Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Rikos schreef op 23 juli 2024 20:02:

@Rodrio,

Bedankt voor het overzicht van medicijn ontwikkelingen op de HAE markt.

Een tijd geleden heeft u ook al eens zo'n overzicht geplaatst en dat heb ik gebruikt om verdere informatie in te winnen en aan de hand daarvan een 2 tal investeringen gedaan ( Intellia en Kalvista ) die tot nu toe een meer dan prima resultaat opleveren.

quote:

Marrr schreef op 23 juli 2024 20:33:

[...]

Er zijn weinigen die dat (zo) zien. ;-)

Fijne avond

quote:

Triple A schreef op 23 juli 2024 14:29:

[...]
-

Lord Apollyon noemt Pharming vrijwel iedere dag “een sterfhuis” en beleggers in Pharming “wappies”.

Pharming heeft absoluut niet de kenmerken van "een sterfhuis":

• Een kaspositie van $ 175 miljoen na aflossing van € 25 miljoen lening

• Solvabiliteit 46% (uitermate gezond gefinancierd)

• Verkoop van twee weesgeneesmiddelen in de V.S.

• Voor dit jaar wordt double digit omzetgroei voorspelt

• De afgelopen jaren was de operationele kasstroom vrijwel neutraal

Er moet heel veel beter bij Pharming (met name de winstgevendheid en de waardecreatie voor aandeelhouders), maar een sterfhuis is Pharming absoluut niet.

• Hoe zouden medewerkers van Pharming (circa 400 man/vrouw) het vinden als ze wisten dat op het IEX forum een anonieme alias iedere dag het bedrijf “een sterfhuis” noemt?

• Hoe zouden patiënten die baat hebben bij een behandeling Ruconest of Joenja het vinden als ze zouden weten dat een anonieme alias het bedrijf dat hun voorziet van die weesgeneesmiddelen iedere dag “een sterfhuis” noemt?

• En hoe vinden beleggers in Pharming het om iedere dag weggezet te worden als gekkies die geloven in complottheorieën (betekenis van “wappie”)?

Als de post frequentie van Lord Apollyon incidenteel was had het nog wel grappig kunnen zijn. Maar de dagelijkse herhaling zonder enige redelijke onderbouwing maakt het gewoon zielig en totaal respectloos naar medewerkers en patiënten van Pharming en beleggers in Pharming.

De IEX moderator had al lang hiertegen moeten optreden. De term "wappie" is een grove belediging voor alle beleggers in Pharming. Het feit dat Lord Apollyon die term ongericht gebruikt (waar hij zelf erg trots op is, want dan kan hij niet aangesproken worden op persoonlijke belediging) maakt het alleen maar erger, omdat daarmee alle Pharmingbeleggers tot gekkies die geloven in complottheorieën worden gebombardeerd.

De moderator zou kunnen optreden op basis van:

• Onnodig beledigen van mede forumdeelnemers;

• Eindeloze herhaling

• Meestal vrijwel geen onderbouwing voor de gebruikte kwalificaties

Kritische posts zijn belangrijk op een forum, maar dan wel onderbouwd en respectvol naar andere deelnemers. De respectloze, inhoudsloze posts van Lord Apollyon zijn voor mij reden om niet langere bijdrages aan dit forum te willen leveren (met uitzondering van deze post).

-

quote:

Marrr schreef op 23 juli 2024 20:33:

[...]

Er zijn weinigen die dat (zo) zien. ;-)

Fijne avond

quote:

Lord Apollyon schreef op 23 juli 2024 23:04:

[...]

Ik krijg de indruk dat u in mij een zondebok zoekt voor de enorme koersverliezen, maar dat is natuurlijk struisvogelarij. Persoonlijk denk ik dat Pharming beleggers zich beter druk kunnen maken over de vraag hoe ervoor te zorgen dat Pharming geen sterfhuis meer is dat in 2030 de deuren sluit. En over de vraag waarom de wappies koste wat kost vasthouden aan dit aandeel terwijl elders het geld tegen de plinten klotst. En dus niet over mijn postings, al kan ik in alle bescheidenheid toch niet ontkennen dat die uitermate relevant zijn.

Er schijnt overigens een zgn 'blokkerknop' te zijn, ik meen dat Braniek daar meer over kan vertellen. Wellicht biedt dit voor u wat verlichting?

quote:

Braniek schreef op 23 juli 2024 23:12:

[...]
Kok, wil je mij er buiten laten

quote:

Braniek schreef op 23 juli 2024 23:12:

[...]

Kok, wil je mij er buiten laten.

quote:

Rodrio schreef op 23 juli 2024 15:26:

[...]

Dat klopt helemaal. Twee concurrenten zitten in het goedkeuringsproces bij de FDA en kunnen mogelijk dit jaar de markt in de US nog gaan betreden:
- Garadacimab
- Sebetralstat

Dicht tegen goedkeuringsproces (markttoetreding eind 2024 of 2025):
- Doniladorsen

En bijzonder benoemenswaardig is de geplande start van fase III met de gentherapie van Intellia en de reeds geboekte uitmuntende resultaten.

Hoe je het ook draait of keert, deze medicatie met betere beschermingsgraden zullen uitwerken naar steeds minder gebruik van Ruconest per patiënt.
Vorige week las ik nog een ondezoek, dat aardig wat patiënten nog op oudere beschermende medicatie zit zelfs, en mogelijk wel over gaan stappen op deze betere medicatie of veel makkelijker toe te dienen medicatie.

---------

In ontwikkeling

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe
  - Eenmaal per maand een inectie met Garadacimab leidt tot 90% minder HAE aanvallen
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - FDA and EMA Filing Acceptance (BLA) (dec 23)

• Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Zeer goede fase III resultaten onder 136 patiënten in 20 landen, de grootste trial op gebied van HAE
  - Goedkeuring aangevraagd bij FDA (jun 24), Europa en Japan later dit jaar
  - Onderzoek bij kinderen gestart

• Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
  - Phase III resultaten; significant sustained protection
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score, maandelijks of twee-maandelijkse toediening
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - OASIS-HAE studie liet zien dat 91% minder aanvallen een on-demand behandeling nodig had
  - Market preperation ongoing

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) – Acuut
  - Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II liet goede resultaten en goede verdraagzaamheid bij alle doseringen zien
  - 'Deucrictibant has the potential to become the preferred therapy for people living with HAE in both on-demand and prophylactic treatment modalities,” said Peng Lu, MD, PhD, Pharvaris’ chief medical officer.

• Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Profylaxe
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Fase II afgerond met goede resultaten, reductie van 84,5% tov placebo
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Phase I afgerond

• STAR-0215 (Astria) - Profylaxe
  - Zeer positieve resultaten uit Phase 1b/2 trial; reductie van 90% tot 96% van aanvallen per maand
  - FDA Fasttrack Designation
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie of zes maanden
  - STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  - Fase III gepland voor Q1 2025 met resultaten eind 2026

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - 'Zware' patiënten met 17 en 14 aanvallen per maand bleven na resp. 20 en 24 maanden nog steeds aanvalvrij
  - Acht van de tien patiënten volledig aanvalsvrij na observatieperiode van 16 weken tot de laatste follow-up, inclusief ernstigste gevallen
  - Een enkele dosis NTLA-2002 leidt tot een vermindering van 98% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage
  - Start Fase III later dit jaar
  - Resultaten fase II deel later dit jaar
  - FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie

Ontwikkeling in beginfase of lang geen updates

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Bringing the first candidate to clinical trials in 2023

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening - RNA technologie
  - Phase I is gestart
  - The early phase 1 clinical data strongly supports the potential of ADX-324 for patients suffering from hereditary angioedema.

quote:

Lord Apollyon schreef op 23 juli 2024 23:04:

[...]

Ik krijg de indruk dat u in mij een zondebok zoekt voor de enorme koersverliezen, maar dat is natuurlijk struisvogelarij. Persoonlijk denk ik dat Pharming beleggers zich beter druk kunnen maken over de vraag hoe ervoor te zorgen dat Pharming geen sterfhuis meer is dat in 2030 de deuren sluit. En over de vraag waarom de wappies koste wat kost vasthouden aan dit aandeel terwijl elders het geld tegen de plinten klotst. En dus niet over mijn postings, al kan ik in alle bescheidenheid toch niet ontkennen dat die uitermate relevant zijn.

Er schijnt overigens een zgn 'blokkerknop' te zijn, ik meen dat Braniek daar meer over kan vertellen. Wellicht biedt dit voor u wat verlichting?

quote:

Rodrio schreef op 24 juli 2024 00:05:

[...]

Dit overzicht krijgt 5 aanbevelingen. Een inhoudelijke post die veel werk vergt.
Klik eens op mijn alias en kijk naar mijn post met de meeste aanbevelingen (onder het kopje ‘Top’ Posts
Excuses dat ik het zeg maar iets gaat hier goed mis.

quote:

Rodrio schreef op 24 juli 2024 00:05:

[...]

Dit overzicht krijgt 5 aanbevelingen. Een inhoudelijke post die veel werk vergt.
Klik eens op mijn alias en kijk naar mijn post met de meeste aanbevelingen (onder het kopje ‘Top’ Posts
Excuses dat ik het zeg maar iets gaat hier goed mis.

quote:

Rodrio schreef op 24 juli 2024 00:05:

[...]

Dit overzicht krijgt 5 aanbevelingen. Een inhoudelijke post die veel werk vergt.
Klik eens op mijn alias en kijk naar mijn post met de meeste aanbevelingen (onder het kopje ‘Top’ Posts
Excuses dat ik het zeg maar iets gaat hier goed mis.

quote:

Lord Apollyon schreef op 23 juli 2024 23:04:

[...]

Ik krijg de indruk dat u in mij een zondebok zoekt voor de enorme koersverliezen, maar dat is natuurlijk struisvogelarij. Persoonlijk denk ik dat Pharming beleggers zich beter druk kunnen maken over de vraag hoe ervoor te zorgen dat Pharming geen sterfhuis meer is dat in 2030 de deuren sluit. En over de vraag waarom de wappies koste wat kost vasthouden aan dit aandeel terwijl elders het geld tegen de plinten klotst. En dus niet over mijn postings, al kan ik in alle bescheidenheid toch niet ontkennen dat die uitermate relevant zijn.

Er schijnt overigens een zgn 'blokkerknop' te zijn, ik meen dat Braniek daar meer over kan vertellen. Wellicht biedt dit voor u wat verlichting?

quote:

Rodrio schreef op 24 juli 2024:

[...]

Waarom zoekt u deze persoonlijke aanval steeds opnieuw op? Als de posts van Lord Apollyon je niet aan staan dan lees je er toch gewoon overheen?

quote:

Braniek schreef op 24 juli 2024 08:37:

[...]

omdat LA de persoonlijke aanval opzoekt ( kijk hierboven ) en LA mij ergens in betrekt ipv er overheen te te lezen. dus wel twee kanten bekijken

quote:

TonR schreef op 24 juli 2024 07:33:

[...]De schrijfwijze is zo herkenbaar. AB.