Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Pharm Invest schreef op 28 oktober 2023 14:50:

Quote Souni
"Las vanmorgen in de telegraaf een artikel (P2-P3) over medicijn prijzen en de onderhandelingen hierover in Nedereland.
Alleen de onderhandelingen duren al ANDERHALF jaar"

Inderdaad zorgwekkend ! had al eens eerder aangegeven dat Europa op politiek niveau een vinger in de pap wil hebben als het over prijzen van geneesmiddelen gaat. Merk het zelfs op privé niveau dat "om de prijs" er veel gekozen wordt voor India en China producten. ben totaal niet gecharmeerd van deze gang van zaken welke meer onderdeel zijn van een "kosten / baten" berekening, dan welzijn voor patiënten. Binnen zo een zakelijke afweging gaat het natuurlijk over welk model men gebruikt om tot een prijs te komen. De eisen welke gesteld kunnen worden kunnen zo streng zijn dat het moeilijk wordt een goede prijs te krijgen. het kan in de Joenja situatie zo maar zijn in het huidige beleid, dat er gewoon te weinig menen zijn om de "baten" te rechtvaardigen. Dus een zeer lage prijs bedingen. Ik ben geen bascher, maar houdt hier zeker rekening mee.

quote:

voda schreef op 28 oktober 2023 13:58:

[...]
Ho ho ho, het ging mij om die opmerking over het Telegraaf artikel. Daar reageerde ik op. Op de rest ga ik verder niet in.
Door jouw post op een correcte manier in te korten, wordt het duidelijker voor de andere lezers.

quote:

souni schreef op 28 oktober 2023 13:05:

[...]

Nogmaals gepost, omdat Voda het nodig vond het 2e deel te verwijderen (niet netjes), mogelijk dat dit gedeelte niet strookt met zijn visie.
Wel food for thought. Het is zeker geen gelopen race op korte termijn.

Tiktoktiktok pharming...WAKE UP ( mag onderhand weleens gaan gebeuren voor de aandeelhouders)

quote:

aextracker schreef op 28 oktober 2023 16:58:

[...]

Tja souni,

Was praktischer geweest, wanneer voda jouw bericht in zijn geheel had verwijderd.
Er stond feitelijk weinig tot niets lezenswaardigs in, waar je als Pharming informatie zoekende iets aan hebt.

Wanneer je besluit in bedrijven als Pharming , Argen-X, Galapagos, etc. belegd te zijn, weet je van de risico's en doorlooptijden welke gemoeid gaan met;
1.) Geneesmiddelen ontwikkeling (10-20 jaar , Ruconest sinds jaren negentig).
2.) Geneesmiddelen goedkeuring (5 - 10 jaar , RUCONEST sinds begin jaren 2000).
3.) Robuuste pipeline ontwikkeling & opbouw ( 10 - 40 jaar).
4.) Risico van het niet halen van de finishlijn (> 50% faalkans).
5.) Kapitalisering, cashburn vs. launchdate spanning & omzet ontwikkeling.

Is de "food for thought" uitspraak waar je aan apelleert een verkapte waarschuwing cq afwijzing in Pharming belegd te zijn ?
Tracker, heb jij de bodemkoers waartegen je Pharming aandelen wilde aanschaffen, < € 1 verhoogd?
Zo ja, dan ben ik het daar met "profit in the pocket & op de plank" hardgrondig mee oneens

Denk inderdaad eens na, over de opbouw van de kaspositie in Q-3 terug naar $ 199 Mln , bij een omzet a $ 66 Mln, waarvan $ 60 Mln Ruconest & 7 Mln JOENJA (binnen 6 maanden 10% omzet aandeel) en de verwachte omzetopbouw richting $ 70Mln\Q in 2024 en de kansrijkheid, dat Pharming bij die omzet vanaf 2024 kansrijker harder gaat stijgen, dan de kosten. De laatste gaan doorgaans voor de bate uit en zullen i.m.o. zelf in 2024 relatief dalen vs. de omzet(groei) !
Kaspositie kan zo verder oplopen, danwel (deels) aangewend worden om nieuwe licenties in beheer- & \ of gezamenlijke ontwikkeling tot marktlancering te brengen.

Als je als (aanstaande) aandeelhouder nog immer niet wakker genoeg bent geweest om posities in Pharming in te nemen op de technische lows gedurende de afgelopen 8 jaar, wanneer de koersen op negatieve berichten corrigeerde , dan is het credo "WAKE UP" inderdaad een gepaste opmerking.

quote:

aextracker schreef op 28 oktober 2023 16:25:

Al met al lijkt er een reden te zijn, dat de koersbodemtest van Pharming rond de Euro 1.04 -1.08 inmiddels is herbevestigd en het aandeel weer koers kan zetten richting euro 1.28 -1.32 de volgende weeerstand uittestend.

quote:

Kwiirk schreef op 28 oktober 2023 20:31:

[...]

Tracker, heb je de bodemkoers waartegen je Pharming aandelen wilde kopen verhoogd naar boven de € 1,--

quote:

aextracker schreef op 28 oktober 2023 21:04:

[...]

kwiirk,

Heb recent 10 K stuks bijgekocht op euro 1.028 & daarna nog eens 20 K stuks op euro 1.008.
Inmiddels verwacht ik een nieuwe bodem als steun koers tussen de euro 1.04 -1.08

Mijn GAK bij Pharming aandelen ligt t.g.v. mijn laatste 2 aankopen inmiddels iets hoger en wel op Euro 0.68\aandeel.
Vanaf Euro 1.28\aandeel gooi ik aandelen fase gewijs in de verkoop.
Ik voorzie \ verwacht mijn positie in Pharming aandelen (deels) nog 3-5 jaar aan te houden.

quote:

roon schreef op 29 oktober 2023 07:45:

Goedemorgen.Ik zie Marshall Wace LLP niet meer op de shorterslijst staan met pharming.Laatste was 1,20% maar zie ze niet meer staan.Misschien kijk ik er naast maar zou wel top zijn.

quote:

Natal schreef op 29 oktober 2023 09:23:

Waarom gaat het op medicatie zetten zo langzaam. Een reden is dat patienten Joenja levenslang moeten gebruiken. Specialisten vinden dat een behoorlijke consekwentie. Wel mooi om te lezen dat het vertrouwen in Joenja groot is.

NB Duits onderzoek, andere landen wellicht iets andere overwegingen.

www.frontiersin.org/articles/10.3389/...

Introductie: De diagnose en behandeling van aangeboren immuniteitsafwijkingen (IEI) is een grote uitdaging, aangezien de individuele aandoeningen zeldzaam zijn en vaak worden gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, die vaak niet ziektespecifiek zijn. Idealiter worden patiënten in speciale centra behandeld door artsen die gespecialiseerd zijn in de behandeling van primaire immuunstoornissen. In deze studie gebruikten we het voorbeeld van het geactiveerde PI3Kd-syndroom (APDS), een zeldzame IEI met een geschatte prevalentie van 1:1.000.000. We voerden enquêtes uit door middel van een vragenlijst en interviewden artsen in verschillende IEI-centra in Duitsland.

Behandeling van APDS-patiënten
Via een tweede vragenlijst vroegen we de deelnemers hoe vaak APDS-patiënten zouden komen voor vervolgafspraken, en hoe ze werden opgevolgd en behandeld. De frequentie van follow-ups verschilde van één keer (n=2/7 respondenten) tot vier keer (n=5/7) per jaar. Bijna alle APDS-patiënten hadden antibioticabehandelingen (tobramycine, ceftazidim, azitromycine, amoxicilline, cotrimoxazol en combinaties daarvan) en IRT (meestal subcutaan) gekregen of ondergingen dit momenteel. Drie deelnemers gaven aan rapamycine te gebruiken en twee deelnemers gaven aan in het verleden rituximab te hebben gebruikt. Met uitzondering van één patiënt was de behandeling met rapamycine gestaakt (1x wegens gebrek aan werkzaamheid, 1x stopzetting na HSCT).

Van de 28 patiënten die momenteel of voorheen werden gevolgd door deelnemers aan deze enquête, waren er 6 post-HSCT. Deelnemers schatten dat een derde van de APDS-patiënten in aanmerking komt voor HSCT die vanuit perspectief voor deze behandeling waren gepland (vraag 18). De houding ten opzichte van HSCT verschilde tussen de gesprekspartners. De meesten beschouwden het als een haalbare optie, sommigen zelfs de beste optie voor de meeste patiënten met ernstige symptomen. Enkelen vonden het echter te riskant voor de meeste APDS-patiënten. Sommigen uitten hun bezorgdheid over de werkzaamheid van stamceltransplantatie bij IEI-patiënten met GOF-genvarianten in het algemeen. GOF-varianten in autologe cellen die post-HSCT aanwezig zijn, kunnen een groeivoordeel hebben ten opzichte van wildtype donorcellen.

Leniolisib, een PI3Kd-specifieke remmer, zou een behandeling kunnen zijn met een laag risico op ernstige bijwerkingen die levenslang dagelijks moet worden gegeven. Op basis van meningen en suggesties van meerdere deelnemers kan de gerichte medicamenteuze behandeling volstaan bij patiënten met milde en matige ziektesymptomen. Als alternatief kan leniolisib worden gebruikt als overbruggingstherapie tot HSCT. Alle deskundigen waren voorstander van deze gerichte therapie en stonden open voor het gebruik van leniolisib in een compassionate use-programma (vragen 20, 21). De meeste respondenten van de follow-upvragenlijst (n=4/7) zouden leniolisib gebruiken voor alle APDS-patiënten, indien beschikbaar. Anderen zouden leniolisib alleen gebruiken in geval van ernstige lymfoproliferatie of immuunontregeling (n=2/7) (vraag S8). Op de vraag welke parameters nuttig waren om de werkzaamheid van deze gerichte therapie te monitoren (vraag 22; meerdere antwoorden waren mogelijk), verwezen de meeste deelnemers naar immunofenotypering met normalisatie van T- en B-celveranderingen (14 vermeldingen), verdwijning van lymfoproliferatie (13 vermeldingen) en vatbaarheid voor infecties (12 vermeldingen). Effecten op immuunontregeling (3 vermeldingen), ontwikkelingsstoornis (3 vermeldingen), kwaliteit van leven (4 vermeldingen) en lymfoomrisico (1 vermeldingen) werden minder vaak genoemd (details tabel S4). Op de vraag wat gerichte therapie zou moeten bereiken om HSCT te vervangen (vraag 23), benadrukken experts liever de kwaliteit van leven (QoL)-gerelateerde parameters (10 vermeldingen) en vatbaarheid voor infectie (9 vermeldingen). Laboratoriumparameters (4 vermeldingen) en goedaardige lymfoproliferatie (5 vermeldingen) werden ook in overweging genomen, evenals effecten op immuunontregeling en ontwikkelingsstoornis (elk 2 vermeldingen). Het verlagen van het risico op lymfoomgenese (4 vermeldingen) werd echter belangrijker geacht als levenslange gerichte therapie de voorkeur kreeg boven HSCT (details in tabel S5). De 3-jaars veiligheidsgegevens van leniolisib werden als geruststellend beschouwd, maar sommige experts zouden aarzelen om een immunomodulerend geneesmiddel voor het leven voor te schrijven. Van de deelnemers aan de enquête hadden sommigen ervaring met leniolisib voor hun patiënten in een compassionate use-programma. Hoewel de tevredenheid over de beschikbare behandelingsopties gemengd was, variërend van zeer lage tot hoge tevredenheid (vraag S4), waren artsen die leniolisib al hadden gebruikt tevreden over de ziektemodulerende activiteit en veiligheid (vraag S5). Eén respondent meldde veiligheids- en verdraagbaarheidsproblemen met prednisolon (arteriële hypertensie, nierinsufficiëntie, osteonecrose) en ciclosporine (infecties). De andere respondenten rapporteerden een acceptabele tot goede verdraagbaarheid van de gekozen behandelingsopties, waaronder rapamycine en leniolisib. Verschillende respondenten meldden dat ze in staat waren om andere medicijnen (bijv. antibiotica) bij hun patiënt te staken na het starten van de behandeling met leniolisib. Eén enkele APDS-patiënt was symptoomvrij geworden onder behandeling met leniolisib. Bij een andere patiënt had het molecuul een significant effect op de lymfoproliferatie, terwijl het hun vatbaarheid voor infecties niet verminderde.

HSCT is de afkorting voor “(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie”, ook wel stamceltherapie genoemd.

quote:

Natal schreef op 29 oktober 2023 09:30:

Van de 28 patienten 6 post HSCT, dus eigenlijk niet meer kandidaat voor Joenja.

A total of 28 patients with APDS was reported by participants of our survey. Of 26 patients in whom the APDS subtype was known, 17 were diagnosed with APDS1 and 9 with APDS2 (question 8), which is in line with reports in literature (28, 29). At the age of diagnosis, 15 out of 24 patients were 12 years old or younger. Six patients were diagnosed at an age of >18 years, with two being diagnosed at 30 or later (question 9, Figure 2). Interestingly, investigation of first-degree relatives revealed carriers of APDS-associated variants,

17 APDS1
9APDS2

aardig wat patienten worden al jong gediagnosticeerd (15 patienten)

quote:

voda schreef op 29 oktober 2023 08:38:

[...]
Een hoop namen zijn verdwenen hier.

quote:

vaste koers schreef op 28 oktober 2023 21:07:

Beste aextracker totaal overbodige informatie
op dit forum.