Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Topperke schreef op 2 november 2017 22:14:

[...]
Dit is de belangrijkste slide over Lanademulab.
Moet maar 1 tot 2 keer preventief worden ingenomen, heeft ook niet voor niets een breakthrough designation van de FDA gekregen...

Het is gebaseerd op antibodies.
Ik ben niet de expert in dit genre, iemand die kan zeggen of dit dan via bloedplasme van een mens is? Ik neem aan van wel?

quote:

't zal maar gebeuren schreef op 2 november 2017 22:31:

[...]ze hebben de aanvraag nog niet ingediend voor zover als ik weet ,heb ergens gelezen begin 2018 en dan gaat de molen pas draaien en ben je zo 1 jaar verder.

quote:

Madebeliefje schreef op 2 november 2017 22:27:

[...]

Hoi Topperke,

het is een monoklonaal antilichaam. Dit wordt gemaakt door cellen in een medium, die constant een bepaald eiwit produceren. Na een tijdje wordt er geharvest.

Eigenlijk is het hetzelfde als de konijntjes, genetisch gemodificeerde cellen/konijnen die eiwitten uitscheiden.

Komt geen bloed of plasma meer aan te pas.

Feit dat het als MAB word gelabeld, betekend dat het ervoor zorgt dat iets in het lichaam van de patient geblokkeerd wordt.

Ik heb het nog niet in detail bekeken, maar het ziet eruit als een zeer serieuze concurrent als je shire mag geloven. Met het label van de FDA zou dit, en daar zal shire wel alles aan gelegen zijn, nog wel eens eerder op de markt kunnen zijn dan de toestemming profylaxe voor ruconest.

quote:

Topperke schreef op 2 november 2017 22:46:

[...]
Bedankt voor de info!
Ik zie dit dus ook als een serieus concurrerend middel. (al is het wel voor preventief gebruik).
Ze verwachtten zelf dat het de 2de helft van 2018 op de markt zal komen, zal normaal ongeveer samenvallen met Ruconest preventief.
Dit zal een race tegen de klok worden die heel belangrijk is, want diegene die het eerste op de markt komt zal het eerste preventieve niet-plasma hae-product worden.
Rekening houdende met dat er weinig patiënten snel overstappen op een ander product, wordt het een kwestie van zo snel mogelijk patiënten te strikken!

quote:

Topperke schreef op 2 november 2017 22:46:

[...]
Bedankt voor de info!
Ik zie dit dus ook als een serieus concurrerend middel. (al is het wel voor preventief gebruik).
Ze verwachtten zelf dat het de 2de helft van 2018 op de markt zal komen, zal normaal ongeveer samenvallen met Ruconest preventief.
Dit zal een race tegen de klok worden die heel belangrijk is, want diegene die het eerste op de markt komt zal het eerste preventieve niet-plasma hae-product worden.
Rekening houdende met dat er weinig patiënten snel overstappen op een ander product, wordt het een kwestie van zo snel mogelijk patiënten te strikken!

quote:

Topperke schreef op 2 november 2017 21:05:

[...]
Is inderdaad mooi gevonden.
En er zijn inderdaad minder dosissen nodig van Ruconest dan Cinryze wat het zowel voor de verzekeraar als patiënt goedkoper maakt!
Maar Shire bezit natuurlijk wel de macht en heeft duidelijk aangegeven dat ze veel initiatieven nemen om zijn patiënten terug te winnen.
Daarbij zou Landamulab van Shire, wat midden 2018 op de markt zou kunnen komen, veel effectiever zijn (waarschijnlijk zelfs beter dan Ruconest) en ook veel gebruiksvriendelijker.
Daarom vind ik niet dat je te optimistisch mag zijn en een marktaandeel van 20-25% veel realistischer klinkt.
Feit is natuurlijk wel dat de marktkapitalisatie van Pharming veel te laag is, zelfs voor een marktaandeel van bv 10% in de toekomst.

quote:

Optieskoper schreef op 2 november 2017 21:32:

[...]

Top is dit ook bloedplasma gerelateerd ?

quote:

Topperke schreef op 2 november 2017 22:46:

[...]
Bedankt voor de info!
Ik zie dit dus ook als een serieus concurrerend middel. (al is het wel voor preventief gebruik).
Ze verwachtten zelf dat het de 2de helft van 2018 op de markt zal komen, zal normaal ongeveer samenvallen met Ruconest preventief.
Dit zal een race tegen de klok worden die heel belangrijk is, want diegene die het eerste op de markt komt zal het eerste preventieve niet-plasma hae-product worden.
Rekening houdende met dat er weinig patiënten snel overstappen op een ander product, wordt het een kwestie van zo snel mogelijk patiënten te strikken!

quote:

Nachtzwaluw schreef op 2 november 2017 23:03:

[...]

En wat gaat de prijs van dat MAB worden als je het preventief gebruiken moet?
Enig idee?

quote:

Nachtzwaluw schreef op 2 november 2017 23:03:

[...]

En wat gaat de prijs van dat MAB worden als je het preventief gebruiken moet?
Enig idee?

quote:

Madebeliefje schreef op 2 november 2017 23:07:

Dan denk ik kom laat ik de study results eens gaan analyseren, hebben ze nog geen results sinds april op clin.gov staan.

Dat doet me dan meteen weer denken aan shering plough, die nog data moest leveren(zelfs na approval) en daar jaaaaaren over deed.

Was ook niet zo gek want daaruit bleek dat hun verbeterde nieuwe medicijn slechtere resultaten had dan het eerste generatie medicijn.

quote:

Nachtzwaluw schreef op 2 november 2017 23:12:

Zijn de MAB-voorstanders (Shire's nieuwe gouden ei) bekend met mogelijke lange-termijn bijwerkingen?
Lees u even in:
www.nature.com/articles/nrd3003
Meestal toegepast bij kanker e.a. en dan heb je vrij weinig keus; erop of eronder maar of dat nu de keuze moet worden bij HAE terwijl er een veilig alternatief bestaat genaamd Ruconest? De tijd zal het leren. Ik zou wel weten wat ik zou moeten kiezen, zeker als de toedieningsvorm geoptimaliseerd wordt.

quote:

schreef:

Monoclonal antibodies (mAbs) are now established as targeted therapies for malignancies, transplant rejection, autoimmune and infectious diseases, as well as a range of new indications. However, administration of mAbs carries the risk of immune reactions such as acute anaphylaxis, serum sickness and the generation of antibodies. In addition, there are numerous adverse effects of mAbs that are related to their specific targets, including infections and cancer, autoimmune disease, and organ-specific adverse events such as cardiotoxicity. In March 2006, a life-threatening cytokine release syndrome occurred during a first-in-human study with TGN1412 (a CD28-specific superagonist mAb), resulting in a range of recommendations to improve the safety of initial human clinical studies with mAbs. Here, we review some of the adverse effects encountered with mAb therapies, and discuss advances in preclinical testing and antibody technology aimed at minimizing the risk of these events.

quote:

PharmOptimist schreef op 2 november 2017 23:16:

Dat FDA voor zoiets een FAST TRACK STATUS geeft is discutabel...

[...]

quote:

Nachtzwaluw schreef op 2 november 2017 23:12:

Zijn de MAB-voorstanders (Shire's nieuwe gouden ei) bekend met mogelijke lange-termijn bijwerkingen?
Lees u even in:
www.nature.com/articles/nrd3003
Meestal toegepast bij kanker e.a. en dan heb je vrij weinig keus; erop of eronder maar of dat nu de keuze moet worden bij HAE terwijl er een veilig alternatief bestaat genaamd Ruconest? De tijd zal het leren. Ik zou wel weten wat ik zou moeten kiezen, zeker als de toedieningsvorm geoptimaliseerd wordt.

quote:

Madebeliefje schreef op 2 november 2017 23:21:

[...]

Nee joh, die mooie steeds groeiende lijst bijwerkingen worden altijd pas bekend NADAT een product op de markt is gekomen.

anti-body, betekend dat het eiwitje ergens aan hecht en zo een mechanisme in je lichaam platlegt.

Nou heeft de evolutie lean-manufacturing heel hoog in het vaandel staan, en hebben de meeste dingen en processen in je lichaam een functie. Het blokkeren daarvan kan nooit zonder bijwerkingen zijn.