Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /   Forum   /   Pharming   /   Pharming maart 2023

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,712   +0,017   (+2,37%) Dagrange 0,691 - 0,715 2.823.597   Gem. (3M) 4,8M

Pharming maart 2023

Volgen
12.557 Posts
Pagina: «« 1 ... 348 349 350 351 352 ... 628 »» | Laatste | Omlaag ↓
  2. forum rang 5 Louis7 24 maart 2023 21:40
    Pharming verkrijgt US FDA goedkeuring voor Joenja® (leniolisib) als de eerste en enige behandeling van APDS

    APDS (geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom) is een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem

    Joenja® is een gerichte behandeling van APDS voor volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder

    Joenja® wordt naar verwachting begin april in de VS gelanceerd

    Pharming organiseert op 27 maart om 14:00 CET een conference call voor
    investeerders en analisten

    Leiden, 24 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Joenja® (leniolisib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja®, een orale selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste en enige behandeling die in de VS is goedgekeurd voor APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem. De FDA evalueerde de Joenja®-aanvraag voor APDS onder Priority Review. Die status wordt toegekend aan therapieën die het potentieel hebben om de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen sterk te verbeteren. Joenja® zal naar verwachting begin april in de VS op de markt komen en zal medio april beschikbaar zijn voor verzending.

    Dr. Eveline Wu, MD, MSCR, Afdelingshoofd Kinderreumatologie en Universitair hoofddocent kinderreumatologie en Allergie/Immunologie aan de University of North Carolina School of Medicine, zegt:

    "De goedkeuring van Joenja® door de FDA is een fantastisch moment voor de APDS-gemeenschap en een betekent een transformatie van het behandeltraject voor patiënten die aan deze zeldzame ziekte lijden. Dit betekent dat zij voor het eerst toegang zullen hebben tot een goedgekeurd medicijn dat de standaardbehandeling voor APDS-patiënten zal kunnen veranderen."

    Vicki Modell, medeoprichter van de Jeffrey Modell Foundation, een internationale non-profitorganisatie die zich inzet voor personen en familieleden die getroffen zijn door primaire afweerstoornissen, zegt:

    "De goedkeuring van Joenja® gaat het verschil maken voor APDS-patiënten met ernstige en progressieve symptomen die van grote invloed zijn op hun dagelijkse leven. De goedkeuring door de FDA van een behandeling voor één van de meer dan 450 primaire afweerstoornissen is tegelijkertijd belangrijk voor alle betrokkenen bij primaire immuunaandoeningen. De missie van de Jeffrey Modell Foundation van hoop, belangenbehartiging en actie is gericht op vroege diagnose, genetische sequentiebepaling, behandeling en uiteindelijk genezing van primaire immunodeficiënties."
  7. ytreq 24 maart 2023 21:43
    quote:

    Dr. Phil schreef op 24 maart 2023 21:39:

    [...]

    En wat heeft je er van weerhouden om vandaag pas een IEX account aan te maken ?
    Ik kende IEX alleen van wat nieuws posts, maar niet van het forum. Ben ten tijde van corona wat aandelen gaan kopen en dat ging door het herstel na corona goed.
    Ik dacht vorige week weer zoiets te doen omdat de SVB bank onder ging. Gelukkig doe ik kleinere bedragen om de kneepjes te leren.
    Door de daling van Pharming ging ik verder zoeken of er nog hoop was en kwam ik dit forum tegen.
  9. forum rang 5 Louis7 24 maart 2023 21:43
    Vervolg:
    Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:

    "Deze FDA goedkeuring van Joenja® is een belangrijke mijlpaal voor mensen met APDS die nu toegang krijgen tot de eerste goedgekeurde behandeling specifiek voor deze slopende ziekte. Tot nu toe was de behandeling van APDS vooral gericht op bestrijding van de diverse symptomen die met APDS gepaard gaan. We zijn de patiënten, zorgverleners en artsen die hebben deelgenomen aan de klinische studies dankbaar voor de goedkeuring van vandaag. Ik wil ook de teams van Pharming en Novartis bedanken die de ontwikkeling van Joenja® hebben ondersteund en daarom terecht trots mogen zijn op deze FDA goedkeuring. Vandaag markeert ook een mijlpaal voor Pharming en toont ons engagement om het leven van patiënten die lijden aan zeldzame ziekten te veranderen. De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja®, ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften."

    APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013 en momenteel naar schatting 1 tot 2 mensen per miljoen treft. Het wordt veroorzaakt door genetische varianten in een van de twee geïdentificeerde genen, bekend als PIK3CD of PIK3R1, die essentieel zijn voor de normale ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Hoewel mensen met APDS kunnen lijden aan een breed scala van symptomen, zijn de meest voorkomende frequente en ernstige infecties van de oren, sinussen en bovenste en onderste luchtwegen. De infecties beginnen meestal op jonge leeftijd. Mensen met APDS zijn gevoelig voor gezwollen lymfeklieren of een vergrote milt (splenomegalie), evenals voor auto-immuniteit en ontstekingsverschijnselen. Mensen met APDS kunnen ook een hoger risico lopen op kanker zoals lymfoom.

    De FDA heeft de New Drug Application (NDA) voor Joenja® met voorrang beoordeeld en heeft het geneesmiddel goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label klinische extensiestudie waarin 38 patiënten Joenja® kregen gedurende een mediane duur van twee jaar.

    De resultaten van de 12 weken durende gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder toonden de klinische werkzaamheid van Joenja® 70 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo, en was significant in de co-primaire eindpunten die de verbetering van de lymfoproliferatie evalueerden zoals gemeten door de vermindering van de lymfekliergrootte en de toename van naïeve B-cellen, die respectievelijk de impact op immuundisregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten weergeven. De aangepaste gemiddelde verandering (95% CI) tussen Joenja® en placebo voor lymfekliergrootte was -0,25 (- 0,38,-0,12; P=0,0006; N=26) en voor percentage naïeve B-cellen was 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). De meest voorkomende bijwerkingen in het klinische onderzoek (incidentie >10%) waren hoofdpijn, sinusitis en atopische dermatitis.

    Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend. Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV. Krachtens de overeenkomst zal Pharming mijlpaalbetalingen doen aan Novartis en een andere partij voor de goedkeuring en eerste commerciële verkoop van APDS voor een totaalbedrag van $10,5 miljoen en zijn we overeengekomen om bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen te doen aan Novartis voor een totaalbedrag van maximaal $190 miljoen na het bereiken van bepaalde leniolisib verkoopmijlpalen. We zijn ook overeengekomen om gefaseerde royaltybetalingen aan Novartis te doen, berekend als een laag dubbelcijferig tot hoog-tien dubbelcijferig percentage van de nettoverkopen van leniolisib.
12.557 Posts
Pagina: «« 1 ... 348 349 350 351 352 ... 628 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Vertrek CEO overschaduwt goede resultaten Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Pharming Nieuws

  1. CEO: volop groeimotoren voor Pharming
  2. AEX opent waarschijnlijk hóger op Super Thursday met Besi, Unilever en Pharming
  3. Topman De Vries stopt bij Pharming
  4. Pharming start met Fase II klinische studie leniolisib
  5. Pharming: herstelpotentieel van 100%
  6. Slotcall: BAM en Pharming vinden gretig aftrek op groen gekleurd Damrak
  7. Micron-effect op de beurs? AEX gaat fraaie opening tegemoet, chipaandelen Azië vliegen
  8. Brits groen licht voor Joenja van Pharming
  9. Video: CEO tevreden over ontwikkelingen bij Pharming
  10. Dubbeltje op zijn kant voor AEX, terwijl cijferstorm aantrekt tot windkracht 10