Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /   Forum   /   ProQR Therapeutics   /   QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Aandeel ProQR Therapeutics NV OTC:PRQR.Q, NL0010872495

Vertraagde koers (usd) Verschil Volume
2,655   +0,065   (+2,51%) Dagrange 2,475 - 2,705 718.766   Gem. (3M) 1,5M

QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Volgen
36 Posts
Pagina: «« 1 2 | Laatste | Omlaag ↓
  2. forum rang 6 Tom3 29 september 2018 10:30
    Abeona zegt goede vorderingen te maken. Dit lijkt me de benchmark voor ProQR. Opmerkelijk is dat het percentage patienten dat een verbetering van meer dan 50% ervaart in 2 jaar afneemt van 100% naar 81%. Dit verwacht je niet bij een dna therapie. Is na 5 jaar een herhaling van de behandeling noodzakelijk (en mogelijk)?

    On May 17, 2018, we announced updated clinical data during the ASGCT (American Society for Gene and Cell Therapy) 21st Annual Meeting in Chicago, IL. EB-101 (LZRSE-Col7A1 Engineered Autologous Epidermal Sheets [LEAES]) are gene-corrected autologous keratinocyte grafts transduced with a retroviral vector containing the COL7A1 gene for patients with severe Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). RDEB is an ultra-rare, catastrophic genetic skin disorder and unmet medical need. RDEB is caused by loss of function mutations in COL7A1, the gene coding for type VII collagen. RDEB is characterized by generalized cutaneous and mucosal blistering and scarring associated with severe deformities and major extracutaneous involvement. These wounds are also extremely painful and uncomfortable. There is no approved therapy for this disease, and standard of care remains simple dressing changes and palliative care.

    At ASGCT, we reported Phase 1/2 results for EB-101 treated subjects (n=7 patients, N=42 total treatments) with non-healing chronic wounds with an average time open prior to treatment of 8.5 years. Wound healing defined as >50% healing compared over baseline has been observed in 100% (42/42 grafts) at 3 months, 90% (38/42) at 6 months, 63% (24/38) at 12 months, and 81% (21/26) at 24 months. By comparison, untreated control wounds healing >50% have been observed in 20%

    The EB-101 program has been granted Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations from the US Food and Drug Administration (the "FDA") and granted Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency (the "EMA").

  3. forum rang 6 Tom3 9 november 2018 09:46


    Krystal zegt goede vorderingen te maken met haar DEB programma. De onderneming wordt inmiddels gewaardeerd op $ 300 mio. En ze hebben pas 2 patiënten behandeld. Ik oktober heeft een stevige emissie plaats gevonden, net voor de ProQR data release:

    finance.yahoo.com/news/krystal-biotec...
  4. forum rang 6 Tom3 9 november 2018 11:42
    De DEB trial van Krystal begon in mei van dit jaar. Als er in oktober pas 2 patiënten geëvalueerd konden worden zegt dat iets over het tijdrovende karakter van genmanipulatie dmv virussen. Zelf hebben ze het over een off-the shelf medicijn: kennelijk hoeven ze niet voor elke patiënt maatwerk te leveren. Het is in ieder geval een zeer kostbare aangelegenheid. Van Molmed weet ik dat het modificeren van een gen dmv een virus zeker 3 weken in beslag neemt. De kosten van een modificatie bij Molmed bedroegen zeker Euro 50k. In de VS moet je aan een veelvoud denken. Dus als ProQR en Krystal even goede producten afleveren dan wint Proqr het waarschijnlijk op kostprijs.

    ir.krystalbio.com/news-releases/news-...
  6. forum rang 6 Tom3 10 januari 2019 22:08
    En op 8 januari 2019 waren ze nog steeds patiënten aan het werven volgens bijgaand Twitter bericht. Het was toch een kleine moeite geweest even op Twitter te zetten wat de reden is van de tot nu opgelopen vertraging? Volgens het trial protocol zal men de patiënten (er worden er 8 geworven) 2 maanden lang volgen. Gaat men de april deadline halen?

    twitter.com/debraOfAmerica/status/108...
  8. forum rang 6 Tom3 15 januari 2019 12:14
    Amicus heeft de eindstreep niet gehaald met haar oplossing. Ik was verbaasd over het grote aantal personen dat heeft deelgenomen aan de trial. Die zullen onderhand wel trialmoe zijn:

    globenewswire.com/news-release/2017/0...

    Het ging hier om een gentherapie. Fibrocell is ook een partij die in de gaten gehouden moet worden
  10. forum rang 6 Tom3 15 januari 2019 13:21
    finance.yahoo.com/news/fibrocell-rece...

    ProQR kreeg meer dan 5 keer zoveel van deze instelling. De markt denkt wellicht dat Fibrocell te duur is met haar therapie of anderzijds onvoldoende werkt. Feit is dat na een half jaar het helend vermogen flink achteruit is gegaan, iets wat je niet verwacht van gentherapie. Koersdoelen van 3 analisten (3x buy) liggen trouwens bij de $ 10+. Tijd voor een plukje Fibrocell?
  12. forum rang 6 Tom3 15 januari 2019 20:05
    quote:

    Guy-vdk schreef op 15 januari 2019 17:08:

    Als ik het goed zag Tom stond Fibrocell in 2009 860 $ genoteerd,klopt dit wel?Toch vreemd dat iets zoveel de dieperik in kan.Wil ik met Proqr niet meemaken,pffff..
    Zou best kunnen, hebben ze minimaal 2 keer een reverse split doorgevoerd. Arrowhead heeft zo geredeneerd ooit $ 6000 genoteerd. Zou mooi zijn als ze daar weer heen gingen :)
  13. forum rang 6 Tom3 16 januari 2019 11:42
    Krystal ziet haar koers alleen maar oplopen, daar is men in mei 2018 gestart met een gentherapie.

    www.raredr.com/news/first-patient-dos...

    In maart zou daar iets moeten uitlekken. De study completion date is overigens ergens in 2024. Bizarre koersontwikkeling tov Fibrocell in mijn ogen:

    clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03536143
36 Posts
Pagina: «« 1 2 | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee