Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

aextracker schreef op 22 april 2023 13:23:

[...]

Bartjens schatte het potentieel voor joenja in het FD recent voorlopig op $ 215 Mln\jaar maximaal (VS & EU bij elkaar opgeteld).
Van de 500 patienten in USA, heeft Pharmning NV er 200 gedetecteerd, daarmee goed voor $ 105 Mln.
Aan EU & UK bij elkaar werd m.b.t. de verkoop\omzet een 30% lagere verkoopprijs toegedicht bij een maximale omzet van $100 Mln bij ca. 150 patienten totaal.
Voorts ziet bartjens in de royalty afdrachten (10-20%) tot een max. a $ 190 Mln. als een "remmende factor" op de winst\omzetgroei bij Pharming NV voor de komende jaren.

Wat mij opvalt is, dat de HH kenners, zoals bartjens eerder de beperkingen lijken in te zien, dan de kansen die op het forum onderkend worden.

Mijn conclusie;
PHARMING NV met zowel Ruconest als Joenja in de markt biedt een robuustere basis voor verbetrende \ consistente omzet\winstgroei in de jaren 2023 t\m 2026.
M.b.t. dezelfde periode zullen eerder gemaakte onderzoeks kosten ( R & D) in de periode 2019 t\m 2022 , relatief minder zwaar drukken op de omzet(groei). M.a.w. Tracker verwacht vanaf H-2 2023 een structurele verbeterende winstegevendheid en daarmee een verbeterende basis voor een hogere waardering.
Disclaimer;
- Ontwikkeling i.r.t. HAE markt op gentech basis via OTL 105 zal komende jaren positieve ontwikkeling moeten meemaken en niet substantieel meer R&D met zich mee moeten brengen.

quote:

De Zwarte kat schreef op 22 april 2023 16:53:

Wanneer kunnen we iets verwachten van de ema

quote:

De Zwarte kat schreef op 22 april 2023 16:53:

Wanneer kunnen we iets verwachten van de ema

quote:

De Zwarte kat schreef op 22 april 2023 16:53:

Wanneer kunnen we iets verwachten van de ema

quote:

lucas D schreef op 22 april 2023 16:04:

Uit het jaarverslag:

Lancering en commercialisering van Joenja® (leniolisib)

Voor Joenja® (lenolisib) heeft Pharming een aanpak in drie stappen gepland voor de komende jaren.

De derde stap is de ontwikkeling van leniolisib in andere indicaties dan APDS. Prioritering en preklinisch testwerk is aan de gang en we verwachten in de tweede helft van 2023 meer details bekend te maken over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor aanvullende indicaties.

De derde stap vind ik interessant, omdat we geen idee van richting hebben en die er wel is gezien dit bericht.

quote:

lucas D schreef op 22 april 2023 16:04:

Uit het jaarverslag:

Lancering en commercialisering van Joenja® (leniolisib)

Voor Joenja® (lenolisib) heeft Pharming een aanpak in drie stappen gepland voor de komende jaren.

De eerste stap is de verwachte wettelijke goedkeuring en commerciële lancering van leniolisib voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder en werd goedgekeurd in de VS op 24 maart 2023. Dit zal worden gevolgd door belangrijke markten in de Europese Economische Ruimte (EER) en het VK, onder voorbehoud van een verwacht positief CHMP-advies in de tweede helft van 2023. Het bedrijf is momenteel van plan om wettelijke goedkeuringen na te streven in Japan, Canada en Australië, en zal aanvullende landen en regio's evalueren voor productuitbreiding, en zal het product direct of via strategische distributiepartnerschappen op de markt brengen.

De tweede stap omvat klinische ontwikkeling en wettelijke goedkeuringen om de marketing van leniolisib als behandeling voor APDS uit te breiden naar kinderen vanaf een jaar oud.

De derde stap is de ontwikkeling van leniolisib in andere indicaties dan APDS. Prioritering en preklinisch testwerk is aan de gang en we verwachten in de tweede helft van 2023 meer details bekend te maken over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor aanvullende indicaties.

De derde stap vind ik interessant, omdat we geen idee van richting hebben en die er wel is gezien dit bericht.

quote:

Jinxter schreef op 22 april 2023 20:15:

[...]

Bestrijding van Lymfomen, tijdens studies is gebleken dat lymfeklierkanker vertraagd wordt, daar is men zeker naar aan het kijken.

Laat het maar eind september worden :-)

Ik en anderen hebben hier al vaker over gepost.

Cheers

quote:

Jinxter schreef op 22 april 2023 20:15:

[...]

Bestrijding van Lymfomen, tijdens studies is gebleken dat lymfeklierkanker vertraagd wordt, daar is men zeker naar aan het kijken.

Laat het maar eind september worden :-)

Ik en anderen hebben hier al vaker over gepost.

Cheers

quote:

Melkkoe C1INH schreef op 22 april 2023 21:07:

[...] Ik heb het vermoeden dat dit totaal uit de klauwen gaat lopen. De studies zijn volledig hierop gericht en bij een positief resultaat wordt het in 2025 (?) wereldnieuws.

quote:

G. Hendriks schreef op 22 april 2023 13:12:

[...]

Ter illustratie, in een studie uit 2022 naar 256 gedocumenteerde APDS-gevallen staat onder andere:

“The median age of individuals reported with APDS1 was 13 years with an average of 17 years (range, 1 - 64 years). The median age of individuals reported with APDS2 was 14 years with an average of 16 years (range, 1 - 56 years).“

Verder ook een interessante studie om te lezen (o.a. sterftecijfers en doodsoorzaken).

www.medrxiv.org/content/10.1101/2022....

quote:

stop making sense(-o) schreef op 22 april 2023 14:27:

Gelukkig ook af en toe wat anders te doen. Bij terugkomst een en ander teruggelezen. Opvallend is dat heel veel mensen stukjes waarheid hebben en vervolgens over elkaar heen rollebollen, over wat waar is en wat niet.
Meest dominante discussie was naar (m)ijn (i)dee die rond patiënten aantallen. Er was zelfs iemand die het succes van een medicijn hiervan mede afhankelijk maakte. NEE!, het succes van een medicijn is afhankelijk van de werkzaamheid. Of het een kaskraker wordt,…..
Het is zelfs omgekeerd in dit geval. Hoe succesvoller Joenja, hoe meer patiënten.

Weten we hoeveel APDS-ers er zijn? Nee! De meest gangbare schatting ~ 1500 WW komt van Pharming zelf en ik heb geen enkele reden om daaraan vooralsnog te twijfelen. Zij hebben er onderzoek naar gedaan, hun businesscase op gebouwd. WW is dan ook nog beperkt tot het koopkrachtige deel van de Wereld en dus minder Wijd.
Inmiddels zijn er > 500 bekend. Als iemand dan beweert dat het overgrote deel nog gevonden moet worden, lijkt me dat een waarheid als een koe! Immers is >500 beduidend kleiner dan ~1500.
Als je dan vervolgens kijkt naar:
- joenja.com (us audience !)
- de Needham presentatie
- alleaboutapds.eu (professionals !)
Is dit ook precies waar Pharming op inzet. Testen, testen, testen. Daarbij wordt ook stevig ingezet op voorlichting en deskundigheidsbevordering mbt APDS aan medisch personeel. Waarom? Zij zijn de schakel naar de patiënt en omdat APDS vaak voor een “gewone” auto-immuun ziekte wordt gezien. Pas na genetisch onderzoek kan de diagnose gesteld worden. (zie ook de aanmeldformulieren op joenja.com)

APDS bekend sinds 2013. Het bestaat zeer waarschijnlijk al wel langer, maar toen is er een slimmerik geweest die het gemuteerde gen heeft gevonden en in “The Lancet” heeft gestaan etc. Nieuwe ziekte geboren. Nu zijn genmutaties niet nieuw, deze ontstaan zelfs spontaan. En “spontaan” is dan de vergaarbak waaronder alles, zonder nog aanwijsbaar gevonden oorzaak, wordt gearchiveerd. Bekende oorzaken zijn bv nucleaire straling, zonlicht, vergif, ……Het kan dus evenwel zo zijn dat er een “veroorzaker” is, die als nieuw in het menselijk milieu terecht is gekomen en op termijn meer patiënten maakt. Ik heb nog geen studies gezien die aantonen dat het ergens, geografisch of door omstandigheden vaker voorkomt.
Vanaf ontdekking tot medicijn is dus een erg korte periode! We zouden mogen hopen dat dit standaard zou zijn.

Wordt elke APDS-er een Joenja klant? Nee! Er was iemand die opmerkte dat niet iedereen evenveel last had en dus mogelijk niet voor vergoeding in aanmerking zou komen. Dit is een heel verdedigbare stelling. Echter wat is de kans dat iemand met geen of milde APDS klachten als APDS-er wordt gediagnostiseerd? Dat kan als “bijvangst” omdat om andere reden genetisch onderzoek geïndiceerd was, maar dan wel met een heel breed “net”. Of , en dat is aannemelijker, bij verwantenonderzoek. APDS is erfelijk. Autosomaal dominant = 50 % kans. APDS kan progressief, acuut of chronisch klachtenpatroon laten zien. Dan lijkt “Nee!” een tekort antwoord en is de toevoeging “vooralsnog niet” gerechtvaardigd.
Het is nu kennelijk nog niet standaard dat er bij naaste verwanten getest wordt, Ook binnen de groep Auto-Immuun patiënten is dit niet het geval. Pharming pleit voor beide. En ja, dus de kinderen en kleinkinderen betrekken.

25% van >500 bekende Patiënten <12 jaar. Er is nog niets dat dit gegeven als onwaar heeft ontmaskerd. Behalve dat een slimmerik eerder al het woord “nog” in deze bewering introduceerde.
En hier ligt hoe wrang misschien ook wel de grootste kans dat het aantal gaat stijgen. Als Joenja succesvol is dan:
- stijgt de levensverwachting / bereiken er meer de reproductieve leeftijd ( +25%)
- neemt de kwaliteit van leven toe / is erfelijke belasting minder een issue bij evt kinderwens
- maar blijft het erfelijk en vooralsnog ongeneeslijk.
- Het is alleen Dankzij Joenja minder erg om patiënt genoemd te worden.

quote:

Sharen schreef op 22 april 2023 21:36:

[...]
Als Joenja succesvol is dan:
- stijgt de levensverwachting / bereiken er meer de reproductieve leeftijd ( +25%)

Deze is erg scherp !

Stijgt het gemiddelde aantal APDS-patienten omdat voorheen onbehandelde patienten nu wél behandeld worden, en dus niet meer overlijden ?

quote:

Michael1970 schreef op 22 april 2023 23:15:

Een week geleden stelde ik de vraag of de nieuwe toepassingsmogelijkheden van Joenja gezocht mogen worden in de richting van bloedkanker-varianten. De reden dat ik deze vraag stelde was, dat ik las dat Pharming had gezien dat tijdens het onderzoek naar de werking van Joenja, er effect waarneembaar was op een bepaalde vorm van bloedkanker, lymfeklier-kanker.

In het verleden had Pharming te snel geroepen dat Ruconest ook op andere ziektes uitwerking kon hebben. Om daar vervolgens op terug te komen en het onderzoek te staken.

Van die fout hebben ze geleerd door nu te zeggen dat ze pas later dit jaar überhaupt iets zullen zeggen over de mogelijkheden van Joenja bij andere ziektes.

Mijn vermoeden nu is, dat ze dus al een aardig idee hebben welke andere ziektes aangepakt kunnen worden met Joenja maar dat ze hier pas naar buiten durven te treden als ze daar voor zichzelf meer zekerheid over hebben.

Ik durf nog 1 stap verder te speculeren; als Pharming inderdaad met Joenja goud in handen blijkt te hebben zal Novartis dit eerder horen dan wij. Zij zullen dan Pharming willen overnemen voordat andere partijen een kans krijgen.

Maar ik geef toe dit is pure speculatie en niet op aantoonbare feiten gebaseerd!!

quote:

Pannenkoek schreef op 22 april 2023 23:41:

Hoe staat 't eigenlijk met het "goud wat Pharming in handen had" m.b.t het Corona virus? M.b.t. de pijplijn?

quote:

Jager63 schreef op 22 april 2023 23:53:

[...]
Ga nog maar even een pannenkoek eten!