Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Winst gevend schreef op 17 augustus 2024 18:25:

En alweer een week dichterbij winstgevend.

Er zullen heel veel beleggers spijt gaan krijgen dat ze
niet onder de € 1,50 massaal hebben ingekocht.

En de bulk plaatsingen moeten nog komen.
"enorm tot gigantisch winstgevend" volgens Pharming,
maar eerst die 280 miljoen halen dit jaar.

Dat is al een uitdaging op zich met nog 4.5 maand te gaan.

quote:

Winst gevend schreef op 17 augustus 2024 19:52:

#####
www.cda-amc.ca/rituximab-non-hodgkins...
#####

Tja.......................

quote:

G. Hendriks schreef op 17 augustus 2024 19:57:

[...]

Leg je ‘Tja…………………..’ eens uit?

quote:

Jan Fluit schreef op 17 augustus 2024 00:23:

Je had vroeger zwartkijkers die betaalden geen kijkgeld. Je hebt hier ook van die zwartgallige mensen, ze hebben geen aandelen Pharming. Gelukkig gaat de koers omhoog de laatste 2 weken. Wedden dat ze gaan kopen volgende week, want we gaan door let maar op. Aandeel van het jaar 2025

quote:

High Finance schreef op 17 augustus 2024 19:00:

[...]

De kosten stagneren dus de omzetgroei die vanaf nu plaats gaat vinden zal met de huidige hoge marge omgezet worden in keiharde euro's t.b.v. de kaspositie.

quote:

Winst gevend schreef op 17 augustus 2024 18:25:

Er zullen heel veel beleggers spijt gaan krijgen dat ze
niet onder de € 1,50 massaal hebben ingekocht.

quote:

G. Hendriks schreef op 17 augustus 2024 16:46:

Zo, lekker dagje in Alba achter de rug. Nu tijd voor het forum. Was dit bericht al geplaatst (vermoedelijk al -tig keer, maar vergeef me dat ik niet iedere keer dit telefoonboek-oude-stijl terugblader)?

Van Pharvaris:

“The RAPIDe-3 Study—a #clinicaltrial which evaluates the efficacy and safety of oral #deucrictibant compared with placebo for on-demand treatment of #HereditaryAngioedema (#HAE) attacks—is currently enrolling participants.

Participants must meet the following key eligibility criteria:

- Be between 12 and 75 years of age
- Have a confirmed diagnosis of HAE type 1 or 2
- Have had at least 2 HAE attacks within the past 3 months
- Have experience using standard-of-care treatment to manage on-demand treatment for HAE attacks
- Other eligibility criteria apply

Visit the RAPIDe-3 website to learn more about the study or to find a participating site: www.rapide-3.com/“

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
  Diverse generieke goedkopere varianten door verlopen patent

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili, Canada, Zwitserland, Peru). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe
  - Status: FDA and EMA Filing Acceptance (BLA) (dec 23)
  - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per maand
  - Studieresultaat: Eenmaal per maand een inectie met Garadacimab leidt tot 90% minder HAE aanvallen
  - Info: Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  

• Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Status: Goedkeuring aangevraagd bij FDA (jun 24), Europa en Japan later dit jaar
  - Status: Onderzoek bij kinderen gestart
  - Toediening/type: Oraal - Kallikrein inhibitor
  - Studieresultaat: Zeer goede fase III resultaten onder 136 patiënten in 20 landen, de grootste trial op gebied van HAE
  

• Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
  - Status: Fase III resultaten; significant sustained protection
  - Status: Market preperation ongoing
  - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per 4 of 8 weken - Prekallikrein
  - Studieresultaat: Algehele aanhoudende gemiddelde reductie van 96% aanvallen, 99,6% van de studiedagen waren patiënten aanvalvrij
  - Studieresultaat: Hoge AE-QoL score, zeer veilig in gebruik bleek na onderzoek van 2 jaar
  

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Acuut
  - Status: Fase II liet goede resultaten en goede verdraagzaamheid bij alle doseringen zien. Fase III gestart
  - Toediening/type: Oraal, softgel, bij doorbraakaanval - B2 receptor
  - Studieresultaat: Goede verdraagzaamheid bij alle doseringen, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
  - Info: Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Info: 'Deucrictibant has the potential to become the preferred therapy for people living with HAE in both on-demand and prophylactic treatment modalities,” said Peng Lu, MD, PhD, Pharvaris’ chief medical officer.
  

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Profylaxe
  - Status: Fase II afgerond met goede resultaten, reductie van 84,5% tov placebo
  - Toediening/type: Oraal, softgel, dagelijks - B2 receptor
  - Studieresultaat: Reductie van 84,5% tov placebo, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
  - Info: Eerste B2 receptor op de profylaxe markt, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Status: Fase I afgerond
  - Toediening/type: Oraal, XR Tablet - langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  

• STAR-0215 (Astria) - Profylaxe
  - Status: Fase III gepland voor Q1 2025 met resultaten eind 2026
  - Toediening/type: Subcutaan, eenmaal per 3 of 6 maanden - monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Studieresultaat: Zeer positieve resultaten uit fase 1b/2 trial, reductie van 90% tot 96% van aanvallen per maand
  - Info: FDA Fasttrack Designation
  - Info: STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Status: Resultaten fase II deel later dit jaar, start fase III later dit jaar
  - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
  - Studieresultaat: 'Zware' patiënten met 17 en 14 aanvallen per maand bleven na resp. 20 en 24 maanden nog steeds aanvalvrij
  - Studieresultaat: Acht van de tien patiënten volledig aanvalsvrij na observatieperiode van 16 weken tot de laatste follow-up, inclusief ernstigste gevallen
  - Studieresultaat: Een enkele dosis NTLA-2002 leidt tot een vermindering van 98% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage
  - Studieresultaat: Gunstig veiligheidsprofiel
  - Info: FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002, dit versnelt de ontwikkeling en beoordeling van oa gentherapieën
  

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Status: Samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
  - Studieresultaat: Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
  - Info: A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Bringing the first candidate to clinical trials in 2023
  

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Fase I
  

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  - Subcutane toediening
  

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening
  

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening - RNA technologie
  - Fase I is gestart
  - The early phase 1 clinical data strongly supports the potential of ADX-324 for patients suffering from hereditary angioedema.
  

quote:

aextracker schreef op 17 augustus 2024 13:49:

[...]

Ik houd volgende denklijn aan qua omzet ontwikkeling in 2027;

Ruconest $ 365 Mln. (CAGR 115) -> o.b.v. 2024 = $ 235 Mln.
Joenja $ 135 Mln. (CAGR 150) -> o.b.v. 2024 = $ 40 Mln.
------------------+
Omzet $ 500 Mln. totaal.

daartoe moet Pharming Group NV met JOENJA ca. 285 patienten bereikt en op betaalde behandeling hebben.
Kijkend naar Q2 cijfers vs. Q1 cijfers 2024 en de vertraging i.r.t. goedkeuringen, lijkt een positief resultaat in Q4 zeker haalbaar. Op basis van jaar totaal (nog) niet in 2024 , doch ook dat moet o.b.v. omzet\kostenontwikkeling behorend bij deze portfolio van 2 medicijnen in eigen beheer ingaand 2025 structureel mogelijk worden.

Langere termijn, met een 2e en 3e inlicentieringskandidaat erbij is omzet $ 1 Mrd. haalbaar in 2035.

quote:

Natal schreef op 18 augustus 2024 09:35:

Lijkt wel of Ruconest meelift met het succes van Orladeyo.
Voor de middelzware stabiele groep is Orladeyo aantrekkelijk. Met Ruconest als ingrijp is er mogelijk nog markt voor Ruconest.

Een succesvolle medicatie combinatie blijkt vaak " sticky". Maw de patiënt vertrouwt het, is bekend en daarom gehecht aan deze combi.

Patiënten gaan na de komst van al deze middelen een hevige twijfelfase in.

quote:

Natal schreef op 18 augustus 2024 09:42:

Als de VUS onmiddellijk zo,n 200 kandidaat patiënten oplevert dan gaat het toch hard Rodrio.

quote:

Jan Fluit schreef op 17 augustus 2024 00:23:

Je had vroeger zwartkijkers die betaalden geen kijkgeld. Je hebt hier ook van die zwartgallige mensen, ze hebben geen aandelen Pharming. Gelukkig gaat de koers omhoog de laatste 2 weken. Wedden dat ze gaan kopen volgende week, want we gaan door let maar op. Aandeel van het jaar 2025

quote:

Helmut schreef op 16 augustus 2024 17:41:

[...]

Nu snap ik 'm niet, net schrijft u nog dat u niet snapt dat zelfs mensen met obesitas weigerden en vervolgens is het een opgehypte ziekte.

Het grote geld regeert toch in vrijwel elke business, da's toch niet nieuw, is van alle tijden.

quote:

Rodrio schreef op 18 augustus 2024 09:38:

[...]

Bedankt voor je tomeloze inzet veel te positieve verhaaltjes neer te kalken op dit forum.
Qua Ruconest ga je qua groei wel erg positief inzetten. Hierin zit je compleet naast de realiteit. Die groei blijft niet komen namelijk doordat de groei van de profylaxe markt namelijk ook afvlakt. Patiënten maken de switch naar een beschermend middel maar die verdeling begint te stabiliseren 80/20.
Daarnaast houd je uiteraard geen enkele rekening met de opkomende concurrentie.

Qua leniolisib; vind jij 285 patiënten realistisch?
Hoeveel potentiële patiënten heeft Pharming aangegeven te kunnen bereiken in de VS? Hulpje: is dat meer of minder dan 250?

Zoals erg vaak is je verwachting veel te rooskleurig. Je gaat daar je zoveelste misser maken. Maar dat leg ik je over 2 jaar wel uit met feiten.

quote:

aextracker schreef op 18 augustus 2024 10:53:

[...]

Je tomeloze energie en tijd om het tegendeel te bewijzen, dat Pharming group NV kan groeien en verder weg drift van een failliessement of notering 0.50 -0.60\aandeel maakt dat je nog halsstarriger probeert je gelijk te halen

quote:

Grasmat schreef op 18 augustus 2024 10:09:

[...]

Als als.. maar zo’n vaart zal dat niet lopen.