Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Galapagos AEX:GLPG.NL, BE0003818359

Laatste koers (eur) Verschil Volume
25,560   +0,020   (+0,08%) Dagrange 25,220 - 25,920 137.058   Gem. (3M) 104,5K

Waar beleggen jullie nog meer in

4.726 Posts
Pagina: «« 1 ... 56 57 58 59 60 ... 237 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Lingus 1 oktober 2019 09:31
    quote:

    Missolapola schreef op 30 september 2019 21:40:

    [...]

    Spijtig inderdaad, het was al duidelijk dat het nieuws wellicht niet positief zou zijn toen de Chinese grootaandeelhouder Hepalink met een kleine 10% zakte deze nacht. Ik verkoop ze niet want het is de moeite niet.
    Eens. Waar ik nog rekening mee hou is dat de resultaten wel positief zijn voor een subset van patiënten, bijvoorbeeld voor de indicatie diabetes. Even berichten afwachten, zit niets anders op.
  2. Lingus 2 oktober 2019 22:00
    Het lijkt er op dat de faal van apabetalone in MACE (in de nauwe definitie) op primaire eindpunt ook onverwachts kwam voor Resverlogix. Na analyse van de resultaten uit BETonMACE, de uitgebreide fase 3 studie wordt gekeken of een aantal van de 17 secundaire of overige eindpunten houvast bieden om verdere programma's te starten.

    Een van de secundaire eindpunten is een ruimer gedefinieerde MACE (in de geneeskunde worden verschillende definities gehanteerd). Zou mooi zijn als dat eindpunt wel gehaald is. Ook een groepsverschil in sterfte door alle oorzaken zou mooi zijn. Verdere secundaire eindpunten zijn veranderingen in verschillende bloedwaarden, allen in het gebied van hart- en vaatziekten, diabetes, nierfunctie, ontsteking en trombosegebieden. Ook wordt gekeken naar de incidentie van bijwerkingen, ernstig of niet, tussen de behandelgroepen.

    Een berg werk om uit te zoeken. Dat wordt niet handig gecommuniceerd, namelijk nul communicatie. Zal wel zijn om geen valse verwachtingen te wekken.

    Intussen lopen fase 1/2 onderzoeken van apabetalone in de ziekte van Fabry en chronisch nierfalen. In augustus is een pilotstudie gestart van apabetalone in pulmanaire arteriële hypertensie. Apabetalone wordt ook genoemd in verband met alzheimer, al loopt daar nog geen studie van.

    Apabetalone heeft potentie, zo klinkt uit alles wat ik er over gelezen heb, maar de vraag is waar het in kan doorbreken om het ook een commercieel succes te maken. In die speculatieve fase zitten we nu. De koers is intussen 350% opgeveerd vanaf het dieptepunt eergisteren, dus de potentie wordt breder gezien. Zou niet de eerste keer zijn dat een kandidaat medicijn eerst struikelt en later een succes wordt. Ik blijf long en wacht de ontwikkelingen af.
  3. Lingus 12 oktober 2019 15:44
    ProQR focust zich de laatste tijd op erfelijke netviesaandoeningen (IRD's naar de engelstalige term). Daarvan zijn er meer dan 300. Alleen LCA kent al 18 genmutaties als oorzaak. Genetische therapieën voor IRD's zijn meestal effectief voor 1 mutatie, hoewel ook andere benaderingen onderzocht worden.

    Het Franse bedrijf SparingVision is bezig met een methode (RdCVF) die kegeldegeneratie moet voorkomen, ongeacht welke genmutatie hiervoor verantwoordelijk is. Een intrigerende nieuwe benadering voor de behandeling van IRD's.
    Een andere hoopgevende ontwikkeling zijn de optogenetische therapieën die enig gezichtsvermogen zou moeten teruggeven aan mensen die door een verregaande IRD al hun fotoreceptoren hebben verloren. Ook deze therapieën zouden mutatie-onafhankelijk moeten werken. GenSight is hiermee bezig en moest onlangs melden dat de placebobehandeling beter scoorde dan de medicatiebehandeling. Klinkt als een dood spoor, helaas voor de patiënten.
    Andere spelers met lopende onderzoeken zijn MeiraGTx, Horama en Eyevensys.

    In www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC... waaruit bovenstaande informatie komt, is te lezen dat de behoefte aan IRD therapieën immens is. In dit artikel over FFB, de drijvende kracht achter investeringen onderzoeken naar, en behandelingen tegen IRD's, wordt ProQR ook genoemd, tesamen met andere spelers in het IRD-veld.

    ProQR's sepofarsen heeft - indien goedgekeurd - een unieke verkooppositie naast Spark's Luxturna. Beide behandelen LCA, maar Luxturna behandelt mutatie LCA2 en sepofarsen LCA10.

    Luxturna is al op de markt. In de VS snel na de FDA goedkeuring in december 2017, in de EU in november 2018, maar daarvoor ook al in licentie door Novartis. In de VS brengt het $850.000 per behandeling (voor twee ogen) op. In Europa is de uiteindelijk prijs nog niet bepaald, althans, ik heb nog geen definitief bedrag gezien, maar het zou wel eens meer dan EUR 500.000 per behandeling voor twee ogen kunnen kosten/opleveren. Luxturna kan hier de wegbereider zijn voor ProQR.

    Editas zit wel op dezelfde mutatie als ProQR, maar de achterstand van Editas wordt geschat op meer dan een jaar. Voor de CRISPR techniek bestaat ook nog geen wegbereider, geen precedent.

    ProQR's sepofarsenresultaten worden H1 2021 verwacht volgens ProQR's slideshow, gisteren gepubliceerd. Gaat dan waarschijnlijk een half jaar overheen voordat sepofarsen op de markt komt, geholpen door de orphan drug en fast-track designations. ProQR hoopt in (eind) 2023 2 producten (ook Usher Exon 13 kandidaatmedicijn QR-421a) op de markt te hebben volgens dezelfde slideshow.

    Uit een rapport uit 2018 van JMP Securities wordt op basis van alleen sepofarsen, VS en EU bij elkaar opgeteld, een omzetontwikkeling voorspeld van $18 miljoen in 2022, $60 miljoen in 2023 en $150 miljoen in 2024 oplopend naar $400 - $500 miljoen vanaf 2027.

    ProQR staat geheid in de belangstelling van Big Pharma. Roche heeft in februari 2019 een $4,3 miljard overnamebod gedaan op Spark maar nog niet geheel overgenomen. Het binnenharken van aandelen verloopt moeizaam. Blijkbaar willen een flink aantal zittende aandeelhouders niet verkopen tegen die prijs ($114,50 per aandeel Spark). Roche weigert het bod tot nu toe te verhogen, dus dit sleept zich nog wel even voort.
    Een andere speler in het IRD-veld, Nightstar, werd in maart 2019 overgenomen door Biogen voor $877 miljoen. Qua pipeline was Nightstar minder uitgebreid dan ProQR. ProQR heeft op moment van schrijven een marketcap van ca $250 miljoen. Dat is een enorme onderwaardering.

    Disclaimer: ProQR maakt momenteel 3,3% van mijn porto uit, dat kleurt wellicht mijn post. Ik ben maar een amateur-belegger dus check mijn bevindingen en doe vooral ook je eigen onderzoek. Aanvullingen en verbeteringen zijn zeer gewenst.
  4. Ksinix 16 oktober 2019 15:05
    quote:

    Guuster schreef op 15 oktober 2019 21:37:

    Nog iemand hier die in Futura Medical zit? De afgelopen dagen een flinke duik. Ik begrijp niet waarom. Maar goed dat snap ik bij Gala ook regelmatig niet.
    Mooie correctie vandaag wel met +11% tot nu toe. Ze staan in mijn volglijst, maar niet in geïnvesteerd. Ik wacht precies liever de Brexit even af...
  5. Guuster 27 oktober 2019 20:17
    quote:

    tommyboy007 schreef op 20 oktober 2019 19:04:

    [...]
    Niets veranderd, rustig blijven zitten....nog 60 dagen!!!!
    Jij verwacht een positieve fase 3? Het is en blijft een gok he. Tot nog toe was het placebo effect vrij hoog volgens mij. Maar in de fase 3 een hogere dosering. We wachten rustig af
4.726 Posts
Pagina: «« 1 ... 56 57 58 59 60 ... 237 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.