Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,711   +0,006   (+0,85%) Dagrange 0,708 - 0,713 214.139   Gem. (3M) 4,9M

Pharming Facts II

812 Posts
Pagina: «« 1 ... 28 29 30 31 32 ... 41 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 10 voda 23 december 2022 16:35
    Van Lanschot Kempen: leniolisib smaakmaker voor Pharming
    Door ABM Financial News op 22 december 2022 08:43 | Views: 11.698

    Van Lanschot Kempen: leniolisib smaakmaker voor Pharming
    Beeld: Integrity Bio CC BY-SA 3.0

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming kan mogelijk op goed nieuws rekenen begin 2023. Dit stelt analist Jacob Mekhael van zakenbank Van Lanschot Kempen in een rapport.

    Na een succesvolle Fase 2/3 met leniolisib voor de behandeling van APDS, een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem, en indiening bij zowel de Amerikaanse als de Europese toezichthouder, verwacht Mekhael dat er in de eerste maanden van 2023 al groen licht kan worden gegeven, eerst in de VS en vervolgens in de EU.

    Wel denkt de analist dat de verkoop van Ruconest onder druk kan komen te staan, bijvoorbeeld omdat er nieuwe, gebruiksvriendelijkere behandeling op de markt kunnen komen.

    Mekhael denkt echter dat het sentiment een 'boost' krijgt na de lancering van leniolisib in 2023. Reden ook dat de analist een nieuw koersdoel hanteert van 1,10 euro en het aandeel Pharming niet langer op de verkooplijst van Kempen staat.

    Bron: ABM Financial News

    www.eurobench.com/nieuws/763630/Van-L...
  2. forum rang 10 voda 12 januari 2023 08:11
    Beursblik: Pharming en Avantium getipt

    En ook HAL en Deutsche Telekom.

    (ABM FN-Dow Jones) Tijdens het jaarlijkse beleggersdebat van Lynx werden woensdagavond twee Nederlandse smallcaps, een ondernemende holding en een Duitse telecomreus getipt.

    Analist Nico Inberg van Deaandeelhouder tipte biotechbedrijf Pharming Group. "Dit wordt hét aandeel van het jaar", volgens Inberg.

    Op dit moment maakt Pharming een omzet van 200 miljoen dollar met één medicijn, maar een tweede medicijn, leniolisib, is in aantocht. "En dan is Pharming geen one-trick pony meer."

    Volgens de analist kan de omzet, mits de Amerikaanse FDA leniolisib goedkeurt, naar 500 miljoen dollar. En de kans op groen licht is volgens Inberg 90 procent.

    De koers kan op termijn dan naar 3 tot 5 euro, denkt Inberg.


    Maar analist Niels Koerts van IEX is wel bevreesd voor het oordeel van de FDA, en wijst op Galapagos. "Dat zou ook wel goed komen", maar uiteindelijk kreeg Galapagos het deksel op de neus bij de FDA.

    Gert Bakelants van het Belgische blad De Belegger adviseert beleggers dan ook voorzichtig te zijn door met een kleine inleg te werken, "want dit is speculatief."

    Edwin Wierda van Wierda Vermogensbeheer tipte smallcap Avantium, dat een duurzame oplossing voor het wereldwijde plasticprobleem biedt.

    Bakelants ziet net als Wierda een enorm groot potentieel voor de technologie van Avantium, maar noemt het net als Pharming wel een speculatieve belegging. "Maar als het lukt, is een factor 3 of 4 wel mogelijk."

    Koerts van IEX waarschuwde beleggers wel rekening te houden met een emissie dit jaar. Maar Wierda was daar resoluut over. Dat gebeurt "absoluut niet".

    Bakelants tipte HAL, "want dat is geen holding, maar dat zijn ondernemers". Terwijl HAL, als een echte holding, wel diversificatie biedt.

    "Het is geen hip aandeel dat keer 2, keer 3 of keer 4 gaat", erkende de analist van De Belegger, maar je koopt kwaliteit, met dividend en tegen een korting.

    Wierda begrijpt de keuze, maar zou HAL niet voor 2023 in de portefeuille opnemen. Dit wordt een goed jaar op de beurs, met een lichte of zelfs helemaal geen recessie, "en dan moet je andere aandelen hebben".

    Koerts tot slot koos voor Deutsche Telekom. "De tijd van gratis geld is teneinde", hield de analist de zaal voor. En dan moet er weer worden gekeken naar de vrije kasstroom "en niet naar een mooi verhaal van de CEO, want dat levert geen geld op".

    Deutsche Telekom is volgens Koerts redelijk recessiebestendig, met een goede kasstroom en tegen een lage waardering. Wel erkende de analist dat de schuldgraad "aan de hoge kant" is.

    Bakelants merkte op dat Deutsche Telekom echter op het hoogste niveau in jaren staat, "en dus helemaal niet laag gewaardeerd is". Hij adviseerde de zaal om dan ook niet tegen deze niveaus te kopen.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  3. forum rang 10 voda 14 januari 2023 11:19
    BlackRock groter in Pharming

    Door ABM Financial News op zaterdag 14 januari 2023
    Views: 483

    (ABM FN-Dow Jones) BlackRock heeft een groter belang in Pharming gemeld. Dit bleek uit een melding in het kader van de Wet op het financieel toezicht, gedateerd op 12 januari 2023.

    BlackRock meldde een kapitaalbelang van 3,47 procent met een stemrecht van 3,54 procent.

    Een dag eerder meldde BlackRock een kapitaalbelang van 3,18 procent met een stemrecht van 3,25 procent.

    Wet op het financieel toezicht

    De melding valt onder de Wet melding zeggenschap, die sinds 1 januari 2007 onder de overkoepelende Wet op het financieel toezicht valt. Volgens deze wet moeten aandeelhouders met een belang groter dan 3 procent elke wijziging in hun belang melden bij het overschrijden van de volgende drempelwaarden: 3, 5, 10, 15, 20, 25, 30, 40, 50, 60, 75 en 95 procent. Dit geldt zowel bij het opbouwen als het afbouwen van een belang.

    Bron: ABM Financial News
  4. forum rang 10 voda 16 februari 2023 07:06
    Beoordeling leniolisib van Pharming kost EMA meer tijd

    Aanvraag als standaard beoordeeld.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group maakte donderdag bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau heeft besloten het tijdsschema voor beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib te wijzigen naar 'standaard'.

    Pharming heeft een lijst met vragen van het EMA ontvangen met daarin een verzoek om bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die zijn verzameld na de tussentijdse analyse.

    Op basis van het tijdschema voor de antwoorden verwacht Pharming dat het CHMP zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.

    "We blijven via het MAA-beoordelingsproces samenwerken met het EMA en ons inzetten voor het verkrijgen van marktgoedkeuring voor leniolisib binnen de Europese Economische Ruimte. In de VS blijft de prioriteitsbeoordeling van de aanvraag voor marktgoedkeuring voor leniolisib door de FDA op schema, met een PDUFA-doeldatum van 29 maart 2023", zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting op het nieuws.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  5. forum rang 10 voda 16 februari 2023 07:13
    Pharming geeft update over beoordeling leniolisib door
    EMA in de Europese Economische Ruimte
    Tijdschema beoordeling EMA-aanvraag voor marktvergunning leniolisib gewijzigd naar
    ‘standaard’

    Leiden, 16 februari 2023: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT
    Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), maakt bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor
    menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), heeft besloten het
    tijdsschema voor beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen
    (MAA) van leniolisib te wijzigen naar ‘standaard’. Leniolisib, dat momenteel wordt beoordeeld door
    zowel de FDA alsook de EMA, is een orale selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer
    voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame
    primaire aandoening aan het immuunsysteem bij adolescenten en volwassenen van 12 jaar en
    ouder.

    Pharming heeft een lijst met vragen van het EMA ontvangen met daarin een verzoek om
    bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die zijn verzameld
    na de tussentijdse analyse, welke ook in de oorspronkelijke aanvraag was opgenomen. Op basis van
    het tijdschema voor de antwoorden verwacht Pharming dat het CHMP zijn advies over de
    vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal
    uitbrengen.

    Sijmen de Vries, CEO van Pharming, zegt:
    “We blijven via het MAA-beoordelingsproces samenwerken met het EMA en ons inzetten
    voor het verkrijgen van marktgoedkeuring voor leniolisib binnen de Europese Economische
    Ruimte. In de VS blijft de prioriteitsbeoordeling van de aanvraag voor marktgoedkeuring
    voor leniolisib door de FDA op schema, met een PDUFA-doeldatum van 29 maart 2023. We
    zullen ons nadrukkelijk blijven richten op het verkrijgen van goedkeuring door
    toezichthouders en het beschikbaar maken van leniolisib voor patiënten met APDS
    wereldwijd.”

    Na de toekenning van de versnelde beoordelingsstatus in augustus 2022, valideerde de EMA
    Pharmings aanvraag voor toelating tot de markt van leniolisib in oktober 2022 onder een versnelde
    beoordeling door de CHMP. De aanvraag wordt ondersteund door positieve data van een fase II/IIIstudie met leniolisib, gepubliceerd op 2 februari 2022. De studie behaalde zijn co-primaire
    eindpunten: vermindering van de lymfekliergrootte en toename van het percentage naïeve B-cellen
    bij patiënten met APDS. Bovendien toonden de veiligheidsdata van het onderzoek aan dat leniolisib
    door de deelnemers goed werd verdragen. Als onderdeel van de oorspronkelijke aanvraag van de
    vergunning voor het in de handel brengen, werden ook gegevens ingediend van een langer-lopend,
    open-label klinisch extensie-onderzoek bij patiënten met APDS die worden behandeld met
    leniolisib.

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    In het Engels:

    www.pharming.com/sites/default/files/...
  6. forum rang 10 voda 16 februari 2023 11:17
    Beoordeling nieuw medicijn Pharming loopt vertraging op
    Door JOHAN WIERING

    1 uur geleden
    in FINANCIEEL

    Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) verlangt meer onderzoeksdata van Pharming inzake leniolisib. De beoordeling van dat medicijn tegen immuunaandoening APDS loopt daardoor enkele maanden vertraging op. Topman Sijmen de Vries wil niet van een teleurstelling spreken en blijft ervan overtuigd dat dit medicijn in Europa en de VS wordt goedgekeurd.

    APDS is een ernstige aandoening aan het immuunsysteem, waaraan volgens de huidige voorzichtige schattingen ruim 1300 mensen lijden. De verwachting was eerder dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA in april advies zou geven en dat twee maanden later een besluit over goedkeuring zou volgen.

    BEKIJK OOK:
    Valutaire meewind voor recessiebestendig Pharming

    Pharming heeft nu echter een lijst met vragen van het EMA ontvangen met daarin een verzoek om bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende studie naar de effectiviteit van leniolisib bij langdurig gebruik die zijn verzameld na de tussentijdse analyse. „Het komt vaker wel dan niet voor dat de EMA hiertoe besluit”, zegt De Vries. „Wij blijven alle vertrouwen in het middel houden en onze data tonen dat bij een langduriger gebruik de effectiviteit zelfs verbetert. Toevoeging van deze data versterken ons dossier in Europa alleen nog maar meer.” Nu het tijdschema van de beoordeling is gewijzigd van versneld naar standaard verwacht De Vries dat het CHMP in het tweede halfjaar met een advies komt en het EMA twee maanden later met zijn oordeel.

    BEKIJK OOK:
    Pharming zet koeien in de verkoop en zet vol in op zeldzame ziektes

    De ceo benadrukt dat het besluit van het EMA geen enkele invloed heeft op het traject van de Amerikaanse FDA. „De verwachting is nog altijd dat de FDA op 29 maart zijn oordeel geeft.”

    Pharming realiseert zijn omzet en winst nu nog volledig met ruconest, een middel tegen de acute erfelijke zwellingsziekte angio-oedeem. Terwijl ruconest vooral in de VS verkocht wordt, biedt leniolisib na goedkeuring volgens de Vries ook een aantrekkelijk potentieel in Europa. Dat hangt vooral samen met het ontbreken van concurrerende medicijnen.

    Beleggers reageren teleurgesteld op het nieuws. De beurskoers van de smallcapper verliest zo’n 14%.

    www.telegraaf.nl/financieel/155394695...
  7. forum rang 10 voda 17 februari 2023 07:37
    Gaat Pharming terecht onderuit op uitstel beoordeling medicijn?
    Door JOHAN WIERING

    Gisteren, 19:35
    in FINANCIEEL

    AMSTERDAM - Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) neemt langer de tijd om Pharmings nieuwe medicijn leniolisib te beoordelen. Beleggers reageerden geschrokken en zetten de beurskoers donderdag stevig lager. Vijf vragen:

    Sijmen de Vries houdt vertrouwen dat leniolisib in Europa wordt goedgekeurd.? FOTO HIELCO KUIPERS
    Wat is leniolisib?

    Leniolisib is een medicijn tegen APDS, dat ervoor zorgt dat het immuunsysteem tegen infecties niet goed werkt en als het ware op hol slaat. Wie deze aangeboren ziekte heeft, krijgt al op jonge leeftijd onder andere longontstekingen en beschadigingen van longen, lever en milt en in veel gevallen uiteindelijk lymfeklierkanker. Volgens de huidige voorzichtige schattingen lijden zo’n 1350 mensen in Europa, Japan en de Verenigde Staten aan deze ziekte. Medio 2019 kocht Pharming de rechten op de ontwikkeling en commercialisering van leniolisib van de Zwitserse farmaceut Novartis. De onderzoeksdata zijn tot dusverre hoopvol. Vanwege de ernst van de ziekte en het ontbreken van alternatieve middelen besloot het EMA vorig jaar de beoordelingsprocedure te versnellen.

    Wat verandert er voor Pharming na goedkeuring in de VS en Europa?

    Dat Pharming voor zijn omzet en winst niet meer volledig afhankelijk is van de verkoop van ruconest, een middel tegen de acute erfelijke zwellingsziekte angio-oedeem. Bovendien biedt leniolisib in tegenstelling tot ruconest ook een aantrekkelijk potentieel in Europa, vanwege het ontbreken van concurrerende medicijnen.

    Waarom is de beoordeling in Europa uitgesteld?

    Dat is niet helemaal duidelijk. Het EMA vindt het tot dusverre door Pharming ingediende dossier blijkbaar onvoldoende om een weloverwogen oordeel te kunnen vellen. De toezichthouder verlangt bijgewerkte gegevens van de lopende studie naar de effectiviteit van leniolisib bij langdurig gebruik die zijn verzameld na de tussentijdse analyse, die in november op de American Society of Hematology (ASH) gepresenteerd werd met positieve resultaten. Pharming heeft deze data, maar kan deze analyse niet binnen een maand leveren, waardoor het beoordelingstraject naar standaard is gewijzigd. Pharming verwacht nu dat het comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA in de tweede jaarhelft met een advies komt en dat het oordeel van het EMA twee maanden later volgt.

    Zo erg is dat toch niet?

    Niet als het slechts om uitstel van een paar maanden gaat. Ceo Sijmen de Vries heeft er nog steeds alle vertrouwen in dat leniolisib in Europa goedgekeurd zal worden. Analisten maken zich ook weinig zorgen. Christian Glennie van zakenbank Stifel heeft zijn koopadvies en koersdoel van €1,66 gehandhaafd. Analist Jacob Mekhael van zakenbank Van Lanschot Kempen ziet ook geen aanleiding om het advies ('houden') en koersdoel (€ 1,10) te wijzigen. „Hoewel vertragingen altijd wat extra risico's met zich meebrengen, is er op dit moment geen reden tot bezorgdheid. De EMA wil meer data en dat is een redelijk verzoek. Pharming bevestigde dat dit nieuws geen invloed heeft op de beoordeling door de Amerikaanse FDA.”

    Waarom sloot de beurskoers donderdag dan 10% lager?

    Het in de AScX verhandelde Pharming is een zeer volatiel aandeel. Zo knalde de beurskoers begin augustus met tientallen procenten omhoog nadat het bedrijf besloot zich volledig te richten op de wereldwijde verkoop van medicijnen tegen zeldzame ziektes. Hierbij speelt mee dat particuliere beleggers verantwoordelijk zijn voor een wezenlijk deel van de handel in de biofarmaceut en vaak wat emotioneler reageren dan professionele partijen.

    www.telegraaf.nl/financieel/137968650...

    PS:

    Hij kijkt niet al te blij op de foto...
  8. forum rang 10 voda 21 februari 2023 07:11
    Pharming meldt start van de behandeling van de eerste patiënt in
    pediatrische klinische studie met leniolisib

    De multinationale fase III-studie evalueert leniolisib-tabletten bij kinderen van 4 tot 11
    jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem
    Leiden, 21 februari 2023 - Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”), (EURONEXT
    Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), meldt de start van de behandeling van de eerste patiënt in
    de klinische fase III-studie (NCT05438407) ter evaluatie van kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een
    orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer, bij kinderen met geactiveerd
    fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan
    immuunsysteem. Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor deze complexe en
    progressieve ziekte veroorzaakt door genetische varianten.

    Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan zal de eenarmige, open-label, multinationale
    klinische studie de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij
    ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose. De primaire eindpunten
    voor de werkzaamheid van de studie zijn: een vermindering van de grootte van de
    indexlymfeklieren en een groter aandeel naïeve B-cellen ten opzichte van het totale aantal B-cellen
    vanaf de uitgangswaarde (baseline) na 12 weken. Secundaire eindpunten omvatten een
    beoordeling van het vermogen van leniolisib om de gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven
    te wijzigen op basis van metingen van het fysieke, sociale en emotionele functioneren, alsmede van
    de schoolprestaties, met behulp van een gevalideerde patiënten-vragenlijst.

    Pharming is voornemens om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te
    starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische
    formulering van leniolisib. In aanmerking komende patiënten die deelnemen aan een van de
    pediatrische onderzoeken zullen gedurende een jaar na de initiële behandelperiode van 12 weken
    leniolisib blijven krijgen via een open-label extensie-onderzoek.

    Manish Butte, MD, PhD, E. Richard Stiehm Bijzondere Leerstoel, Professor Kindergeneeskunde
    en Divisiehoofd Immunologie, Allergie en Reumatologie aan de University of California, Los
    Angeles, zegt:
    “De standaardbehandeling van APDS bestaat momenteel nog uit een reeks ondersteunende
    therapieën. Hoewel deze therapieën sommige manifestaties van APDS kunnen behandelen,
    richten ze zich niet op de onderliggende oorzaak van de ziekte. Pharmings studies met
    leniolisib bij kinderen met APDS zijn belangrijk voor het evalueren van de mogelijkheid om
    symptomen eerder in het beloop van de ziekte te minimaliseren."
    Het programma van Pharming voor de klinische ontwikkeling van leniolisib bij pediatrische APDS
    wordt ondersteund door positieve data van een klinische fase II/III-studie waarin het geneesmiddel
    werd onderzocht als behandeling voor patiënten met de ziekte van 12 jaar en ouder. Zoals
    gepubliceerd op 2 februari 2022 en onlangs gedetailleerd beschreven in Blood1
    , het internationale medische tijdschrift van de American Society of Hematology, voldeed de studie aan beide coprimaire eindpunten, waarbij patiënten die leniolisib gebruikten versus placebo een significante
    afname van lymfproliferatie (ongebreidelde aanmaak van witte bloedlichaampjes) bereikten,
    gemeten naar index lymfekliergrootte, en toename van immuno-fenotype-correcties gemeten naar
    het percentage naïeve B-cellen in perifeer bloed.

    In de eerste helft van 2022 werden positieve adviezen ontvangen van het Europees
    Geneesmiddelenbureau (EMA) en de UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency
    (MHRA) over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij
    kinderen. De PIP's bevatten de plannen voor beide pediatrische klinische onderzoeken.
    Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:
    “Ik ben verheugd over de start van de eerste studie in ons Fase III pediatrische klinische
    programma ter evaluatie van leniolisib bij kinderen met APDS. Tegelijkertijd kijk ik uit naar
    de start van onze tweede pediatrische studie. Voortbouwend op de bemoedigende
    bevindingen van onze succesvolle fase II/III-studie bij patiënten van 12 jaar en ouder met
    APDS, doen we al het mogelijke om leniolisib beschikbaar te maken voor nóg jongere
    patiënten, met als doel in te kunnen grijpen voordat zij immuun-gerelateerde symptomen
    ontwikkelen die waarschijnlijk gedurende hun hele leven in ernst zullen toenemen.
    Uiteraard blijven we ons richten op patiënten van alle leeftijden met APDS, maar werken we
    nu ook nauw samen met toezichthoudende instanties voor de uiteindelijke
    goedkeuringsaanvraag voor de behandeling van kinderen onder de 12 jaar met deze ziekte.

    Op basis van de resultaten van de Fase II/III-studie en gegevens uit de open-label extensiestudie
    over een langere periode, voert de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) momenteel
    een prioriteitsbeoordeling uit van Pharmings zogeheten New Drug Application, NDA
    (goedkeuringsaanvraag) voor leniolisib als behandeling voor adolescenten en volwassenen met
    APDS en heeft daarbij een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 29 maart 2023
    toegewezen. Bovendien wordt Pharmings Marketing Authorization Application (MAA) (aanvraag
    voor toelating tot de markt) voor leniolisib in dezelfde patiëntenpopulatie beoordeeld door het
    Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees
    Geneesmiddelenbureau (EMA). Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies over de vergunning
    voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    En de Engelse versie:

    www.pharming.com/sites/default/files/...
  9. forum rang 10 voda 21 februari 2023 07:14
    Pharming start behandeling met leniolisib

    In klinische studie.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group is gestart met de behandeling van de eerste patiënt in een pediatrische klinische studie met leniolisib. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdag voorbeurs bekend.

    Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan wordt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib geëvalueerd bij ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose.

    Pharming is van plan om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib.

    APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel geen goedkeurde behandeling bestaat.

    Zowel de FDA als de EMA beoordelen momenteel de aanvraag van Pharmig voor leniolisib. Bij de FDA wordt een reactie op of rond 29 maart verwacht en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van de EMA zal zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 uitbrengen.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  10. forum rang 10 voda 21 februari 2023 08:34
    Update: Pharming meldt start behandeling met leniolisib

    In klinische studie.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft de start van de behandeling van de eerste patiënt in een pediatrische klinische studie met leniolisib gemeld. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdag voorbeurs bekend.

    Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan wordt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib geëvalueerd bij ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose.

    Pharming is van plan om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib.

    APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel geen goedkeurde behandeling bestaat.

    Zowel de FDA als de EMA beoordelen momenteel de aanvraag van Pharmig voor leniolisib. Bij de FDA wordt een reactie op of rond 29 maart verwacht en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van de EMA zal zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 uitbrengen.

    Update: om meer informatie toe te voegen.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  11. forum rang 10 voda 22 februari 2023 08:17
    Klinische praktijkproef met nieuw medicijn Pharming tegen immuunziekte APDS

    Pharming boekt succes met het nieuwe medicijn leniolisib, dat het in 2019 kocht van de Zwitsere farmaceut Novartis.
    © Foto ANP / Lex van Lieshout

    Wilfred Simons
    Gisteren om 19:00
    LEIDEN

    Het Leidse biotechbedrijf Pharming meldt dat voor het eerst een kind, jonger dan 12 jaar, met de zeldzame immuunziekte APDS wordt behandeld met het kandidaat-medicijn leniolisib.

    APDS is een ziekte die ontstaat door een fout in één of twee genen, met de naam PIK3CD of PIK3R1. Patiënten hebben daardoor een verminderde afweer. Dat uit zich in het optreden van middenoor- en bijholteontstekingen, longinfecties en soms in een ontwikkelingsachterstand.

    Meestal ontstaat APDS al bij baby’s, maar het komt ook voor dat de ziekte pas in de puberteit voor het eerst optreedt. Artsen kunnen de diagnose stellen aan de hand van een gentest, maar een chronisch vergrote milt, lever en opgezwollen lymfeklieren zijn vaak de eerste signalen. Later in het leven kan APDS leiden tot lymfeklierkanker en permanente longschade.

    Pharming kocht in 2019 de rechten op leniolisib van de Zwitserse farmaceut Novartis. Uit uitgebreid laboratorium- en klinisch onderzoek is al gebleken dat het afweersysteem normaler gaat werken na toediening van het medicijn. Vorig jaar begon al een studie waarbij 37 patiënten van 12 jaar en ouder zes jaar en drie maanden twee keer per dag oraal leniolisib krijgen toegediend.

    Minimaliseren
    Het Leidse biotechbedrijf heeft nu toestemming gekregen om vijftien patiëntjes tussen de 4 en de 11 jaar te behandelen. Het kandidaat-medicijn maakt de genetische fouten niet ongedaan, maar kan ’de symptomen eerder in het beloop van de ziekte minimaliseren’.

    Pharming is ook van plan om later dit jaar een proef te beginnen met jongere patiëntjes, van 1 tot 6 jaar. Kinderen die voor dit onderzoek in aanmerking komen, krijgen na een ’initiële behandelperiode’ van twaalf weken een jaar langleniolisib toegediend. Beleggers reageerden dinsdagmorgen lauw op het nieuws van Pharming: op de AEX bleef het aandeel hangen rond de 1,08 euro.

    www.leidschdagblad.nl/cnt/dmf20230221...
  12. forum rang 10 voda 28 februari 2023 07:18
    Aankondiging publicatie jaarcijfers 2022

    Leiden, 28 Februari 2023: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) bevestigt dat het de niet-gecontroleerde financiële resultaten voor het volledige boekjaar 2022 eindigend 31 december 2022, op donderdag 16 maart 2023 zal publiceren.

    Pharming houdt op 16 maart 2023 om 13:30 een conference call voor analisten. Details vindt u hieronder.

    Conference call

    Donderdag 16 maart 2023 13:30 uur.

    Houd u er rekening mee dat alleen vragen van feitelijke inbellers beantwoord zullen worden.


    Inbelgegevens Nederland:

    Nederland (lokaal): 085 888 7233

    Access code: 566339#

    Webcast link:

    webcast.openbriefing.com/pharming-fy22/

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===
  13. forum rang 10 voda 7 maart 2023 10:45
    Pharming Group

    Focus bij Pharming op mogelijk tweede medicijn in Europa en de VS

    Strategische omwenteling naar platform gericht op ontwikkeling en
    commercialisering van weesgeneesmiddelen

    Een Nederlands biofarmaceutisch bedrijf met
    één zelf ontwikkeld geneesmiddel op de markt in
    Europa én de VS, is al een unicum. Laat staan twee.
    Maar het ziet er naar uit dat het Pharming Group na
    RUCONEST® gaat lukken om al in de eerste helft van
    2023 een tweede medicijn goedgekeurd te krijgen.
    De registratieaanvragen voor de goedkeuring van
    leniolisib tegen APDS zijn inmiddels de deur uit en
    vanwege het grote belang van het nieuwe medicijn
    voor een aandoening waar nu nog geen oplossing
    voor is, gaan zowel de Amerikaanse FDA als de
    Europese EMA daar ook nog eens versneld naar
    kijken. CEO Sijmen de Vries benadrukt het belang
    van een tweede medicijn voor Pharming, maar vooral
    voor patiënten.

    Strategische omzettingen
    Pharming maakt een belangrijke strategische
    omwenteling door. De Vries, “we veranderen van een
    “technology platform-based” bedrijf dat erin geslaagd
    was een eerste product op de markt te brengen en
    daarbij afhankelijk was van één geografie (USA)
    met één product (RUCONEST®), naar een platform
    specifiek voor ontwikkeling en commercialisering
    van medicijnen tegen zeldzame aandoeningen. En
    we hebben inmiddels bewezen een product goed te
    kunnen commercialiseren. Nu gaan we uitbreiden naar
    twee producten en meerdere geografieën.

    Door deze focus hebben we een aantal
    programma’s met onze C1-remmer in onze
    pijplijn voor grote indicaties, zoals pre-eclampsie
    (zwangerschapsvergiftiging) en acuut nierfalen,
    gestopt omdat die niet langer aansluiten bij de
    strategische richting van het bedrijf.”

    RUCONEST®, wat toegelaten is voor bestrijding
    van aanvallen van erfelijk angio-oedeem, blijft voor
    Pharming een belangrijke en ook stabiele factor. De
    Vries, “Het voorziet daar duidelijk in een behoefte.
    Met name voor patiënten met ernstige aanvallen van
    acute en gevaarlijke zwellingen blijft het een goed
    middel. Maar ook voor patiënten die de inmiddels
    nieuwe profylactische middelen die op de markt zijn
    nemen, al dan niet in tabletvorm, maar nog regelmatig
    doorbraakaanvallen krijgen en het genereert het
    noodzakelijke geld voor verdere investeringen en
    heeft z’n plaats op de Amerikaanse markt nu voor
    langere tijd gevestigd. Vandaar dat we nog steeds licht
    groeiende opbrengsten van het product in de VS zien.”
    Nieuwe focus
    Focus houden bij expansie is belangrijk, zegt De
    Vries. En leniolisib - in de zomer van 2019 in licentie
    verkregen van Novartis, dat het niet vond passen in
    hun medicijn-portfolio - heeft belangrijk bijgedragen
    Pharmings nieuwe strategische vergezicht.

    De Vries, “Idealiter, binnen een jaar of drie willen we
    ook nieuwe ‘assets’ naar de markt brengen.” Daarmee
    doelt hij op de mogelijke in-licentiëring van nieuwe
    weesgeneesmiddelen in late fase van ontwikkeling en/
    of een bedrijfsovername. “De zoektocht naar dergelijke
    aanvullende kandidaat-geneesmiddelen is al een tijd
    aan de gang en kost tijd. Je moet daar veel geduld bij
    hebben en kandidaten zorgvuldig bestuderen.”, zegt
    De Vries. “Leniolisib hebben we, als alles loopt zoals
    we hopen, na iets meer dan drie jaar goedgekeurd
    gekregen en geïntroduceerd in onze belangrijkste
    markten. En dan is er wel weer ruimte voor een
    volgend product.”

    Potentieel nieuw platform
    Daarnaast kan leniolisib volgens De Vries zelf ook een
    platform worden. “Het goede nieuws is dat we met
    een van Novartis overgenomen product, waarmee zij
    zelf al heel veel research hebben gedaan voor allerlei
    indicaties, nu ook de mogelijkheden hebben om voor
    diezelfde additionele indicaties klinisch onderzoek te
    gaan starten.
  14. forum rang 10 voda 7 maart 2023 10:46
    Deel 2:

    Versneld goedkeuringstraject
    Inmiddels zijn zowel in de VS bij de FDA als in de
    tegenwoordige Europese Economische Ruimte
    bij het EMA de registratiedossiers voor leniolisib,
    dat zowel in Europa als de VS ook nog eens de
    weesgeneesmiddelenstatus geniet, ingediend. Beiden
    hebben aangegeven deze versneld te gaan beoordelen,
    omdat het hier om een nog maar onlangs (2013)
    gevonden ernstige aandoening betreft waarvoor nog
    geen medicijn op de markt is. Voor Amerika betekent
    dit dat eind maart 2023 een eerste oordeel verwacht
    kan worden en voor Europa in het tweede kwartaal
    van volgend jaar. “En zodra de Europese EMA met een
    positieve beoordeling komt, kunnen we dankzij een
    speciale regeling zes dagen later het dossier ook in het
    VK voor versnelde goedkeuring indienen. Dat scheelt
    enorm veel tijd. Daarna willen we met leniolisib ook
    naar Japan.”

    Zo’n product zou na goedkeuring al vrij snel op
    de markt kunnen komen. De Vries, “Je mag het
    medicijn pas invoeren als je goedkeuring van de
    toezichthouders hebt. Maar als je beschouwt hoe dat in
    de farmaceutische industrie normaal gesproken gaat,
    dan zou je het product in het tweede kwartaal van 2023
    op de markt in de VS kunnen verwachten. Leniolisib,
    wat overigens de generieke werkzame stofnaam is en
    nog niet de merknaam, komt in tabletten die twee keer
    per dag ingenomen moeten worden.

    Vinden van patiënten essentieel
    En er wordt al hard gezocht naar patiënten met de
    ziekte. In samenwerking met het Amerikaanse Invitae
    heeft Pharming een genetisch test en counselingprogramma ontwikkeld om artsen te helpen bij het
    identificeren van patiënten en hun familieleden.
    Daarnaast gebruikt Pharming vooraanstaande
    artsen en database-zoekopdrachten om mogelijke
    APDS-patiënten te kunnen vinden. Onlangs werd aan
    APDS ook nog een zogeheten ICD-10 code toegekend,
    waarmee de ziekte een officiële basis kreeg ook
    richting verzekeraars. De Vries, “je kunt patiënten
    nu officieel de diagnose APDS opplakken en met
    verzekeraars gaan praten zodat terugbetaling kan
    gaan plaatsvinden. Je kunt dan eenvoudig aan zo’n
    code refereren. En die krijg je ook niet zomaar. De
    ziekte moet echt serieus zijn.”

    Leniolisib op basis van een klein molecuul
    en daardoor vrij eenvoudig te produceren, is
    een tablet bedoeld voor mensen met APDS,
    een zeldzame primaire erfelijke aandoening
    – een fout in het PIK3CD-gen - van het
    immuunsysteem, waardoor de rijping van
    immuuncellen is verstoord. Bij APDS is het
    zogeheten PI3 Kinase delta enzym overactief.
    Signalen worden te lang of te sterk doorgegeven.
    Hierdoor worden inactive immuuncellen
    geproduceerd en blijft het immuunsysteem deze
    inactieve afweercellen produceren.
    Dit leidt vaak tot veel leed: patiënten hebben
    van jongs af aan te maken met veelvuldig
    ziekenhuisbezoek en ernstige klachten
    zoals voortdurende infecties van de longen,
    schade aan de longen en andere organen,
    vergrote organen, kans op lymfklierkanker,
    auto-immuunklachten en soms zelfs een
    ontwikkelingsachterstand. De ziekte komt naar
    schatting voor bij 1,5 op de 1 miljoen mensen. De
    aandoening kan met een genetische test worden
    vastgesteld. In Nederland zou het dan gaan om
    zo’n dertig patiënten.


    Inmiddels zijn al vele honderden APDS-patiënten
    geïdentificeerd in zowel de VS als Europa. In Frankrijk
    bestaat een informele registratie van zo’n zestig
    patiënten alleen al in dat land. “Eén op de miljoen is
    sowieso al gevonden in Frankrijk. Er is geen reden
    om aan te nemen dat die aantallen ook niet in andere
    landen zullen worden aangetroffen. Dan kom je in
    Europa, Engeland, de VS en Japan, de markten waarop
    we ons gaan focussen al uit op zeker richting de
    duizend patiënten. En dat is nog maar het begin”, zegt
    De Vries.

    Prijsstelling
    Over de prijsstelling van leniolisib – de merknaam
    wordt pas bij goedkeuring bekendgemaakt – is nog niet
    veel te zeggen. We doen veel werk om aan te tonen
    hoe leniolisib voor patiënten een betere toegevoegde
    waarde van leven kan bieden. We bekijken ook hoe
    leniolisib kan helpen de al onder druk staande
    gezondheidszorgsystemen te ontlasten, gezien de
    complexiteit en ernst van de ziekte. Het is helemaal
    niet ongebruikelijk dat APDS-patiënten veel tijd in
    het ziekenhuis doorbrengen en vanwege hun ziekte
    veel verschillende medicijnen hebben voorgeschreven
    gekregen.

    Solide en professionele back-office
    Die ICD-10 codering heeft Pharming geheel zelf
    voorbereid en aangevraagd. “Dat is het complexe als
    je met een nieuw product voor een nieuwe ziekte de
    markt op komt. Je moet zelf alles ontwikkelen. Al die
    zaken die op de achtergrond spelen hebben al heel
    veel werk gekost. We hebben inmiddels een zeer
    breed, ervaren en professioneel commercialisatieapparaat dat ook verstand heeft van regulatoire zaken,
    nieuwe ziektes en hoe om te gaan met instanties om
    voor innovaties als leniolisib erkenning te krijgen.”
    Maar Pharming is ook doorgegaan met investeren in
    de infrastructuur van bijvoorbeeld Medical Liaison
    Officers die contacten onderhouden met de artsen,
    net als bij erfelijk angio-oedeem vaak immunologen,
    in de VS en de EU om de werking van APDS te kunnen
    overbrengen.

    Dat maakt het volgens De Vries ook interessant voor
    andere partijen om te kunnen laten zien dat Pharming
    voor hen als commercialisatiepartner kan optreden.
    “Dat hadden we al bewezen met RUCONEST®,
    waardoor we in eerste instantie leniolisib toegewezen
    hebben gekregen van Novartis. Maar die skills kunnen
    nu alleen nog maar verder gaan groeien,” sluit De
    Vries positief over de toekomst van Pharming af.

    www.biotechnews.eu/fileadmin/pdf/2022...
  15. forum rang 10 voda 13 maart 2023 06:45
    Pharming Group geeft verklaring uit over gebeurtenissen
    rond Silicon Valley Bank

    Leiden, 12 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is ervan op de hoogte dat de Federal Deposit Insurance Corporation ("FDIC") is aangesteld als curator van Silicon Valley Bank ("SVB US") en dat de Bank of England, behoudens eventuele tussenliggende gebeurtenissen, voornemens is Silicon Valley Bank UK Limited ("SVB UK") in staat van insolventie te stellen.

    Gezien Pharmings sterke balans en kasstromen uit haar activiteiten, heeft de Onderneming er vertrouwen in dat de sluiting van SVB US en de insolventie van SVB UK geen materiële invloed zal hebben op Pharmings bedrijfsplannen of converteerbare schuldaflossingsverplichtingen en andere materiële kasbehoeften voor de komende twaalf maanden en daarna.

    Pharming heeft per 31 december 2022 totale geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen, van ongeveer US$209 miljoen. Pharming houdt US$26 miljoen aan bij SVB US en U$19 miljoen bij SVB UK. Pharmings deposito's bij SVB US zijn grotendeels onverzekerd en haar deposito's bij SVB UK overschrijden grotendeels de toepasselijke beschermde limiet.

    Waar nodig verricht Pharming alle mogelijke inspanningen om haar bij SVB US en SVB UK gedeponeerde gelden te recupereren. Op dit moment weet Pharming echter niet in welke mate en op welk moment een dergelijk herstel mogelijk zou zijn. Pharming blijft de situatie actief volgen.

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===

    www.pharming.com/sites/default/files/...
  16. forum rang 10 voda 13 maart 2023 08:18
    Pharming Group verwacht vandaag volledige toegang te
    hebben tot haar contanten op deposito bij Silicon Valley
    Bank (US) in het licht van de aankondiging van de
    Amerikaanse regering

    Leiden, 13 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT
    Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is ervan op de hoogte dat het Amerikaanse ministerie van
    Financiën, de Board of Governors of the Federal Reserve System en de Federal Deposit Insurance
    Corporation ("FDIC") op 12 maart 2023 een gezamenlijke verklaring hebben uitgegeven, waarin
    staat dat er acties zijn goedgekeurd die de FDIC in staat stellen om haar resolutie van Silicon Valley
    Bank ("SVB US") te voltooien op een wijze die alle depositohouders volledig beschermt. In de
    verklaring staat verder dat depositohouders vanaf vandaag toegang zullen hebben tot al hun geld.
    Als gevolg van deze acties verwacht Pharming toegang te hebben tot de US$26 miljoen die het bij
    SVB US in deposito heeft en geen verliezen op deze deposito's te lijden.
    Pharming blijft de situatie actief volgen, ook met betrekking tot haar US$19 miljoen aan deposito's
    bij Silicon Valley Bank UK Limited.

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    Engelse link:

    www.pharming.com/sites/default/files/...
  17. forum rang 10 voda 13 maart 2023 09:51
    Pharming ook weer toegang tot deposito's bij SVB UK

    Na overname door HSBC.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming verwacht vandaag ook weer toegang te krijgen tot zijn deposito's bij Silicon Valley Bank UK, nu dit onderdeel wordt gered door HSBC. Dit maakte Pharming maandagochtend bekend.

    HSBC koopt het onderdeel van SVB.

    Pharming heeft 19 miljoen dollar staan bij SVB UK.

    Eerder vandaag meldde Pharming al dat de 26 miljoen dollar bij SVB in de VS veilig is gesteld.

    Minister van financiën Janet Yellen, de Federal Reserve en het depositogarantiebedrijf FDIC verklaarden maandag dat alle spaartegoeden bij de Silicon Valley Bank zullen worden gered voor de depositohouders. Aandeelhouders, een deel van de obligatiehouders en het bankenstelsel zullen voor de kosten opdraaien. Belastingbetalers blijven volgen Yellen buiten schot.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  18. forum rang 10 voda 13 maart 2023 11:48
    Pharming Group verwacht vandaag volledige toegang te krijgen tot haar contanten op deposito bij Silicon Valley Bank Limited in het licht van de aankondiging van de Britse regering

    Leiden, 13 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") ( Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat Silicon Valley Bank Limited ("SVB UK") vandaag is verkocht aan HSBC UK Bank plc. Deze transactie is mogelijk gemaakt door de Bank of England, in overleg met het ministerie van Financiën, met gebruikmaking van de bevoegdheden verleend door de Banking Act 2009.

    In de aankondiging van de Britse regering staat dat de deposito's van klanten zijn beschermd en dat klanten van SVB UK vanaf vandaag gewoon toegang hebben tot hun deposito's en bankdiensten.

    Als gevolg van deze acties verwacht Pharming toegang te krijgen tot de US$19 miljoen die het bij SVB UK in deposito heeft en geen verliezen op deze deposito's te lijden.

    === E I N D E P E R S B E R I C H T ===

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    En de Engelse link:

    www.pharming.com/sites/default/files/...
812 Posts
Pagina: «« 1 ... 28 29 30 31 32 ... 41 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.