Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,699   -0,025   (-3,45%) Dagrange 0,699 - 0,728 4.882.594   Gem. (3M) 5M

Pharming april 2018

7.620 Posts
Pagina: «« 1 ... 108 109 110 111 112 ... 381 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 7 Kaviaar 7 april 2018 21:54
    quote:

    LT belegger schreef op 7 april 2018 16:05:

    [...]

    Je formulering was prima Robert. AD is uitgestapt en wil de koers graag weer naar beneden.

    Zal Ruconest heet eerste middel tegen HAE worden voor acuut en preventief? Die kans is zeer groot. www.raredr.com/news/ruconest-hae-trea...

    Ik volg AD niet, maar het viel mij op dat hij/zij soms wat negatief uit de hoek komt. Ook had ik volgens mij gelezen dat hij weg zou gaan van het Pharming forum en wij hem niet meer zouden zien?

    Iedereen is welkom, behalve Diegy en ongegronde roeptoeteraars én daytraders.

    Wie geduld heeft zal beloond worden bij Pharming!

    Wel al ouder nieuws, maar toch de moeite waard (google translate)

    FDA accepteert BLA voor potentiële HAE-profylaxe-therapie

    17 JANUARI 2018

    Mathew Shanley

    De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de Aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Ruconest [Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor / conestat alfa] goedgekeurd voor routinematige profylaxe ter voorkoming van aanvallen bij volwassen en adolescente patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE), Pharming Group NV meldde vanmorgen.

    In juni keurde de FDA het medicijn goed voor de behandeling van acute aanvallen bij volwassenen en adolescenten met HAE. Indien goedgekeurd voor deze tweede indicatie, zou Ruconest de eerste C1-remmerentherapie worden die wordt gereguleerd voor zowel acute behandeling als profylaxe van HAE-aanvallen.

    De FDA heeft een actiedatum vastgesteld van 21 september 2018.

    HAE is een zeldzame en mogelijk fatale aandoening waarbij de patiënt een defect vertoont in het gen dat een bloedeiwit regelt dat C1-remmer wordt genoemd. Dit defect veroorzaakt een biochemische onbalans waardoor de patiënt HAE-aanvallen kan ontwikkelen, 'gekenmerkt door episoden van oedeem - of zwelling in verschillende delen van het lichaam, inclusief de handen, voeten, gezicht en luchtweg. Zwelling in de luchtwegen kan levensbedreigend zijn.

    Op dit moment zijn er 5 goedgekeurde weesgeneesmiddelen om patiënten met HAE te behandelen, maar slechts twee van hen (Cinryze en Haegarda) zijn goedgekeurd om aanvallen te voorkomen. Berinert, Kalbitor, Firazyr zijn allemaal goedgekeurd om aanvallen te behandelen.

    In juli publiceerden Mark A. Riedl, MD van de afdeling Geneeskunde van de Universiteit van Californië en collega's bevindingen uit een fase 2-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van Ruconest voor de preventie van HAE-aanvallen werden beoordeeld. De studie werd uitgevoerd in 10 centra in Canada, de Tsjechische Republiek, Israël, Macedonië, Roemenië, Servië en de Verenigde Staten. Patiënten met HAE (n = 32) ontvingen 4 weken van de volgende behandelsequenties: intraveneus Ruconest (50 IE / kg, maximaal 4200 IE) tweemaal per week; Ruconest eenmaal per week en placebo eenmaal per week; en placebo tweemaal per week.

    In de studie bleek Ruconest klinisch relevante verlagingen van de frequentie van aan HAE gerelateerde aanvallen te geven en werd het goed verdragen. Het aantal aanvallen gedurende 4 weken was significant lager bij patiënten die Ruconest tweemaal per week ontvingen (2,7 ± 2,4 aanvallen) en eenmaal per week (4,4 ± 3,2 aanvallen) in vergelijking met de patiënten die placebo kregen (7 · 2 ± 3,6 aanvallen). De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn in de tweewekelijkse behandelingsgroep en nasofaryngitis in de eenmaal per week behandelde behandelingsgroep.

    Volgens de Amerikaanse Erfelijke Vereniging Angiodema, komt de genetische aandoening voor naar schatting 1 op 10.000 tot 1 op 50.000 mensen. Kinderen hebben 50% kans om de ziekte te erven als een van zijn of haar ouders de ziekte heeft, maar de afwezigheid van familiegeschiedenis sluit het potentieel voor diagnose niet uit.

    Voor meer informatie over de FDA, inclusief toepassingen, benamingen en goedkeuringen, volg je het Zeldzaam Ziekteverslag op Facebook en Twitter.

    www.raredr.com/news/fda-accepts-rucon...
  2. [verwijderd] 7 april 2018 22:46
    quote:

    Kaviaar schreef op 7 april 2018 07:41:

    [...]


    Instituut voor klinisch en economisch onderzoek om therapieën voor erfelijk angio-oedeem te beoordelen in aankomende beoordeling


    - Review zal onderwerp zijn van oktober CTAF-bijeenkomst; Open Input wordt nu geaccepteerd tot 9 april -

    BOSTON, 23 maart 2018 - Het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) heeft vandaag plannen aangekondigd om de vergelijkende klinische effectiviteit en waarde van therapieën voor erfelijk angio-oedeem te beoordelen, een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door aanvallen van diepe weefselzwelling in de huid en / of slijmvlies. Het rapport zal worden beoordeeld tijdens een openbare bijeenkomst in oktober 2018 van het California Technology Assessment Forum, een van de drie onafhankelijke beoordelingscommissies van de ICER.

    Het ICER-rapport zal naar verwachting gericht zijn op vier therapieën voor de preventie van erfelijke angio-oedeem-aanvallen: lanadelumab (Shire), die momenteel door de FDA wordt beoordeeld met een goedkeuringsbesluit verwacht in augustus 2018, en drie C1-esteraseremmers (Haegarda®, CSL Behring; Cinryze®, Shire; en Ruconest®, Pharming). Deze lijst is voorlopig en kan worden gewijzigd.

    Een Open Input-periode begint vandaag en is bedoeld om belanghebbenden in staat te stellen belangrijke informatie te delen die relevant is voor de ontwikkeling van het evidence-rapport. Reacties zullen worden aanvaard door alle geïnteresseerde stakeholders tot 5 PM ET op 9 april 2018. Gedurende deze tijd zal ICER ook contact opnemen met belangrijke patiëntengroepen en klinische experts om meer inzicht te krijgen in het perspectief van de patiënt en de klinische context van de behandeling van deze aandoening.

    ICER's Engagement-gids voor fabrikanten, gids voor patiëntenparticipatie en patiënthandleiding voor open invoer bieden aanvullende informatie voor fabrikanten en patiëntengroepen, inclusief een uitleg van welke soorten informatie het meest informatief zijn.

    Er zijn geen paginalimieten voor Open Input-inzendingen en de ontvangen invoer zal worden opgenomen in de gehele rapportontwikkeling. Alle invoer kan worden gemaild naar publiccomments@icer-review.org en moet om 17.00 uur ET op 9 april 2018 worden ontvangen om in overweging te worden genomen.

    Een conceptscopingdocument voor de beoordeling zal beschikbaar zijn op of rond 12 april 2018 en zal meer informatie geven over de geplande analyses van ICER. Het scopingdocument staat gedurende drie weken open voor commentaar van het publiek.

    De website van ICER biedt een tijdlijn met belangrijke boekingsdatums en openbare commentaarperioden.

    Via google translate. Volgens mij was de link wel eerder geplaatst, maar de vrije vertaling nog niet. Mogelijk horen we wat op/na 12 april?


    icer-review.org/announcements/heredit...

    Ik hoop maar dat er voldoende respons komt van Ruconest gebruikers; patiënten, apothekers en artsen!!! Dat is hier wel cruciaal.
  3. [verwijderd] 8 april 2018 00:09
    quote:

    Flowtje schreef op 7 april 2018 22:46:

    [...]

    Ik hoop maar dat er voldoende respons komt van Ruconest gebruikers; patiënten, apothekers en artsen!!! Dat is hier wel cruciaal.
    Er is het laatste jaar erg veel aandacht geweest in de VS voor Ruconest. Vooraanstaande HAE artsen, patiënten, verzekeraars, apothekers en patiëntenverenigingen zijn allemaal erg positief. De FDA heeft eind 2017 zelf nog een speciale HAE dag georganiseerd waar Ruconest ook heel goed voor de dag kwam. Er werd zelfs een vrouw die een levensbedreigende aanval kreeg gered met Ruconest.

    Uiteraard beschikken ze ook over de resultaten van de clinical trials en die zijn gewoon heel goed. Pharming pakt niet voor niets een steeds groter marktaandeel. De CEO zegt dat nu ook gewoon van tevoren.

    Er komt geen advies voor patiënten in dat rapport hoor. Het is eigenlijk meer een opsomming van klinische feiten. Eigenlijk is dit heel goed en gratis reclame voor Ruconest (acuut én preventief, voor volwassenen, adolescenten en dan wellicht ook wel voor kinderen van 2-13 en de extra toedieningsvormen).

  4. [verwijderd] 8 april 2018 00:35
    quote:

    LT belegger schreef op 8 april 2018 00:09:

    [...]

    Er is het laatste jaar erg veel aandacht geweest in de VS voor Ruconest. Vooraanstaande HAE artsen, patiënten, verzekeraars, apothekers en patiëntenverenigingen zijn allemaal erg positief. De FDA heeft eind 2017 zelf nog een speciale HAE dag georganiseerd waar Ruconest ook heel goed voor de dag kwam. Er werd zelfs een vrouw die een levensbedreigende aanval kreeg gered met Ruconest.

    Uiteraard beschikken ze ook over de resultaten van de clinical trials en die zijn gewoon heel goed. Pharming pakt niet voor niets een steeds groter marktaandeel. De CEO zegt dat nu ook gewoon van tevoren.

    Er komt geen advies voor patiënten in dat rapport hoor. Het is eigenlijk meer een opsomming van klinische feiten. Eigenlijk is dit heel goed en gratis reclame voor Ruconest (acuut én preventief, voor volwassenen, adolescenten en dan wellicht ook wel voor kinderen van 2-13 en de extra toedieningsvormen).

    Dankjewel voor de info ziet er goed uit en klinkt veel belovend!
    Weet jij ook toevallig of Sobi nog altijd de verkoop Oost Europa en Rusland bediend? Ik meen gelezen te hebben van wel. Als het klopt wat ik op deze pagina heb gelezen over Valeant en Sobi klopt dan vraag ik mij af waarom Pharming dan Sobi aanhoudt?
  5. [verwijderd] 8 april 2018 01:45
    Ik meen gelezen te hebben dat circa 94% van de Pharming aandelen in handen zijn van particuliere beleggers. Het lijkt erop dat de shorters en nu een beetje eruit zijn. Stel dat de grotere (institutionele?) beleggers nu interesse hebben om aandelen te kopen. Zijn er alsdan aandelen beschikbaar voor hen om te kopen? Dat lijkt mij niet. Uiteraard begrijp ik dat de koers omhoog gaat in zo'n situatie als bovengenoemde beleggers meer gaan bieden. Zijn er dan LT-beleggers die hun winst gaan nemen en aldus hun aandelen beschikbaar stellen? Of lopen we de kans dat de heer De Vries weer de printer aanzet, hetgeen een sterke koersdaling zal veroorzaken?
  6. [verwijderd] 8 april 2018 01:52
    Tevens, vergeet niet dat het Pompe-onderzoek veel kapitaal gaat vereisen. Pharming zal dit kapitaal moeten aantrekken van een derde partij waardoor er een 'Tigenix-effect' kan ontstaan. Hoe dan ook Pharming zal met deze koers vreemd kapitaal moeten aantrekken in 2018 of 2019 voor de verder ontwikkelingen naar de HAE indicatie van Ruconest.
  7. Gevelboer 8 april 2018 07:44
    Lijkt 2020 me een veiligere inschatting.
    Hou ik het graag eenvoudig:
    Voor de vijf euro koers (bij een koers/winst van 20 en 600M aandelen) is een winst van 150M benodigd.
    Sijmen gaf aan één kwartaal winst te maken. Die 150 miljoen gaat nog even duren.
    De groeiende HAE "markt" is momenteel ong. 1,5 miljard groot (acuut 700M + profylactisch 800M) en het kleine Pharming heeft hiervan een deeltje (en nog enkel acuut).
    Bij een marktaandeel van 25% van de acute markt in 2018 zou Pharming een omzet kunnen maken van 175 miljoen. Volgend jaar zou dat dan 400 miljoen zijn.
    Is de vraag hoeveel winst ze overhouden.
    Zitten er enkele leuke variabelen in bovenstaand:
    - marktaandeel acuut(dit is een verwachting aan de hoge kant)
    - marktaandeel profylactisch (deze begint aanzienlijk lager, zal langzaam groeien)
    - HAE markt groeit
    - Bij een hoger R&D budget zal de verwachtingswaarde toenemen
    - Concurrentie zal ook niet stil zitten
    - bovenstaande aannames zijn alleen voor de VS.

    In het kort: ik heb vertrouwen in de toekomst.
    Voor 2018 verwacht in geen spectaculaire ontwikkelingen (mijn koersverwachting tot €2,00).
    Voor 2019 kan dit oplopen naar de 3 euro, 2020 is nog koffiedik kijken al hoop ik hier op een significant :-) marktaandeel en een hogere verwachtingswaarde, k/w, door vorderingen in de pipeline.
    Wens iedereen een fijn tweede deel van het weekend

  8. Jansplace 8 april 2018 07:45
    quote:

    four60 schreef op 8 april 2018 01:52:

    Tevens, vergeet niet dat het Pompe-onderzoek veel kapitaal gaat vereisen. Pharming zal dit kapitaal moeten aantrekken van een derde partij waardoor er een 'Tigenix-effect' kan ontstaan. Hoe dan ook Pharming zal met deze koers vreemd kapitaal moeten aantrekken in 2018 of 2019 voor de verder ontwikkelingen naar de HAE indicatie van Ruconest.

    Als je goed gelezen had dan is de printer niet nodig want de cashflow is voldoende gaf Sijmen aan laatst

  9. Gevelboer 8 april 2018 08:16
    quote:

    Kaviaar schreef op 7 april 2018 21:48:

    [...]

    Als Ruconest straks het enigste middel is voor acuut en prventief, dan verwacht ik dat veel gebruikers van Shire en die andere, overstappen naar Ruconest. Dan wordt het booming Pharming, of gauw een overname. Medio september weten we of de vlag nog hoger gehesen kan worden!
    Mensen zin vrij conservatief. Als bijv. Cinryze voor hen goed werkt zullen ze niet snel overstappen met het risico te kiezen voor een medicijn dat voor hen mogelijk minder goed werkt (of beter, maar zullen ze dat dan gaan gokken?)
    Tuurlijk hoop ik het wel, maar de aanname dat ze het zullen doen ga ik voorlopig niet maken (voorkomt tegenvallers in mijn verwachtingen)
  10. jakhals 8 april 2018 09:36
    quote:

    Jan70 de kleine belegger schreef op 8 april 2018 08:16:

    [...]Mensen zin vrij conservatief. Als bijv. Cinryze voor hen goed werkt zullen ze niet snel overstappen met het risico te kiezen voor een medicijn dat voor hen mogelijk minder goed werkt (of beter, maar zullen ze dat dan gaan gokken?)
    Tuurlijk hoop ik het wel, maar de aanname dat ze het zullen doen ga ik voorlopig niet maken (voorkomt tegenvallers in mijn verwachtingen)
    zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's
  11. De Allesweter 8 april 2018 10:02
    De keuze voor een behandeling wordt gemaak met en op advies van de arts.
    Ik ben van mening dat daar de focus op zal leggen gezien de toename in verkoopkosten.
    Is er eigenlijk een "bestand" van alle gebruikers van al dit soort middelen.?
    Je kunt deze markt van uiteraard van 2 kanten benaderen zowel van de patientzijde ( forums etc.) alsmede de artsenzijde. ( seminar etc)
  12. RobertD 8 april 2018 10:06
    quote:

    jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

    [...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's
    Medicijn Haegarda van csl behring is op dit moment heel succesvol op de markt voor preventief. Voor dit product zijn zeer grote hoeveelheden bloed nodig om 1 patiënt 1 jaar te behandelen.
    Nu is de kans op besmet bloed zeer klein. Echter als je jaar in jaar uit afhankelijk bent van enorme hoeveelheden bloed, dan ligt dit net even anders. Als ik patiënt was, zou ik hier toch wel even bij stilstaan.
  13. dre1960 8 april 2018 10:06
    quote:

    jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

    [...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's
    Ik kan er een heel eind in meegaan,behalve als artsen en specialisten anders adviseren ,dat hangt ook af van bekendheid van Ruconest ,en natuurlijk van promotie van Pharming zelf .
  14. Gevelboer 8 april 2018 10:21
    quote:

    jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

    [...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's
    Als ik al jarenlang tevreden ben over dat wat ik gebruik zou ook ik niet snel veranderen.
    Voor de ene werkt het ene medicijn beter, voor een ander een ander.
    Ik geef alleen aan dat mensen niet per definitie staan te trappelen om over te stappen.
    Tuurlijk zou ik ze graag aan ruconest zien, maar zou dit niet blind een overstap op voorhand als feit aannemen
  15. RobertD 8 april 2018 10:26
    quote:

    RobertD schreef op 8 april 2018 10:06:

    [...]
    Medicijn Haegarda van csl behring is op dit moment heel succesvol op de markt voor preventief. Voor dit product zijn zeer grote hoeveelheden bloed nodig om 1 patiënt 1 jaar te behandelen.
    Nu is de kans op besmet bloed zeer klein. Echter als je jaar in jaar uit afhankelijk bent van enorme hoeveelheden bloed, dan ligt dit net even anders. Als ik patiënt was, zou ik hier toch wel even bij stilstaan.
    En hier wordt het straks interessant na goedkeuring Ruconest preventief. Dan heb je nog maar 1 medicijn nodig, die je naast preventief, ook bij doorbraken kan gebruiken. Als patiënt maar 1 keer onderhandelen met verzekeraar en van bloedgerelateerd product af (met soms tekorten en dat een veiligheids risico heeft)
7.620 Posts
Pagina: «« 1 ... 108 109 110 111 112 ... 381 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.