Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,893   +0,020   (+2,23%) Dagrange 0,884 - 0,901 3.728.995   Gem. (3M) 6,5M

Pharming Facts II

822 Posts
Pagina: «« 1 ... 35 36 37 38 39 ... 42 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 10 voda 26 oktober 2023 10:05
    Pharming CEO tevreden met aftrek nieuw medicijn

    Joenja draagt bij aan omzetgroei.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming is tevreden met de snelheid waarmee zijn nieuwe product Joenja wordt opgepakt in de markt en blijft daarin investeren, onder andere door familieleden van patiënten te zoeken die de nog onbekende ziekte ook kunnen hebben. Dat zei CEO Sijmen de Vries donderdag in een gesprek met ABM Financial News.

    Het bekende middel Ruconest biedt een stabiele basis voor toekomstige groei, en de verwachte omzetgroei met een laag enkelcijferig percentage in 2023 voor dit product blijkt een goede inschatting te zijn, zei De Vries. Na drie kwartalen is de omzet 154 miljoen dollar tegen 151 miljoen dollar een jaar eerder.

    Voor Joenja, de marktnaam voor het middel leniosilib, bedraagt de omzet dit jaar tot nu toe 10,3 miljoen dollar, waarvan 6,5 miljoen in het derde kwartaal en de rest in het tweede kwartaal.

    De nettowinst van Pharming daalde intussen van 9 miljoen tot 3,5 miljoen dollar, doordat de kosten voor onderzoek en ontwikkeling en ook die voor marketing en verkoop sterk stegen. Dat zal voorlopig wel zo blijven. "We hebben er het geld voor en blijven investeren in meer omzet. Naar de winst wordt eigenlijk niet gekeken door beleggers", aldus De Vries. Pharming zag de kaspositie afgelopen kwartaal verbeteren van 194 miljoen naar 199 miljoen euro.

    Pharming blijft in de komende kwartalen intensief zoeken naar meer patiënten met de ziekte APDS in de Verenigde Staten, voor zijn middel Joenja. Het gaat om een zeldzame immuunziekte, die zorgt dat mensen een laag aantal witte bloedcellen hebben. Dit komt naar schatting 1 tot 2 keer per miljoen mensen voor.

    Van de circa 200 geïdentificeerde Amerikaanse patiënten komen er zo'n 150 in aanmerking voor behandeling met het middel en daarvan zijn er nu 63 op betaalde therapie. In de grote markten VS, EU, VK, Australië, Canada en Israël zouden er meer dan 1.500 patiënten getroffen moeten zijn door APDS, waarvan 640 inmiddels zijn geïdentificeerd.

    In de Verenigde Staten lijkt daarin nog een flinke achterstand te zijn, gezien het lagere aantal gevonden patiënten per miljoen inwoners, zei De Vries. Pharming probeert nu door gesprekken met patiënten te achterhalen welke familieleden mogelijk ook getroffen zijn. Omdat het genetische defect dominant is, is de kans daarop groot.

    Aanvullend onderzoek is nodig om aan te tonen dat een licht afwijkend genetisch defect verantwoordelijk is voor dezelfde aandoening, voordat ook die patiënten in aanmerking komen voor behandeling. Daar gaat tijd overheen, legde De Vries uit.

    De ervaring die nu wordt opgedaan, kan worden toegepast bij de geplande uitrol van het middel in andere landen, waarvoor marktgoedkeuring nog moet worden verkregen.

    Pharming doet geen uitspraken over de verwachte omzetpiek voor het middel, zei de topman. "Daar geven we guidance over." Er zouden wel analisten zijn die deze op meer dan 200 miljoen euro per jaar schatten. Als daar andere indicaties bij komen, die met hetzelfde middel kunnen worden behandeld, kan deze markt nog een aantal keer groter worden, volgens De Vries. Dat kan echter nog jaren duren.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  2. forum rang 10 voda 1 november 2023 08:02
    Pharming Group neemt deel aan investeerdersconferenties in november

    Leiden, 1 november 2023: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het management van Pharming in de maand november aan de volgende investeerdersconferenties zal deelnemen:

    Stifel 2023 Healthcare Conference, New York, 14-15 november
    Anurag Relan, Chief Medical Officer zal deelnemen aan een ‘fireside chat’ vraag- en antwoordsessie op dinsdag 14 november om 14:35 uur.
    Jefferies London Healthcare Conference 2023, Londen, VK, 14-16 november
    Sijmen de Vries, Chief Executive Officer zal een presentatie geven op woensdag 15 november om 09:30 uur.
    Voor meer informatie over de conferenties, of voor het maken van een één-op-één afspraak met het managementteam van Pharming, kunt u contact opnemen met Pharmings Investor Relations team via investor@pharming.com of neem contact op met uw Stifel of Jefferies vertegenwoordiger.

    Over Pharming Group N.V.

    Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd opererende biofarmaceutische onderneming die zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatieve portfolio van eiwitvervangingstherapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat ontwikkelingsstadium bevinden. Pharming is gevestigd in Leiden en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.

    Ga voor meer informatie naar www.pharming.com en vind ons op LinkedIn.

    Voor meer informatie, neem contact op met:

    Pharming Group, Leiden
    Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications
    T: +1 (908) 705 1696

    Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager
    E: investor@pharming.com

    LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam
    Leon Melens
    T: +31 6 53 81 64 27
    E: pharming@lifespring.nl

    FTI Consulting, Londen, VK
    Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
    T: +44 203 727 1000
  3. forum rang 10 voda 7 november 2023 08:40
    Pharming Group maakt presentaties bekend die gegeven gaan worden tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress en de American College of Allergy, Asthma & Immunology Annual Scientific Meeting
    Leiden, 7 november 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat er in november 14 posterpresentaties over leniolisib en RUCONEST® gegeven gaan worden door onderzoekers of medewerkers tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress (IPIC) en de American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) Annual Scientific Meeting.

    IPIC, Rotterdam, 8 - 10 november 2023

    Benaderingen voor familietesten voor autosomaal dominante aangeboren immuunstoornissen in Europa: resultaten van een geblindeerde survey; Poster #204: donderdag 9 november, 08:00-08:30 uur
    Resultaten van een tweede tussentijdse analyse van een lopende enkelarmige open-label extensiestudie met leniolisib in geactiveerd PI3K delta syndroom: werkzaamheid en veiligheid op lange termijn tot maart 2023; Poster #214: donderdag 9 november, 10:00-10:30 uur
    Kwalitatief internationaal onderzoek naar de symptomen en de impact op de kwaliteit van leven van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS): tussentijdse bevindingen;
    Poster #152: Vrijdag 10 november, 15:15-15:45 uur
    Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie met leniolisib bij geactiveerd PI3Kd-syndroom: subgroep-analyse volwassenen versus adolescenten; Poster#213
    Gastro-intestinale manifestaties bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) behandeld met leniolisib; Poster #133
    Beoordeling van langdurige behandeling met leniolisib en de effecten op verwijde en ontstoken luchtwegen bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS); Poster #148
    Behandeling met de selectieve PI3K-remmer leniolisib in een atypisch geval van geactiveerd PI3K delta syndroom (APDS); Poster #194.
    Het gebruik van proxy-ziekten voor het modelleren van het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) zorggebruik en uitkomsten; Poster #151
    Het PIDCAP-project: Het ontwikkelen van een op waarschuwingssignalen-gebaseerd algoritme voor gebruik in een screeningsinstrument voor aangeboren immuunstoornissen in een elektronisch gezondheidsdossier; Poster #85
    Gecompliceerd beloop van geactiveerd PI3Kd-syndroom-1 (APDS-1) verbeterd door leniolisib: een casestudie; Poster #264
    Alle posters worden gedurende het congres getoond. Data en tijden voor de posters die deel uitmaken van de 'Guided Poster Walk' korte presentaties staan hierboven vermeld.

    ACAAI, Anaheim, Californië, VS, 9 - 13 november 2023

    APDS

    Sterfte bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-Kinase Delta-syndroom, een systematisch literatuuroverzicht; Poster #P165: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:30 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
    Algehele overleving bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom; Poster #P166: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:35 uur. Tentoonstellingszaal congrescentrum Anaheim
    RUCONEST®

    Omgaan met primaire immunodeficiëntie immunoglobulinevervangingstherapie-gerelateerde bijwerkingen: Profylaxe met recombinante humane C1-esteraseremmer; Poster #M234: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 00:00 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
    Behandeling op verzoek voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem: Rol van geïndividualiseerde managementstrategie; Poster #M150: gepresenteerd op 12 november 2023 om 21:15 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
    Naast de vertoning in de expositiehal op de aangegeven tijden, zullen de Posters online en op aanvraag toegankelijk zijn voor geregistreerde deelnemers op donderdag 9 november 2023, vanaf 17:00 uur op de website van ACAAI.

    Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

    APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen veroorzaken hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat weer leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuno-deficiënties, is bekend dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

    Over leniolisib

    Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de primaire eindpunten; het toonde een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label uitbreidingsgegevens ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib toediening op lange termijn.8 Leniolisib wordt momenteel door het Europees Geneesmiddelenbureau gecontroleerd en er zijn plannen om verdere reglementaire goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS.

    www.pharming.com/nl/node/430
  4. forum rang 10 voda 7 november 2023 12:26
    Beursblik: RBC verhoogt koersdoel Pharming

    Van 1,90 naar 1,95 euro.

    (ABM FN-Dow Jones) RBC heeft dinsdag het koersdoel voor Pharming Group verhoogd van 1,90 naar 1,95 euro en handhaafde het Outperform advies. Dit bleek dinsdag uit een rapport van RBC.

    In maart startte RBC de opvolging van Pharming met een koersdoel van 1,80 euro, wat medio augustus werd verhoogd naar 1,90 euro.

    De analisten van RBC waarderen Ruconest op 1,29 euro per aandeel en Joenja op 0,91 euro per aandeel.

    "Het grootste risico voor ons Outperform advies is een grote terugslag voor Joenja, ofwel commercieel ofwel door de toezichthouder", schreven de analisten dinsdag. Zij gaan voor APDS uit van een diagnosepercentage van 67 procent in de VS, waarna in driekwart van de gevallen ook behandeling volgt.

    Een ander risico is de mager gevulde pijplijn van Pharming in combinatie met de kasstroom in de komende jaren. Dit kan aanzetten tot overnames, en dat breng altijd risico's met zich mee, aldus de analisten. De deal met Novartis over leniolisib wordt door RBC echter positief beoordeeld.

    Het aandeel Pharming noteerde dinsdag 2,3 procent lager op 1,12 euro.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  5. forum rang 10 voda 8 november 2023 16:44
    Nog bedankt Bangku.

    quote:

    Bangku schreef op 8 november 2023 16:38:

    [...]

    Nee, daarom is het beter deze gegeven van de AFM site te halen. De 6 grootste investeerders met een belang > 2%
    RTW - 5,05%
    Goldman Sachs Group - 3,73%
    JP Morgan - 2,98%
    Schroders - 2,93
    Blackrock - 2,65%
    BoA - 2,54
    Maakt samen 18,99% Zelfs iets meer dan de 18,6%
    O ja, en voor de bron om het te checken:
    www.afm.nl/nl-nl/sector/registers/mel...
    PS:

    Eentje vergeten:
    Acadian Asset Management LLC, 1 september 2022
    kapitaalbelang 3,06% / stemrecht 1,89%
  6. [verwijderd] 8 november 2023 17:47
    quote:

    voda schreef op 8 november 2023 16:44:

    Nog bedankt Bangku.

    [...]

    PS:

    Eentje vergeten:
    Acadian Asset Management LLC, 1 september 2022
    kapitaalbelang 3,06% / stemrecht 1,89%
    Hans, die had ik wel gezien maar er uitgelaten omdat mijn lijstje alleen die met => 2% zou zijn.
    En dan kijk ik naar stemrecht, want dat vertegenwoordigd de aandelen.
  7. [verwijderd] 9 november 2023 08:38
    quote:

    Bangku schreef op 8 november 2023 17:47:

    [...]

    Hans, die had ik wel gezien maar er uitgelaten omdat mijn lijstje alleen die met => 2% zou zijn.
    En dan kijk ik naar stemrecht, want dat vertegenwoordigd de aandelen.
    Beetje dom om posities onder de 3% mee te nemen want daar is geen meldingsplicht en weet je dus niet wat de positie is. Waarschijnlijk zijn deze dus afgebouwd.

    Nu zelfs op de ‘facts’ draad geen feiten gedeeld worden is het kwaliteits niveau van dit forum weer verder gedaald.
  8. forum rang 10 voda 10 november 2023 16:31
    Update: Pharming verwacht EMA-advies leniolisib in eerste kwartaal 2024

    Na ontvangst tweede lijst met vragen.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming verwacht dat het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau, haar advies over de leniolisib-aanvraag in het eerste kwartaal van 2024 zal uitbrengen, nu het biotechbedrijf een tweede lijst met vragen heeft ontvangen. Dit maakte Pharming vrijdagmiddag bekend.

    Pharming ontving een tweede lijst met vragen met betrekking tot haar vergunningaanvraag van leniolisib voor volwassen en pediatrische patiënten vanaf 12 jaar met APDS.

    Bij de update over het derde kwartaal herhaalde Pharming nog dat het verwachtte dat het CHMP in het vierde kwartaal van dit jaar een oordeel zou vellen.

    De onderneming is daarom van plan om in het eerste kwartaal van 2024 een vergunningaanvraag in te dienen bij de Britse toezichthouder MHRA voor leniolisib op basis van de goedkeuring van de Amerikaanse FDA, en dus niet op basis van de European Commission Decision Recognition Procedure.

    De MHRA heeft 110 dagen vanaf de datum dat de IRP-indiening is gevalideerd om tot een oordeel te komen en een besluit te nemen.

    APDS is een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem en treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

    Het aandeel Pharming noteerde vrijdag 2,4 procent in het rood.

    Update: om meer informatie toe te voegen.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  9. forum rang 10 voda 1 december 2023 12:22
    Al ouder: (21 november 2023)

    Pharming meldt behandeling eerste patiënt in klinische leniolisib-studie met kinderen van één tot zes jaar

    De multinationale fase III-studie evalueert een nieuwe pediatrische gegranuleerde formulering van leniolisib bij kinderen van één tot zes jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem

    Leiden, 21 november 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM)/(Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie voor kinderen waarin een nieuwe pediatrische formulering van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib - een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer - wordt geëvalueerd bij kinderen in de leeftijd van één tot zes jaar met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS).

    Op locaties in de VS, Japan en de EU zal de enkelarmige, open-label, multinationale klinische studie de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij vijftien kinderen van één tot zes jaar met een bevestigde diagnose van APDS. Deze patiënten zullen een specifieke, pediatrische gegranuleerde formulering van leniolisib toegediend krijgen. De primaire en secundaire eindpunten van de studie zijn dezelfde welke gebruikt werden bij de evaluatie van de klinische resultaten in eerdere leniolisib Fase II/III APDS-studies met patiënten van twaalf jaar en ouder.

    Dr. Eveline Wu, MD, MSCR, divisiehoofd kinderreumatologie en universitair hoofddocent kinderreumatologie en allergie/immunologie aan de University of North Carolina School of Medicine (VS), zegt:

    "Ik heb als arts gezien wat een impact APDS op het leven van kinderen kan hebben. Daarom ben ik blij dat er binnenkort een gerichte behandeling beschikbaar komt voor nóg jongere patiënten. Terwijl standaard ondersteunende therapieën sommige van de progressieve, immuungerelateerde symptomen die kenmerkend zijn voor APDS kunnen verlichten, is leniolisib specifiek ontworpen om te helpen voorkomen dat deze symptomen zich voordoen. Dit zou de standaardzorg voor deze kinderen kunnen verbeteren, met de hoop op een meer volledige en plezierige deelname aan de gewone activiteiten die horen bij de kindertijd."

    Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, voegt toe:

    "Met de eerste toegediende dosis aan een patiënt in dit pediatrische onderzoek naar leniolisib, met behulp van een nieuwe, gegranuleerde formulering, tonen we ons commitment bij het vinden van nieuwe behandelingsmogelijkheden voor jongere pediatrische patiënten met APDS. We zullen de benodigde ondersteunende data genereren die het indienen van aanvullende goedkeuringsaanvragen kunnen vergemakkelijken, waardoor patiënten in een zo breed mogelijke leeftijdsgroep hopelijk kunnen gaan profiteren van deze ziektemodificerende behandeling."

    Dit is het tweede pediatrische klinische onderzoek dat Pharming dit jaar startte ter bestudering van leniolisib bij pediatrische patiënten met APDS. De eerste pediatrische studie, aangekondigd in februari 2023, loopt nog en zal vijftien kinderen van vier tot elf jaar oud evalueren die de tabletformulering van leniolisib toegediend krijgen als een onderzoeksbehandeling voor APDS.

    Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja®, werd in maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van twaalf jaar en ouder.

    Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

    APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen veroorzaken hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat weer leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuno-deficiënties, is bekend dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van zeven jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer één tot twee mensen per miljoen.

    www.pharming.com/sites/default/files/...
  10. forum rang 10 voda 13 december 2023 07:28
    Pharming werkt aan nieuwe toepassing leniolisib

    Start studie in tweede kwartaal.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft de uitbreiding van haar pijplijn voor zeldzame ziekten bekend gemaakt, met plannen voor het ontwikkelen van leniolisib voor additionele primaire afwijkingen aan het immuunsysteem (PID's) naast het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS). Dit meldde het biotechbedrijf woensdag voorbeurs.

    Pharming start in het tweede kwartaal van 2024 een Fase 2 klinische studie met ongeveer 12 patiënten.

    Van de Amerikaanse Food and Drug Administration ontving Pharming al feedback over de ontwikkelingsplannen met leniolisib voor PID's met immuun-dysregulatie.

    Het lijkt er momenteel op dat deze genetische PID-aandoeningen voorkomen bij ongeveer vijf op de miljoen mensen, aldus Pharming.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999

    Zie ook het bericht van Pharming:

    www.pharming.com/nl/node/435

    Engels: www.pharming.com/sites/default/files/...

    Nederlands:
    www.pharming.com/sites/default/files/...
  11. forum rang 10 voda 8 januari 2024 07:07
    Pharming Group past verwachtingen voor boekjaar 2023 aan en geeft update over de lancering van Joenja® in de V.S.

    - Verwachte omzetgroei van 10% voor RUCONEST®, aanzienlijk hoger dan eerdere verwachtingen
    - Verwachte inkomsten uit Joenja® van circa US$18 miljoen met 81 patiënten op betaalde therapie per jaar ultimo

    Leiden, 8 januari 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam:
    -PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt een aanpassing bekend van de omzetverwachting over geheel 2023, inclusief -RUCONEST® en Joenja®, en geeft een update over de voortgang van de lancering van Joenja® (leniolisib) tegen APDS in de V.S. Verwacht wordt dat de totale omzet over het volledige boekjaar 2023, vergeleken met 2022, met 19% zal stijgen tot circa US$245 miljoen (voorlopig en nog niet door de accountant geverifieerd).

    Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zegt:

    "Wij zijn verheugd te kunnen melden dat Pharming een uitstekend jaar achter de rug heeft, waarin we de onderneming hebben getransformeerd tot een commerciële bio-farmaceut voor zeldzame aandoeningen. We verwachten voor geheel 2023 nu een 10% groei voor de RUCONEST®-omzet, aanzienlijk meer dan onze eerdere verwachting die nog uitging van een lage ééncijferige omzetgroei op jaarbasis.

    We lanceerden Joenja® (leniolisib) voor APDS in de VS in april, kort na goedkeuring door de FDA, en zagen een snelle opname door patiënten voor de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS.

    Deze resultaten weerspiegelen de toewijding van Pharming-medewerkers om therapieën te ontwikkelen en toegankelijk te maken voor patiënten met zeldzame ziekten, die anders niet zouden kunnen worden behandeld.

    In 2024 blijven we gefocust op het verkrijgen van meer goedkeuringen voor leniolisib tegen APDS en de commercialisatie ervan in additionele markten wereldwijd, maar ook op het verder ontwikkelen van onze pijplijn voor zeldzame ziekten en onze aanwezigheid op markten. We willen de commerciële mogelijkheden voor leniolisib aanzienlijk verbreden met de doorontwikkeling ervan voor ook andere primaire immuno-deficiënties (PID's) dan alleen APDS. Hiervoor is als eerste de start van een Fase 2 proof of concept klinische studie in PID's met immuun-disregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering gepland in het tweede kwartaal van 2024."

    Aangepaste verwachtingen voor 2023 (voorlopig en nog niet geverifieerd door accountant*)

    RUCONEST® tegen erfelijk angio-oedeem (HAE)

    Voor het volledige jaar 2023 verwachten we dat de RUCONEST®-omzet met 10% zal stijgen tot ongeveer US$227 miljoen, wat aanzienlijk meer is dan onze eerdere lage ééncijferige groeiprognose.
    Het aantal nieuwe patiënten is in 2023 met 25% toegenomen ten opzichte van 2022. Dit heeft aanzienlijk bijgedragen aan de sterke groei van de verkoop van RUCONEST® in 2023.

    In 2023 profiteerde Pharming voor het eerst na de pandemie een volledig jaar van de herstructurering en de uitbreiding van het Amerikaanse verkoopapparaat, welke plaatsvond in het eerste kwartaal van 2020. Pharming behaalde afgelopen jaar records in de belangrijkste bedrijfsindicatoren, waaronder een toename van het aantal artsen dat RUCONEST® voorschreef met 13%, waarbij in veel gevallen voorheen onbekende artsen die zich op erfelijk angio-oedeem richten, konden worden toegevoegd.
    Joenja® (leniolisib) tegen APDS

    Voor het volledige jaar 2023 verwacht Pharming inkomsten uit Joenja® van ongeveer US$18 miljoen, gestuwd door de voortdurende toename tijdens het vierde kwartaal van patiënten die een betaalde therapie volgen. De eerste commerciële zendingen van Joenja® naar patiënten vonden plaats in april 2023.
    Per 31 december 2023 had Pharming 92 ingeschreven APDS-patiënten in de VS, waarvan 81 patiënten een betaalde therapie volgen.

    De Amerikaanse en wereldwijde inspanningen om APDS-patiënten te vinden vorderden in het jaar. Per 31 december 2023 heeft Pharming meer dan 840 gediagnosticeerde APDS-patiënten geïdentificeerd in de mondiale markten waar Pharming zich op commercialisering richt, waaronder meer dan 200 patiënten in de Verenigde Staten.
    Daarnaast werden in de VS meer dan 1.100 patiënten geïdentificeerd met een aantal varianten van onzekere significantie (VUS) in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. Pharming is validatiestudies aan het opzetten met verschillende laboratoria voor de bevestiging welke van deze varianten als APDS moeten worden geclassificeerd. Zodra de resultaten beschikbaar zijn, kan bij patiënten met gevalideerde varianten de diagnose APDS worden gesteld en komen zij in aanmerking voor behandeling met Joenja®. De voltooiing van deze studies wordt verwacht in het 4e kwartaal van 2024.
    Geldmiddelen en kasequivalenten

    De voorlopige stand (nog niet door accountant geverifieerd) van de geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen en verhandelbare effecten, zullen per ultimo 2023 naar verwachting US$ 215,0 miljoen bedragen, vergeleken met US$ 199,2 miljoen aan het einde van het derde kwartaal van 2023 en US$ 208,7 miljoen aan het eind van 2022.

    *De aangepaste verwachtingen zijn gebaseerd op voorlopige geselecteerde financiële resultaten die nog niet door de accountant zijn geverifieerd en nog kunnen worden aangepast. Pharming zal de volledige financiële resultaten over het vierde kwartaal en het gehele jaar 2023 in maart 2024 publiceren. De onderneming heeft haar financiële afsluiting voor het kwartaal of het jaar eindigend op 31 december 2023 nog niet afgerond en de werkelijke resultaten kunnen afwijken van deze voorlopige financiële resultaten
  12. forum rang 10 voda 8 januari 2024 07:40
    Pharming verhoogt omzetverwachting
    08-jan-2024 07:37

    Sterkere groei Ruconest in VS.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in het afgelopen jaar 19 procent meer omzet geboekt, volgens voorlopige resultaten. Dat maakte het Leidse biotechbedrijf maandagochtend bekend.

    De voorlopige omzetstijging tot 245 miljoen dollar is te danken aan een sterker dan verwachte omzetgroei van 10 procent tot 227 miljoen dollar voor het middel Ruconest, plus circa 18 miljoen dollar uit het middel Joenja. Dit hangt samen met de inspanningen die voor en tijdens de coronacrisis werden geleverd om het Amerikaanse verkoopapparaat uit te breiden en te reorganiseren. Het aantal artsen dat Ruconest voorschreef steeg met 13 procent.

    Eerder ging Pharming nog uit van een groei met een laag enkelcijferig percentage voor Ruconest. Het aantal nieuwe patiënten was in 2023 25 procent hoger dan een jaar eerder.

    Joenja, de Amerikaanse merknaam voor leniosilib, een behandeling voor de aandoening APDS, is drie kwartalen op de markt, sinds het tweede kwartaal van vorig jaar, en na het derde kwartaal meldde Pharming nog een omzet van 10,3 miljoen dollar. Per eind december waren er 92 patiënten voor dit middel in de VS ingeschreven waarvan 81 een betaalde therapie volgen.

    Wereldwijd zijn inmiddels meer dan 840 patiënten met de diagnose APDS geïdentificeerd in markten waar Pharming zich op richt, waarvan meer dan 200 in de Verenigde Staten. Daarnaast zijn er in de VS meer dan 1.100 patiënten met een genetische variantie, waarvan een deel mogelijk als APDS moet worden beschouwd. De uitkomst van studies hiernaar wordt verwacht in het vierde kwartaal van dit jaar.

    Pharming blijft in het nieuwe jaar focussen op meer goedkeuringen voor leniosoilib tegen APDS en doorontwikkeling van het middel voor andere primaire immuno-deficiënties, naast APDS. Daarvoor wil het bedrijf in het tweede kwartaal een Fase 2-klinische studie starten.

    De kaspositie per eind 2023 was 215 miljoen dollar, tegen 199,2 miljoen dollar een kwartaal eerder, meldde Pharming verder.

    In maart volgen de volledige en gecontroleerde resultaten over 2023.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  13. forum rang 10 voda 9 januari 2024 09:01
    RTW kleiner in Pharming
    09-jan-2024 08:58

    Kapitaalbelang minder dan 5 procent.

    (ABM FN-Dow Jones) RTW Investments heeft een kleiner belang in Pharming Group gemeld. Dit bleek uit een melding in het kader van de Wet op het financieel toezicht, gedateerd op 4 januari 2024.

    RTW meldde een kapitaalbelang van 4,84 procent met eenzelfde stemrecht. Dit belang wordt middellijk reëel gehouden.

    Op 10 mei 2023 meldde RTW nog een belang in Pharming van 5,05 procent en op 9 mei meldde het voor het eerst een belang, toen van 3,63 procent.

    Wet op het financieel toezicht

    De melding valt onder de Wet melding zeggenschap, die sinds 1 januari 2007 onder de overkoepelende Wet op het financieel toezicht valt. Volgens deze wet moeten aandeelhouders met een belang groter dan 3 procent elke wijziging in hun belang melden bij het overschrijden van de volgende drempelwaarden: 3, 5, 10, 15, 20, 25, 30, 40, 50, 60, 75 en 95 procent. Dit geldt zowel bij het opbouwen als het afbouwen van een belang.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  14. forum rang 10 voda 11 maart 2024 16:51
    Beursblik: hogere jaaromzet Pharming verwacht
    11-mrt-2024 16:47

    Weinig verrassingen na voorlopige resultaten.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in het afgelopen jaar meer omzet geboekt dankzij een sterker dan verwachte omzetgroei van Ruconest. Dit wordt vermoedelijk bevestigd in de jaarcijfers die donderdag voorbeurs bekend worden gemaakt.

    Pharming kwam begin januari al met een update, waarin de Leidse farmaceut meldde dat in 2023 een 19 procent hogere omzet werd behaald.

    De voorlopige omzetstijging tot 245 miljoen dollar is te danken aan een sterker dan verwachte omzetgroei van 10 procent tot 227 miljoen dollar voor het middel Ruconest, plus circa 18 miljoen dollar uit het middel Joenja, zei Pharming twee maanden geleden.

    Eerder ging Pharming nog uit van een groei met een laag enkelcijferig percentage voor Ruconest. Het aantal nieuwe patiënten was in 2023 25 procent hoger dan een jaar eerder, volgens de farmaceut.

    In 2022 boekte Pharming een omzet van 205,6 miljoen dollar, toen een omzetstijging van 3 procent op jaarbasis. De brutowinst lag toen 6 procent hoger op jaarbasis, op 188,1 miljoen dollar, en onder de streep bleef een nettowinst over van 13,7 miljoen dollar.

    De kaspositie per eind 2023 was 215 miljoen dollar, tegen 199,2 miljoen dollar een kwartaal eerder, meldde Pharming in januari verder.

    Joenja

    Joenja, de Amerikaanse merknaam voor leniosilib, is een behandeling voor de aandoening APDS. Het middel is sinds het tweede kwartaal van 2023 op de markt. Na het derde kwartaal meldde Pharming een omzet van 10,3 miljoen dollar. Eind december waren er 92 patiënten voor dit middel in de VS ingeschreven waarvan 81 een betaalde therapie volgden.

    Wereldwijd zijn inmiddels meer dan 840 patiënten met de diagnose APDS geïdentificeerd in markten waar Pharming zich op richt, waarvan meer dan 200 in de Verenigde Staten. Daarnaast zijn er in de VS meer dan 1.100 patiënten met een genetische variantie, waarvan een deel mogelijk als APDS moet worden beschouwd. De uitkomst van studies hiernaar wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2024, volgens Pharming.

    Pharming blijft dit jaar focussen op meer goedkeuringen voor leniosoilib. Ook wil het bedrijf het middel doorontwikkelen voor andere primaire immuno-deficiënties, naast APDS. Daarvoor wil het bedrijf in het tweede kwartaal een Fase 2-klinische studie starten, werd in januari bekend.

    Verder verwacht Pharming in het eerste kwartaal een advies van het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau met betrekking tot de vergunningaanvraag van leniolisib voor volwassen en pediatrische patiënten vanaf 12 jaar met APDS in de EU.

    Pharming wil in het eerste kwartaal ook een vergunningaanvraag indienen bij de Britse toezichthouder MHRA voor leniolisib op basis van de goedkeuring van de Amerikaanse FDA, zei de onderneming in november vorig jaar. Vooralsnog meldde Pharming niet dat dit is gebeurd. Mogelijk kan het biotechbedrijf hier donderdag bij de cijfers meer duidelijkheid over verschaffen.

    Analisten van RBC rekenen voor APDS op een diagnosepercentage van 67 procent in de VS, waarna in driekwart van de gevallen ook behandeling volgt.

    "Het grootste risico voor ons Outperform advies is een grote terugslag voor Joenja, ofwel commercieel ofwel door de toezichthouder", schreven de analisten eerder.

    Een ander risico is de mager gevulde pijplijn van Pharming in combinatie met de kasstroom in de komende jaren. Dit kan Pharming aanzetten tot overnames, en dat brengt altijd risico's met zich mee, volgens RBC.

    Het aandeel Pharming noteerde maandagmiddag 1,2 procent hoger op 1,07 euro.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  15. forum rang 10 voda 14 maart 2024 07:04
    Pharming Group publiceert financiële resultaten vierde kwartaal en volledig jaar 2023



    De totale omzet voor het volledige jaar 2023 steeg met 19% tot US$245,3 miljoen


    Recordomzet van RUCONEST® in het vierde kwartaal van US$73,3 miljoen resulteerde in een stijging van de omzet van RUCONEST® voor heel 2023 met 10% tot US$227,1 miljoen


    Sterke start Joenja® (leniolisib) met 81 patiënten op betaalde therapie in de VS, negen maanden na de marktintroductie. Omzet over heel 2023 bedroeg US$18,2 miljoen


    Het totaal aan liquide middelen en verhandelbare effecten steeg van US$208,7 miljoen eind 2022 naar US$215,0 miljoen eind 2023

    Voortgang in de ontwikkeling van leniolisib voor APDS in additionele landen en voor pediatrische patiënten, en uitbreiding van de leniolisib-indicatie naar primaire immuundeficiënties (PID's) met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3Kd-signalering


    Omzetverwachting 2024 tussen US$280 miljoen - US$295 miljoen (14% - 20% groei)


    Pharming houdt vandaag een conference call om 13:30 uur (gegevens onderaan dit persbericht)


    Leiden, 14 maart 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) presenteert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag over het vierde kwartaal en het volledige jaar eindigend op 31 december 2023.

    Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zegt in reactie:

    "We zijn verheugd over het uitstekende jaar dat we achter de rug hebben, waarin we Pharming hebben getransformeerd in een commercieel biofarmaceutisch bedrijf voor zeldzame ziekten met meerdere producten. We waren in staat de omzet van RUCONEST® in 2023 met 10% te laten groeien. Dit toont de niet aflatende behoefte en het belang aan van RUCONEST® als vertrouwde behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) in een concurrerende markt.

    We lanceerden Joenja® (leniolisib) voor APDS in de V.S. in april 2023, kort na goedkeuring door de FDA, en zagen een betekenisvolle initiële afname voor wat de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS is. We hebben meer dan 840 APDS-patiënten geïdentificeerd en bevestigd in wereldwijde markten, waaronder meer dan 200 in de VS. We zijn gestart met genetische familietesten, wat belangrijk is aangezien de meerderheid van de APDS-patiënten familieleden heeft die ook aan de ziekte lijden. Daarnaast zijn we begonnen met studies om te bepalen welke van de meer dan 1.100 patiënten in de VS met onduidelijke resultaten van genetische tests en een variant van onzekere betekenis (VUS) laten zien, genetische varianten hebben die hyperactiviteit in de PI3K? pathway veroorzaken. Deze varianten zouden dan kunnen worden geclassificeerd als veroorzakers van de ziekte APDS. Dit maakt een belangrijke APDS-diagnose mogelijk voor deze patiënten, die wellicht in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®.

    Daarnaast boekten we goede voortgang met de voorbereiding van de commercialisering van leniolisib in belangrijke markten wereldwijd. We ontvingen aanvragen voor individuele behandeling op Named Patient basis, in markten buiten de VS. We verstrekten de eerste patiënten leniolisib tegen het eind van 2023. Meerdere beoordelingen door toezichthouders lopen en we bereiden ons voor op de commercialisering in belangrijke wereldwijde markten, waaronder Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada.

    Deze resultaten weerspiegelen Pharmings toewijding aan het ontwikkelen en leveren van therapieën aan patiënten met zeldzame ziekten die nog niet worden bediend. Met het oog op 2024 blijven we gefocust op onze doelstellingen. We willen wereldwijd meer APDS-patiënten identificeren. Daarnaast streven we ernaar het momentum voor de Joenja®-verkopen in de V.S. te continueren. Ook willen we verdere goedkeuringen verkrijgen en leniolisib aanbieden aan APDS-patiënten die behandeling nodig hebben in additionele wereldwijde markten. Verder willen we onze pijplijn voor zeldzame ziekten ontwikkelen en onze wereldwijde aanwezigheid verbreden. We streven er ook naar om de marktkansen voor leniolisib te vergroten en de omzet aanzienlijk te laten groeien met het door-ontwikkelen van leniolisib voor ook andere primaire immuundeficiënties (PID's) naast APDS. Er zijn momenteel vergevorderde plannen om een fase 2 proof-of-concept klinische studie te starten voor PID's met immuundisregulatie die gekoppeld is aan PI3K?-signalering.”



    Hoofdpunten vierde kwartaal en volledig jaar 2023

    Commerciële producten

    RUCONEST® op de markt gebracht voor de behandeling van acute HAE-aanvallen

    RUCONEST® presteerde sterk in het vierde kwartaal van 2023, met een recordomzet van US$73,3 miljoen, een stijging van 34% vergeleken met het vierde kwartaal van 2022. De RUCONEST®-inkomsten voor het volledige jaar 2023 bedroegen US$227,1 miljoen, een stijging van 10% vergeleken met 2022.

    De Amerikaanse markt was voor 97% verantwoordelijk voor de omzet in 2023, terwijl de EU en de rest van de wereld voor 3% bijdroegen.

    De versnelling van de RUCONEST®-omzet in de tweede helft van 2023 kan worden toegeschreven aan de positieve trends van belangrijke omzetindicatoren in de VS, waaronder nieuwe artsen die RUCONEST® voorschrijven, nieuwe inschrijvingen van patiënten, waaronder patiënten met een hoge frequentie van aanvallen, en aan het totale aantal patiënten. We hebben vier kwartalen op rij meer dan 70 nieuwe inschrijvingen voor RUCONEST® ontvangen. Het totale aantal inschrijvingen in 2023 steeg met 25% ten opzichte van 2022, een belangrijke drijvende kracht achter de sterke groei van de RUCONEST®-verkopen. We wisten daarnaast in de loop van het jaar het aantal artsen dat RUCONEST® voorschrijft met 13% te vergroten. In veel gevallen ging het daarbij om artsen die nog nooit eerder RUCONEST® hadden voorgeschreven.

    Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziekte-modificerende behandeling voor APDS

    Joenja® (leniolisib) werd eind maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De eerste commerciële zendingen naar patiënten vonden plaats in april 2023. Gedurende de negen maanden na de lancering boekte Pharming sterke en snelle vooruitgang met de overgang van bekende patiënten naar commerciële therapie.

    De omzet steeg tot US$7,9 miljoen in het vierde kwartaal van 2023, gedreven door een zich continuerende toename van patiënten op betaalde therapie. De omzet over 2023 kwam uit op US$18,2 miljoen.

    Op 31 december 2023 hebben we 92 APDS-patiënten ingeschreven in de VS, waarvan 81 patiënten een betaalde therapie volgen.
822 Posts
Pagina: «« 1 ... 35 36 37 38 39 ... 42 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.