Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,716   +0,021   (+3,02%) Dagrange 0,691 - 0,716 3.985.580   Gem. (3M) 4,9M

Pharming maart 2024

4.209 Posts
Pagina: «« 1 ... 42 43 44 45 46 ... 211 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Hadrians project 12 maart 2024 08:01
    Indien er aanvullende vragen waren geweest vanuit de EMA had Pharming dit in PB laten weten. Ik twijfel er niet aan dat Leniolisib gewoon als ‘opinion’ de komende week op de EMA agenda staat.
    Dan is er eindelijk duidelijkheid (lees: goedkeuring) en kan de koers, ook na de gunstige cijfers van donderdag a.s, eindelijk richting realistische hogere toppen. Je ziet het overigens al aan de verwachte openingskoers van vandaag. Komt goed!
  2. Grumpy-XL 12 maart 2024 08:03
    Studie in zuid China
    www.researchgate.net/publication/3787...

    Artikel van 6 maart jl. Wat ik merkwaardig vind is dat ze de mogelijke behandeling met leniolisib niet noemen.

    “ Background
    Activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome causes recurrent respiratory tract infections, lymphoproliferation, autoimmunity, and lymphoma, due to mutations in PI3Kd subunits, encoded by PIK3CD and PIK3R1, or PTEN, resulting in APDS1, APDS2, and APDS-L subtypes, respectively. Over 400 cases of APDS have been recognized since 2013; however, reports of pediatric patients from China are relatively limited.”

    No treatment guidelines for APDS are yet available, and management is principally implemented by addressing clinical symptoms, complications, and medical conditions. Several therapeutic modalities have been employed, including conventional immunodeciency therapies, such as immunoglobulin replacement, antibiotic prophylaxis, and immunosuppression, as well as more targeted therapies, such as mTOR inhibition with sirolimus and selective PI3Kd inhibitors, or hematopoietic stem cell transplant [5, 23, 29]; however, in general, mortality and complication rates were high in our cohort, predominantly due to diagnostic delay and lack of standard procedures for diagnosis and treatment. Hence, there is an urgent need for consensus and guideline statements.
  3. forum rang 5 Voorheen_bekend_als_Test 12 maart 2024 08:04
    quote:

    BassieNL schreef op 12 maart 2024 08:00:

    [...]
    Er is helemaal nog geen sprake van een nieuwe vertraging.
    Klopt, ik loop wat op de zaken vooruit. Hopelijk zit ik er naast. Het ging mij meer om het maken van verwijten aan anderen dan Pharming, maar dat begreep u al wel.
  4. Grumpy-XL 12 maart 2024 08:06
    Onderzoek naar orphan drug markt in China
    www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

    Blijkbaar denkt men wel na over dekking door verzekering van orphan drugs

    “ In recent years, China has increased attention on the issue of rare diseases, and the government has promulgated rare disease-related policies to gradually improve rare disease diagnosis, treatment, drug marketing, and patient burden. Orphan drugs were added to the medical insurance directory in 7 batches, of which 22 drugs were first included in the 2004 medical insurance directory and 8, 16, 12, 7, 8, and 7 were included in the 2009, 2017, 2019, 2020, 2021, and 2022 versions, respectively. Currently, 106 orphan drugs are marketed in China, which are suitable for treating 53 rare diseases such as hematologic diseases, congenital metabolism disorders, neuropathies, and digestive system diseases and for other treatment fields. The drugs are mainly manufactured in 15 countries such as China, Switzerland, and the USA, of which 10 drugs can be used to treat different rare diseases. At the same time, there are multiple treatments available for 25 rare diseases. In this paper, we examined the manufacturers, marketing status, indications, and inclusion of orphan drugs in the National Basic Medical Insurance Directory to describe and analyze the current status of 106 orphan drugs that are currently marketed in China to provide a reference for rare disease policy formulation and drug development.”
  5. forum rang 4 Anna91 12 maart 2024 08:10
    “ The Committee was reminded of the status of this application and its remaining outstanding issues.”

    Vind ik een gekke zin. Hoezo reminded? Waren het ff vergeten?

    Verder denk ik dat niemand hier met zekerheid kan zeggen wat dit bericht nu precies zegt.

    Ik blijf maar hopen dat de Vries niet voor niks zo zeker van zijn zaak is over uitsluitsel in Q1.

    Maar eerst de mooie cijfers op donderdag.

    Hopelijk gaat het als een bescheiden tweetrapsraket functioneren.
  6. forum rang 7 TonR 12 maart 2024 08:11
    quote:

    Anna91 schreef op 12 maart 2024 08:10:

    “ The Committee was reminded of the status of this application and its remaining outstanding issues.”

    Vind ik een gekke zin. Hoezo reminded? Waren het ff vergeten?

    Verder denk ik dat niemand hier met zekerheid kan zeggen wat dit bericht nu precies zegt.

    Ik blijf maar hopen dat de Vries niet voor niks zo zeker van zijn zaak is over uitsluitsel in Q1.

    Maar eerst de mooie cijfers op donderdag.

    Hopelijk gaat het als een bescheiden tweetrapsraket functioneren.
    En vergeet de andere mooie gebeurtenis donderdag niet.
  7. forum rang 5 Gforce 12 maart 2024 08:11
    quote:

    G. Hendriks schreef op 12 maart 2024 07:32:

    [...]

    Sneller dan verwacht. Dank voor deze post, Grumpy-XL. En blijkbaar een derde LoOI, waar ik al voor vreesde. Beoordeling EMA zie ik niet meer in Q1 plaatsvinden.
    De laatste zin noemt wel een specific timetable. Dus dan is er in elk geval een planning bekend
  8. [verwijderd] 12 maart 2024 09:23
    quote:

    BassieNL schreef op 12 maart 2024 08:00:

    [...]
    Er is helemaal nog geen sprake van een nieuwe vertraging.
    Dat heb ik niet gezegd. Pharming heeft tot 20 februari de tijd gehad om de vragen te beantwoorden en in te dienen, wil leniolisib op de maartagenda staan. Netto vier weken na vaststelling van de derde LoOI dus. Mogelijk dat Pharming dit redt. Zou mooi zijn, maar ik reken op een iets langere beantwoordingstermijn. Dus besluitvorming later dan Q1.
  9. [verwijderd] 12 maart 2024 09:26
    quote:

    Hadrians project schreef op 12 maart 2024 08:01:

    Indien er aanvullende vragen waren geweest vanuit de EMA had Pharming dit in PB laten weten. Ik twijfel er niet aan dat Leniolisib gewoon als ‘opinion’ de komende week op de EMA agenda staat.
    Dan is er eindelijk duidelijkheid (lees: goedkeuring) en kan de koers, ook na de gunstige cijfers van donderdag a.s, eindelijk richting realistische hogere toppen. Je ziet het overigens al aan de verwachte openingskoers van vandaag. Komt goed!
    Nee, dat hoeft Pharming niet te doen. En je kunt zelf toch ook lezen dat er een derde LoOI is vastgesteld?
  10. [verwijderd] 12 maart 2024 09:33
    quote:

    Gforce schreef op 12 maart 2024 08:11:

    [...]
    De laatste zin noemt wel een specific timetable. Dus dan is er in elk geval een planning bekend
    Kan ook betekenen "We zijn er nu wel een beetje klaar mee. Zorg er maar voor dat je je spullen uiterlijk dan-en-dan op orde hebt, anders skippen we de zaak." Maar de kans hierop lijkt me niet groot. Zal eerder een met Pharming afgesproken termijn zijn, dus geen open eind.
  11. forum rang 7 Sharen 12 maart 2024 09:41
    quote:

    Delta2 schreef op 11 maart 2024 21:39:

    Vermoeden van verwantschap met APDS --> IgA Vasculitis.
    Vasculitis is een zeldzame ziekte die bij gemiddeld 10-20 per 100000 pers. voor schijnt te komen.

    Uit het rapport ; APDS patients with immune-complex vasculitis and resolution with leniolisib.

    Abstract :

    Geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta-syndroom (APDS) is een aangeboren immuniteitsfout met heterogeniteit in de klinische manifestaties van immuunontregeling, waaronder recidiverende sinopulmonale infecties, bronchiëctasie, chronische herpesvirusinfecties, auto-immuniteit, lymfoproliferatie en maligniteit. Immuuncomplexgemedieerde vasculitiden zijn nog niet beschreven bij APDS-patiënten. Hier bieden we een casusreeks aan van drie patiënten met APDS die refractaire IgA-vasculitis hebben (ook wel Henoch-Schönlein purpura genoemd), een vorm van immuuncomplex-gemedieerde vasculitis die complement activeert en neutrofielen, macrofagen en eosinofielen aantrekt om lokaal weefselbeschadiging te veroorzaken. Leniolisib is een remmer van PI3K p110d en een door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS. IgA-vasculitis verdween na behandeling met de remmer leniolisib. Patiënten met immuunontregeling, waaronder IgA-vasculitis, moeten worden gescreend op APDS.

    Bron ;

    www.sciencedirect.com/science/article...

    Over IgA Vasculitis ;

    vasculitis.nl/overige-vasculitiden/ig...,de%20darmen%20en%20de%20nieren.

    Pharming was op geen enkele wijze betrokkene bij dit onderzoek.
    Dít soort berichten, samen met het persbericht van Pharming van januari over die mogelijk 1100 extra patienten, zou wel eens dé grote verrassing van dit jaar kunnen worden:

    Steeds meer APDS-verwante aandoeningen, en dus veel meer patienten dan oorspronkelijk verwacht, zouden mogelijk óók baat kunnen hebben bij leniolisib/joenja.

    Ennuh, dat zal Novartis ook nooit verwacht hebben toen het destijds de licentie aan Pharming overdeed.
    Die zitten nu vast te rekenen:
    Wat levert meer op, die licentie, of het hele bedrijf ?
  12. [verwijderd] 12 maart 2024 09:42
    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 12 maart 2024 07:33:

    Betekent het dus zoals ik het lees, een mondelinge toelichting was afgelopen febr niet nodig. Maar er is besloten om een 3de lijst met outstanding issues in te dienen omdat het comité herinnert moest worden aan de overgebleven uitstaande vragen?

    Als dat zo is dan gaat het toch geheel fout bij de ema of zie ik dat verkeerd? ik krijg hierbij het gevoel of dat ze pharming zo lang mogelijk aan de lijn willen houden om maar niet op de markt te mogen komen.
    Kom, kom, J&J, we hebben het over een grote, professionele organisatie. In de vele verslagen van de bijeenkomsten zie je deze uitdrukking voorbijkomen. Die is gewoon standaard en geeft voor een product aan welke voorgaande stappen gemaakt zijn. Ze zijn het niet vergeten ofzo.

    En ik hoop echt dat je niet gelooft dat Pharming aan de lijn gehouden wordt. Van dat soort complotachtige theorieën hebben we er al teveel. Ik ben blij dat de toelating van medicijnen zorgvuldig gebeurt. De lengte van het proces geeft wel aan dat harmonisering met het FDA-traject wenselijk is. Wat overigens kan betekenen dat trajecten bij de een wat langer worden en bij de andere wat korter.
4.209 Posts
Pagina: «« 1 ... 42 43 44 45 46 ... 211 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.