Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.816 Posts
Pagina: «« 1 ... 322 323 324 325 326 ... 391 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 12 september 2018 13:31
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 9 september 2018 15:05:

    Alleen dit jaar al ligt er zoveel in het verschiet:
    - IND huntington programma
    - Pre-klinische data hartfalen programma
    - Pre-klinische data hemofilie A programma
    - R&D day (bekendmaking nieuwe programma's en technieken)
    - Top-line resultaten hemofilie B programma
    - En mogelijk outlook 2019, uitbreiding patenten en partnerships

    Het gaat helemaal boeiend worden als QURE overtuigend weet te brengen dat ze de ontwikkeltijd van nieuwe programma's weet te verkorten en versnellen, juist doordat ze modulair werken (concurrentievoordeel). Verder is het van belang dat het programma's zijn waarmee ze winnen (de eerste en bij voorkeur de enigste en de beste).

    Enige huiver is er ook: De top-line data hemofilie B zijn een momentopname, waarbij de FIX waarde nog niet zijn top en stabilisatie heeft bereikt; er zit rek in, maar ziet de markt dat meteen?!
    Veel belovend inderdaad. De koers is inmiddels ook lekker opgelopen en ik denk dus dat er veel beleggers zijn die dit ook hebben gezien. Ik maak me voor Hemofilie B niet zo'n zorgen. Als de goedkeuring en een keer is, is de sky niet hoog genoeg om de limit te zijn. Ga maar eens aan het rekenen,....
  2. [verwijderd] 13 september 2018 12:19
    1 patient kost jaarlijks $70.000,- in de USA. Ik heb helaas geen overzicht van het aantal patienten wereldwijd, maar met de UniQure behandeling zouden ze voor de rest van hun leven niet meer naar het ziekenhuis hoeven 2-3 keer in de week. En dus ook geen $70.000/jr meer kosten. Daar kan dus best een leuke bedrag tegenoverstaan voor die behandeling.
  3. flosz 14 september 2018 16:20

    Patients with the severe form of this disorder have frequent spontaneous bleeds, mostly in joints and muscles, eventually leading to arthropathy and disability. The current treatment consists of regular infusion of coagulation factor concentrates, with the aim to reduce spontaneous and traumatic bleeding. This treatment is a severe burden for the patients, who have to intravenously inject themselves 2-3 times weekly to administer the factor concentrates. Treatment with concentrates is also very costly, about 200.000 euro per year per patient.
    twitter.com/floszcrxl/status/94432838...

    + QureSlide
    Estimated ~10,000 patients with hemophilia B in U.S. and EU
    Estimated annual cost of prophylactic infusions is $500K - $775K
    twitter.com/floszcrxl/status/10247796...

  4. forum rang 4 harvester 19 september 2018 23:19
    quote:

    flosz schreef op 10 september 2018 15:24:

    [...]

    ir.achillion.com/news-releases/news-r...
    Lijkt op een promotie van cco naar coo.
    Gezien cf nogal een (duur betaalde) job hopper.
    Hij neemt de job over van Truitt die van coo was gepromoveerd tot CEO van achilion.
    Beiden kennen elkaar al van eerder werkkringen.

    Deze move is geen vlucht uit Uniqure maar meer vrienden die gewoon samen verder willen onder 1 dak.

  5. Tex Mex 20 september 2018 23:02
    quote:

    Spark99 schreef op 19 september 2018 22:47:

    Proff Dollar waar kan je als eerste de ASH Abstracts vinden? als die uit komen natuurlijk.
    Ik neem aan dat je deze vraag stelt met het oog op de bekendmaking van de resultaten van de fase 2b AMT061 studie?

    Op de ASH 2018 San Diego website, veronderstel ik. Voorgaande jaren was daar tevoren ook op terug te vinden op welke dag en hoe laat de abstracts vrij worden gegeven. Overigens is de deadline voor het indienen van abstracts al enige tijd geleden gepasseerd, toen was AMT061 nog niet toegediend, laat staan dat er al resultaten in een abstractvorm gegoten konden zijn. Tot 22 oktober kunnen nog wel “late breaking” abstracts worden ingediend. Een eventueel abstract van uniQure met een algemene strekking zou al wel ingediend kunnen zijn of anders binnen de komende 4 weken zonder gedetailleerde info, simpelweg omdat er nog weinig metingen zijn in de eerste (twee of drie?) patiënt(en). Dus de echte onderzoeksuitkomsten zullen we niet uit een eventueel abstract kunnen halen. Dus wachten tot de dag dat uniQure de resultaten van AMT061 mag presenteren tijdens de ASH.
    Maar weten we eigenlijk of uniQure ASH als podium heeft uitgekozen?
  6. Prof. Dollar 21 september 2018 08:47
    In aanvulling op Tex Mex:
    Tot 31 oktober kunnen er late-breaking abstracts worden ingediend (de indieningsperiode opent op 22 oktober). Als QURE begin september (uitgaande van) drie patiënten heeft behandeld dan is theoretisch gezien publicatie op ASH mogelijk. Praktisch zal het spannend worden, maar het is wel de place-to-be. Op 1 november zijn de abstracts online te raadplegen (in hoeverre de late-breaking abstracts er al tussen zitten is niet bekend). Ik verwacht een summiere abstract en een uitgebreide informatieve poster tijdens ASH. Volledigheidshalve, dat is op 1, 2 of 3 december en voor specifiek late-breaking abstracts op dinsdag 4 december.

    Nu organiseert de onderneming later dit jaar een R&D Day (datum is nog niet bekend). Het valt niet uit te sluiten dat ze daar data van meerdere programma's presenteren, waaronder hemofilie.
  7. Prof. Dollar 28 september 2018 13:20
    Persbericht:

    uniQure to Participate in Multiple Upcoming Industry Conferences

    'Multiple abstracts have been accepted for presentation at the scientific conference being held October 16-19, 2018. Further details to be announced when ESGCT convenes.'

    tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
  8. Prof. Dollar 28 september 2018 15:16
    Resultaat van een beetje speurwerk over aankomende ESGCT:

    Thursday 18 October 2018
    OR010: François du Plessis
    uniQure biopharma, Amsterdam
    Development of a next generation synthetic promoter for liver directed gene therapy

    POSTER SESSION 1 / 17 OCT
    Jacek Lubelski uniQure, Amsterdam
    rAAV large scale manufacturing using BEVS technology

    Astrid Valles Sanchez uniQure, Amsterdam
    Sustained mutant Huntingtin lowering in the brain and cerebrospinal fluid of Huntington disease minipigs mediated by AAV5-miHTT gene therapy

    Raygene Martier uniQure, Amsterdam
    Development of an AAV-based microRNA gene therapy to treat spinocerebellar ataxia type 3
    twitter.com/Prof_Dollar/status/104566...

    Bas Bosma uniQure, Amsterdam
    Comprehensive comparative evaluation of the qualitative attributes of AAV5 batches produced in mammalian and insect cells

    Yuanhong Li uniQure, Amsterdam
    uniQure down stream purification process shows excellent viral clearance capabilities
7.816 Posts
Pagina: «« 1 ... 322 323 324 325 326 ... 391 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.