Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Hartfalen en overname InoCard

73 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 5 maart 2015 15:55
    quote:

    Tex Mex schreef op 5 maart 2015 14:29:

    www.intercooleronline.com/stocks/cell...

    Celladon wordt op 70 dollar gewaardeerd op alleen hartfalen. De pijplijn van uniQure is beduidend breder.
    het is het zoveelste voorbeeld van hoe Europese peers onderbelicht en ondergewaardeerd worden t.o.v. Amerikaanse...wellicht wil men kansrijke buitenlandse bedrijfjes tot hapklare brokjes maken voor Amerikaanse bedrijven (wat dan ook vaker gebeurd is en waarvoor UScompanies alle medewerking krijgen vanuit het US bankwezen...klinkt conspiracy-achtig, maar in mijn ogen allang geen theorie meer)
  2. [verwijderd] 5 maart 2015 17:52
    Je hebt het nog niet helemaal door IVET. In de USA weet men van buiten de USA niets af. Hooguit het feit dat er mensen zijn die er willen binnendringen om hun banen in te pikken. Dat die mensen vervolgens worden uitgebuit en dat de rijken daar flink aan verdienen is bijzaak. Vooral heel grappig om te zien dat het met name de republicans zijn die tegen de immigratie zijn, terwijl zij er juist het meeste aan verdienen.

    Maar dat even terzijde. In de USA geldt heel duidelijk dat alles wat uit Amerika komt goed is en de rest kan ook wel goed zijn, maar dat moet zich dan eerst maar eens bewijzen. Toch heeft UniQure er goed aan gedaan om naar de Nasdaq te gaan. Daar wordt nl niet alleen door Amerikanen gehandeld, maar ook door Europeanen. Zolang er maar een paar procent van de Amerikanen wat stukjes koopt is dat al een aanzienlijke vooruitgang, want Amerikanen handelen namelijk (vrijwel) niet buiten de USA. Dus de Europeaan koopt toch wel en nu hebben we er een paar Amerikanen bij. Waarbij een klein aantal Amerikanen een hoop is in onze ogen. (Daar is immers alles groter ;) )

    Gr

    Frank
  3. kers 7 maart 2015 14:42
    Ben het 100 % eens Yvet. Bij de overname Crucell destijds idem. Voorafgegaan aan een niet controleerbare fout in de Koreaanse plant bij de productie van Quinvaxem. Daarna donderde de koers naar beneden en werd daar kunstmatig laag gehouden totdat J&J het bedrijf definitief overnam. De topman Ronald Brus werd afgescheept met een zielige 30 miljoen dollar. Blijf dan als Hollander maar eens rationeel de zaken ook van de belegger behartigen.
    Dat gaat eenvoudigweg niet.

    Het lijkt inderdaad wel strategie die braindrain waarbij eerst de risico's eruit moeten zijn om dan daarna door een of ander Amerikaans bedrijf te worden geoogst. Kijk ook maar eens naar koersverlopen op dit moment bij MDXHealth en Galapagos en waarschijnlijk zijn er meerdere te noemen.
  4. Tex Mex 17 maart 2015 17:30
    Potentiële katalysators voor de koers van het aandeel vormen de eerste resultaten mid 2015 van de hemofilie B trial en Sanfilippo trial. Volgens mij wachten we ook nog op definitieve resultaten van de porfyrie phase 1 trial.

    Een andere aanjager voor de koers zou een deal op het vlak van het hartfalenprogramma kunnen zijn met een grotere farmaceut/biotechnologie company.

    Eerder is al gezegd door de CEO van uniQure dat er na de overname van InoCard, dat ook onder de belangstelling stond van 2 andere grotere pharma companies, nog steeds belangstelling bestaat om het programma te partneren. Één van de geïnteresseerde partijen is een top 5 company. Ik neem daarbij aan dat het een pharma uit de wereldwijde top 5 betreft: Jonhson&Johnson, Pfizer, Roche, GlaxoSmithKline (GSK) en Novartis.

    Het aantal spelers op het gebied van gentherapie in het cardiovasculaire speelveld is niet groot, heb ik het idee. Celladon is daarbij het dichtst bij een marktwaardig product. In april van dit jaar worden belangrijke resultaten verwacht van fase 2B studie. Als die goed zijn zou het wel eens kunnen resulteren in een versnelde marktintroductie. Renova therapeutics (volgens mij niet beursgenoteerd), heeft in oktober 2014 een klinische fase I/II studie afgerond (RT-100, AAV5 met adenyl cyclase type 6 gen), resultaten volgen nog, maar de resultaten zouden, net als die van Celladon (Mydicar, AAV1, SERCA2a), wel eens heel fraai kunnen zijn.

    Pfizer bezit 7.7% van totaal uitstaande aandelen van Celladon, Novartis 6.8% en Johnson&Johnson 5.5%. Ik weet zo gauw niet of Roche en GSK zich al geïnteresseerd hebben getoond in het veelbelovende segment van de gentherapie. Ook niet welke Pharma’s banden hebben aangeknoopt met Renova Therapeutics, dat in ieder geval funding van NIH heeft mogen gebruiken voor zijn phaseI/II trial. Deel van het management van Renova lijkt vanuit het verleden banden met Johnson&Johnson te hebben.

    Maar goed: 3 pharma’s uit de top 5 laten dus hiermee wel hun serieuze interesse blijken. Is het één van deze drie companies die ook zijn interesse toonde in het programma van uniQure? Het lijkt me interessant om te zien wat er gebeurt op het moment dat Mydicar in april 2015 een succes blijkt te zijn. Welke pharma breidt zijn belang in Celladon uit en tegen welke prijs? Zou er een overnamestrijd kunnen ontstaan? En wat doet vervolgens de verliezende partij? Zijn interesse richten op het (niet minder veelbelovend ogende, maar nog wel in een prematuurder ontwikkelingsstadium verkerende) cardiovasculaire programma van uniQure?

    Overigens kan ik me voorstellen dat de ene gentherapie in de toekomst complementair aan de andere gaat blijken (net zoals nu de behandeling van hartfalen bestaat uit een cocktail van diureticum, B-blokker, ACE-remmer et cetera). De genoemde gentherapieën grijpen immers ook ieder op een ander eiwit aan dat een rol speelt in de contractie/relaxatie van de hartspier. De kosten van zo’n dubbeltherapie laat ik hier even buiten beschouwing. Of dat de aanwezigheid van antistoffen voor AAV1 in de ene persoon de keuze voor een middel met AAV5 (van een andere fabrikant) juist logischer maakt en vice versa. Dus misschien zou de pharma die Celladon overneemt/partnert dat ook willen doen met uniQure, om zo het hele hartfalen-gentherapie veld te beslaan.

    Afijn, hoewel uniQure kapitaal nodig heeft om het cardiovasculaire programma op korte termijn meer gestalte te geven, kan ik me voorstellen dat alvorens een partnering-deal gesloten wordt, ook even de ontwikkelingen bij de peers afgewacht worden. Ofwel, het voorlopig nog niet bekend worden van een deal met uniQure hoeft niet per se een slecht teken te zijn. Zeker niet nu de koers iedere week toch een stukje hoger staat. Het moet alleen uiteindelijke niet te lang een rem vormen op het laten vorderen van het hartfalen programma. Ik vermoed dat het IVET niet snel genoeg kan gaan, :).
  5. [verwijderd] 17 maart 2015 18:11
    quote:

    Tex Mex schreef op 17 maart 2015 17:30:

    Ik vermoed dat het IVET niet snel genoeg kan gaan, :).
    precies Tex, maar nog meer: zoals je schetste heeft UniQure geld nodig om o.a. het cardiovasculaire verhaal te bekostigen.
    Hoe hoger de koers (ten gevolge van: hoe groter de aandacht van het beleggerspubliek) des te makkelijker het geld ophalen is tbv dit en meerdere programma's.

    Als daar te lang mee gewacht wordt, dan wordt je als beursgenoteerde onderneming afgeserveerd...en dat is mijn angst die niet op fantasie is gebaseerd. Een beursgenoteerd biotech/gentherapy bedrijf moet niet geld ophalen áls het nodig is, maar vóór het nodig is.

    De belangstelling van grote bedrijven klinkt misschien leuk, maar ze trappen kleine bedrijven het liefst door het putje om ze voor een appel en een ei over te nemen.
    QURE moet werken aan een stevig fundament en sterk imago...op basis van de PR tot dusverre maak ik me wat zorgen (niet over de potentie).
  6. Prof. Dollar 17 maart 2015 18:31
    Toch is er ook wel een trend waarneembaar waarbij grote bedrijven kiezen voor een marktlicentie in plaats van (volledig) eigenaarschap (van product of bedrijf). Op deze wijze blijft het (kleine) bedrijf de innovatieve vrijheid houden en voorkomt men de zoveelste mislukking met volledige overnames (denk aan cultuurverandering, mismanagement, politiek, onbenutte kennis).
  7. [verwijderd] 17 maart 2015 22:59
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 17 maart 2015 18:31:

    Toch is er ook wel een trend waarneembaar waarbij grote bedrijven kiezen voor een marktlicentie in plaats van (volledig) eigenaarschap (van product of bedrijf). Op deze wijze blijft het (kleine) bedrijf de innovatieve vrijheid houden en voorkomt men de zoveelste mislukking met volledige overnames (denk aan cultuurverandering, mismanagement, politiek, onbenutte kennis).
    klopt, maar indien het gaat om een platform zoals QURE bouwt, dan kan het accent toch anders komen te liggen. Als QURE de sleutel heeft om een breed scala aan gentherapieën mee uit te kunnen voeren, dan kan het spin in het web worden vd gentherapy.

    Meeste overnames zijn riskant en liever minder risico tegen een hogere overnamesom, dan goedkoop en high risk (goedkoop dan idd mogelijk duurkoop). Het zelfde zie je bij exploratiebedrijven in grondstoffen....liever een overname na, dan voor de vondst en dan een veilige cashflow berekening erop los laten.
  8. [verwijderd] 18 maart 2015 12:12
    Het laatste stukje uit de post van TexMex is heel belangrijk:

    Ofwel, het voorlopig nog niet bekend worden van een deal met uniQure hoeft niet per se een slecht teken te zijn. Zeker niet nu de koers iedere week toch een stukje hoger staat. Het moet alleen uiteindelijke niet te lang een rem vormen op het laten vorderen van het hartfalen programma.

    De koers gaat nu telkens omhoog en dat maakt een overname steeds duurder. Dat vinden ook de grote pharma niet leuk. Aan de andere kant is er het fenomeen waar IVET op duidt en dat een klein bedrijf het mogelijk niet op tijd gaat redden en dan hebben ze het voor een habbekrats. Het is dus een serieus spel met grote belangen. Maar op dit moment zie ik de koers oplopen en dus de overname dichterbij komen.

    Gr

    Frank
  9. [verwijderd] 18 maart 2015 13:08
    volgens mij ligt er bij een beursgenoteerd bedrijf ook de plicht om koersgevoelige informatie naar buiten te brengen; dan kunnen zich complexe situaties voordoen...want wanneer wel en wanneer niet melden?

    Als bijv.een partij interesse heeft getoond in een overname, dan hoeft QURE dat niet naar buiten te brengen denk ik...maar wat als deze partij na dit aan QURE geuitte voornemen aan het shoppen is ten koste van bestaande aandeelhouders die geen weet hebben van dit voornemen? (misschien bestaan er regels die dit tegengaan...maar is niet voor het eerst en laatst dat 'regels er zijn om overtreden te worden')

    Ook de 1e commerciële behandeling met Glybera lijkt mij van belang voor de markt...misschien qua winst/verlies nog niet zo van belang, maar wel psychologisch! Het bevestigt dat er een markt is voor de door velen als 'veel te dure' bestempelde gentherapie.

  10. Prof. Dollar 18 maart 2015 14:11
    uniQure heeft alles in eigen hand en kan op verschillende manieren geld ophalen. Dus ik geloof niet zo in een overname op korte termijn. Ik geloof ook niet in het habbekratsscenario, simpelweg omdat de koers een halfjaar geleden (evenals de jaren ervoor) vele malen lager stond.

    Als een grootaandeelhouder als Forbion wil cashen, dan lijkt mij verkoop van hun stukken BLUE meer voor de hand te liggen dan hun stukken QURE. In QURE zit minimaal net zoveel rek als BLUE al heeft laten zien.

    Als er meerdere potentiële partners zijn voor het congestive heart failure programma? Laat uniQure de tijd nemen en ze lekker tegen elkaar uitspelen. ;-)
  11. [verwijderd] 18 maart 2015 15:41
    Helemaal eens met de hooggeleerde.
    Vandaag wordt een zwaar dagje omdat ONCE zijn jaarcijfers bekend heeft gemaakt en met Pfizer in de hemofilie B boot, maakt dat wel indruk tov QURE.
    Ik geloof dat QURE 25 Maart komt en dan hoop ik toch dat ze b.v. kunnen melden dat de Hemofilie B trial fully enrolled is oid......
  12. Prof. Dollar 18 maart 2015 23:18
    quote:

    Tex Mex schreef op 17 maart 2015 17:30:

    [..] Één van de geïnteresseerde partijen is een top 5 company. Ik neem daarbij aan dat het een pharma uit de wereldwijde top 5 betreft: Jonhson&Johnson, Pfizer, Roche, GlaxoSmithKline (GSK) en Novartis.
    [..]
    Neem Sanofi en Amgen ook maar in dat rijtje op (het zou mij niks verbazen als ze bij die laatste uitkomen).
  13. [verwijderd] 18 maart 2015 23:42
    er was/is al een linkje van Amgen met AMT(UniQure):

    www.uniqure.com/uploads/uniQureCNSPDt...

    "
    Het succes van gentherapie voor aandoeningen van het centraal zenuwstelsel is in belangrijke mate afhankelijk van
    geavanceerde toedieningstechnologie.
    Door de unieke en brede samenwerkingsovereenkomst met UCSF, in het bijzonder de uitmuntende groep in het laboratorium van Dr Bankiewicz, krijgen wij toegang tot state-of-the-art technologie voor
    gentherapie in het centraal zenuwstelsel en dragen wij bij aan de verdere ontwikkeling van deze technologieën. De Parkinson-studie toont ook aan dat het potentieel van uniQures gentherapie-technologieën
    verder reikt dan weesziekten.
    De modulaire opzet van ons productieplatform en het gebruik van AAV5 staan ons toe om snel een portfolio
    te bouwen met
    veelbelovende programma’s die zich richten op aandoeningen van het centraal zenuwstelsel,”
    zei Jörn Aldag, CEO van
    uniQure

    www.pdblogger.com/?page_id=45

    (...)

    Business Matters

    We don’t know the reason, but in 2008, (4 years after the trial halt) Amgen quietly transferred its license for the GDNF gene to Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), a small biotech company in the Netherlands, to be used for development of a gene therapy treatment for PD. The gene would be combined with AMT’s proprietary adeno-associated virus (AAV2) gene therapy platform.

    In Jan. 2012, AMT was informed that the European Commission’s Standing Committee would not grant marketing authorization for Glybera, a therapy for treating lipoprotein lipase deficiency. More data was required. This was the company’s lead project, and AMT was running out of money.
    More bad news for AMT. In Feb. 2012, Amsterdam Molecular Therapeutics “announced today that its board of directors is recommending a substantial corporate restructuring and financing transaction which, if approved by shareholders, will result in the assets and certain liabilities being acquired by a newly formed private company uniQure BV, also based in the Netherlands” (press release).

    In March 2012, AMT was dissolved, and their business and operations went to uniQure.
    See:

    www.amtbiopharma.com/news/157/182/Ams...

    “uniQure BV is a private company, also in the Netherlands created specifically for the Transaction. uniQure will act as the new holding company for the gene therapy business” (press release).
    In June 2012, uniQure signed an agreement to partner with UCSF and the NIH on GDNF gene therapy for Parkinson’s.
    In July 2013, Dr Krystof Bankiewicz, UCSF, was appointed chair of uniQure’s CNS Scientific Advisory Board.
    The gene therapy developed by researchers at the University of California, San Francisco (UCSF), uses the GDNF gene, which uniQure (formerly Amsterdam Molecular Therapeutics) licensed from Amgen.
    So the GDNF gene is now housed in uniQure. It seems like a good home. Hopefully, data and access to GDNF will be made available to other researchers. This is almost a model collaboration between an academic research center, a biotech and the NIH to cure Parkinson’s. All that is missing now is the voice of the patient.
    Another surprise was the out licensing of Amgen’s GDNF protein to MedGenesis, a biotech in Canada. In January 2010, Medgenesis announced “that it has successfully entered into an agreement with Amgen granting MedGenesis an exclusive, worldwide license for glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) protein in CNS and non-CNS indications…” subject to the rights of a co-exclusive licensee for CNS indications in certain countries…“As part of the license agreement, Amgen now holds a small equity stake in MedGenesis…”
  14. Prof. Dollar 19 maart 2015 08:27
    En vergeet Philip Astley-Sparke niet, eerder uniQure's President US en nu "nominated for appointment to the Supervisory Board" van uniQure.

    "Since May 2012, Philip is a venture partner at Forbion Capital Partners, uniQure’s largest investor. As a venture partner he works with selected portfolio companies to help management execute on their business plans. Philip served as Vice President and General Manager at Amgen, Inc. until December 2011, following the acquisition of BioVex, Inc. in March 2011. Philip had been President and CEO of BioVex since 2005, during which he achieved several milestones for the company: its relocation from the UK to the US, the formation of a commercial grade manufacturing facility and nascent commercial capabilities, and the successful negotiation with Amgen to acquire BioVex for up to $1bn."

    www.uniqure.com/news/172/182/uniQure-...
    www.uniqure.com/news/230/182/uniQure-...
  15. Tex Mex 20 maart 2015 13:40
    quote:

    invoorentegenspoed schreef op 18 maart 2015 13:08:

    volgens mij ligt er bij een beursgenoteerd bedrijf ook de plicht om koersgevoelige informatie naar buiten te brengen; dan kunnen zich complexe situaties voordoen...want wanneer wel en wanneer niet melden?

    Ook de 1e commerciële behandeling met Glybera lijkt mij van belang voor de markt...misschien qua winst/verlies nog niet zo van belang, maar wel psychologisch! Het bevestigt dat er een markt is voor de door velen als 'veel te dure' bestempelde gentherapie.
    Maar wat als het in mijn belang als aandeelhouder is om juist nog niet te weten of er een partner/licentie-deal gesloten is/wordt? Dat klinkt misschien wat cryptisch, maar ik zal het verder toelichten.
    Eigenlijk is er vanuit uniQure de laatste maanden maar weinig nieuws naar buiten gebracht: augustus 2014 - overname InoCard en oktober 2014 - mooie eerste resultaten porfyrie. Op die nieuwsfeiten is niet overdreven veel koersreactie geweest.
    Hoe zinvol het is om als beursgenoteerd bedrijf ook non-events als nieuws te brengen daar kan ieder zijn mening over hebben. Ik geloof zelf meer in langzaam doch gestage groei van de waarde van een aandeel op basis van solide ontwikkelingen binnen een bedrijf. Ik houd niet van waarde creatie op basis van opgeklopte non-events. Uiteindelijk kun je daar ook een prijs voor betalen. Pharming vind ik een goed voorbeeld van hoe het niet moet: volkomen oninteressante pijplijn, in een markt waar concurrenten al lang een voorsprong hebben, met een technologie die door de huidige biotechnologische revolutie al weer snel achterhaald gaat blijken. Tegenwoordig wat minder, maar jaren geleden vlogen de persberichten je om de oren, en kijk wat voor waarde het heeft toegevoegd aan dit pennystock.
    Echte waardegroei moet komen vanuit echte waardecreatie. Niet op basis van de waan van de dag.
    Wat er nu gebeurt is dat de waarde van het aandeel uniQure passief meegroeit op ontwikkelingen binnen andere bedrijven: Spark (waarde niet zozeer gebaseerd op hemofilie maar meer op het in phase 3 verkerende retinale dystrofie programma waar halverwege 2015 nieuws van verwacht wordt), Celladon (fase 2B hartfalen met hoge verwachtingen), Bluebird (Vooral waarde op basis van CAR-T programma). Dat maakt het aandeel uniQure overigens ook gevoelig voor tegenvallende studieresultaten van deze peers, en dat maakt de aandelenkoers van Qure in mijn ogen ook nog gevoelig voor neerwaartse correctie. Op basis van vergelijking met deze peers lijkt het aandeel wat achter te blijven in waarde, maar op basis van ontwikkelingen binnen het bedrijf gaat het eigenlijk helemaal zo slecht niet, naar mijn financieel ondeskundige mening. Ik ben ook niet zo bang voor een overname, de grootaandeelhouders kennen bij uitstek de potentie van wat ze met een bedrijf als uniQure in handen hebben. Als ze het nog niet wisten heeft de koersexplosie bij peers ze dat wel geleerd.

    Zolang het aandeel Qure meeprofiteert (nu al maanden) van de waardegroei van de peers zou ik het nieuws nog zo lang mogelijk (als wettelijk is toegestaan) bij me houden, totdat die groei gaat haperen en het aandeel wel weer een impuls kan gebruiken. Liefst op een strategisch goed gekozen moment, bijvoorbeeld voorafgaand aan uitgifte nieuwe aandelen (die uitgifte gaat zeker komen, de aanvraag daarvoor ligt bij de SEC al op de plank te wachten), om de waardedilutie te beperken, maar de pijplijn wel weer een (waardecreerende) impuls te geven.

    De momenten die dit jaar voor echte koersstijgingen moeten gaan zorgen moeten nog komen (kun je nagaan! als ik nog cash had zou ik zo durven instappen): Hemofilie data, Sanfilippo data, de opbrengsten uit verkoop Glybera is ook nog niet als nieuws gebracht en wellicht wordt er nog een konijn uit de hoge hoed getoverd).
    Qua hemofilie begin ik langzaam het idee te krijgen dat uniQure echt koploper is, hoewel de fase 1 trial nog moet aanvangen of net begonnen is, waar concurrenten al gestart zijn; Toch een voorsprong omdat het gen in St. Judes trial veilig en effectief is gebleken en de vector in de porfyrie trial idem. Daarom denk ik dat de inschatting van uniQure, dat op basis van de hierdoor ontstane hogere doseringsmogelijkeid een superieur product tot stand kan komen, juist is. Dus hoewel de voorsprong er in de tijd niet lijkt te zijn is die er wel degelijk in de kwalitatieve ontwikkeling. En nogmaals, de voorschrijver (en de betaler) zal toch snel geneigd zijn om het beste product te kiezen voor zijn patient. Laten we hopen dat er geen safety issues zullen zijn de komende maanden.
    Misschien hoort deze post meer thuis op het andere draadje over de waarde van uniQure, maar ik wilde ook even reageren op de hierboven aangehaalde post. Wellicht kan iemand hiernaar verwijzen, ik wist even niet hoe dat te doen.
    Groet en dank voor het lezen, Tex.
  16. [verwijderd] 20 maart 2015 22:24
    Dank Tex, goed betoog.

    De beurs kan echter rare dingen laten zien die veel andere logica opzij zet. 'Money rules'...zeg maar.

    Ik ben niet medisch onderlegd en waardeer jouw bijdragen vanuit een hoek dat voor mij overwegend abacadabra is. Belangrijk punt voor mij is het gegeven dat een biotechonderneming bij uitstek gewezen is op financiële input vanuit beleggers (zowel institutioneel als particulier).
    Het risico is en blijft altijd beduidend groot en het slagen in het aantrekken van financiële middelen hebben nu eenmaal belang bij een hoge beurswaardering, maar ook het gegeven dat het bedrijf bij vele peers en beleggers in the picture is.

    Beter iets te weinig berichten dan te veel nietszeggende...maar er zijn genoeg voorbeelden dat het wel hielp. Pharming is een mooi aangehaald voorbeeld: het heeft dan weliswaar nergens toe geleid, maar dat is vnl.vanuit wetenschappelijk punt gezien...keerzijde is dat het bedrijf veel meer geld heeft weten aan te trekken dan dat verstandig was voor beleggers. Helaas is dat part of the game! Een belegger dient zo goed mogelijk zijn huiswerk te doen en kansen in te schatten en zo weet ik al heel lang (door te luisteren naar mensen die het kunnen weten) dat Pharming al jarenlang niet de echte moeite waard is om in te beleggen...misschien niet kansloos, maar genoeg om onderwogen te zijn in dat aandeel, dan wel links te laten liggen!

    Wie in AMT zat wist dat toen de fantasie de 'winstgenerator' was, maar toen eenmaal Glybera goedkeuring verkreeg (inmiddels UniQure), toen ging het licht overduidelijk op groen! Ook de vorderingen met Hemofilie B geven een (groot) voordeel van de twijfel...ze zijn IMHO op de veelbelovende goede weg.

    Uiteindelijk geldt ook voor gentherapie: waar een wil is is een weg! Voorwaarde: die weg moet gevonden worden en afgelegd zijn voor de beschikbare financiële middelen op zijn...na de (hoge) kosten komen de (eveneens hoge) baten.

    We gaan het zien...
  17. flosz 6 april 2015 14:10
    Met dank@ Prof. Dollar: www.iex.nl/Forum/Topic/1286603/98/Wat...

    Bristol-Myers Squibb and uniQure Enter into Exclusive Strategic Collaboration to Develop Gene Therapies for Cardiovascular Diseases

    Bristol-Myers Squibb Company (NYSE:BMY) and uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) announced today an agreement that provides Bristol-Myers Squibb with exclusive access to uniQure’s gene therapy technology platform for multiple targets in cardiovascular diseases. The collaboration includes uniQure’s proprietary gene therapy program for congestive heart failure that is intended to restore the heart’s ability to synthesize S100A1, a calcium sensor and master regulator of heart function, and thereby improve clinical outcomes for patients with reduced ejection fraction. Beyond cardiovascular diseases, the agreement also includes the potential for target-exclusive collaboration in other disease areas. In total, the companies may collaborate on ten targets, including S100A1.

    uniQure will lead discovery efforts and be responsible for manufacturing of clinical and commercial supplies using its vector technologies and its industrial, proprietary insect-cell based manufacturing platform. Bristol-Myers Squibb will lead development and regulatory activities across all programs and be responsible for all research and development costs. Bristol-Myers Squibb will be solely responsible for commercialization of all products from the collaboration.

    “Bristol-Myers Squibb has an excellent and long-standing track record of success in discovering and developing treatments for cardiovascular diseases and in embracing advancing technologies for the treatment of human diseases,” said Carl Decicco, Ph.D., Head of Discovery, R&D, Bristol-Myers Squibb. “Collaborating with uniQure, a clear leader in the field with an innovative and validated gene therapy platform, further strengthens our capability to bring forward transformational new therapeutics for difficult-to-treat diseases, including cardiovascular diseases such as heart failure.”

    “Bristol-Myers Squibb’s strength in the cardiovascular area and its commitment to gene therapy will allow them to leverage the full breadth and capacity of our platform for cardiovascular diseases,” said Joern Aldag, Chief Executive Officer of uniQure. “This collaboration will accelerate the application of gene therapy for large patient populations suffering from heart diseases and will complement the further development of uniQure’s internal pipeline in two focus areas: liver diseases, including hemophilia, and CNS, including lysosomal storage diseases.”

    Under the terms of the agreement, Bristol-Myers Squibb will make near-term payments of approximately $100 million, including an upfront payment of $50 million to be made at the closing of the transaction, a $15 million payment for the selection of three collaboration targets, in addition to S100A1, to be made within three months of the closing and an initial equity investment in uniQure for a number of shares that will equal 4.9% of the total number of shares outstanding following such issuance, at a purchase price of $33.84 per share, or at least $32 million in total. Bristol-Myers-Squibb will acquire an additional 5.0% ownership before December 31, 2015, at a 10% premium, and will be granted two warrants to acquire up to an additional 10% equity interest, at a premium, based on additional targets being introduced into the collaboration. The parties have also agreed to enter into a supply contract, under which uniQure will undertake manufacturing of all gene therapy products under the collaboration.

    uniQure will be eligible to receive research, development and regulatory milestone payments, including up to $254 million for the lead S100A1 therapeutic and up to $217 million for each other gene therapy product potentially developed under the collaboration. uniQure is also eligible to receive net sales based milestone payments and tiered single to double-digit royalties on product sales.

    “It is immensely exciting to see the potential of our initial discoveries recognized first by uniQure and then advanced to a stage where we can build a portfolio of gene therapies to treat cardiovascular disease in partnership with Bristol-Myers Squibb,” added Prof. Dr. Patrick Most, Managing Director of uniQure Germany (formerly known as InoCard). “I would like to thank my colleagues in Heidelberg, Amsterdam and Lexington, Massachusetts for the teamwork that has contributed to bringing the lead S100A1 therapeutic closer to helping patients.”

    uniQure and Bristol-Myers Squibb anticipate the collaboration to be effective during the second quarter of 2015. The effectiveness of the transaction is subject to customary closing conditions, including clearance under the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act. The initial issuance by uniQure of equity to Bristol-Myers Squibb also is anticipated to close in the second quarter of 2015 and is subject to the approval by the shareholders of uniQure.

    About Bristol-Myers Squibb

    Bristol-Myers Squibb is a global biopharmaceutical company whose mission is to discover, develop and deliver innovative medicines that help patients prevail over serious diseases. For more information, please visit www.bms.com or follow us on Twitter at twitter.com/bmsnews.

    About uniQure

    uniQure is delivering on the promise of gene therapy through single treatments with potentially curative results. We have developed a modular platform to rapidly bring new disease-modifying therapies to patients with severe disorders. We are engaged in multiple partnerships and have obtained regulatory approval of our lead product, Glybera, in the European Union for a subset of patients with LPLD.

    news.bms.com/press-release/rd-news/br...
  18. flosz 6 april 2015 14:28
    ......and an initial equity investment in uniQure for a number of shares that will equal 4.9% of the total number of shares outstanding following such issuance, at a purchase price of $33.84 per share, or at least $32 million in total. Bristol-Myers-Squibb will acquire an additional 5.0% ownership before December 31, 2015, at a 10% premium, and will be granted two warrants to acquire up to an additional 10% equity interest.....
73 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.