Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee

  • Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /  Forum  /  Pharming  /  A Review of Hereditary Angioedema and Recombinant Human C1-inhibitor Treatment

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,787   -0,011   (-1,32%) Dagrange 0,787 - 0,804 1.993.603   Gem. (3M) 5M

A Review of Hereditary Angioedema and Recombinant Human C1-inhibitor Treatment

Volgen
50 Posts
Pagina: 1 2 3 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. jurpsy 25 juni 2011 20:41
    Recombinant Human C1-inhibitor Therapy for Acute Attacks.

    More recently, a recombinant human C1INH (rhC1INH) (Ruconest™) was granted EU approval for the treatment of acute HAE attacks. Since rhC1INH is expressed in the milk of transgenic rabbits, patients can receive rhC1INH treatment without the risk of transmitting human viral infections and without the regular blood tests associated with the use of human blood products.8 The availability of rhC1INH is also not dependent on stocks of donated human blood. rhC1INH has an identical sequence of amino acids to human plasma-derived C1INH,8 a few differences in glycosylation and similar levels of target protease inhibition between the recombinant and native C1INH.23 The rhC1INH protein is purified, by both chromatography and filtration, to consistently produce a product with less than 20 parts per million (ppm) impurities.23

    Clinical Trials of Recombinant Human C1-inhibitor.

    In an early, phase I clinical study, various doses of rhC1INH were administered to asymptomatic patients with HAE (see Table 3).23 In total, 12 patients, all with levels of functional C1INH <50% of normal, received 24 doses of rhC1INH. Five doses were tested: 6.25, 12.5, 25, 50 and 100U/kg. This study showed that rhC1INH infusions at doses of 50 and 100U/kg increase functional C1INH to a sufficient level to restore normal physiological function (at least 0.7U/ml).24,25

    The ability of rhC1INH to relieve the symptoms of acute HAE attacks was confirmed in several clinical studies. The measures of treatment success included the time from treatment with rhC1INH until the patient experienced an initial relief of symptoms and until the symptoms of the attack were resolved or nearly resolved. A proof-ofconcept study tested the 100U/kg dose of rhC1INH in the treatment of 13 attacks in nine patients with HAE (see Table 3).26 In this study, the 100U/kg rhC1INH dose was associated with rapid relief of symptoms with a median (range) time to initial symptom relief of 0.5 (0.25–12) hours and to minimal symptoms of 8 (0.25–48) hours.26

    Following this initial demonstration of the effectiveness of rhC1INH in the treatment of acute attacks, two randomised, placebo-controlled clinical trials were performed, one in Europe and one in North America (see Table 3). Both the European and the North American trials compared the efficacy of 100U/kg of rhC1INH with saline placebo, and the North American trial also tested the efficacy of 50U/kg of rhC1INH.27 Together, these studies showed that rhC1INH is well tolerated and effective and that there was no incremental benefit associated with the higher dose. Relative to placebo, both the 50 and 100U/kg doses of rhC1INH were associated with a statistically significant reduction in the time to relief of symptoms (median 95% confidence interval [CI] of 122 [72–136] minutes for 50U/kg, 66 [61–122] minutes for 100U/kg, 495 [245–520] minutes for placebo, all p<0.05) and time to minimal symptoms (median 95% CI of 247 [243–484] minutes for 50U/kg, 266 [242–490] minutes for 100U/kg, 1,210 [970–1500] minutes for placebo, all p<0.05).27 Hence 50U/kg is an effective treatment for acute HAE attacks, providing initial relief of angioedema symptoms in less than four hours for 95% of patients, and with no relapses.25,27

    The safety and tolerability of rhC1INH have been assessed in healthy volunteers and both asymptomatic and symptomatic patients with HAE. In the phase I, II and III clinical studies, rhC1INH was shown to be well tolerated up to doses of 100U/kg (see Table 3).23,26,27 Across these studies, there were few reports of adverse events and no reports of allergic reactions against either C1INH or rabbit proteins, except for one hypersensitivity reaction in a healthy volunteer who did not disclose a history of rabbit allergy.27

    As there is the potential for allergic reactions to Ruconest in patients allergic to rabbits, a pharmacovigilance plan has been approved by the European Medicines Agency to minimise this risk.25 Patients should be tested for the presence of antibodies against rabbit dander prior to treatment and this test should be repeated once a year or after 10 treatments (whichever comes first). All patients should be monitored for signs of hypersensitivity and advised on the early symptoms of hypersensitivity reactions. To help ensure adherence to these instructions, all patients will be given a patient card stating their allergy status to rabbit antigens.25 The patient card will also provide useful HAE treatment guidance to physicians.

    Benefits of Recombinant Human C1-inhibitor.

    The European-approved dose of rhC1INH is 50U/kg, which restores C1INH function to a physiologically normal level in nearly all patients and effectively reduces the time to symptom relief and the resolution of acute HAE attacks.23,27 This approval of rhC1INH has provided patients in Europe with an alternative treatment option to plasma-derived C1INH, with better purity and batch consistency and no risk of human virus transmission.8 It also provides patients with a dose-optimised treatment: the 20U/kg recommended dose of plasma-derived C1INH was the highest dose tested in randomised controlled trials, whereas the 50U/kg dose approved for rhC1INH has now been shown to provide optimal efficacy.

    Indeed, 50U/kg of rhC1INH has a higher therapeutic success rate than 20U/kg of plasma-derived C1INH (Berinert), with 95%, rather than 69.8%, of attacks showing symptom relief within four hours of treatment.8,28

    Conclusion.

    HAE is a potentially life-threatening condition, with common delays in diagnosis and inappropriate treatment due to the rarity of the disease and low physician awareness. rhC1INH (Ruconest) is an alternative replacement C1INH treatment for acute HAE attacks, which provides patients with both efficacy and safety benefits.25,28 The 50U/kg approved dose of rhC1INH has shown improved therapeutic success relative to 20U/kg of C1INH in the treatment of acute HAE attacks, and avoids the risk of human virus transmission. All patients receiving rhC1INH treatment will receive a patient information card, both as a record of their treatment history, but also to increase physician awareness of HAE and help ensure that patients receive appropriate care and treatment when they experience an attack.


    Disclosure: Konrad Bork is a consultant for CSL Behring, Shire and ViroPharma Pharmaceutical. Massimo Triggiani has received consultation fees from CSL Behring and Shire and participated in clinical trials sponsored by Pharming Technologies BV and Shire. Teresa Caballero has received sponsorship for educational purposes, has been paid for providing consultancy services and has taken part in clinical trials sponsored by Jerini AG/Shire, CSL Behring, Dyax Corp, Pharming NV and ViroPharma Pharmaceutical. Anurag Relan is an employee of Pharming Technologies BV.
    Acknowledgements: Editorial and administrative support was sponsored by Pharming Technologies BV and provided by Alpha-Plus Medical Communications Ltd.
    Received: 4 February 2011 Accepted: 12 April 2011 Citation: European Gastroenterology & Hepatology Review, 2011;7(2):129–32
    Correspondence: Konrad Bork, Department of Dermatology, Johannes Gutenberg University Mainz, Langenbeckstrasse 155131 Mainz, Germany. E: konrad.bork@unimedizin-mainz.de
    Support: The publication of this article was funded by Pharming Technologies BV

    organizedwisdom.com/a-review-of-hered...

  2. [verwijderd] 25 juni 2011 22:09
    Dank je Jurpsy, een heldere en mooie bijdrage:

    ndeed, 50U/kg of rhC1INH has a higher therapeutic success rate than 20U/kg of plasma-derived C1INH (Berinert), with 95%, rather than 69.8%, of attacks showing symptom relief within four hours of treatment.8,28

    Duidelijk welk product op voorsprong ligt, en nog een betere hulp geeft aan de patiënten.
  3. [verwijderd] 27 juni 2011 06:54
    Er wordt hier met man en macht geprobeerd om de koers op hoger plan te tillen. Zelfs dagdraadjes worden voorzien van iets erbij, de day after, groen, de ommekeer etc.
    Het zegt wel iets dat het niet loopt zoals het zou moeten lopen. De beurs is de laatste maanden ook al geen impuls voor een stijging.
    Maar pennystocks trekken zich doorgaans niet zo veel aan van de AEX.
    De koers van Pharming is inmiddels teruggezakt naar een belabberde 13 eurocent.
    Dat zal mogelijk de bodem zijn maar op 15 eurocent dacht ik dat ook.
    Als je het moet geloven ligt Ruconest mijlen voor op de concurrentie kwa werking en resultaat voor de patient.
    Dat de Vries vergeet een update door te geven over toenemende en meer verwachte omzet ,vergeet hij evenwel te doen.
    Misschien denkt hij, ik zal de beleggers is eens verrassen in Augustus.

    Ondertussen vliegt er een brullende Ferrari langs de wegen rond Leiden en zie je een blonde schone naast de Vries zitten.
    Aan de Vries is niet te merken dat het slecht gaat met Pharming.
    Vraag je het hem, dan zal hij zeggen, we liggen op koers, komt goed heren, geduld is het toverwoord.
    U wordt binnenkort uit uw lijden verlost door hogere koersen. Het dieptepunt is gepasseerd en dat was 9 eurocent.
    Ik ben op zoek met mijn Ferrari naar een bank maar ik krijg maar geen poot tussen de deur tot op heden.
    Wat is nu 15 miljoen euro voor een bank? De Vries trapt het gaspedaal nog eens diep in en trekt aan een dikke sigaar in zijn bolide.
    Die verrekte banken denkt hij.
  7. [verwijderd] 27 juni 2011 10:56
    quote:

    h.gans1_ schreef op 27 juni 2011 09:42:

    Beste heer Cidix.

    In uw bijdrage van heden ochtend zegt u dat het slecht gaat met Pharming.

    Ik heb een andere mening: Het is nog nooit zo goed gegaan met Pharming!

    Jammer genoeg wordt het aandeel gemanipuleerd.

    Dat is iets heel anders!
    Goedemorgen meneer Gans,

    Als het een bedrijf goed gaat;dan zouden de aandeelhouders van dat bedrijf dit ook moeten merken,toch?

    Het is net zoals meneer Cid zegt:kom eens met omzetcijfers .

    En dan per land.Hoever is de uitrol in Europa?.

    Aandeelhouders hebben hier onderhand weleens recht op;lijkt me.

  10. [verwijderd] 27 juni 2011 11:11
    quote:

    hoopmazzel schreef:

    [...]

    Goedemorgen meneer Gans,

    Als het een bedrijf goed gaat;dan zouden de aandeelhouders van dat bedrijf dit ook moeten merken,toch?

    Het is net zoals meneer Cid zegt:kom eens met omzetcijfers .

    En dan per land.Hoever is de uitrol in Europa?.

    Aandeelhouders hebben hier onderhand weleens recht op;lijkt me.

    Ben het voor 100% met je eens dat er meer communicatie naar de aandeelhouders moet zijn.
    Daar schort het erg aan, en maakt beleggers wantrouwig. Dat is nergens voor nodig.

    Hebben namelijk een prima product.
  14. [verwijderd] 27 juni 2011 11:28
    quote:

    h.gans1_ schreef op 27 juni 2011 09:42:

    Beste heer Cidix.

    In uw bijdrage van heden ochtend zegt u dat het slecht gaat met Pharming.

    Ik heb een andere mening: Het is nog nooit zo goed gegaan met Pharming!

    Jammer genoeg wordt het aandeel gemanipuleerd.

    Dat is iets heel anders!
    Hahahaha, sorry hoor, maar ik val bijna van mijn stoel van het lachen.

    Het gaat echt super met pharming. Recordomzetten en de koers heeft nog nooit zo hoog gestaan.

    O nee, ik verwar het nu met een ander aandeel.

    Hoe kun je nou zeggen dat het goedgaat met pharming???

    Het is nog nooit goed gegaan met pharming.

    Nogmaals, kijk eens naar de koersgrafiek en vertel me wat je ziet. Een mooie stijgende lijn die hoort bij een gezond bedrijf?

    Tja, manipulatie van het aandeel.Zou ik ook zeggen als ik er diep inzat. Al duurt die manipulatie al jaren. Wordt toch eens wakker!!

    Misschien ooit, dat het nog eens gaat knallen, maar je kunt net zo goed een staatslot kopen, denk ik.

    Beleggen blijft een risico, en wellicht dat pharming toch ooit die langverwachte doorbraak maakt.

    Maar om nu te zeggen dat het goed gaat....

  17. [verwijderd] 27 juni 2011 11:38
    Conclusion
    HAE is a potentially life-threatening condition, with common delays in diagnosis and inappropriate treatment due to the rarity of the disease and low physician awareness. rhC1INH (Ruconest) is an alternative replacement C1INH treatment for acute HAE attacks, which provides patients with both efficacy and safety benefits.25,28 The 50U/kg approved dose of rhC1INH has shown improved therapeutic success relative to 20U/kg of C1INH in the treatment of acute HAE attacks, and avoids the risk of human virus transmission. All patients receiving rhC1INH treatment will receive a patient information card, both as a record of their treatment history, but also to increase physician awareness of HAE and help ensure that patients receive appropriate care and treatment when they experience an attack.
  20. [verwijderd] 27 juni 2011 12:30
    quote:

    500 schreef op 27 juni 2011 11:14:

    Beste mijnheer Hoopmazzel, daar zijn de kwartaalcijfers voor ,en die komen elk kwartaal en niet elke week.
    Dus u zult nog enig geduld moeten betrachten tot de accountant deze heeft opgesteld.
    Beste meneer 500,

    werkt de accountant maar 1 keer per kwartaal dan?

    Hij hoeft niet de V+W rekening en de balans op te stellen.

    Alleen ff controleren hoeveel omzet er is.

    Uurtje per maand werk,lijkt me

50 Posts
Pagina: 1 2 3 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

De markt kijkt niet verder dan zijn neus lang is bij Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Pharming Nieuws

  1. Slotcall: AEX struikelt voor de finish, maar Pharming komt met de schrik vrij
  2. Tegenslag bij EMA resulteert in tijdverlies voor Pharming
  3. Europese goedkeuring voor leniolisib van Pharming loopt vertraging op
  4. Jaarvergadering Pharming akkoord met alle agendapunten
  5. RBC verlaagt koersdoel Pharming
  6. Update: Flinke omzetstijging Pharming
  7. AEX houdt 900 punten waarschijnlijk niet vast, zorgen Ahold, Pharming en SBM voor spektakel?
  8. Pharming lost voor 123 miljoen euro aan obligaties af
  9. Pharming rondt plaatsing obligaties af
  10. Pharming vervangt converteerbare lening