Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

voda schreef op 15 december 2022 07:02:

Deel 2:

Uit de tussentijdse analyse bleek dat leniolisib tot dit moment in de studie goed werd verdragen. De analyse duidde ook op de aanhoudende lange-termijn-effectiviteit zoals die werd waargenomen in de gerandomiseerde, gecontroleerde studie, die een significante verbetering ten opzichte van placebo liet zien in de co-primaire eindpunten: vermindering van de lymfekliergrootte en toename van naïeve B-cellen, die kunnen uitgroeien tot functionerende immuun-cellen. Dat resultaat duidde op een gunstig langetermijneffect op de ontregeling en afwijkingen van het immuunsysteem die vaak worden gezien bij patiënten met APDS. APDS is een zeldzame aangeboren afwijking in het immuunsysteem die kan leiden tot infecties, ongecontroleerde groei van witte bloedcellen, auto-immuniteit, aandoeningen aan de ingewanden, chronische longziekten, verhoogd risico op lymfeklierkanker en vroege sterfte.

De meeste bijwerkingen die in de tussentijdse analyse werden gemeld waren van graad 1 en 2. Het ging daarbij om infecties aan de bovenste luchtwegen, hoofdpijn en koorts. Graad 1 bijwerkingen zijn het minst ernstig oplopend naar graad 5. In totaal was 13,5% van de bijwerkingen gerelateerd aan het kandidaat-geneesmiddel; deze troffen vijf patiënten en omvatten gewichtstoename, gewrichtsklachten, een te hoge bloedsuikerspiegel en een verminderd aantal neutrofielen (essentiële witte bloedlichamen). Van alle bijwerkingen die in de analyse werden beoordeeld, werd 16,2% geclassificeerd als ernstig, maar geen van deze was gerelateerd aan de onderzoeks-behandeling. Er was sprake van één sterfgeval onder de studiedeelnemers, eveneens niet gerelateerd aan de studiebehandeling.

Onder de deelnemers aan de studie ervoeren sommigen een vermindering van APDS-ziektemarkers, waarbij de mate van reactie individueel varieerde. Het ging daarbij om:

afname van vergrote lymfeklieren, verkleining van de milt en lagere immunoglobuline- (IgM)-spiegels (antistoffen);
verbetering of genezing van bloedarmoede en van afname van bloedplaatjes en lymfocieten; en
geen afname meer van neutrofielen (witte bloedlichaampjes) bij alle getroffen patiënten.
Belangrijk is dat 37% van de deelnemers die immunoglobuline-vervangende therapie (IRT) volgden, hun IRT-gebruik konden verminderen tijdens het gebruik van leniolisib. Zes patiënten werden IRT-onafhankelijk, en vier van die patiënten waren IRT-onafhankelijk gedurende 1 tot 2,5 jaar voorafgaand aan de peildatum van de interim-analyse. Van de drie patiënten die voorafgaand aan het onderzoek een voorgeschiedenis van lymfeklierkanker hadden, kwam na de datastop-datum voor de interim-analyse de lymfeklierkanker niet terug of ontwikkelde zich geen nieuwe vormen tijdens deelname aan het onderzoek.

Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt:

“Pharming is verheugd deze positieve nieuwe tussentijdse bevindingen over de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib op lange termijn te kunnen delen. De resultaten die tijdens de ASH-jaarvergadering bekend werden gemaakt, bouwen voort op de bevindingen van de fase II/III-studie die eerder dit jaar reeds gepubliceerd werden en in november 2022 werden gepubliceerd in het medische tijdschrift Blood. In dit artikel wordt het potentieel van leniolisib voor het onder controle krijgen van de ontwikkeling van immuun-gerelateerde symptomen van APDS benadrukt. We zijn er trots bij te dragen aan een oplossing voor een onvervulde medische behoefte door de ontwikkeling van wat het eerste goedgekeurde medicijn zou kunnen worden voor de aanpak van de oorzaak van APDS."

Analyse in overeenstemming met fase II/III studie

De bevindingen van de tussentijdse analyse komen overeen met de voor het eerst op 2 februari 2022 bekendgemaakte data van de klinische fase II/III-studie met leniolisib ter behandeling van volwassen en adolescente patiënten met APDS. Vergeleken met placebo bereikten de patiënten in de klinische fase II/III-studie een significante vermindering van de grootte van de indexlymfeklieren en een toename van het percentage naïeve B-cellen in het perifere bloed.

Versnelde beoordeling door FDA en EMA

Op basis van de resultaten van de klinische fase II/III-studie, alsmede van de lange-termijn, open label extensiestudie, voert de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een versnelde beoordeling uit van Pharmings aanvraag voor leniolisib als behandeling voor adolescenten en volwassenen met APDS. De FDA heeft een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) (reactie)doeldatum voor reactie toegewezen van 29 maart 2023. Daarnaast wordt Pharmings aanvraag voor markttoelating van leniolisib in dezelfde patiëntenpopulatie versneld beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De handelsvergunning voor leniolisib in de Europese Unie wordt verwacht in H1 2023.

=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===

www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

G. Hendriks schreef op 15 december 2022 08:43:

[...]

Ik deel je optimisme, Gforce. En mooi dat je aan het thuisfront deskundigheid op de achtergrond hebt zitten. Daar kunnen we hier profijt van hebben. Maar zoals je al aangeeft, is het goed om een paar zaken in het achterhoofd te houden. Dat is het enige waar het mij om gaat en wat ik hier wil delen. Overigens hoop ik dat de 'waakhonden' altijd alert blijven op de veiligheid van het middel. Daar zit naar mijn mening geen marge in.

quote:

roon schreef op 15 december 2022 09:13:

In de plus.....we houden het al langer vol als de vorige keer....

quote:

High1 schreef op 15 december 2022 07:08:

Weeer een schitterend bericht. Het blijft maar positief. Dit betekent heel veel! Prima communicatie zeg!

PharmingUp!

quote:

Mmdeugen schreef op 15 december 2022 09:16:

[...]

Dit is supergoed nieuws weer vandaag.

Wat wil je als patient met APDS en als aandeelhouder van Pharming nog meer! Horen zo kort voor de goedkeuringsdatum?

Geweldig nieuws dat hiermee de goedkeuring van Leniolisib op koers blijft.

Er zou dan m.i. echt iets heel bijzonders moeten gebeuren, wil er nog een link in de kabel komen! In het goedkeuringsproces.

quote:

TonR schreef op 15 december 2022 09:18:

[...]Een link in de kabel nog wel.

quote:

Mmdeugen schreef op 15 december 2022 09:16:

[...]

Dit is supergoed nieuws weer vandaag.

Wat wil je als patient met APDS en als aandeelhouder van Pharming nog meer! Horen zo kort voor de goedkeuringsdatum?

Geweldig nieuws dat hiermee de goedkeuring van Leniolisib op koers blijft.

Er zou dan m.i. echt iets heel bijzonders moeten gebeuren, wil er nog een link in de kabel komen! In het goedkeuringsproces.

quote:

Wilbar schreef op 15 december 2022 09:27:

[...]Een phising link. Die link deugt niet.

quote:

Wilbar schreef op 15 december 2022 09:27:

[...]Een phising link. Die link deugt niet.

quote:

G. Hendriks schreef op 15 december 2022 08:56:

[...]

Ik ben benieuwd op welke indicatie je doelt. Zou je iets meer toelichting kunnen geven? Ik ben uiteraard op de hoogte van de voorbeelden die hier al een paar keer gepasseerd zijn, maar hoop dat jij er iets meer argumentatie onder kunt leggen

quote:

Stirred schreef op 15 december 2022 09:43:

De fut is er uit.... Zelfs deze natte scheet van De Vries werd hier als vanouds bewierrookt. Ten onrechte blijkt maar weer...Wie maakt het licht uit ?

quote:

fanaat schreef op 15 december 2022 09:44:

Dit bericht dus ook de naderende goedkeuring van Leniolisib kan Pharming niet rijk maken zo blijkt ook weer vandaag na een update van de resultaten van L. Hoe vaak moet hier verteld worden dat omzet geen winst is en hoe vaak moet hier herhaald worden dat de producent van het middel met de grootste buit naar huis gaat. Twee jaar geleden wist niemand iets van Leniolisib binnen Pharming. Na de aankoop van het middel mocht Pharming nog de laatste hand leggen aan het medicijn en mocht zij haar bestaande verkoopteam verblijden met een tweede product. Iedereen kan toch wel snappen dat voor dat beperkte deel van de werkzaamheden rondom de uit-ontwikkeling van Leniolisib niet de hoofdprijs kan worden binnen gehaald. Niet voor niets noemde de Vries de activiteiten rondom Leniolisib een overbruggingsperiode voor Pharming. Pharming moet blij zijn dat de stagnatie in ruconest wordt ondervangen door de start van L. De markt kijkt al weer weg van dit fonds en zou voor de optimisten hier verstandig zijn de aandelen nu te verkopen. Elon Musk verkleint zijn belang in Tesla ik vermoed dat de Vries hetzelfde overweegt met zijn belang in Pharming.