Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 79 80 81 82 83 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 29 januari 2015 21:41
    quote:

    Tex Mex schreef op 29 januari 2015 21:00:

    Inderdaad professor, tja, ze maken er wel een hype van op deze manier.
    beetje tegenwicht aan DZR kan geen kwaad ;-)

    Toch deel ik wel de visie dat een QURE zich kan spiegelen aan 'peers'. Een bedrijf met soms uitsluitend fantasie kent niet zelden al een veel hogere marktcap.
    Of QURE is laag gewaardeerd, of vele anderen zijn overgewaardeerd (dat zou DZR weer wat tegemoet komen).

    Het is allemaal zo early stage...en toch van belang met oog op toekomstige emissies! Hoe hoger de waardering, des te minder verwatering vh aandeel.
  2. Tex Mex 29 januari 2015 21:48
    quote:

    invoorentegenspoed schreef op 29 januari 2015 21:41:

    [...]

    Toch deel ik wel de visie dat een QURE zich kan spiegelen aan 'peers'. Een bedrijf met soms uitsluitend fantasie kent niet zelden al een veel hogere marktcap.
    Dan sluit deze tweet daar dan mooi bij aan:
    Jan. 29 at 8:16 PM StockReversals
    $QURE should have a ME TOO move after $ONCE ipo, only people dont realize uniQure is the better buy as we type
    ReplyShareLike
  3. forum rang 10 DeZwarteRidder 30 januari 2015 10:53
    quote:

    El Gaucho schreef op 30 januari 2015 01:05:

    Qure is ondergewaardeerd omdat invetseerders nog niet beseffen hoe snel je met dit platform therapieen naar de markt kan brengen. Omdat het zo eenduidig werkt (je maakt een eiwit aan) ben je met kleine aantallen patienten al waar je wezen wilt.
    Totale onzin!

    Dat heeft Glybera wel bewezen.
  4. QLVT 30 januari 2015 13:05
    kritisch wezen mag,maar dat jij je hier nog durft te vertonen op dit forum, tot nu toe wat jij beweerd hebt niet is uitgekomen ....volgens mij zit je gewoon te genieten op respons van jou,daarin heb je dan gelijk want dat kan ik niet laten {sorry andere forumleden ik weet dat deze pagina forum ergens anders voor bedoeld is... .
  5. Tex Mex 30 januari 2015 13:15
    quote:

    DeZwarteRidder schreef op 30 januari 2015 10:53:

    [...]

    Totale onzin!

    Dat heeft Glybera wel bewezen.
    Dank voor je reactie. Ferm statement maak je daar. Maar je maakt niet duidelijk wat Glybera wel of niet heeft bewezen. Maar goed, contraire denken geeft tenminste discussie op dit forum van believers. Het discussieert alleen wel gemakkelijker als we elkaars argumentatie voor bepaalde statements kennen. Of is je statement gebaseerd op een persoonlijk principe? Dan wordt discussie al iets lastiger. Of is het gestoeld op een bepaalde levensovertuiging? Misschien wel religie? Nog lastiger. Of wordt het je ingestraald door de binnenlandse veiligheidsdiensten? In dat geval raad ik je aan om eens wat aluminiumfolie om je hoofd te wikkelen en twee stukken kauwgom, niet te klein, in je oorschelpen te proppen. Kan best dat het werkt.

    Ik ben het eigenlijk wel eens met wat Gaucho hierboven schrijft. Ik zal je zeggen waarom.

    Vanuit bijvoorbeeld de cardiologie, maar ook de neurologie, kennen we van die gigantische (fase 3 of post-approval) medicament of interventie studies waarin tienduizenden mensen geincludeerd dienen te worden om een kleine verbetering in morbiditeit of mortaliteit significant te maken. Bij veel van de nu bekende gentherapie studies zijn die aantallen talloze malen kleiner. Kijk naar Glybera! Om hoeveel patienten ging het tot aan approval? stuk of dertig, fase 1, 2 en 3.

    En indien het platform/vector/productiemethode hetzelfde blijven hoef je voor een andere indicatie alleen dezelfde studies te doen, alleen in combinatie met een ander gen. Het platform en vector hebben hun veiligheid immers al bewezen.

    Bij veel gentherapieen is het effect bijna digitaal: je lichaam maakt een bepaald eiwit niet (ziek) of maakt een bepaald eiwit wel dankzij de therapie (gezond). Door dit aan/uit fenomeen heb je echt maar kleine groepen nodig. Het verschil tussen het effect van wel/geen behandeling is met kleine getallen al aantoonbaar.

    De FDA erkent de belofte van gentherapie. Het leverde Celladon naast een fast track status voor zijn hartfalen therapie ook een breakthrough therapy designation op. Dat houdt in dat de FDA meedenkt over een zo efficient mogelijk trial ontwerp. Omdat het middel potentieel zo effectief is, dat de FDA eigenlijk wil dat in de vergelijking van de effectieve gentherapie met de (inferieure) standaardbehandeling zo min mogelijk mensen nog worden blootgesteld aan de inferieure standaardtherapie. En dat leidt absoluut tot een veel snellere toelating tot de markt.

    Naarmate de pijplijn van uniQure verder vordert zal het zijn therapieen steeds meer kunnen baseren op eerder veilig gebleken onderdelen van het platform (glybera, porfyrie, hemofilie). Tenzij het daarin nog majeure veranderingen in wil aanbrengen om de penetrantie/expressie (met hulp van innovatie van 4DMT) te vergroten.
  6. [verwijderd] 30 januari 2015 18:39
    dank TEX, voor DZR aan blindfolded en dovemansoren gericht denk ik, maar door mij wederom zeer gewaardeerd.

    Wat DZR hier doet is mij een raadsel....je komt hier lezen en discussiëren om rendement te maken, maar daar lijkt het hem niet om te gaan.
    Hij weet alles beter dan welke medicus, wetenschapper, CEO of belegger dan ook...daar lijkt geen gentherapie tegen opgewassen.
  7. [verwijderd] 30 januari 2015 18:41
    quote:

    pommeraie schreef op 30 januari 2015 17:17:

    www.bloomberg.com/news/articles/2015-...

    tekst erbij de moeite vh lezen (bijzonder: QURE's Glybera de motor achter de stijging van andere Gentherapyco's?):

    Spark Surges in IPO as $1 Million Price Tags Fuel Gene Therapy
    Don't Miss Out —
    Follow us on:
    Facebook Twitter Instagram Youtube
    by Caroline Chen
    2:44 PM CET
    January 30, 2015


    (Bloomberg) -- Spark Therapeutics Inc. shares almost doubled in the drugmaker’s trading debut after raising $161 million, reflecting growing investor enthusiasm for the once-beleaguered field of gene therapy, a field that has produced the first $1 million drug.

    Shares of Spark jumped to $42.13 at 11:25 a.m. New York time Friday after pricing at $23, becoming the latest stock to benefit from the industry’s growing momentum. Shares of Bluebird Bio Inc. have risen fivefold since a June 2013 IPO, while Avalanche Biotechnologies Inc. shares climbed from $17 at its stock-market debut in July to $60 in January, when the company announced a secondary offering.

    The seven-figure price tag for a treatment by UniQure BV for an ultra-rare genetic disease is fueling optimism in a field that has endured a two-decade roller-coaster ride of promise and frustration.

    Such high prices may be able to take hold for gene therapies with little competition among the first drugmakers to get approval for the treatments. Insurers may have a difficult time resisting the cost of medicines that cure patients with chronic diseases. That makes the therapies different from drugs for diseases like hepatitis C, where competition is fierce.

    “The therapies that experience pricing pressure will be those that are not significantly differentiated from competing therapies or offer only marginal clinical benefit,” said Michael Gregory, managing director and head of health care at Highland Capital Management, who manages $2 billion in health-care assets. “Gene therapy at this time does not look to fall under either of those categories.”
    ‘Incredibly Expensive’

    UniQure’s Glybera debuted in November with a price of as much as 1.1 million euros ($1.4 million) per patient, depending on the person’s weight. The treatment won approval in Europe in 2012 for familial lipoprotein lipase deficiency, a condition affecting 1 or 2 people out of 1 million in which a patient lacks a protein needed to break down fat molecules. Glybera was cleared after testing on just 27 patients. The drug’s introduction was delayed as UniQure completed post-approval studies.

    “These patients are incredibly expensive to care for over the course of their lifetime,” said Steve Miller, chief medical officer at Express Scripts Holding Co., which manages drug benefits for corporate customers and has pushed for lower prices for medicines that treat widespread diseases like hepatitis C. “That drug may be worth it.”

    Gene therapy has mostly been tried on tiny populations of patients -- sometimes with dramatic results. Bluebird shares soared more than 60 percent in December when the company announced four patients with a rare blood disorder had remained transfusion-free for as long as a year. Normally, the patients would need monthly transfusions, according to Chief Operating Officer Jeff Walsh.
    Single Mutation

    The treatments focus on diseases where a single mutation in the genetic code is known to be the cause -- the garbled instructions typically leading to missing or distorted proteins. Fix or replace the genetic code, and, theoretically, the patient is cured.

    Key advances in the field in recent years include the discovery of safer and more efficient vectors -- viruses that can deliver the correct gene to a patient who has a missing or non-functioning gene. These developments have helped move the field forward since 1999, when the sudden death of 18-year-old Jesse Gelsinger delivered a huge setback.

    “We’re just getting to the point where technology has caught up with the theories and we’re able to put to work things that we thought about but didn’t have the ability to do,” said Les Funtleyder, health portfolio manager at E Squared Asset Management. He owns shares in Avalanche, which is developing therapies for an eye disease called age-related macular degeneration.
    Ultra-Rare Disorder

    UniQure’s Glybera hasn’t had a single commercial patient in the two months it has been available. Chief Executive Officer Jorn Aldag said patients first need to be assessed for eligibility by treatment centers, and reimbursement agreements need to be signed.

    Most of the current therapies in development are focused on eye disorders and hemophilia, mainly for safety reasons, and also because drugmakers haven’t figured out how to manufacturer large amounts of the viral vectors, according to Michael Schmidt, an analyst at Leerink Partners.

    “In eye diseases, you only need a very small amount of drug and it’s localized, which gives you safety advantages,” he said by telephone. “Hemophilia B is best suited for an initial proof of concept for systemic delivery” -- where the drug needs to be introduced throughout the bloodstream -- “because you only need a low dose to make a difference.”
    Pfizer, Biogen

    Spark, Avalanche and Applied Genetic Technologies Corp. are working on eye diseases, while UniQure and closely held Dimension Therapeutics are among the drugmakers tackling hemophilia. Pfizer Inc., the top U.S. drugmaker, and Biogen Idec Inc., the maker of multiple sclerosis drugs, have also joined the fray, signing pacts in the past two months to help develop hemophilia treatments.

    As cures start coming to market for hemophilia, or sickle-cell anemia, or even, as UniQure hopes, for congestive heart failure, seven-figure prices may rapidly become an unsustainable burden for the health-care system.

    Aldag, UniQure’s CEO, is proposing a pay-for-performance model of reimbursement, where the drug manufacturer is compensated so long as a patient meets a certain standard, such as maintaining a certain level of factor IX, a clotting protein, for hemophilia B patients. Prices will eventually fall if gene therapy is approved for mass populations for something like congestive heart failure, he said in an interview.
    ‘Perfect Opportunity’

    Bluebird’s Walsh also supports some sort of staggered payment for the treatments his company is developing for beta-thalassemia patients, who suffer from a shortage of the iron-carrying protein in red blood cells that carry oxygen to cells around the body.

    These patients provide “a perfect opportunity to experiment with a pay-for-performance model” because it’s easy to measure with a simple blood draw whether the therapy helps fight the condition, Walsh said.

    Such a model would share the risk between drugmakers and payers, said Walsh, and “the industry should and will, over time, move toward this model” once the logistics are figured out.

    The pay-for-performance model has been tried in Europe -- Roche offered German hospitals and insurers a money-back guarantee on its cancer therapy Avastin in 2011 -- but it’s not widely used.

    “These challenges don’t seem insurmountable,” Funtleyder said. “Getting blind kids to see is very cool. That’s why we’re in health. You don’t get into medicine to do reimbursement arbitrage, you know.”

    To contact the reporter on this story: Caroline Chen in San Francisco at cchen509@bloomberg.net

    To contact the editors responsible for this story: Crayton Harrison at tharrison5@bloomberg.net Drew Armstrong
  8. Prof. Dollar 30 januari 2015 19:38
    quote:

    invoorentegenspoed schreef op 30 januari 2015 19:22:

    ik weet het voor mezelf 99% zeker; QURE wordt overgenomen... de handel spreekt voor mij boekdelen.
    We moeten hopen dat Aldag en zijn mannen niet schikken voor een appel en een ei. De waarde van $ONCE is 2,7x zo groot... toegegeven, een deel van hun waarde (opbrengt van uitgifte aandelen) staat als cash op de bank, die hoeveelheid heeft $QURE bij lange na niet.
  9. forum rang 10 DeZwarteRidder 30 januari 2015 19:43
    UniQure’s Glybera debuted in November with a price of as much as 1.1 million euros ($1.4 million) per patient, depending on the person’s weight. The treatment won approval in Europe in 2012 for familial lipoprotein lipase deficiency, a condition affecting 1 or 2 people out of 1 million in which a patient lacks a protein needed to break down fat molecules. Glybera was cleared after testing on just 27 patients. The drug’s introduction was delayed as UniQure completed post-approval studies.

    UniQure’s Glybera hasn’t had a single commercial patient in the two months it has been available. Chief Executive Officer Jorn Aldag said patients first need to be assessed for eligibility by treatment centers, and reimbursement agreements need to be signed.
  10. Prof. Dollar 30 januari 2015 19:56
    quote:

    DeZwarteRidder schreef op 30 januari 2015 19:43:

    UniQure’s Glybera hasn’t had a single commercial patient in the two months it has been available.

    ---

    Chief Executive Officer Jorn Aldag said patients first need to be assessed for eligibility by treatment centers, and reimbursement agreements need to be signed.
    Dat eerste lag ook niet in de lijn der verwachting. En het tweede is correct. Een halfjaar geleden al aangekondigd.

    Het aantal patiëntbehandelingen zal het eerste jaar niet meer dan een handjevol zijn.
  11. [verwijderd] 30 januari 2015 21:49
    Tex dank voor de toelichting op mijn opmerking. Is precise wat ik bedoelde, maar geen tijd had om allemaal op te schriven. We zullen nu snel weten of Glybera kans maakt op vergoeding in Duitsland. Ik houd jullie op de hoogte. Dit is natuurlijk wel van belang en ook weer een inflexiepunt in de gentherapie dat 100% op de schouders ligt van .... jawel opnieuw UniQure(maar vooral Chiesi natuurlijk). Dit kleine bedrijf moet in zijn eentje zoveel hurdles slechten dat ik ze inderdaad toewens dat ze nu eindelijk eens belood worden met een flinke waardering. En waarom die nog niet is gekomen is mij een raadsel. Hoewel, uiteindelijk is het wellicht heel simpel: geen Amerikaanse club. Eurotrash. Not invented here. In elk geval gaan de patienten hier wel van profiteren.

    Enne houd nu eens op met reageren op DZR. Gaat niets opleveren.....
  12. forum rang 10 DeZwarteRidder 2 februari 2015 09:05
    Compare as well our SRP position Celladon (CLDN) which is around 340 million market cap. A Gene Therapy company with an advanced phase2b systolic heart failure Gene Therapy trial with results due in April. A patient population of 350,000 which is 100x larger than that of Spark (3,500), and yet the market cap is again about 1/3 that of the IPO trading Spark (ONCE). Celladon has both Fast Track and Breakthrough Therapy designations from the FDA, with a phase 1 result showing 88% response rates. This is why IPO’s can often be exciting but retail investors often bid them up way above fair valuations and forget the better values sitting right in front of them. We would rather own CLDN all day long vs. SPARK at current valuations and sleep at night.

    Recent samples of IPO pop and drops are GPRO, VSLR, EYES, JUNO, and the list goes on of IPO stocks that get way overbid. We read through the IPO filings carefully and look for flags and warning signals. Investors don’t do that as a rule, and the stocks can get initially bid up way over fair valuations. This happens because the float is low relative to the total shares outstanding, and if it’s a sexy story worthy of water cooler discussion then the greater fool theory takes over. In the case of Spark, they sell 7 million shares to institutions at $23, and many of them hold the stock. This leaves even less shares available (Float) in which the retail traders clamor after creating a virtual bubble to the upside until valuation gets to absurd levels that make no sense fundamentally at all. He who can sell their stock to the next fool who is willing to pay too much for the business is the profit maker. At some point there are a ton of bag holders, and this will be the case with ONCE we are sure, not to mention Shake Shack, which rose 116% as well. The Burger and Fries chain valued at 1.7 Billion which made 3 million profit in 2014… yeah, no. We will pass but thanks… maybe the burgers are good, but not that good. Valued now at 15 times annual sales vs. 6 times for market leader Chipotle Mexican Grill (CMG). Outside of NYC the stores do not do nearly as well, we mark this one as way overvalued, we will pass on it and probably short it soon.

    Just as a quick sample of how we view things, We would much rather invest in CLDN and their Gene Therapy for systolic heart failure at a 340 million market cap with a patient population 100x great than that of ONCE, than pay 1.2 Billion for a 3,500 patient population and a thin pipeline… but that is the retail market, and it’s why we stick with fundamentals and ignore hype.
7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 79 80 81 82 83 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.