Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

fanaat schreef op 23 juli 2024 19:55:

De processie trekt voort. De gebruikelijke vaart zit erin.
Het wordt weer uitkijken naar het volgende kwartaal/jaar.

quote:

rabbit in your headlights schreef op 24 juli 2024 10:06:

[...]

Het gaat niet alleen maar om geld ( blijkbaar bij veel mensen wel) in het leven. Er bestaat ook nog zoiets als omgangsvormen. Blijkbaar is het de nieuwe norm tegenwoordig, arrogant, grof zijn en zuigen. Bij wie zit dan die dan die fustratie?

quote:

Voorheen_bekend_als_Test schreef op 24 juli 2024 10:30:

[...]

U oreert als een heilig boontje. Een snelle blik op uw historische bijdragen op dit forum laten namelijk zien dat fatsoen en omgangsvormen zo’n beetje de laatste zaken zijn waarmee u zich bezighoudt. De ene modbreak na de andere.

quote:

voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.

quote:

Winst gevend schreef op 24 juli 2024 11:02:

[...]

Die verassende 2e kwartaalcijfers zullen er zeker gaan komen.
Kan niet anders als Pharming zelf, minimaal 280 miljoen Dollar aan omzet heeft aangekondigd.

Alleen jammer dat je in 2023 je gehele omzet hebt verbrand aan de inrichting voor 2025 en verder.

quote:

voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.

quote:

Rodrio schreef op 24 juli 2024 11:17:

[...]

Veel van die onrealistische positievelingen hebben het forum verlaten.

quote:

voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.

quote:

Delta2 schreef op 24 juli 2024 11:31:

[...]

Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of afglijden.

quote:

Delta2 schreef op 24 juli 2024 11:31:

[...]

Het duurt allemaal veel langer en is meer ongewis als destijds gehoopt of verwacht.
Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of afglijden.

• Garadacimab (90% minder aanvallen)

• Sebetralstat (orale toediening voor acuut gebruik, direct in het vaarwater van Ruconest voor acute gebruikers)

• Doniladorsen (96% minder aanvallen, 99,6% van de dagen aanvalvrij)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
  Diverse generieke goedkopere varianten door verlopen patent

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili, Canada, Zwitserland, Peru). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe
  - Status: FDA and EMA Filing Acceptance (BLA) (dec 23)
  - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per maand
  - Studieresultaat: Eenmaal per maand een inectie met Garadacimab leidt tot 90% minder HAE aanvallen
  - Info: Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  

• Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Status: Goedkeuring aangevraagd bij FDA (jun 24), Europa en Japan later dit jaar
  - Status: Onderzoek bij kinderen gestart
  - Toediening/type: Oraal - Kallikrein inhibitor
  - Studieresultaat: Zeer goede fase III resultaten onder 136 patiënten in 20 landen, de grootste trial op gebied van HAE
  

• Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
  - Status: Fase III resultaten; significant sustained protection
  - Status: Market preperation ongoing
  - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per 4 of 8 weken - Prekallikrein
  - Studieresultaat: Algehele aanhoudende gemiddelde reductie van 96% aanvallen, 99,6% van de studiedagen waren patiënten aanvalvrij
  - Studieresultaat: Hoge AE-QoL score, zeer veilig in gebruik bleek na onderzoek van 2 jaar
  

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Acuut
  - Status: Fase II liet goede resultaten en goede verdraagzaamheid bij alle doseringen zien
  - Toediening/type: Oraal, softgel, bij doorbraakaanval - B2 receptor
  - Studieresultaat: Goede verdraagzaamheid bij alle doseringen, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
  - Info: Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Info: 'Deucrictibant has the potential to become the preferred therapy for people living with HAE in both on-demand and prophylactic treatment modalities,” said Peng Lu, MD, PhD, Pharvaris’ chief medical officer.
  

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Profylaxe
  - Status: Fase II afgerond met goede resultaten, reductie van 84,5% tov placebo
  - Toediening/type: Oraal, softgel, dagelijks - B2 receptor
  - Studieresultaat: Reductie van 84,5% tov placebo, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
  - Info: Eerste B2 receptor op de profylaxe markt, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Status: Fase I afgerond
  - Toediening/type: Oraal, XR Tablet - langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  

• STAR-0215 (Astria) - Profylaxe
  - Status: Fase III gepland voor Q1 2025 met resultaten eind 2026
  - Toediening/type: Subcutaan, eenmaal per 3 of 6 maanden - monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Studieresultaat: Zeer positieve resultaten uit fase 1b/2 trial, reductie van 90% tot 96% van aanvallen per maand
  - Info: FDA Fasttrack Designation
  - Info: STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Status: Resultaten fase II deel later dit jaar, start fase III later dit jaar
  - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
  - Studieresultaat: 'Zware' patiënten met 17 en 14 aanvallen per maand bleven na resp. 20 en 24 maanden nog steeds aanvalvrij
  - Studieresultaat: Acht van de tien patiënten volledig aanvalsvrij na observatieperiode van 16 weken tot de laatste follow-up, inclusief ernstigste gevallen
  - Studieresultaat: Een enkele dosis NTLA-2002 leidt tot een vermindering van 98% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage
  - Studieresultaat: Gunstig veiligheidsprofiel
  - Info: FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002, dit versnelt de ontwikkeling en beoordeling van oa gentherapieën
  

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Status: Samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
  - Studieresultaat: Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
  - Info: A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Bringing the first candidate to clinical trials in 2023
  

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Fase I
  

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  - Subcutane toediening
  

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening
  

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening - RNA technologie
  - Fase I is gestart
  - The early phase 1 clinical data strongly supports the potential of ADX-324 for patients suffering from hereditary angioedema.