Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

jandekkers schreef op 30 november 2017 18:38:

FDA Aims to Expand Early-Approval Program for Promising Drugs

By Anna Edney
November 30, 2017, 7:28 AM PST

Commissioner proposes approval based on early, small trials
Scott Gottlieb speaks before House subcommittee on health
The Food and Drug Administration wants to help patients get faster access to promising cancer treatments.

The agency is preparing proposals that would expand an accelerated-approval program for lifesaving medications, FDA Commissioner Scott Gottlieb told House lawmakers on Thursday.

Drugmakers can seek rapid conditional approval for treatments for cancer or other serious diseases based on evidence that a drug is likely to extend patient survival. Later trials once such a drug is on the market are necessary to prove the survival benefit.

The FDA is now looking at ways to conditionally approve an experimental drug if it shows increased survival in early trials in a small number of patients, Gottlieb said.

Typically, early trials are used to determine how best to craft larger studies and aren’t used for approval. But Gottlieb wants early trials to be used for approval if they show an outsized survival benefit. Any drug cleared based on early-trial data would later have to be proven in larger trials to maintain the benefit.

Gottlieb was speaking before the House Energy and Commerce Committee’s health panel on the FDA’s implementation of the 21st Century Cures Act, a bill passed last year that is meant to accelerate development of new pharmaceuticals. The commissioner has also tried to boost competition and ease drug development in an effort to lower prices.

Earlier this year, the FDA said it would update policies to help drugmakers gain approval of treatments targeting specific gene mutations that can spur tumors. Makers of cancer drugs are increasingly embracing such genetic therapies, compared to the traditional manner of identifying cancers by the affected body part, such as the lung, breast or kidney.

www.bloomberg.com/news/articles/2017-...

quote:

jakhals schreef op 30 november 2017 20:16:

morgen vervroegde goedkeuring Ruconest voor prophylaxis of maandag, niet omdat het moet maar omdat het kan.
ik vind dat het moet om zo de patiënten een beter alternatief te bieden dan ze nu hebben. het zou in ieder geval zeer humaan zijn om er mee op te schieten

quote:

Burdie65 schreef op 30 november 2017 20:51:

[...]

Mee eens..., AB van mij!
Als je ziet welke uitwerking Ruconest kan hebben op de kwaliteit van een mensenleven, chapeau voor diegene die het mogelijk hebben gemaakt!
Met mede dank aan de aandeelhouders van het eerste uur en ook voor de huidige die in Pharming blijven geloven!


Hans.., perfecte opening!
(jammer dat er weer zo´n zeurkous als één van de eerste moet reageren, ik hoop dat de IEX moderater Henk hier wat strenger zal optreden tegen respectloze posters die graag een knuppel in het hoenderhok willen gooien om te zien hoe de kippen in paniek raken. Te zielig voor woorden!)

quote:

moneymaker_BX schreef op 30 november 2017 21:06:

[...]

Echt een theekransjekliek
Kijk ook eff wat er geschreven werd op mijn geopende draadje dan weet je waarom ik zo reageer
het spelletje wel volwassen en eerlijk blijven spelen graag

quote:

Deneus schreef op 30 november 2017 21:06:

Er staat bij de fda site 3 clinical trials van ruconest, 1 ervan loopt in december af de andere feb en maart.
Wil iemand even de link plaatsen, zit te klooien met mijn tablet lukt niet echt pffff.
Het staat bij: for patients.

quote:

moneymaker_BX schreef op 30 november 2017 18:39:

Dit gaat het worden dit gaat het zijn
Geen uitleg en motivatie
Gewoon omdat het kan en gaat gebeuren
Proficiat voor de CEO en alle volgers/zittenblijvers
2018 gaat het feest pas echt beginnen
Moneymaker wenst een ieder een super december en 2018 toe met Pharming

quote:

BlackHawk schreef op 30 november 2017 21:18:

[...]

Deze?

clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=h...