Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

G. Hendriks schreef op 26 december 2022 10:55:

[...]

Ook belangrijk: lymfekanker is een van de gevolgen van APDS. APDS bestrijden zorgt dus ook voor verlaagd risico daarop. Maar dat is echt wat anders dan onderzoek gericht op lymfekanker en de oorzaken daarvan. Die laatste beperken zich natuurlijk niet tot APDS. Alleen daarom al moet je voorzichtig zijn met het trekken van conclusies. Die zouden zomaar voorbarig kunnen zijn.

quote:

Grumpy-XL schreef op 26 december 2022 11:50:

ojrd.biomedcentral.com/articles/10.11...

Het is natuurlijk heel aantrekkelijk om voor een orphan drug een tweede indicatie te hebben. Dan maak je mega gebruik van de beschermende voordelen en financieele voordelen van de orphan drug wetgeving.
pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32533523/

Voor Leniolisib zijn al een aantal trial phases doorlopen. Het is de vraag in hoeverre voor een tweede indicatie al de trial fases opnieuw moeten worden doorlopen.

Phase 1: This phase typically consists of 50 to 100 healthy volunteers. During phase 1, researchers assess the drug’s safety, determine the side effects, and evaluate how the drug should be taken.

Phase 2: Typically, 100 to 300 patients with the condition for which the medicine, device, product, or treatment has been developed participate in this next phase. Researchers look to assess the short-term safety and effectiveness of the drug, find the dose at which it works best with the least side effects, and conduct a small-scale placebo comparison.

Phase 3: In phase 3, the pool of volunteers must be must larger. Typically, between several hundred and several thousand patients participate, so researchers can confirm the drug’s safety and effectiveness and compare the new drug to other compounds (e.g., a placebo or other therapies).

Following the completion of Phase 3, a drug is approved (or not approved) by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for use by specific patients. Phase 4 may only begin if the drug is approved.

Phase 4: Finally, after the drug is approved researchers look to study the effectiveness of the drug in a wide variety of patients as well as monitor the safety in a large group and enable the development of new uses for the compound. These studies often involve thousands of patients and can inform future research and development.

quote:

souni schreef op 26 december 2022 12:23:

[...]

Lijkt de eurforie met ruconest wel. Meerdere toepassingen, nou we weten allemaal wat daar mee gebeurt is.

Laten we eerst maar eens afwachten of de eerste toepassing van Leniolisib überhaupt goedgekeurd gaat worden.
There is no fat lady singing yet.

Tiktotiktok.....pharming WAKE UP

quote:

souni schreef op 26 december 2022 12:23:

[...]

Lijkt de eurforie met ruconest wel. Meerdere toepassingen, nou we weten allemaal wat daar mee gebeurt is.

Laten we eerst maar eens afwachten of de eerste toepassing van Leniolisib überhaupt goedgekeurd gaat worden.
There is no fat lady singing yet.

Tiktotiktok.....pharming WAKE UP

quote:

souni schreef op 26 december 2022 12:23:

[...]

eurforie

quote:

Drieklezoor schreef op 26 december 2022 18:34:

In een programma van Astrid Joosten , met uitleg van dr. Marcel Levi was een patiënt met Angio oedeem, die behandeld was met een nieuw medicijn ,daarna heeft deze patiënt geen aanvallen meer gehad. Of hier een vergelijking met Ruconest mag worden vergeleken , kan ik niet beoordelen , mogelijk kan iemand dat ook heeft gezien en een beter oordeel kan geven.

quote:

Hefboom schreef op 25 december 2022 19:53:

[...]

Er zijn ook geen patiënten voor leniolisib.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 25 december 2022 17:26:

[...]

Als er 2 concurrenten al vele malen verder zijn wat komt pharvaris dan eigelijk doen? Met hun product dat misschien vanaf 2026 op de markt komt?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 26 december 2022 09:03:

[...]

Te denken aan de 2de indicatie voor Lenio wordt dit kenbaar gemaakt voor goedkeuring of na goedkeuring?

quote:

[verwijderd schreef:

id=14572657 date=202212262003]

En dan heb ik het over noemenswaardige indicaties, geen kruimelwerk zoals slechts enkele APDS patiënten.
Goed voor de patiënt, de aandeelhouder heeft er niets aan.
En aangezien jij blijkens niet uit oogpunt van de patiënt kijkt..

quote:

[verwijderd schreef:

id=14572655 date=202212261956]
[...]

Helaas maak je hier een fout. Er zijn patiënten met APDS maar die zijn er nauwelijks.
Pharming heeft wel al patiënten geïdentificeerd, maar er is nog steeds niets geroepen of deze patiënten ook gediagnosticeerd zijn met de ontwikkelde test.

quote:

[verwijderd schreef:

id=14572657 date=202212262003]
[...]

Zoals ik al eerder zei, je fantaseert te veel.
Leniolisib komt al voort uit een mislukt onderzoek. Als er echt goede indicaties zouden zijn zou Novartis dit allang zelf onderzocht hebben.
En dan heb ik het over noemenswaardige indicaties, geen kruimelwerk zoals slechts enkele APDS patiënten.
Goed voor de patiënt, de aandeelhouder heeft er niets aan.
En aangezien jij blijkens niet uit oogpunt van de patiënt kijkt..