Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

G. Hendriks schreef op 5 september 2023 16:51:

[...]

Dat eerste klopt.

Dat andere zou kunnen, Bassie, maar ik weet het niet.

En even voor mijn begrip: is het Joenja dat in de trial gaat of een medicijn met leniolisib als werkzaam bestanddeel (en dan onder een andere naam op de markt komt)?

quote:

Jan Fluit schreef op 5 september 2023 16:49:

Ik heb een tijdje niet gekeken op het forum. Hoop nare vervelende postings. Even weer gekeken maar zat op de verkeerde draad. Was iemand een langspeelplaat aan het afspelen van zijn broer.

quote:

lucas D schreef op 5 september 2023 17:14:

[...]

Wat ik er van begreep is eerst de FDA aan zet, keurt die het voorstel van Pharming goed dan zal Pharming het doorzetten.
Dus eerst de stap van de FDA afwachten voor we weer verder gaan met denken.

quote:

G. Hendriks schreef op 5 september 2023 14:22:

[...]

Zou je mij aan de hand van de podcast en de informatie op de site van Pharming kunnen uitleggen waarom er geen fase 2 zou moeten plaatsvinden? Het gaat om een nieuwe indicatie en ik heb nog geen trial gezien waarin leniolisib voor die nieuwe indicatie is getest op bijvoorbeeld de benodigde dosering.

Ik heb nergens op de site van Pharming gelezen noch in de podcast gehoord dat de FDA deel uitmaakt van de AEG. Dit verzin je dus ter plekke. Bovendien: wat heeft de AEG te maken met het het proces dat nu in de VS loopt rond het nieuwe onderzoek?

Classificeren als 'veilig' is de uitkomst van fase 1 van een trial. Dat deze fase bij een nieuw onderzoek kan worden overgeslagen, ligt voor de hand. Maar dan zijn er altijd nog fasen 2 en 3. En zoals ik eerder liet zien, namen die bij leniolisib acht jaar in beslag. Omdat de nieuwe indicatie om een iets minder 'rare disease' gaat, zouden patiënten makkelijker gevonden kunnen worden en de doorlooptijden wat korter kunnen zijn, maar hou nog steeds rekening met ruim meer dan jouw 2-3 jaar. Het beoordelingsproces volgt pas na de derde fase. We weten dat de kans op het bereiken van dat punt geredeneerd vanuit fase 1 niet heel erg groot is.

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 17:34:

[...]

Waar zeg ik, dat er geen fase twee "moet" plaatsvinden? Dat zijn jou woorden!
Met Joenja als inmiddels goedgekeurd middel, lijkt mij 8 jaren geen realistische voorstelling.

Als je de podcast goed beluisterd verwacht ik, dat de EMA met een breed advies komt.
Ik ga ervan uit, dat zij dan ook waarschijnlijk duidelijkheid geven over die 2e indicatie en welke fase die gaat komen. We weten immers niet of er (veel) aangepast ( extra ingrediënten of kwa hoeveelheid/dosering etc..) moet worden aan het geneesmiddel. Het zou mij niet verbazen, dat gezien het voorverhaal van Joenja en al het voorwerk dat Novartis al heeft verricht en feitelijk al bekend/beschikbaar is, zoals Sijmen de Vries steldde, fase 3 misschien al een optie is!!

www.bing.com/search?pglt=41&q=Heb...

De European Medicines Agency (EMA) en de United States Food and Drug Administration (FDA) hebben een nauwe samenwerking en communiceren regelmatig met elkaar over de goedkeuring van geneesmiddelen. Zie Internet.
Volgens mij werd dat ook in die podcast en/of al eerder al bevestigd door Sijmen de Vries. Ook patiënten met APDS en Pharming zelf zijn er bij betrokken volgens Sijmen de Vries. Lijkt mij ook niet meer dan logisch!, als het om bescherming van patiënten gaat!

De Vries gaf in de podcast ook aan, dat Pharming in beginsel geneesmiddelen in licentie wil nemen die tegen fase 3 aanhangen.
Mede daarom denk ik dat hierover m.b.t. de 2e indicatie zal worden gesproken in die AEG en tussen EMA en FDA!
De uitkomsten m.b.t. verder onderzoek voor de 2e indicatie zullen we binnenkort horen van Pharming n.a.v. het advies van de FDA en ws ook in het 4e kwartaal van de EMA!

Jij mag daar natuurlijk anders over denken.

Overigens kwamen Nico Inberg en Sijmen de Vries in de podcast ook al tot de conclusie, dat een 2e PRV waarschijnlijk ook nog aan de orde kan zijn!

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 17:34:

[...]

Waar zeg ik, dat er geen fase twee "moet" plaatsvinden? Dat zijn jou woorden!
Met Joenja als inmiddels goedgekeurd middel, lijkt mij 8 jaren geen realistische voorstelling.

Als je de podcast goed beluisterd verwacht ik, dat de EMA met een breed advies komt.
Ik ga ervan uit, dat zij dan ook waarschijnlijk duidelijkheid geven over die 2e indicatie en welke fase die gaat komen. We weten immers niet of er (veel) aangepast ( extra ingrediënten of kwa hoeveelheid/dosering etc..) moet worden aan het geneesmiddel. Het zou mij niet verbazen, dat gezien het voorverhaal van Joenja en al het voorwerk dat Novartis al heeft verricht en feitelijk al bekend/beschikbaar is, zoals Sijmen de Vries steldde, fase 3 misschien al een optie is!!

www.bing.com/search?pglt=41&q=Heb...

De European Medicines Agency (EMA) en de United States Food and Drug Administration (FDA) hebben een nauwe samenwerking en communiceren regelmatig met elkaar over de goedkeuring van geneesmiddelen. Zie Internet.
Volgens mij werd dat ook in die podcast en/of al eerder al bevestigd door Sijmen de Vries. Ook patiënten met APDS en Pharming zelf zijn er bij betrokken volgens Sijmen de Vries. Lijkt mij ook niet meer dan logisch!, als het om bescherming van patiënten gaat!

De Vries gaf in de podcast ook aan, dat Pharming in beginsel geneesmiddelen in licentie wil nemen die tegen fase 3 aanhangen.
Mede daarom denk ik dat hierover m.b.t. de 2e indicatie zal worden gesproken in die AEG en tussen EMA en FDA!
De uitkomsten m.b.t. verder onderzoek voor de 2e indicatie zullen we binnenkort horen van Pharming n.a.v. het advies van de FDA en ws ook in het 4e kwartaal van de EMA!

Jij mag daar natuurlijk anders over denken.

Overigens kwamen Nico Inberg en Sijmen de Vries in de podcast ook al tot de conclusie, dat een 2e PRV waarschijnlijk ook nog aan de orde kan zijn!

quote:

BassieNL schreef op 5 september 2023 16:32:

[...]
PRV is toch een soort tegemoetkoming voor een dure en risicovolle medicijnontwikkeling voor achtergestelde doelgroep. Zoals zeldzame ziektes bij kinderen. Of voor tegen tropische ziektes in landen met lage medicijnprijzen.

Zou heel raar zijn als Pharming opnieuw een PRV bonus krijgt ( totale waarde $100 mio) voor een medicijn dat half miljoen per jaar kost. En de nieuwe indicatie is ook nog eens een paar keer groter. Lijkt me kansloos.

quote:

G. Hendriks schreef op 5 september 2023 14:22:

[...]

Zou je mij aan de hand van de podcast en de informatie op de site van Pharming kunnen uitleggen waarom er geen fase 2 zou moeten plaatsvinden? Het gaat om een nieuwe indicatie en ik heb nog geen trial gezien waarin leniolisib voor die nieuwe indicatie is getest op bijvoorbeeld de benodigde dosering.

Ik heb nergens op de site van Pharming gelezen noch in de podcast gehoord dat de FDA deel uitmaakt van de AEG. Dit verzin je dus ter plekke. Bovendien: wat heeft de AEG te maken met het het proces dat nu in de VS loopt rond het nieuwe onderzoek?

Classificeren als 'veilig' is de uitkomst van fase 1 van een trial. Dat deze fase bij een nieuw onderzoek kan worden overgeslagen, ligt voor de hand. Maar dan zijn er altijd nog fasen 2 en 3. En zoals ik eerder liet zien, namen die bij leniolisib acht jaar in beslag. Omdat de nieuwe indicatie om een iets minder 'rare disease' gaat, zouden patiënten makkelijker gevonden kunnen worden en de doorlooptijden wat korter kunnen zijn, maar hou nog steeds rekening met ruim meer dan jouw 2-3 jaar. Het beoordelingsproces volgt pas na de derde fase. We weten dat de kans op het bereiken van dat punt geredeneerd vanuit fase 1 niet heel erg groot is.

quote:

G. Hendriks schreef op 5 september 2023 18:12:

[...]

Als ik dit stuk lees, zie ik geen belemmering voor nog een PRV voor een nieuwe indicatie.

www.govinfo.gov/content/pkg/USCODE-20...

quote:

G. Hendriks schreef op 5 september 2023 17:52:

[...]

Jij zegt in jouw post van 13.37 uur:

"Het tweede onderdeel zou m.i. wel eens in fase 3 kunnen starten, omdat Sijmen de Vries aangaf, dat Novartis al heel voorwerk i.v.m. Joenja heeft gedaan, dat ws al (her-) gebruikt kan worden voor de verdere ontwikkeling van de 2e indicatie."

Ik reageer in mijn post van 14.22 uur:

"Zou je mij aan de hand van de podcast en de informatie op de site van Pharming kunnen uitleggen waarom er geen fase 2 zou moeten plaatsvinden? Het gaat om een nieuwe indicatie en ik heb nog geen trial gezien waarin leniolisib voor die nieuwe indicatie is getest op bijvoorbeeld de benodigde dosering."

Een normale vraag toch op basis van jouw post? Waarom dan zo'n gepikeerde reactie?

En dat die samenwerking er is, weet ik. Maar jij beweert dat de FDA bij de AEG aan tafel zit: "De FDA en patiënten die Joenja gebruiken zitten nl. ook in de speciale expert- commissie!" Dit is echter nergens gezegd of geschreven. Het is jouw eigen conclusie en niet op feiten gebaseerd.

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 17:34:

[...]

Waar zeg ik, dat er geen fase twee "moet" plaatsvinden? Dat zijn jou woorden!
Met Joenja als inmiddels goedgekeurd middel, lijkt mij 8 jaren geen realistische voorstelling.

Als je de podcast goed beluisterd verwacht ik, dat de EMA met een breed advies komt.
Ik ga ervan uit, dat zij dan ook waarschijnlijk duidelijkheid geven over die 2e indicatie en welke fase die gaat komen. We weten immers niet of er (veel) aangepast ( extra ingrediënten of kwa hoeveelheid/dosering etc..) moet worden aan het geneesmiddel. Het zou mij niet verbazen, dat gezien het voorverhaal van Joenja en al het voorwerk dat Novartis al heeft verricht en feitelijk al bekend/beschikbaar is, zoals Sijmen de Vries steldde, fase 3 misschien al een optie is!!

www.bing.com/search?pglt=41&q=Heb...

De European Medicines Agency (EMA) en de United States Food and Drug Administration (FDA) hebben een nauwe samenwerking en communiceren regelmatig met elkaar over de goedkeuring van geneesmiddelen. Zie Internet.
Volgens mij werd dat ook in die podcast en/of al eerder al bevestigd door Sijmen de Vries. Ook patiënten met APDS en Pharming zelf zijn er bij betrokken volgens Sijmen de Vries. Lijkt mij ook niet meer dan logisch!, als het om bescherming van patiënten gaat!

De Vries gaf in de podcast ook aan, dat Pharming in beginsel geneesmiddelen in licentie wil nemen die tegen fase 3 aanhangen.
Mede daarom denk ik dat hierover m.b.t. de 2e indicatie zal worden gesproken in die AEG en tussen EMA en FDA!
De uitkomsten m.b.t. verder onderzoek voor de 2e indicatie zullen we binnenkort horen van Pharming n.a.v. het advies van de FDA en ws ook in het 4e kwartaal van de EMA!

Jij mag daar natuurlijk anders over denken.

Overigens kwamen Nico Inberg en Sijmen de Vries in de podcast ook al tot de conclusie, dat een 2e PRV waarschijnlijk ook nog aan de orde kan zijn!

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 19:04:

[...]
Ik stop hiermee deze discussie hiermee met jou.

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 19:04:

[...]

Hoezo gepikeerd!!!
Dat is m.i. jou interpretatie.!
Ik ben niet snel gepikeerd! Heb ik gelukkig geen last van. :))

Ik laat mij alleen niet woorden aanleunen die ik niet geschreven heb!

Heb je de link wel gelezen?
Dat zegt toch genoeg. FDA en EMA hebben gewoon veel contacten met elkaar over geneesmiddelen, staat daar in!
Zeker bij dit specifieke geneesmiddel is dat contact natuurlijk extra nodig gezien de hoge kosten in relatie tot de werkzaamheid van Joenja! toch logisch!

Ik stop hiermee deze discussie hiermee met jou.

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 17:34:

[...]

Overigens kwamen Nico Inberg en Sijmen de Vries in de podcast ook al tot de conclusie, dat een 2e PRV waarschijnlijk ook nog aan de orde kan zijn!

quote:

BassieNL schreef op 5 september 2023 18:46:

[...]
Het druist tegen de geest van een PRV in om die voor een tweede keer toe te kennen aan hetzelfde medicijn.
Ik daag je uit een voorbeeld te vinden waar dat wel is gebeurd.

Een PRV is juist bedoeld als stimulans om toch moeilijk te exploiteren medicijnen te ontwikkelen. Het verdienmodel bij een tweede (en grotere) Joenja indicatie zou geen enkel probleem moeten zijn. Het is niet zo dat iedere goedgekeurd weesgeneesmiddel een PRV-bonus krijgt!

Joenja ontving een PRV omdat het ook goedgekeurd voor pediatrische patiënten vanaf 12 jaar (en APDS patiënten zijn vaak jong zijn). Of dat voor de nieuwe indicatie ook speelt is onbekend.

Ik denk dat je er veilig van uit kunt gaan dat de FDA niet nogmaals een PRV ter waarde van $100 mio toekent aan kleine Nederlandse biofarmaceut die een niet-zelf-ontwikkeld medicijn wil gaan verkopen voor een tweede indicatie.

quote:

Mmdeugen schreef op 5 september 2023 19:04:

Heb je de link wel gelezen?
Dat zegt toch genoeg. FDA en EMA hebben gewoon veel contacten met elkaar over geneesmiddelen, staat daar in!
Zeker bij dit specifieke geneesmiddel is dat contact natuurlijk extra nodig gezien de hoge kosten in relatie tot de werkzaamheid van Joenja! toch logisch!

Ik stop hiermee deze discussie hiermee met jou.

quote:

Marrr schreef op 5 september 2023 14:04:

[...]

Een laatste waarschuwing of een schorsing had ik nóg terechter gevonden. Zelfs nog een AB gekregen ná verwijdering. Ik weet precies van wie die 2 AB's zijn. Ik vind dit gewoon eng.