Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /   Forum   /   Pharming   /   Pharming februari 2020

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,708   -0,006   (-0,84%) Dagrange 0,705 - 0,716 903.010   Gem. (3M) 4,8M

Pharming februari 2020

Volgen
4.125 Posts
Pagina: «« 1 ... 35 36 37 38 39 ... 207 »» | Laatste | Omlaag ↓
  2. [verwijderd] 6 februari 2020 14:05
    Er zijn echt nog nog andere interessante Leidse bedrijven dan alleen Pharming,Galapagos en Pharvaris. Het kan echt geen kwaad om je blik zo nu en dan te verruimen.

    Dutch biotech scores €25M in small molecule bet to tackle lysosomal storage disorders

    While a host of biotech companies work on gene and enzyme replacement therapies for certain lysosomal storage disorders, a Dutch player is aiming to slot in its small molecule approach across a range of these rare inherited metabolic disorders.

    The company — Azafaros — founded in 2018 based on science developed from Leiden University and Amsterdam University Medical Center has secured €25 million in Series A financing as it works on shepherding its lead experimental drug into the clinic.

    The drug, dubbed AZ-3102, is designed to work via a dual mode of action — by diminishing metabolite accumulation and enhancing lysosomal function.

    There has been a lot of attention for gene therapy in lysosomal storage disorders — but some efforts have shown no benefit and there are some challenges such as the risk of immunogenicity, noted Azafaros chief Olivier Morand in an interview with Endpoints News. “But still, it obviously has a lot of potential.”

    Lysosomal storage disorders are inherited metabolic diseases characterized by an abnormal build-up of various toxic materials in the body’s cells as a result of enzyme deficiencies. Lysosomes are like the stomach of the cell, in charge of digesting complex components like proteins, polysaccharides, nucleic acids, or lipids and breaking them down into simpler units. When this process doesn’t occur, a sort of a traffic jam ensues — which can culminate in a reservoir of toxicity in different organs such as the liver, spleen, heart, kidney, skin, bones and brain.

    Altogether, there are roughly 50 such disorders — including Tay-Sachs, Fabry, Hunter and Sanfillipo — each characterized by different symptoms resulting from the toxic accumulation of a certain metabolite. For example, toxic accumulation in the brain can lead to developmental delays, seizures, respiratory infections, loss of vision and hearing, and cognitive function.

    “I think the recurrent notion is that these diseases are very complex and very severe,” Morand noted. “So having several treatment modalities and combining them may be the way to go for a solution.”

    In contrast to gene or enzyme replacement therapy developers, Azafaros’ small molecule effort has the potential for use across several indications, he added, without disclosing how long it will take AZ-3102 to be ready for clinical testing.

    The Series A round was led by Forbion, with participation from BioMedPartners and founding investor BioGeneration Ventures.

    Months ago, Merck shelled out up to $576 million to swallow Calporta, which has been working on small molecule agonists of TRPML1 — designed to restore calcium efflux and normalize lysosomal function — to treat lysosomal storage disorders, as well as neurodegenerative diseases.

    Meanwhile, Sangamo Therapeutics has tested its gene editing zinc finger technology in patients with two lysosomal storage diseases. Lentiviral gene therapy developer Avrobio also is in the early stages of assessing the potential of its technology across different lysosomal storage diseases.
  3. [verwijderd] 6 februari 2020 14:13
    quote:

    De amateur schreef op 6 februari 2020 13:49:

    [...]

    Wist er niets vanaf nou moet ik toegeven dat ik CSL behring niet veel volg.
    Interessant stukje over nieuwe technologieën en gen-therapie:

    The broad range of medicinal products administered for the treatment of HAE continues to expand and aids the prevention of HAE attacks predominantly. In particular, preclinical studies are being conducted with an additional two novel, potent and selective, orally administered kallikrein inhibitors [ATN-249 [9] and KVD900 [10]]. A series of macrocyclic analogs was designed and synthesized based on the cocrystal structure of the small-molecule plasma kallikrein (pKal) inhibitor 2, with the pKal protease domain. This led to the discovery of a potent, macrocyclic pKal inhibitor 29 [11], as well as a new program has been recently started to develop orally administered therapeutic agents for HAE [12]. Three new therapeutic targets have come into focus: prekallikrein, coagulation Factor XII, and the SERPING1 gene. IONIS-PKKRx, a single-stranded, antisense oligonucleotide (ASO) was developed against plasma prekallikrein (PKK) and tested in the mouse. PKK ASO selectively reduced liver mRNA expression and plasma protein levels. The plasma level of cleaved, high-molecular-weight kininogen also decreased in correlation with the observed reduction in permeability [13]. In a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation Phase I study, healthy volunteers treated with IONIS-PKKRx achieved dose-dependent reductions of PKK level. As FXII is the principal initiator of the plasma contact system, it has been postulated that the inhibition of FXIIa by an anti-FXIIa antibody might prevent the onset of HAE attacks. Animal studies conducted with a fully human recombinant antibody (3F7) in mouse and rabbit models confirmed this antibody as a specific and potent inhibitor of FXIIa. A 3F7 affinity-matured form, CSL312 – a fully human, IgG4 type recombinant monoclonal antibody binds to the catalytic site of FXIIa, blocking its proteolytic activity – was found to be a potent inhibitor of FXIIa-mediated kallikrein activity. CSL312 exhibited a long plasma half-life in Cynomolgus monkeys and prolonged the inhibition of FXIIa activity following administration of a single dose in a 36-day study. Specific, antibody-mediated inhibition of FXII protease activity reduced edema-formation in animal models and prevented the formation of bradykinin following contact activation in plasma samples from patients with C1-INH-HAE type I/II, HAE with normal C1-INH, or acquired angioedema [14]. A Phase I, single-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, single ascending dose study is underway. ALN-F12 – a siRNA (double-stranded small interfering RNA) conjugated to an N-acetylgalactosamine (GalNAc) ligand – suppresses the synthesis of the FXII protein [15]. Animal studies have demonstrated the significant decrease of FXII mRNA level and a dose-dependent reduction of vascular permeability during treatment with this agent. In mice, the subcutaneous administration of a single dose inhibited FXII and the effect persisted for over 2 months [16]. The therapies introduced so far or still in the development pipeline are all symptomatic treatments and each requires repeated administration. Recently, an innovative, adeno-associated virus-mediated (AAV) gene therapy has been developed. In a novel murine model of HAE, a single administration of an AAV gene transfer vector coding for human C1-INH (AAVrh.10hC1EI) provided sustained circulating C1-INH levels and markedly reduced vascular permeability, which was demonstrated by analysis of the extravasation of intravenously injected Evans blue dye in multiple organs. The early results are encouraging; however, further development, as well as formal drug safety and toxicology studies, is necessary [17].

    tandfonline.com/doi/full/10.1080/1472...
  4. [verwijderd] 6 februari 2020 14:15
    quote:

    De Monitor schreef op 6 februari 2020 13:43:

    Ik kwam nog een interessant artikel tegen uit begin 2019, dat in gaat op de marktontwikkeling in de HAE markt. Ik zal het later vandaag delen als ik er doorheen ben en wat meer over kan vertellen. Heb het hier volgens mij nog niet de revue zien passeren.

    Nieuwtje voor mezelf is dat CSL Behring ook bezig is met een nieuw profylaxe middel (CSL312), wat ik nog niet eerder wist. Is nu in Phase II, data verwacht eind dit jaar. www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...
    Iemand die hier nog wat meer achtergrondinformatie over heeft?
    De amateur, Beur?

    Ik zal deze straks ook toevoegen aan het concurrentenoverzicht. Was er nog niet eerder op gewezen, niemand die hier van wist?
    Is tevens een directe concurrent voor Takhzyro: een monoclonaal antibody. Subcutane toediening slechts eens in de 2 a 3 weken.
  8. [verwijderd] 6 februari 2020 14:26
    Ik krijg wel telkens meer waardering voor de LT-visie van die Kempen-analist.
    Alhoewel - als ik mezelf op de borst mag kloppen - al jaren terug haalde ik hier al meermalen aan dat Pharming in mijn ogen gewoon een nichespeler zal blijven :)
    En voordat allerlei figuren weer over zo'n uitspraak heen gaan duikelen: het kan best een gezonde niche player worden hoor. En als PE een succes mocht worden....
    Zo, en ik ga nu lekker een stukkie wandelen met mijn kakelverse kleinzoon.Veel leuker dan dat gehakketak hier.
  9. [verwijderd] 6 februari 2020 14:28
    quote:

    Beur schreef op 6 februari 2020 14:05:

    Er zijn echt nog nog andere interessante Leidse bedrijven dan alleen Pharming,Galapagos en Pharvaris. Het kan echt geen kwaad om je blik zo nu en dan te verruimen.

    Dutch biotech scores €25M in small molecule bet to tackle lysosomal storage disorders

    While a host of biotech companies work on gene and enzyme replacement therapies for certain lysosomal storage disorders, a Dutch player is aiming to slot in its small molecule approach across a range of these rare inherited metabolic disorders.

    The company — Azafaros — founded in 2018 based on science developed from Leiden University and Amsterdam University Medical Center has secured €25 million in Series A financing as it works on shepherding its lead experimental drug into the clinic.

    The drug, dubbed AZ-3102, is designed to work via a dual mode of action — by diminishing metabolite accumulation and enhancing lysosomal function.

    There has been a lot of attention for gene therapy in lysosomal storage disorders — but some efforts have shown no benefit and there are some challenges such as the risk of immunogenicity, noted Azafaros chief Olivier Morand in an interview with Endpoints News. “But still, it obviously has a lot of potential.”

    Lysosomal storage disorders are inherited metabolic diseases characterized by an abnormal build-up of various toxic materials in the body’s cells as a result of enzyme deficiencies. Lysosomes are like the stomach of the cell, in charge of digesting complex components like proteins, polysaccharides, nucleic acids, or lipids and breaking them down into simpler units. When this process doesn’t occur, a sort of a traffic jam ensues — which can culminate in a reservoir of toxicity in different organs such as the liver, spleen, heart, kidney, skin, bones and brain.

    Altogether, there are roughly 50 such disorders — including Tay-Sachs, Fabry, Hunter and Sanfillipo — each characterized by different symptoms resulting from the toxic accumulation of a certain metabolite. For example, toxic accumulation in the brain can lead to developmental delays, seizures, respiratory infections, loss of vision and hearing, and cognitive function.

    “I think the recurrent notion is that these diseases are very complex and very severe,” Morand noted. “So having several treatment modalities and combining them may be the way to go for a solution.”

    In contrast to gene or enzyme replacement therapy developers, Azafaros’ small molecule effort has the potential for use across several indications, he added, without disclosing how long it will take AZ-3102 to be ready for clinical testing.

    The Series A round was led by Forbion, with participation from BioMedPartners and founding investor BioGeneration Ventures.

    Months ago, Merck shelled out up to $576 million to swallow Calporta, which has been working on small molecule agonists of TRPML1 — designed to restore calcium efflux and normalize lysosomal function — to treat lysosomal storage disorders, as well as neurodegenerative diseases.

    Meanwhile, Sangamo Therapeutics has tested its gene editing zinc finger technology in patients with two lysosomal storage diseases. Lentiviral gene therapy developer Avrobio also is in the early stages of assessing the potential of its technology across different lysosomal storage diseases.
    Ik zeg kopen dan die aandelen .....verrek da ga nie
  10. [verwijderd] 6 februari 2020 14:30
    quote:

    Beur schreef op 6 februari 2020 14:26:

    Ik krijg wel telkens meer waardering voor het LT-inzicht van die Kempen-analist.
    Alhoewel - als ik mezelf op de borst mag kloppen - al jaren terug haalde ik hier al meermalen aan dat Pharming in mijn ogen gewoon een nichespeler zal blijven :)
    En voordat allerlei figuren weer over zijn uitspraak heen gaan duikelen: het kan best een gezonde niche player worden hoor.
    Zo, en ik ga nu lekker een stukkie wandelen met mijn kakelverse kleinzoon.Veel leuker dan dat gehakketak hier.

    Oooooooh wat leuk! Van harte gefeliciteerd Beur! XXX
  15. [verwijderd] 6 februari 2020 14:55
    quote:

    De Rijdende Rechter schreef op 6 februari 2020 14:28:

    [...]

    Ik zeg kopen dan die aandelen .....verrek da ga nie
    Een bedrijf kan wel interessant zijn voor de toekomst.

    Zo vind je Pharvaris ook nog niet op de beurs, maar houd ze nauwlettend in de gaten. Als zij een succesvol middel ontwikkelen kan dit wel eens grote impact hebben op de HAE markt.
  16. [verwijderd] 6 februari 2020 14:59
    quote:

    Beur schreef op 6 februari 2020 14:26:

    Ik krijg wel telkens meer waardering voor de LT-visie van die Kempen-analist.
    Alhoewel - als ik mezelf op de borst mag kloppen - al jaren terug haalde ik hier al meermalen aan dat Pharming in mijn ogen gewoon een nichespeler zal blijven :)
    En voordat allerlei figuren weer over zo'n uitspraak heen gaan duikelen: het kan best een gezonde niche player worden hoor. En als PE een succes mocht worden....
    Zo, en ik ga nu lekker een stukkie wandelen met mijn kakelverse kleinzoon.Veel leuker dan dat gehakketak hier.

    Inderdaad, profiterende van concurrenten met problemen. Diversificeren is heel belangrijk maar dat duurt gewoon veel te lang.
    Eerst pre-eclampsie maar eens afwachten.

    Ik zie overigens wel dat Cinryze en Firazyr flink afgebouwd zijn. Ik ben benieuwd hoe dit terug te zien is in het gebruik van Ruconest wanneer gebruik Cinryze en Firazyr nihil geworden is.
4.125 Posts
Pagina: «« 1 ... 35 36 37 38 39 ... 207 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Vertrek CEO overschaduwt goede resultaten Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Pharming Nieuws

  1. CEO: volop groeimotoren voor Pharming
  2. AEX opent waarschijnlijk hóger op Super Thursday met Besi, Unilever en Pharming
  3. Topman De Vries stopt bij Pharming
  4. Pharming start met Fase II klinische studie leniolisib
  5. Pharming: herstelpotentieel van 100%
  6. Slotcall: BAM en Pharming vinden gretig aftrek op groen gekleurd Damrak
  7. Micron-effect op de beurs? AEX gaat fraaie opening tegemoet, chipaandelen Azië vliegen
  8. Brits groen licht voor Joenja van Pharming
  9. Video: CEO tevreden over ontwikkelingen bij Pharming
  10. Dubbeltje op zijn kant voor AEX, terwijl cijferstorm aantrekt tot windkracht 10