Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /   Forum   /   Arrowhead Research   /   Forum Arrowhead Research geopend

Aandeel Arrowhead Pharmaceuticals OTC:ARWR.Q, US04280A1007

Vertraagde koers (usd) Verschil Volume
19,650   0,000   (0,00%) Dagrange 0,000 - 0,000 104   Gem. (3M) 1,4M

Forum Arrowhead Research geopend

Volgen
8.667 Posts
Pagina: «« 1 ... 429 430 431 432 433 434 »» | Laatste | Omlaag ↓
  4. forum rang 6 Tom3 20 december 2024 13:12
    Gevonden op Yahoo/Ionis Conversations, geschreven door ARWR bull Shep:

    Shep
    There are interesting nuances in the diagnosis of FCS. Can't link websites but search on "Development and validation of clinical criteria to identify familial chylomicronemia syndrome (FCS) in North America"
    Which states: "To date, biallelic pathogenic variants in five known genes whose products affect intravascular lipolysis cause FCS."
    Thus there is the realization that many "genetic" variants can lead to FCS, not all of them yet "discovered". Which to me, means clincal diagnosis is valid, and any "negative" test for all/any of these 5 known variants is inconclusive for genetic FCS because of the very real chance and even likelihood of there existing other unknown variants. Thus at best any gentic testing which is "negative" for the 5 variants is actually inconclusive for genetic FCS globally. And the paper cited states that general/global genetic FCS can clinically be differentiated from MCS. All of which begs the question if U.S. insurers will pay for it, which if history holds true, the answer is no way Jose.

    Shep
    13 hours ago
    The label says "in adults with familial chylomicronemia syndrome (FCS)". It doesn't say genetically or clinically. In a later section on support evidence, it does say the P3 trial was in genetic FCS. My first thought is the first mention is controlling and if a person is determined (in any legitimate manner, including clinically) to have FCS, then the drug is approved for such use. If so then that is great! But I'm not positive my intrepretation is correct.
  5. forum rang 5 Hulskof 20 december 2024 15:04
    quote:

    Tom3 schreef op 20 december 2024 12:21:

    [...]

    De futures van Arrowhead?? Had men dan verwacht dat Ionis een cp letter/afkeuring zu krijgen???
    Ik denk dat de markt (door het gewiekste pr-bericht van Ionis) ervan uitgaat dat de goedkeuring geldt voor zowel genetic als clinical FCS en dat daarmee het verwachte voordeel van Arrowhead is verdwenen en nu dus 7 maanden achter de feiten aanloopt.
    Intussen is het idd erg onduidelijk of bovenstaande klopt. Maar, als het niet klopt, als Ionis alleen genetic FCS mag bedienen, zal dat straks voor Arrowhead ws ook gelden. Tenzij dat AP het verschil maakt, wat bij Ionis niet statistisch is aangetoond en bij Arrowhead wel.
    Maar dan nog: gaat de verzekeraar dat vergoeden? Die zal toch altijd eisen dat FCS is vastgesteld?
  6. forum rang 6 Tom3 20 december 2024 15:20
    quote:

    Hulskof schreef op 20 december 2024 15:04:

    [...]

    Ik denk dat de markt (door het gewiekste pr-bericht van Ionis) ervan uitgaat dat de goedkeuring geldt voor zowel genetic als clinical FCS en dat daarmee het verwachte voordeel van Arrowhead is verdwenen en nu dus 7 maanden achter de feiten aanloopt.
    Intussen is het idd erg onduidelijk of bovenstaande klopt. Maar, als het niet klopt, als Ionis alleen genetic FCS mag bedienen, zal dat straks voor Arrowhead ws ook gelden. Tenzij dat AP het verschil maakt, wat bij Ionis niet statistisch is aangetoond en bij Arrowhead wel.
    Maar dan nog: gaat de verzekeraar dat vergoeden? Die zal toch altijd eisen dat FCS is vastgesteld?
    In bijgaand artikel wordt onder het kopje Methods duidelijk gezegd dat het om FCS gaat dat wel of niet door een aantoonbaar genetisch defect is veroorzaakt:

    www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2...
  10. forum rang 6 Tom3 20 december 2024 18:01
    In genoemd Ploza artikel (The New England Journal of Medicine) staat de volgende zinsnede op pagina 3:

    In this phase 3, double-blind, randomized trial, we evaluated the efficacy and safety of plozasiran, as compared with placebo, among adults with genetically confirmed FCS or symptomatic persistent chylomicronemia (Fig. S1 in the Supplementary Appendix). The original protocol was designed to evaluate only patients who had FCS with an established genetic diagnosis, but at the request of a regulatory authority, we amended the protocol to include patients with symptomatic, persistent chylomicronemia suggestive of FCS.17-20
    Key inclusion criteria were an age of at least 18 years and a diagnosis of severe hypertriglyceridemia that was resistant to standard lipid-lowering therapy, a documented history of a fasting triglyceride level of more than 1000 mg per deciliter on at least three occasions, and at least one of the following criteria: a previous genetic diagnosis of FCS, absent or low postheparin lipoprotein lipase activity (<20% of normal value), a history of acute pancreatitis not caused by alcohol or cholelithiasis,18-20 recurrent hospitalizations for severe abdominal pain without another identified cause, childhood pancreatitis, or a family history of hypertriglyceridemia-induced pancreatitis.4,17,19 Exclusion criteria included uncontrolled diabetes, use of corticosteroids or anabolic steroids, and chronic kidney disease.17,19–21

    Het lijkt me uitgesloten dat de FDA bij ARWR kiest voor de enge definitie van FCS.
  13. forum rang 5 Hulskof 21 december 2024 14:07
    quote:

    Tom3 schreef op 20 december 2024 16:17:

    Maar kennelijk worden er ook spelletjes gespeld rond Ionis:

    x.com/BioBoyScout/status/187011215565...
    Tryngolza approved with clean and broad label. Earlier today, the FDA approved Tryngolza (olezarsen) for the treatment of familial chylomicronemia syndrome (FCS), in line with expectations (PDUFA date: Dec. 19, 2024) and Ionis hosted a conference call (replay here; slides here). Of note, the label (here) is clean with no unexpected safety warnings, includes both genetically and clinically diagnosed patients, and, importantly, also highlights benefits on acute pancreatitis (AP)

    Iets soortgelijks staat ook op de site van Ionis, dus waar de waarheid ligt...?
  14. forum rang 6 Tom3 21 december 2024 15:12
    ir.ionis.com/news-releases/news-relea...

    Morgan Stanley heeft in september dik verdiend aan de $ 500 miljoen emissie van Ionis. Dan wil je wel iets positiefs melden natuurlijk.

    Op 7 april 2024 werd in de New England Journal of Medicine verslag gedaan van het fase 3 onderzoek terzake van Olezarsen. Hier wordt expliciet gemeld dat het om genetically identified fcs patiënten gaat. Klinische patiënten hebben ze helemaal niet gezien. Hebben ze de FDA soms steekpenningen betaald?

    Het is nog wel van belang op te merken dat de Ionis patiënten om de 4 weken gedurende 49 weken of placebo of 80 mg of 50 mg toegediend kregen. Arrowhead heeft zijn patiënten gedurende 12 maanden om de 3 maanden of placebo of 25 mg of 50 mg gegeven. Olezarsen is een ASO (zonder Galnac) en de hoeveelheden zijn een stuk groter. Het bijwerkingenprofiel van Plozasiran lijkt beter dan dat dat van Olezarsen: Arrowhead weet namelijk te melden dat adverse events in de 3 patiëntgroepen geen verschillen lieten zien. Voor FCS patiënten is de frequentere toediening en het verhoogde bijwerkingen profiel waarschijnlijk niet zo'n punt maar als straks de minder ernstige gevallen aan de beurt komen zal het wellicht een concurrentienadeel zijn. Het zijn geen pilletjes die je inneemt of injecties die je er zelf even inzet denk ik.
  15. forum rang 6 Tom3 23 december 2024 00:24
    Voor de maandelijkse injecties hebben ze bij Ionis ook een oplossing gevonden, wat vreemd is (zelfs mijn griepspuit zet ik niet zelf):

    CARLSBAD, Calif., Dec. 19, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved TRYNGOLZA™ (olezarsen) as an adjunct to diet to reduce triglycerides in adults with familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare, genetic form of severe hypertriglyceridemia (sHTG) that can lead to potentially life-threatening acute pancreatitis (AP). TRYNGOLZA is the first-ever FDA-approved treatment that significantly and substantially reduces triglyceride levels in adults with FCS and provides clinically meaningful reduction in AP events when used with an appropriate diet (=20 grams of fat per day). TRYNGOLZA is self-administered via an auto-injector once monthly.
  16. forum rang 6 Tom3 23 december 2024 00:55
    Maar het is niet alleen rozengeur en maneschijn bij Ionis:

    Pfizer and Ionis Announce Discontinuation of Vupanorsen Clinical Development Program
    Monday, January 31, 2022 - 07:05am
    View pdfcopyCopy to clipboardOpen in tab
    NEW YORK and CARLSBAD, Calif., January 31, 2022 — Pfizer Inc. (NYSE: PFE) and Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) today announced the discontinuation of the Pfizer-led clinical development program for vupanorsen (PF-07285557), an investigational antisense therapy that was being evaluated for potential indications in cardiovascular (CV) risk reduction and severe hypertriglyceridemia (SHTG).

    Pfizer made this decision after a thorough review of data from the global Phase 2b, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging, 8-arm parallel-group study of vupanorsen in statin-treated participants with dyslipidemia — also known as TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). As previously announced, the study met its primary endpoint, achieving a statistically significant reduction in non-high density lipoprotein cholesterol (non-HDL-C) — as well as statistically significant reductions in triglycerides (TG) and angiopoietin-like 3 (ANGPTL3). However, the magnitude of non-HDL-C and TG reduction observed did not support continuation of the clinical development program for CV risk reduction or SHTG. Vupanorsen was also associated with dose-dependent increases in liver fat, and higher doses were associated with elevations in the liver enzymes alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST).

    Pfizer will return development rights to vupanorsen to Ionis, from which it licensed the investigational therapy in a worldwide exclusive agreement in November 2019.

    “While this outcome is disappointing, the clinical and scientific knowledge derived from the vupanorsen program will hopefully contribute to a greater understanding of cardiovascular risk reduction and severe hypertriglyceridemia and the current gaps in treating these conditions,” said James Rusnak, M.D., Ph.D., Senior Vice President and Chief Development Officer, Internal Medicine and Hospital, Pfizer. “Pfizer remains dedicated to research and development in the cardiovascular category and helping to address the unmet medical needs of patients with cardiovascular diseases. We are grateful to the patients, investigators and support staff who have participated in this important research program.”

    Is dit (ook) de reden waarom ARWR haar ANGPTL3 programma in de koelkast heeft gezet?
  17. Missolapola 23 december 2024 14:18
    Arrowhead Pharmaceuticals Initiates Phase 1/2a Study of ARO-INHBE for the Treatment of Obesity
    - ARO-INHBE targets a known pathway that signals the body to store fat in adipose tissue
    - In preclinical studies ARO-INHBE reduced body weight and fat mass with a novel mechanism of action that may better preserve lean muscle mass compared to currently approved obesity therapies

    PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Dec. 23, 2024-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it has dosed the first subjects in a Phase 1/2a clinical trial of ARO-INHBE, the company’s investigational RNA interference (RNAi) therapeutic being developed as a potential treatment for obesity. Arrowhead also filed recently a request for regulatory clearance to initiate a clinical trial for its second obesity candidate, ARO-ALK7. Both ARO-INHBE and ARO-ALK7 are designed to intervene in a known pathway that signals the body to store fat in adipose tissue.

    “ARO-INHBE is an important program for Arrowhead that complements our strategic focus on developing and commercializing important RNAi-based therapies for cardiometabolic diseases. Further, our preclinical studies have yielded promising results for this novel mechanism to reduce body weight and potentially preserve lean muscle mass resulting in improved body composition,” said James Hamilton, M.D., Chief of Discovery and Translational Medicine at Arrowhead. “The Phase 1/2 study will evaluate ARO-INHBE as a monotherapy in part 1 and as a combination therapy with tirzepatide in part 2, with both parts enrolling patients with obesity.”

    About ARO-INHBE

    ARO-INHBE is designed to reduce the hepatic expression of the INHBE gene and its secreted gene product, Activin E. INHBE is a promising genetically validated target in which loss-of-function INHBE variants in humans are associated with improved fat distribution and lower risk of metabolic diseases, such as type 2 diabetes. Activin E acts as a ligand in a pathway that regulates energy homeostasis in adipose tissue. Inhibiting this pathway with investigational ARO-INHBE treatment has the potential to increase lipolysis, and reduce adipose hypertrophy and dysfunction, visceral adiposity, and insulin resistance.

    About the AROINHBE-1001 Phase 1/2 Study

    AROINHBE-1001 (NCT06700538) is a Phase 1/2a dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ARO-INHBE in up to 78 adult volunteers with obesity. Part 1 of the study is designed to assess single and multiple doses of ARO-INHBE monotherapy, and Part 2 of the study is designed to assess ARO-INHBE in combination with tirzepatide, a subcutaneously administered GLP-1/GIP receptor co-agonist that has been approved in the United States and the European Union for management of type 2 diabetes mellitus since 2022 and weight management since 2023/2024 respectively.
  19. forum rang 6 Tom3 24 december 2024 00:01
    quote:

    de tuinman schreef op 23 december 2024 14:50:

    Nou, dan zal het wel weer rood worden.:(
    Je kan niet altijd gelijk hebben :-(. Ik verbaas me altijd weer over de giga volumes op Wallstreet. De Institutional holdings bedragen toch 79,4% volgens het Nasdaq register! Is kennelijk niet hetzelfde als in vaste handen.

    De stijging zou veroorzaakt kunnen zijn door een nieuw advies van Wainwright van 20 december: die spreekt duidelijk over een best in class scenario voor Ploza.

    www.marketbeat.com/instant-alerts/hc-...
8.667 Posts
Pagina: «« 1 ... 429 430 431 432 433 434 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee