ProQR: Het vizier op oogaandoeningen

Het is alweer ruim een jaar geleden dat we hier iets schreven over ProQR Therapeutics, een van de Nederlandse biotechbedrijven die een paar jaar geleden een beursnotering op de Nasdaq kreeg.

In dat jaar zijn er belangrijke stappen gezet met de ontwikkeling van de pijplijn. De focus van het bedrijf ligt bij het ontwikkelen van medicijnen tegen zeldzame erfelijke aandoeningen. Dat doet het bedrijf met behulp van haar eigen technologieplatform dat is gebaseerd op het repareren van RNA.

RNA is een eiwit en bevindt zich in alle cellen. RNA heeft tot taak om DNA te vertalen naar bruikbare eiwitten. Soms worden de verkeerde eiwitten gemaakt omdat er een defect in bepaalde genen zit. Dit leidt dan tot (erfelijke) zeldzame aandoeningen.

Taaislijmziekte

Een van die zeldzame aandoeningen waar men zich op richt, is taaislijmziekte, ook wel Cystic Fibrosis genoemd. Dat is een ziekte waarbij afvalstoffen in het lichaam niet goed kunnen worden afgevoerd waardoor die stoffen zich ophopen in verschillende organen zoals de longen, alvleesklier en lever.

Wereldwijd lijden er tussen de 80.000 en 100.000 mensen aan deze ziekte. De verkopen van medicijnen tegen deze aandoeningen lopen jaarlijks in de miljarden omdat een medicijn in de VS al gauw 300.000 dollar per jaar kost en hier in Nederland kost het al gauw 170.000 euro per jaar.

Voor een bedrijf dat zo’n middel ontwikkelt een hoogst lucratieve markt, zou u zeggen. De markt wordt echter gedomineerd door een paar grote bedrijven zoals Vertex, AbbVie en Novartis. In Nederland heeft ook Galapagos een paar programma’s in taaislijmziekte lopen met AbbVie.

Ondanks het feit dat ProQR goede resultaten boekt met haar middel eluforsen in taaislijmziekte, heeft de onderneming toch besloten om de verdere ontwikkeling van het middel samen met een grote farmapartner te doen.

Hiermee zou al dit jaar een flink bedrag binnengehaald kunnen worden in plaats van jaren te wachten op inkomsten. Later dit jaar zou dat aangekondigd kunnen worden en kan men beginnen met de fase II van het medicijn.

Oog voor oogaandoeningen

ProQR wil zich nu vooral gaan richten op zeldzame erfelijke oogaandoeningen zoals Leber Congenitale Amaurosis (LCA), ook wel de zieke van Leber genoemd. Vorig jaar is ProQR begonnen met een Fase I/II onderzoek waar twaalf patienten aan zullen meedoen.

In april waren acht van de twaalf patienten begonnen met het programma en de eerste resultaten zijn in de tweede helft van dit jaar te verwachten. LCA is een erg zeldzame erfelijke oogaandoening die voorkomt bij één op de 80.000 mensen.

Bij LCA is het netvlies niet goed ontwikkeld. Dit leidt direct al bij de geboorte tot slechtziendheid of blindheid. Op dit moment bestaat er geen middel tegen deze aandoening. Van de FDA heeft ProQR inmiddels een versnelde goedkeuringsprocedure toegekend gekregen (Fast Track).

Vanwege het beperkt aantal patienten dat nodig is om het middel te testen, kan dit middel al vrij snel op de markt komen. Andere oogaandoeningen waar ProQR medicijnen voor aan het ontwikkelen is, zijn bijvoorbeeld Syndroom van Usher (doofblind geboren) en de ziekte van Stargardt.

Zeldzaam maar veelbelovend

Dat ProQR de focus heeft op deze zeldzame oogaandoeningen is zeker veelbelovend. Vanwege de kleinere klinische programma’s kost het minder geld en ook aanzienlijk minder tijd om een medicijn op de markt te krijgen. De zogeheten Fast Track van de FDA versnelt het proces nog eens verder.

Ook voor dit soort van medicijnen zal de prijs ver boven de 100.000 euro uitkomen en omdat de potentiële patienten redelijk goed in kaart is gebracht kan snel een markt positie kunnen worden opgebouwd. De onderneming heeft voldoende geld in kas om het zeker tot de tweede helft van 2019 uit te houden.

Voor die tijd zal een overeenkomst met een groot farmabedrijf op het gebied van taaislijmziekte extra geld binnenbrengen. Wat in mijn ogen nog extra meetelt is het feit dat het management van ProQR tot de meest ervaren in de vaderlandse biotechsector behoort. Kortom, ProQR is zeker het aanzien waard.