLF.CH, CH1251125998

quote:

Bert-Jan schreef op 11 februari 2021 20:50:

Samenvatting van het Dr. Yo interview:

IV studie:

- Tot nu zijn er nog geen andere medicijnen geweest die soortgelijke goede data hebben laten zien in een placebostudie.
- Alle patiënten ontvingen maximale standard of care (waaronder dexamethason en remdesivir)
- Er is nog geen verschil in sterfte na 28 dagen tussen de Zyesami-groep en de placebogroep
- Ditzelfde was te zien in de data uit de open label studie, hierin werd er pas een significant verschil waargenomen na 60 dagen.
- De overlevingskans ligt rond de 70% na 28 dagen, dit is vergelijkbaar met de uitkomsten van de open label. Zyesami is dus niet slechter geworden, SOC is beter geworden.
- De studie van Remdesivir liet overigens ook geen verschil zijn in sterftecijfers
- Alle andere data zijn beter dan die van Remdesivir
- Een struikelblok in het uitvoeren van de studie was het feit dat veel ziekenhuizen overvol waren, hierdoor had je patiënten die op een volwaardige IC lagen, patiënten die op een geïmproviseerde IC lagen en patiënten die op een gewone afdeling lagen. Ze gaan nog kijken of dit impact heeft gehad op de resultaten door ze in te delen in deze verschillend categorieën.
- Daarnaast was het voor net team van NeuroRx niet mogelijk om toegang te krijgen tot de IC's en de elektronische patiëntendossiers en is veel via webcams gedaan. Hierdoor waren ze ook afhankelijk van hun contactpersoon in het ziekenhuis.
- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.
- Ze gaan nog verder kijken naar de sterfte na 60 dagen en verwachten hier betere resultaten dan na 28 dagen, net als in de EAP-data.
- Deze data wordt op de belangrijkste punten realtime bijgehouden (patiënt voor patiënt). De laatste patiënt bereikt 60 dagen op 20 februari. De belangrijkste data (sterfte, dagen op ICU, dagen in ziekenhuis, etc.) zal spoedig daarna beschikbaar zijn.
- Overige data volgt binnen twee weken na 20 februari.
- Er wordt verder geborduurd op de oude EUA-aanvraag van september 2020, deze wordt aangevuld met de nieuw beschikbare data.
- Voor de FDA is het erg belangrijk dat er nu ook een safety database is opgebouwd in een RCT-studie.
- De enige bijwerkingen zijn diarree en een verlaagde bloeddruk, dit heeft niet geleid tot problemen en kan gemakkelijk worden opgevangen.
- Van alle patiënten zijn ook röntgenfoto's gemaakt. Deze worden op dit moment door radiologen onderzocht, waarbij de radiologen niet weten welke foto's bij de Zyesamigroep horen en welke bij de placebogroep.
- Dr. Javitt benadrukt nog dat de primary endpoint niet bestaat uit sterfte na 28 dagen, maar dat deze ziet op het oplossen van longfalen (respiratory failure). De sterftecijfers zeggen dus nog niets over het wel of niet halen van de primary endpoint.
- Dr. Javitt bevestigt dat er weinig medicijnen NDA (new drug approval) krijgen op basis van alleen secondary endpoints, hoewel hem dat met één onderzoek wel is gelukt in het verleden.
- Daarnaast verlangt de FDA altijd dat er meerdere studies worden gedaan voordat er een NDA kan worden aangevraagd.
- Een EUA-aanvraag is 1 jaar lang geldig, in dit jaar krijg je dus de tijd om te voldoen aan de criteria voor een NDA.

Inhaler studie:

- Dr. Javitt verwacht betere resultaten uit de inhaler studie. Je hebt in je long cellen die zich richten op de luchtwegen en cellen die zich richten op de bloedbaan. De aveolar type II cellen die Zyesami beschermt zijn cellen die zicht richten op de luchtwegen, vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd.

- Ze zijn uitgenodigd om mee te doen aan de I-spy trial. Dit is een onderzoek van BARDA en the Department of Defence naar veelbelovende coronamedicijnen. Dit onderzoek is gericht op mensen met een ''severe'' vorm van corona.

- Hun eigen inhaler studie is inmiddels ook begonnen in samenwerking met UCI California. Hierin worden in eerste instantie 144 mensen onderzocht. Als dit veilig blijkt te zijn worden ook het thuisgebruik onderzocht. Deze studie richt zich met name op patiënten met corona in een vroeg stadium. Er komen nog meerdere ziekenhuizen bij waar het onderzoek zal worden uitgevoerd.

Overig:

- De productie is in handen van Nephron, de grootste producent van geïnhaleerde medicijnen ter wereld.
- Daarnaast voorzien ze geen problemen om het medicijn, zowel IV als inhaled, wereldwijd te kunnen leveren en te voldoen aan de vraag.
- Cardinal Health is aangekondigd als de distributiepartner, zij kunnen ervoor zorgen dat het medicijn binnen een dag bij het ziekenhuis wordt geleverd.
- Naast corona richten ze zich ook op patiënten met ARDS. Hieraan sterven jaarlijks in de VS al meer dan 250.000 mensen.
- In het verleden is hier al onderzoek naar gedaan, dit is toen niet afgemaakt omdat de formule niet stabiel was. Dit is inmiddels verholpen waardoor het medicijn stabiel is en ook goed kan worden bewaard.
- Naast het behandelen van corona zijn ze ook aan het kijken of Zyesami kan helpen om beschadigde longen te herstellen van mensen die eerder corona hebben gehad.
- Tot slot zal de werking van Zyesami niet verminderen door het ontstaan van nieuwe varianten.

quote:

MisterBlues schreef op 11 februari 2021 21:05:

Wat zijn ook al weer EAP en RCT?

- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.

quote:

MisterBlues schreef op 11 februari 2021 21:05:

Wat zijn ook al weer EAP en RCT?

- De EAP-data wordt gebruikt door de FDA en kan dienen als ondersteunend bewijs voor een EUA-aanvraag. De gouden standaard voor de FDA blijft de data van de RCT-studie.

quote:

Kleintje66 schreef op 11 februari 2021 21:06:

Dank je wel Bert-Jan.

"vandaar dat het waarschijnlijk is dat een medicijn dat wordt geïnhaleerd een beter effect zal hebben. Dit is ook de reden dat bijvoorbeeld astmamedicijnen altijd worden geïnhaleerd."

dat geldt zeker niet voor alleen astmamedicatie, er zijn van heel veel antibioica geïnhaleerde versies, copd medicatie gaat via inhalatie en bijv. medicatie bij Cystic Fybrosis gaat via verneveling. Hierbij zijn er naast het beter bereiken van de longcellen nog voordelen van vermindering van bijwerkingen tov infuus of slikken. De medicatie via verneveling bereikt veel meer de cellen die het moet maar dus ook minder de cellen die voor bijwerkingen zorgen.Geïnhaleerde antibiotica geeft minder snel diarree, voorj Aviptadil kan dat ook een voordeel zijn.

Ik heb nog even gekeken naar de huidige status van het aantal nieuwe cases in Orange county (CA) maar dat zijn er nog 5000 per dag. Alhoewel het snel daalt moet dat nog ruim genoeg zijn om de target aantallen te halen.

Al met al ben ik optimistisch door de resultaten maar toch blijf ik enigszins bezorgd want statistisch significantie is nog niet helemaal zeker voor primary endpoint.

quote:

Bert-Jan schreef op 11 februari 2021 20:50:

Samenvatting van het Dr. Yo interview:

IV studie:

... varianten.

quote:

Vollebeurs schreef op 12 februari 2021 09:00:

[...]

Fantastisch! Wat een werk... AB.

quote:

Reader schreef op 12 februari 2021 09:20:

[...]

Goedemorgen,

Eens, van mij ook een dikke AB Bert Jan!

Mvgr,

Reader

quote:

storer schreef op 12 februari 2021 09:44:

[...]

Idem.
En alles wat erin staat vind ik best mooi klinken.

quote:

Reader schreef op 12 februari 2021 10:26:

[...]

Vind ik ook, ik heb het interview net gezien en het is lastig voor Dr.Javitt om de goede antwoorden te geven in de zin van: niet vooruitlopen, geen info te geven die koersgevoeligheden bevat en hij moet ook zijn eventuele enthousiasme voorzichtig doseren.

Verder heb ik geleerd waar de FDA op let: hoe de patiënt zich voelt, functioneert en de overleving.

Interessant hoe zo'n traject in elkaar zit en waar allemaal op gelet wordt, om maar niets te zeggen over de tijdspanne. Wel begrijpelijk dat het allemaal lang moet duren.

quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:

[...]Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.

quote:

Vollebeurs schreef op 12 februari 2021 09:00:

[...]Fantastisch! Wat een werk... AB.

quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:

[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee.

quote:

DeZwarteRidder schreef op 12 februari 2021 10:37:

[...]

Stel je voor dat hij in paniek zou raken...............!!!

quote:

Chiddix schreef op 12 februari 2021 10:41:

[...]

Zeiden ze van de CEO van Galapagos ook.

quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:

[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee. De haast familiale sfeer waarin het interview plaats had, stemt me toch wel gerust.
En het is vrij simpel voor mij; remdesivir werd goedgekeurd, dus ik zie niet in waarom wij niet.

quote:

storer schreef op 12 februari 2021 10:36:

[...]

Ik vond hem goed en rustig overkomen. En bovenal met voldoende vertrouwen in het verdere verloop.
Hij kent de procedures en heeft ervaring ermee. De haast familiale sfeer waarin het interview plaats had, stemt me toch wel gerust.
En het is vrij simpel voor mij; remdesivir werd goedgekeurd, dus ik zie niet in waarom wij niet.