Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 332 333 334 335 336 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. simidoc 26 februari 2019 13:34


    Chardan analyst Gbola Amusa maintained a Neutral on Spark and lifted the price target from $60 to $114.50.
    Credit Suisse analyst Martin Auster maintained a Neutral rating and $47 price target.

    Chardan: Uniqure Could Be Next M&A Target

    The $4.3-billion deal Roche stitched up with Spark follows Novartis AG (NYSE: NVS)'s $8.7-billion acquisition of another AAV-based gene therapy company, AveXis, at a 72-percent premium to the 30-day volume-weighted average stock price, Chardan's Amusa said in a Monday note.

    The analyst said he is leaving open his still-alpha generative long-Uniqure NV (NASDAQ: QURE)/short Spark trade, which was opened Nov. 7, 2016.

    The Roche-Spark news supports Amusa's M&A thesis on Uniqure, which is rated a Buy and was named Chardan's top pick for 2019, the analyst said. The expectation is predicated on the following factors, he said:

    Now that AveXis and Spark have been acquired, Uniqure is the only public company left with an AAV-based gene therapy asset, which has both Breakthrough Therapy and PRIME designations.

    Uniqure has the potential to be the market leader in hemophilia B with AMT-061, as it could be of high interest to big biopharma companies.

    The low market cap of Uniqure relative to Spark and AveXis before their respective M&A announcements renders it attractive.

    Credit Suisse: Big Pharma Views Hemophilia As Significant Value Driver

    The deal value offered for Spark implies the "re-emergence of Spark's hemophilia A gene therapy program with a competitive profile and substantial value assigned to additional pipeline programs, such as SPK-3006 for Pompe, and the technology platform," Credit Suisse's Auster said in a note.

    The analyst said he expects the deal to strengthen Roche's position in the hemophilia space, which it has recently identified as a significant growth driver.

    Credit Suisse sees the deal as likely to increase M&A interest among other gene therapy names in its coverage universe, including BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN), Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT), PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) and Solid Biosciences Inc (NASDAQ: SLDB).

    Among these, the firm views Sarepta as the most likely M&A candidate, given its $10-billion market cap; the deepest gene therapy pipelines in the industry; emerging large-scale manufacturing capacity; and first-mover position with its DMD gene therapy lead program.

    The M&A interest in hemophilia-based gene therapy bodes well for BioMarin's risk-reward, with a Phase 2 data readout for its valrox hemophilia A candidate due in the second quarter of 2019, Auster said.

    "We believe valrox currently holds a first-mover position among Hem A gene therapies in development with a 1.5-year-plus potential lead to market."

    The Price Action

    At last check Monday:

    Spark shares were soaring 120.19 percent to $113.53.
    Uniqure was jumping 31.4 percent to $54.66.
    Sarepta was advancing 2.44 percent to $143.40.
    BioMarin shares were rallying 4.31 percent to $91.66.
    Solid Biosciences was gaining 8.7 percent to $9.74.
    PTC shares were moving up 1.49 percent to $33.43.
    Ultragenyx was surging 6.07 percent to $63.45.

  2. [verwijderd] 27 februari 2019 14:29
    uniQure Presents New Preclinical Data on AMT-130 at the CHDI’s 14th Annual Huntington’s Disease Therapeutics Conference
    finance.yahoo.com/news/uniqure-presen...

    "AMT-130 Shows Restoration of Brain Cell Function and Reversal of Neuropathology in Huntington’s Disease Mouse Model "
  3. [verwijderd] 1 maart 2019 16:20
    Prima webcast.
    Vraagje: wat me opviel was het stukje over leververgiftiging (op 14 minuut 30), om dat te voorkomen is er een wijziging doorgevoerd. Matt Kapusta legt de reden duidelijk uit, maar of dat effect heeft op het tijdspad is me niet duidelijk.
    Iemand hier die daar iets meer over kan zeggen?
  4. Prof. Dollar 1 maart 2019 20:27
    quote:

    streber schreef op 1 maart 2019 16:20:

    Prima webcast.
    Vraagje: wat me opviel was het stukje over leververgiftiging (op 14 minuut 30), om dat te voorkomen is er een wijziging doorgevoerd. Matt Kapusta legt de reden duidelijk uit, maar of dat effect heeft op het tijdspad is me niet duidelijk.
    Iemand hier die daar iets meer over kan zeggen?
    QURE heeft veel pre-klinisch werk verricht. In hun eerste benadering wilde ze factor 8 aanmaken, hetgeen concurrenten overigens ook doen. Echter, QURE constateerde dat deze benadering serieuze bijwerkingen heeft die je liever niet ziet (goedkeurende instanties ook niet) en waarvan waarvan de gevolgen op langer termijn met oog op effectiviteit uiterst onzeker zijn. De concurrentie is daarmee doorgegaan en heeft een ogenschijnlijke voorsprong. Er is dus geen nieuw effect op het tijdspad.

    QURE heeft een nieuwe benadering bedacht. Ze hebben eind vorig jaar Super 9 gepresenteerd: een factor 9 die geen factor 8 nodig heeft. Ze hebben boeiende pre-klinische data gepresenteerd en een strategie hoe ze denken voldoende medisch effect te bereiken. En niet onbelangrijk: deze benadering is potentieel bereikbaar voor de hele populatie (de concurrentie kan minimaal 30% niet bereiken als gevolg van remmers). En mogelijk kunnen ze theoretisch hiermee ook hemofilie B patiënten behandelen, maar dat terzijde.

    Gaat QURE wederom een kunstje flikken? Mijn indruk is dat QURE verder is met het programma dan ze doen voorkomen. Ik verwacht dit jaar meer pre-klinische data over het hemofilie A programma en aan het eind van dit jaar een gooi naar een IND. Dit kan een leuke verrassing worden.
  5. [verwijderd] 1 maart 2019 21:35
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 1 maart 2019 20:27:

    [...]
    QURE heeft veel pre-klinisch werk verricht. In hun eerste benadering wilde ze factor 8 aanmaken, hetgeen concurrenten overigens ook doen. Echter, QURE constateerde dat deze benadering serieuze bijwerkingen heeft die je liever niet ziet (goedkeurende instanties ook niet) en waarvan waarvan de gevolgen op langer termijn met oog op effectiviteit uiterst onzeker zijn. De concurrentie is daarmee doorgegaan en heeft een ogenschijnlijke voorsprong. Er is dus geen nieuw effect op het tijdspad.

    QURE heeft een nieuwe benadering bedacht. Ze hebben eind vorig jaar Super 9 gepresenteerd: een factor 9 die geen factor 8 nodig heeft. Ze hebben boeiende pre-klinische data gepresenteerd en een strategie hoe ze denken voldoende medisch effect te bereiken. En niet onbelangrijk: deze benadering is potentieel bereikbaar voor de hele populatie (de concurrentie kan minimaal 30% niet bereiken als gevolg van remmers). En mogelijk kunnen ze theoretisch hiermee ook hemofilie B patiënten behandelen, maar dat terzijde.

    Gaat QURE wederom een kunstje flikken? Mijn indruk is dat QURE verder is met het programma dan ze doen voorkomen. Ik verwacht dit jaar meer pre-klinische data over het hemofilie A programma en aan het eind van dit jaar een gooi naar een IND. Dit kan een leuke verrassing worden.
    Dank je! Spannende tijden!
  6. Frontrunner 3 maart 2019 15:29
    [quote alias=Prof. Dollar id=11456575 date

    Gaat QURE wederom een kunstje flikken? Mijn indruk is dat QURE verder is met het programma dan ze doen voorkomen. Ik verwacht dit jaar meer pre-klinische data over het hemofilie A programma en aan het eind van dit jaar een gooi naar een IND. Dit kan een leuke verrassing worden.
    [/quote]

    Is er een kans dat Qure grote stappen kan nemen in de ontwikkeling van hemophilia A op basis van hun goedgekeurde platform? Net zoals ze hebben gedaan met AMT-061. Daar mochten zo ook stappen overslaan op basis van hun platform. Als ze dit kunstje nog een keer kunnen uitvoeren zitten we helemaal gebakken :-)

    Momenteel hebben we geen klagen. Wat een fantastisch bedrijf!
  7. Prof. Dollar 3 maart 2019 19:15
    Het zal mij niks verbazen als ze daarop mikken. Door middel van kruislings verwijzen kan men mogelijk voordelen behalen: minder aantal cohorts, minder aantal patiënten per cohort, minder tijd tussen toediening patiënten. Ook zie ik ze een gooi doen naar het verkrijgen van Breakthrough Therapy Designation van de FDA en toegang tot de Priority Medicines (PRIME) regulatory initiative van de EMA. De benadering van QURE is uniek én bereikt een populatie patiënten waarvoor alternatieven ontoereikend zijn. En over 'gebakken zitten' gesproken... mocht de claim van QURE juist zijn dat het opwekken van factor 8 zorgt voor stress in levercellen, met mogelijk gevolgen voor de effectiviteit op langer termijn dan is de concurrentie terug bij af.

    In de presentatie van afgelopen vrijdag hebben ze aangekondigd een van de pre-klinische programma's te willen versnellen. Ik vermoed dat dit het Fabry programma betreft. Want in tegenstelling tot Huntington en SCA3 speelt het element tijd hier een minder grote rol om de effectiviteit van de behandeling vast te stellen. Als het meezit gaat dit programma en Hemofilie A volgend jaar de kliniek in. Prachtig!
  8. T. Montana 3 maart 2019 20:34
    quote:

    Vitavita schreef op 3 maart 2019 08:27:

    Goed artikel in het belangrijke investeringstijdschrift Barron's.

    www.barrons.com/articles/where-the-pa...

    In een steeds hogere versnelling zien steeds meer investeerders de verborgen waarde in uniQure.

    Wij zijn getuigen van deze ontwikkeling, en varen mee ;-)
    Anderzijds is een cover artikel in Barron's ook een teken dat de hype-barometer in het rood dreigt te komen. Met voor de hele groep oplopende waarderingen en gevorderde pipelines is 1 blow-up in 1 programma van 1 bedrijf funest voor de hele groep zo verschillend als wij ze ook vinden. Ik hoop dat QURE voor het dubbele van vandaag wordt overgenomen voordat er zich zoiets voordoet en ik hoop dit jaar nog. Als de Prof. gelijk heeft en Fabry gaat inderdaad volgend jaar de kliniek in dan is dat heel goed mogelijk.
  9. Hunter300 4 maart 2019 09:04
    nightstar logo.png

    Nightstar Therapeutics plc reaches agreement to be acquired by Biogen


    March 04, 2019 02:01 ET | Source: Nightstar Therapeutics
    Biogen to acquire Nightstar for US$ 25.50 per share in cash

    Transaction expected to be completed by mid-year 2019
    WALTHAM, Mass. and LONDON, March 04, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nightstar Therapeutics plc ("Nightstar") (NASDAQ: NITE), a clinical-stage gene therapy company developing treatments for rare inherited retinal diseases and Biogen Inc. ("Biogen") are pleased to announce that they have reached agreement on the terms of a recommended acquisition whereby the entire issued and to be issued share capital of Nightstar will be acquired by Tungsten Bidco Limited (a newly-incorporated company and wholly-owned subsidiary of Biogen Switzerland Holdings GmhH (“Bidder”)). It is intended that the Acquisition will be implemented by means of a U.K. Court-sanctioned scheme of arrangement under Part 26 of the U.K. Companies Act 2006.

    Under the terms of the Acquisition, Nightstar Shareholders will be entitled to receive USD 25.50 in cash for each Nightstar Share. The terms of the Acquisition values Nightstar’s entire issued and to be issued share capital at approximately USD 877 million and the terms of the Acquisition represent a premium of approximately 70 per cent. to the 30 trading day volume-weighted average price per Nightstar ADR of USD 15.02 for the period from 17 January 2019 to 1 March 2019 (being the last practicable date prior to the date of this Announcement).

    Commenting on the Acquisition, David Fellows, Chief Executive Officer of Nightstar, said:

    "Our agreement with Biogen will give us the platform and resources to expand our mission to maintain and restore sight in patients with inherited retinal diseases. This transaction accelerates treatment to patients through Nightstar’s key retinal gene therapy programs that modify or halt progression of blindness. Together, with Biogen’s expertise in rare diseases, worldwide reach and extensive resources, we will dramatically improve the lives of patients around the world who currently have no treatment options. We are proud of what Nightstar has accomplished, and we thank our team for their tireless work to improve the lives of our patients and their families."

    Commenting on the Acquisition, Chris Hollowood, Chairman of Nightstar, said:

    "Over the last six years since foundation in 2013, Nightstar has established itself as one of the global leaders in retinal gene therapies. I am proud of Nightstar's achievements, delivering two proof-of-concept programs and building a world class organisation. We look forward to seeing the next chapter of Nightstar's journey under Biogen's ownership, as it works to achieve its ultimate ambition of delivering transformational treatments to patients."

    Acquisition details

    It is intended that the Acquisition will be implemented by means of a U.K. Court-sanctioned scheme of arrangement under Part 26 of the Companies Act (or, if Biogen elects, subject to the consent of Nightstar and subject to the terms of the Implementation Agreement, an Offer). The Acquisition is conditional on, among other things: (i) the approval of Nightstar Shareholders at the Court Meeting and the passing of the resolutions by Nightstar Shareholders at the General Meeting; and (ii) the sanction of the Scheme by the U.K. Court; and (iii) approval from competition authorities in the U.S and Germany. The Acquisition does not require the approval of Biogen Shareholders.

    The Acquisition is expected to become Effective by mid-year 2019, subject to the satisfaction (or, where applicable, waiver) of the Conditions set out in Appendix I to this Announcement.

    Further details of the Acquisition will be contained in the Scheme Document which is intended to be posted to Nightstar Shareholders along with notices of the Court Meeting and General Meeting and the Forms of Proxy within 15 Business Days following the date Nightstar has cleared comments received from the U.S. Securities and Exchange Committee ("SEC"), if any, on such document, unless Nightstar and Bidder otherwise agree to a later date.

    Centerview Partners is acting as lead financial advisor to Nightstar. Jefferies LLC is also acting as financial advisor to Nightstar. Skadden, Arps, Slate, Meagher & Flom LLP is acting as legal counsel to Nightstar.

    About Nightstar

    Nightstar is a leading clinical-stage gene therapy company focused on developing and commercializing novel one-time treatments for patients suffering from rare inherited retinal diseases that would otherwise progress to blindness. Nightstar’s lead product candidate, NSR-REP1, is currently in Phase 3 development for the treatment of patients with choroideremia, a rare, degenerative, genetic retinal disorder that has no treatments currently available and affects approximately one in every 50,000 people. Positive results from a Phase 1/2 trial of NSR-REP1 were published in Nature Medicine in 2018, in The New England Journal of Medicine in 2016, and in The Lancet in 2014. Nightstar’s second product candidate, NSR-RPGR, is currently being evaluated in a clinical trial known as the XIRIUS trial for the treatment of patients with X-linked retinitis pigmentosa, an inherited X-linked recessive retinal disease that affects approximately one in every 40,000 people. In September 2018, Nightstar announced positive preliminary safety and efficacy data from the XIRIUS trial for the first five cohorts (combined n=15) of the dose escalation study at the EURETINA medical meeting.

    For more information about Nightstar or its clinical trials, please visit www.nightstartx.com.

    This summary should be read in conjunction with, and is subject to, the full text of this Announcement (including its Appendices).

    The Acquisition will be subject to the Conditions and further terms that are set out in Appendix I, and to the full terms and conditions which will be set out in the Scheme Document. Appendix II contains the bases and sources of certain information used in this Announcement. Appendix III contains details of the irrevocable undertakings received in relation to the Acquisition that are referred to in this Announcement. Appendix IV contains definitions of terms used in this Announcement.
  10. Vitavita 4 maart 2019 21:35
    quote:

    Vitavita schreef op 28 augustus 2018 22:25:

    [...]

    Sander van Deventer blijft de komende tijd een belangrijke rol spelen.
    Als CSO is hij volledig op de hoogte van de laatste onderzoeksresultaten en kent de capaciteit van Lexington in de breedte en in de diepte.
    En dan is hij ook nog de partner van Forbion, sinds jaar en dag een grote investeerder in uniQure. Forbion bleef ook in slechte tijden vertrouwen in de potentie van uniQure.

    Augustus 2017 in FD: "Van Deventer terug bij 'ASML van de medicijnen'"

    Sander van Deventer, een zeer aimabel mens, heeft een belangrijke rol gespeeld bij de ontwikkeling van het eerste commerciële monoklonale antilichaam (Remicade met de werkzame stof infliximab. Wordt gebruikt bij gewrichtsontstekingen (reumatoïde artritis, de ziekte van Bechterew), psoriasis (schilferende huidaandoening) en bij chronische darmontstekingen (ziekte van Crohn, colitis ulcerosa).
    Een ieder kent wel mensen in zijn/haar omgeving, die gelukkig zijn met dit middel. De patiënten kunnen weer "gewoon" leven, een goede kwaliteit van leven.

    In het recente BNR-interview gaf Sander duidelijk aan dat de aandelenkoers veel te laag stond.

    Sander, sleutel naar de toekomst??
    'Ik wil er weer bij zijn en gas geven', zei Sander van Deventer in augustus vorig jaar( Vitavita: 2017) nadat hij in een actieve rol was teruggekeerd bij het biotechbedrijf Uniqure. Gas heeft Van Deventer zeker gegeven. Sinds zijn benoeming tot wetenschappelijk directeur is de koers van Uniqure op de Amerikaanse Nasdaq meer dan verviervoudigd, van grofweg $7 naar $30. Gemeten naar beurswaarde (circa $ 1 mrd) is Uniqure opeens het een-na-belangrijkste biotechbedrijf van Nederland (na Galapagos).

    De waardestijging is zeker deels toe te schrijven aan Van Deventer. Kort na zijn terugkeer voerde hij een belangrijke wijziging door in Uniqures nog experimentele gentherapie tegen hemofilie-B. Daardoor belooft het medicijn een veel hogere stollingsfactor te realiseren, wat van groot belang is voor hemofiliepatiënten. Van Deventer overtuigde toezichthouders dat Uniqure - ondanks de wijziging - gewoon kon voortbouwen op eerder uitgevoerd onderzoek.'

    fd.nl/profiel/1262767/farmavriend-stu...
    (FD - 6 augustus 2018)
  11. Vitavita 4 maart 2019 23:13
    quote:

    T. Montana schreef op 3 maart 2019 20:34:

    [...]

    Anderzijds is een cover artikel in Barron's ook een teken dat de hype-barometer in het rood dreigt te komen. Met voor de hele groep oplopende waarderingen en gevorderde pipelines is 1 blow-up in 1 programma van 1 bedrijf funest voor de hele groep zo verschillend als wij ze ook vinden. Ik hoop dat QURE voor het dubbele van vandaag wordt overgenomen voordat er zich zoiets voordoet en ik hoop dit jaar nog. Als de Prof. gelijk heeft en Fabry gaat inderdaad volgend jaar de kliniek in dan is dat heel goed mogelijk.
    Ik vraag me af of een verdubbeling van de koers niet te beperkt is.
    Hierbij denkend aan het regelmatig de markt te verrassen met technologische voortgang (zie berichtgeving Prof./Flosz). Deze onzichtbare waarde is nog helemaal niet in de koers verwerkt.
    Hopelijk wordt uniQure nog de rust gegeven verder te bouwen aan deze verbeteringen.
    De recente koersontwikkeling levert de vraag op of de institutionele beleggers nog geduld kunnen opbrengen voor verdere technologische voorsprong versus snel cashen van grote koerswinsten.
  12. T. Montana 5 maart 2019 00:23
    quote:

    Vitavita schreef op 4 maart 2019 23:13:

    [...]

    Ik vraag me af of een verdubbeling van de koers niet te beperkt is.
    Hierbij denkend aan het regelmatig de markt te verrassen met technologische voortgang (zie berichtgeving Prof./Flosz). Deze onzichtbare waarde is nog helemaal niet in de koers verwerkt.
    Hopelijk wordt uniQure nog de rust gegeven verder te bouwen aan deze verbeteringen.
    De recente koersontwikkeling levert de vraag op of de institutionele beleggers nog geduld kunnen opbrengen voor verdere technologische voorsprong versus snel cashen van grote koerswinsten.

    Lees! Tegenover de "onzichtbare" waarde staan talloze onzichtbare gevaren.
7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 332 333 334 335 336 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.