Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,925   +0,021   (+2,27%) Dagrange 0,905 - 0,925 3.827.535   Gem. (3M) 6,4M

Pharming Mei 2024

5.382 Posts
Pagina: «« 1 ... 188 189 190 191 192 ... 270 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 24 mei 2024 17:15
    quote:

    Redeemer schreef op 24 mei 2024 16:49:

    Wat is nu de exacte datum waarop het besluit van de EMA verwacht wordt?
    Op 30 mei besluit de CHMP over zijn 'opinions'. De hoofdlijn daarvan wordt op vrijdag 31 mei publiek gemaakt. Mocht leniolisib op de agenda staan, dan weten we dat a.s. maandag rond het middaguur.

    Als een bedrijf een negatief of positief oordeel krijgt, zal het dit direct na de CHMP-bijeenkomst horen. Dan is de weg vrij naar een persbericht en hoeft het bedrijf natuurlijk niet tot vrijdag te wachten.

    Na een positieve opinie van de CHMP moet de Europese Commissie het formele besluit nemen over de markttoetreding. Dat gebeurt 67 dagen na 30 mei.
  2. forum rang 6 Winst gevend 24 mei 2024 17:22
    .
    Eerste resultaten (ELSEVIER Medical Documents 2024) / Compassionate use using leniolisib.
    Overstap van sirolimus naar pediatrische patiënten met leniolisib veel belovend.


    Here we describe 2 pediatric patients with APDS2 who switched from the mTOR inhibitor,
    sirolimus, to the specific PI3 K delta inhibitor, leniolisib.

    Clinical history including initial immunological parameters have been described elsewhere.

    Following incomplete clinical success with different immunomodulatory treatments,
    patients switched from sirolimus to leniolisib, while maintaining monthly subcutaneous immunoglobulin therapy.
    Methods: Observational 6-month study of real-life experience from the leniolisib early access program.

    Two clinically and immunological stable pediatric APDS2 patients < 45 kg switched from sirolimus to leniolisib
    (30 mg BID), while continuing immunoglobulin replacement therapy.
    Clinical and immunological follow-up was performed during the first 6 months of treatment.
    All previously available therapeutic data from these patients (antibiotics, IRT, MTOR, and steroids)
    were compared with new clinical and immunological outcomes after starting leniolisib.

    Results: Clinical and immunological response to leniolisib treatment are summarized.
    During the 6-month treatment with leniolisib, both our patients showed excellent adherence, no infections,
    and no other severe adverse events, apart from transitional hair loss in patient 2.

    The children and parents reported subjective improved well-being (less tired, more active),
    suggesting a potentially favorable risk-benefit profile with no clinical, infectious,
    or immunological worsening after switching to leniolisib during this period.

    Observation: Leniolisib has shown encouraging results in 2 pediatric
    patients within a compassionate use program.
    Further well-defined prospective studies are required to determine the long-term benefits
    of this potentially promising targeted therapy in APDS, particularly in young children.

    Vroege felicitatie is op zijn plaats.
    Gaat over de 25% aan jonge patiënten wereldwijd, die nu nog niet onder het 12+ label vallen.

    Helaas Engelstalig.
  3. [verwijderd] 24 mei 2024 17:29
    quote:

    Winst gevend schreef op 24 mei 2024 17:22:

    .
    Eerste resultaten (ELSEVIER Medical Documents 2024) / Compassionate use using leniolisib.
    Switch from sirolimus naar pediatrische patiënten met leniolisib veel belovend.


    Here we describe 2 pediatric patients with APDS2 who switched from the mTOR inhibitor,
    sirolimus, to the specific PI3 K delta inhibitor, leniolisib.

    Clinical history including initial immunological parameters have been described elsewhere.

    Following incomplete clinical success with different immunomodulatory treatments,
    patients switched from sirolimus to leniolisib, while maintaining monthly subcutaneous immunoglobulin therapy.
    Methods: Observational 6-month study of real-life experience from the leniolisib early access program.

    Two clinically and immunological stable pediatric APDS2 patients < 45 kg switched from sirolimus to leniolisib
    (30 mg BID), while continuing immunoglobulin replacement therapy.
    Clinical and immunological follow-up was performed during the first 6 months of treatment.
    All previously available therapeutic data from these patients (antibiotics, IRT, MTOR, and steroids)
    were compared with new clinical and immunological outcomes after starting leniolisib.

    Results: Clinical and immunological response to leniolisib treatment are summarized.
    During the 6-month treatment with leniolisib, both our patients showed excellent adherence, no infections,
    and no other severe adverse events, apart from transitional hair loss in patient 2.

    The children and parents reported subjective improved well-being (less tired, more active),
    suggesting a potentially favorable risk-benefit profile with no clinical, infectious,
    or immunological worsening after switching to leniolisib during this period.

    Observation: Leniolisib has shown encouraging results in 2 pediatric
    patients within a compassionate use program.
    Further well-defined prospective studies are required to determine the long-term benefits
    of this potentially promising targeted therapy in APDS, particularly in young children.

    Vroege felicitatie is op zijn plaats.
    Gaat over de 25% aan jonge patiënten wereldwijd, die nu nog niet onder het 12+ label vallen.

    Helaas Engelstalig.
    Weet je dit zeker? Pediatrisch is volgens mij van 0 t/m 17 jaar. Dus het kan ook gaan om patiënten van 12-17 jaar. Graag een link naar het artikel.
  4. forum rang 6 Winst gevend 24 mei 2024 17:34
    Eerste resultaten (ELSEVIER Medical Documents 2024) / Compassionate use using leniolisib.
    Switch from sirolimus naar pediatrische patiënten met leniolisib veel belovend.


    LINK met grafieken

    ISSN 1521-6616 Volume 262S, May 2024

    *** Pagina 89 ***

    cis-2024.elsevierdigitaledition.com/
  5. forum rang 8 BassieNL 24 mei 2024 17:36
    quote:

    G. Hendriks schreef op 24 mei 2024 17:29:

    [...]

    Weet je dit zeker? Pediatrisch is volgens mij van 0 t/m 17 jaar. Dus net ook gaan om patiënten van 12-17 jaar. Graag een link naar het artikel.
    Joenja is in de VS goedgekeurd voor 12 jaar en ouder.

    De 2 Joenja pediatrische studies zijn voor leeftijdscategorieën 1-6 en 4-11.
  6. [verwijderd] 24 mei 2024 17:44
    quote:

    BassieNL schreef op 24 mei 2024 17:36:

    [...]
    Joenja is in de VS goedgekeurd voor 12 jaar en ouder.

    De 2 Joenja pediatrische studies zijn voor leeftijdscategorieën 1-6 en 4-11.
    Ik reageerde op de studie die 'Winst gevend' aanhaalde. Als ik die goed lees, gaat het om patiënten met baseline op 11 jaar en zes maanden behandeling met leniolisib (compassionate use) op 12 jaar. Dus geen inzet voor <12-jarigen. En dat meende ik wel te begrijpen uit het commentaar van 'Winst gevend'.
  7. [verwijderd] 24 mei 2024 17:50
    quote:

    Winst gevend schreef op 24 mei 2024 17:34:

    ISSN 1521-6616 Volume 262S, May 2024

    *** Pagina 89 ***

    cis-2024.elsevierdigitaledition.com/
    Zoeken in het document op Leniolisib levert 4 hits, o.a. op pagina 45

    Functional AKT assays are being pursued to validate the causative nature of
    the identified mutation. Patient was initiated on Leniolisib (recently FDA
    approved for APDS). 4 weeks following leniolisib treatment we have noted
    increase in memory T-cells, and in total B-cells.
  8. forum rang 6 holmes 24 mei 2024 17:51
    Netto shortposities boven publicatiegrens van 0,5%
    Millennium International Management LP 1,33% (22 mei 2024)
    [b]Citadel Advisors LLC 0,778% (23 mei 2024) -0,11%

    Citadel Securities (Europe) Limited 0,53% (6 mei 2024)
    Highbridge Capital Management LLC 1,14% (26 april 2024)

    www.afm.nl/nl-nl/sector/registers/mel...
  9. forum rang 6 Winst gevend 24 mei 2024 17:53
    Newark, May 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE)

    The Brainy Insights estimates that the USD 250 million in 2023 global sirolimus market
    will reach USD 370.06 million in 2033.

    Sirolimus is also known as Rapamycin.
    It is a strong drug produced from soil samples from Easter Island.

    Niet dat liniolisib dit gaat overnemen, maar was toch een nette 2023 outlook waarin je kan roeren.
  10. forum rang 10 voda 24 mei 2024 18:03
    Met toevoeging van de omzetten in stuks per maand.

    Hier weer het bekende week / maandoverzicht over 2024.

    Slotkoers 31 dec. 2023 1,031

    Slotkoers 05 jan. 2024 1,066 +0,035 = +3.39%
    Slotkoers 12 jan. 2024 1,14 +0,074 = +6.94%
    Slotkoers 19 jan. 2024 1,11 -0,03 = -2.63%
    Slotkoers 26 jan. 2024 1,161 +0,051 = +4.59%
    Slotkoers 02 feb. 2024 1,13 -0,031 = -2.67%
    Slotkoers 09 feb. 2024 1,108 -0,022 = -1.95%
    Slotkoers 16 feb. 2024 1,037 -0,071 = -6.41%
    Slotkoers 23 feb. 2024 1,05 +0,013 = +1.25%
    Slotkoers 01 mrt. 2024 1,038 -0,012 = -1.14%
    Slotkoers 08 mrt. 2024 1,059 +0,021 = +2.02%
    Slotkoers 15 mrt. 2024 1,05 -0,009 = -0.85% PB cijfers 4e kwartaal/ heel 2023.
    Slotkoers 22 mrt. 2024 1,042 -0,008 = -0.76%
    Slotkoers 28 mrt. 2024 1,019 -0,023 = -2.77%
    Slotkoers 05 apr. 2024 0,999 -0,02 = -1.96%
    Slotkoers 12 apr. 2024 1,01 +0,011 = +1.10%
    Slotkoers 19 apr. 2024 0,881 -0,129 = -12.77% PB nieuwe obligatie lening conversie.
    Slotkoers 26 apr. 2024 0,90 +0,019 = +2.16%
    Slotkoers 03 mei 2024 0,8985 -0,0015 = -0.17%
    Slotkoers 10 mei 2024 0,882 -0,0165 = -1.84%
    Slotkoers 17 mei 2024 0,845 -0,037 = -4.20%
    Slotkoers 24 mei 2024 0,832 -0,013 = -1.54%

    Jaarrendement t.o.v. van 31 december 2023 -0,199 = -19.30%

    Maandrendementen: (t.o.v. slot vorige maand)

    Slotkoers 31 jan. 2024 1,17 = +0,139 = +13.48% ; omzet 198.117.711 stuks
    Slotkoers 29 feb. 2024 1,03 = -0,14 = -11.97% ; omzet 121.211.630 stuks (week 16.888.661 stuks) (4 dagen)
    Slotkoers 28 mrt. 2024 1,019 = -0,011 = -1.07% ; omzet 148.294.218 stuks (week 22.261.384 stuks) (4 dagen)
    Slotkoers 30 apr. 2024 0,8765 = -0,1425 = -13.98% ; omzet 141.616.355 stuks (week 8.413.662 stuks) (2 dagen)
    Slotkoers 24 mei 2024 0,832 = -0,0445 = -5.08% ; omzet 92.228.383 stuks (week 23.477.893 stuks) (5 dagen)
  11. forum rang 5 antop 24 mei 2024 18:08
    Eerste resultaten (ELSEVIER Medische Documenten 2024) / Compassionate use met leniolisib.
    Overstap van sirolimus naar pediatrische patiënten met leniolisib veel geliefd.

    Hier beschrijven we 2 pediatrische patiënten met APDS2 die zijn overgestapt van de mTOR-remmer,
    sirolimus, aan de specifieke PI3 K-delta-remmer leniolisib.

    De klinische geschiedenis, inclusief initiële immunologische parameters, is elders beschreven.

    Na onvolledig klinisch succes met verschillende immunomodulerende behandelingen,
    patiënten schakelden over van sirolimus naar leniolisib, terwijl ze de maandelijkse subcutane immunoglobulinetherapie voortzetten.
    Methoden: Observationeel 6 maanden durend onderzoek naar praktijkervaringen met het vroege toegangsprogramma van leniolisib.

    Twee klinisch en immunologisch stabiele pediatrische APDS2-patiënten < 45 kg schakelden over van sirolimus naar leniolisib
    (30 mg tweemaal daags), terwijl de immunoglobulinesubstitutietherapie wordt voortgezet.
    Klinische en immunologische follow-up werd uitgevoerd tijdens de eerste 6 maanden van de behandeling.
    Alle eerder beschikbare therapeutische gegevens van deze patiënten (antibiotica, IRT, MTOR en steroïden)
    werden vergeleken met nieuwe klinische en immunologische uitkomsten na het starten van leniolisib.

    Resultaten: De klinische en immunologische respons op behandeling met leniolisib zijn samengevat.
    Tijdens de zes maanden durende behandeling met leniolisib vertoonden onze beide patiënten uitstekende therapietrouw, geen infecties,
    en geen andere ernstige bijwerkingen, afgezien van tijdelijk haarverlies bij patiënt 2.

    De kinderen en ouders rapporteerden een subjectief verbeterd welzijn (minder moe, actiever),
    wat wijst op een potentieel gunstig risico-batenprofiel zonder klinische, infectieuze,
    of immunologische verslechtering na het overstappen op leniolisib tijdens deze periode.

    Observatie: Leniolisib heeft bemoedigende resultaten laten zien bij twee kinderen
    patiënten binnen een compassievol gebruiksprogramma.
    Verdere, goed gedefinieerde prospectieve studies zijn nodig om de voordelen op lange termijn te bepalen
    van deze potentieel veelbelovende gerichte therapie bij APDS, vooral bij jonge kinderen.

    Vroege felicitatie is op zijn plaats.
    Gaat ruim 25% aan jonge patiënten wereldwijd, die nu niet onder het 12+ label valt.
5.382 Posts
Pagina: «« 1 ... 188 189 190 191 192 ... 270 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.