Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 49 50 51 52 53 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Prof. Dollar 18 maart 2014 20:39
    quote:

    El Gaucho schreef op 18 maart 2014 19:35:

    Wie heeft de volledige publicatie achter het persbericht van uniqure? Ik kan hem op het internet niet vinden.....
    Flosz heb jij wellicht wat gevonden, jij kan goed zoeken geloof ik.
    Wat mij opvalt is dat ze geen indicatie geven van het gevonden therapeutisch effect. Ik zou wel wat meer details willen lezen.....
    Bedoel je het aantal jaar dat het effect heeft?
  2. [verwijderd] 19 maart 2014 23:40
    quote:

    El Gaucho schreef op 18 maart 2014 22:45:

    Nee ik bedoel het aantal pancreatitis gevallen in de 6 jaar voor Glybera in vergelijking met de 6 jaar erna.
    Een vermindering met 10% is wel wat anders dan een reductie van 80% bijvoorbeeld.
    ik meen dat bij één vd bedrijfsbezoeken een 'verbeterings'percentage van 70% genoemd werd en wat toen beter was dan een eerdere doelstelling van plm 50%.

    Misschien weet één vd andere bezoekers van toen (AMT-tijd) zich nog wat te herinneren en misschien zwart op wit te vinden.

    Ik ben geen medicus/biotechneut, maar mogelijk staat hierin er iets over in?

    zie: www.uniqure.com/uploads/Publications/...

    The AAV-LPL
    treatment is suggested to reduce rates of pancreatitis admission
    by 60
    --
    70% compared with prior rates, but this type of cohort
    data can be confounded by other factors such as improved
    dietary adherence (or reduction in alcohol intake) under the
    close clinical supervision seen in clinical trial settings

  3. Prof. Dollar 21 maart 2014 17:40
    uniQure to Present at Future Leaders in Biotech Conference

    Amsterdam, the Netherlands, March 21, 2014 — uniQure N.V. (Nasdaq: QURE), a leader in human gene therapy, today announced that its management will present a corporate overview at the 21st Annual Future Leaders in the Biotech Industry Conference March 28, 2014, to be held at the Millennium Broadway Hotel, New York City, NY, USA.

    Date: March 28, 2014

    Time: 11:00 a.m. (EDT)

    Location: Millennium Broadway Hotel & Conference Center, New York City, Room 402/403

    Speaking: Joern Aldag, Chief Executive Officer

    To access a simultaneous webcast of Mr. Aldag's presentation via the internet, log on to the “Events” section on the Media page of the uniQure website at www.uniqure.com/news/calendar-of-even...

    A replay of the webcast will be available from uniQure’s website for 30 days following the conference. Mr. Aldag’s presentation will be available for download in PDF format immediately following the presentation in the "Events" section of the Media page of uniQure's website at www.uniqure.com/news/calendar-of-even...
  4. Prof. Dollar 26 maart 2014 19:45
    quote:

    bilbo3 schreef op 26 maart 2014 14:23:

    [..], mi geen verrassingen
    Beter gezegd: geen nieuws.

    Het zou leuk zijn als er binnenkort echt nieuws komt. Hopelijk aankomende vrijdagmiddag. Strikt genomen heeft men nog drie maanden om de belofte 'marktintroductie Glybera in de eerste helft van 2014' in te willigen.
  5. Prof. Dollar 28 maart 2014 18:50
    Ik heb vandaag de presentatie van Jorn Aldag op de "Future Leaders in the Biotech Industry" beluisterd. Enkele indrukken:

    De opzet van de presentatie was hetzelfde als die op de laatste STAK-bijeenkomst. En toegegeven, deze keer scherper gepitcht. Het onderscheidende van uniQure (ten opzichte van volgers) komt meer tot zijn recht en het leiderschap wordt nadrukkelijk opgeëist.

    Het idee is nog steeds dat komende zomer de eerste Glybera-behandeling door Chiesi wordt uitvoert. Aldag geeft aan dat de eerste geschikte patiënten (klanten) zijn gevonden, evenals ziekenhuizen en dat doktoren worden getraind in het uitvoeren van behandelingen.

    Men verwacht dat er in potentie (dus wereldwijd) tussen de 2500 en 5000 patiënten in aanmerking komen voor Glybera.

    Er zijn nog geen (definitieve) prijsafspraken met EU-landen. Men verwacht daar de tweede helft van 2014 en begin 2015 nog druk mee bezig te zijn. Op de achtergrond tracht men ook al afspraken te maken (distributieovereenkomsten) met niet EU-landen. Daarbij werden landen genoemd als Israël, Korea (mogelijk), Japan, Canada en Australië.

    In de tweede helft van 2016 hoopt men voldoende data te hebben om een succesvolle US filing te ondersteunen.

    Dan de andere toepassingen. Van Hemophilia B verwacht men veel (evenals van het modulaire systeem). Eind 2014 start men met het volgende onderzoek. De resultaten ervan worden eind 2015 verwacht. Men gaat voortbouwen op de eerste resultaten van St. Jude, maar nu met meer eigen bouwstenen (die zich bij Glybera bewezen hebben). Eind 2014 verwacht men ook resultaten uit het Porphyria programma. En eind 2015 uit het Sanfillo B programma.
  6. Prof. Dollar 28 maart 2014 22:05
    quote:

    Dogder schreef op 28 maart 2014 20:45:

    Waarom kiezen ze voor aav 5 in plaats van aav 8? AAV 8 werkt toch heel goed
    Waarschijnlijk omdat uniQure een exclusieve licentie heeft op AAV 5. Daarnaast vermoed ik dat ze inspelen op een mogelijk opstapel-effect: als je de procedure en de bouwstenen (als bij Glybera) kan hergebruiken (alleen een ander gen), dan lift je ook mee op de al eerder verkregen validatie-aspecten.

    Dat laatste biedt ook licentiekansen, zoals met Benitec Biopharma:
    www.asx.com.au/asxpdf/20121204/pdf/42... (PDF)
  7. Prof. Dollar 28 maart 2014 23:22
    quote:

    Dogder schreef op 28 maart 2014 22:46:

    Dit ziet er niet best uit
    www.plosone.org/article/info%3Adoi%2F...
    Appels met peren vergelijken? Of ratten met muizen, konijnen of mensen? De mate van expressie van AAV5 verschilt per ras.

    "Since in mice and non-human primates this serotype had been shown to be effective this poor efficacy in rats was unexpected. To exclude a problem with the AAV5 vector and/or the rat model used a direct comparison between two rat models and a mouse model was performed. This confirmed that the efficacy of AAV5 liver transduction is at least 100 fold lower in rats."

    Wel een interessant onderzoek om in de gaten te houden. Dank voor het delen.
  8. [verwijderd] 31 maart 2014 15:44
    Beste Mensen, Klop klop,
    Is er nog iemand wakker op dit forum? Mag ik de aandacht voor slide 10 van Antoni's link?
    HONDERD PROCENT reductie door Glybera van aantal dagen op de Intensive Care Unit en aantal aanvallen van ERNSTIGE PANCREATITIS. HONDERD PROCENT. Ik herhaal HONDERD PROCENT.
    94,2% reductie in het aantal aanvallen van matige ernstige pancreatits en een 95,1% reductie in het aantal pancreatitis gerelateerde dagen in het ziekenhuis. Dat zij nog eens resultaten!
    Methodologisch is dit geen ideale studie omdat je voor en na met elkaar vergelijkt in dezelfde patient, maar als je 6 JAAR voor en 6 JAAR na Glybera met elkaar vergelijkt dan is het voor mij wel heel veel zeggend.....Als patient zou ik het wel weten. Een ernstige pancreatitis geeft bijna de ergste buikpijnen die we kennen in de geneeskunde.
    Ik heb al veel klinische studies gelezen in mijn leven, maar dergelijke daverende therapeutisch resulaten heb ik zelden gezien. Het klopt ook helemaal met de QURE gedachte. Het enige dat je nog kan verbeteren is de mate van klinische expressie, want ook onder Glybera moet je nog dieet houden. Als je de dosis verder zou verhogen zoals nu met Hemofilie B nu gebeurt, zie je warschijnlijk dat de patienten zelfs meer vet kunnen gaan eten.
    Ach dit is zo mooi & elegant, ik kan het nog steeds bijna niet geloven. Maar op de een of andere manier wordt het nog niet opgepikt. Toch het not invented here syndroom vrees ik. Daarom is het zo belangrijk dat Glybera door de FDA komt.....
  9. [verwijderd] 31 maart 2014 18:19
    Het kwartje valt in Biotech vaak heel laat...reden: voor de doorsnee belegger is de materie zeer complex (geldt ook voor mijzelf en zoek daarom altijd kennis/kunde op bij mensen dat ikzelf ontbeer...De Echte Zoef was één van mijn toppers...zijn kennis en kunde waren voor mij als wat een stok voor een blinde is!)

    De meeste beleggers lopen vaak blind achter iemand aan die zegt het te weten...de Buffets en Sorossen van deze wereld teren vnl. op het kuddegedrag onder de beleggers, die erop vertrouwen dat zij het als guru's wel weten.

    Ook een aardig (radio)stukje is het volgende over Crucell (leer de biotechwereld ook kennen in al zijn facetten...):

    www.radio1.nl/item/175754-De%20rebell...

    mvg ivet
7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 49 50 51 52 53 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.