Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,749   -0,008   (-1,12%) Dagrange 0,747 - 0,763 1.075.240   Gem. (3M) 4,8M

Pharming November 2022

3.524 Posts
Pagina: «« 1 ... 43 44 45 46 47 ... 177 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 7 LL 4 november 2022 18:56
    Intellia Therapeutics Q3 HAE highlights

    Presented interim data from the ongoing Phase 1/2 study of NTLA-2002, demonstrating that a single dose of NTLA-2002 resulted in significant, dose-dependent and durable reductions in plasma kallikrein and a 91% reduction in attack rate in the 25 mg cohort through week 16; additional interim data to be presented at ACAAI on November 12.

    Expects to initiate the Phase 2 portion of NTLA-2002 study for the treatment of hereditary angioedema (HAE) in 1H 2023

    Hereditary Angioedema (HAE)

    NTLA-2002: NTLA-2002 leverages Intellia’s proprietary in vivo LNP delivery technology to knock out the KLKB1 gene in the liver with the potential to permanently reduce total plasma kallikrein protein and activity, a key mediator of HAE. This investigational approach aims to prevent attacks for people living with HAE by providing continuous reduction of plasma kallikrein activity, following a single dose, and to eliminate the significant treatment burden associated with currently available HAE therapies. NTLA-2002 is being evaluated in a Phase 1/2 study in adults with Type I or Type II HAE.

    Intellia announced in September positive interim results from an ongoing Phase 1/2 clinical study of NTLA-2002, its second in vivo genome editing candidate, at the 2022 Bradykinin Symposium held in Berlin, Germany. Administration of single doses of NTLA-2002 led to dose-dependent reductions in plasma kallikrein, with mean reductions of 65% and 92% in the 25 mg (n=3) and 75 mg (n=3) dose cohorts, respectively, by week eight. In addition to plasma kallikrein levels, HAE attack rates are also being measured in the study, with the first analysis occurring at the end of the pre-specified 16-week primary observation period. A single dose of 25 mg of NTLA-2002 resulted in a 91% mean reduction in HAE attacks through the 16-week observation period. Additionally, two of the three patients have not had a single HAE attack since treatment, and all three patients have been attack-free since week 10 (based on follow-up through weeks 24 – 32). Patients in the 75 mg cohort had not completed the primary 16-week observation period. At both dose levels, NTLA-2002 was generally well-tolerated, and the majority of adverse events were mild in severity.

    Intellia will be presenting additional data at the American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) Annual Scientific Meeting, taking place November 10 – 14 in Louisville, Kentucky. The new presentation is expected to include interim safety and kallikrein reduction data from the 50 mg dose cohort, and additional safety, kallikrein reduction and attack rate data from the 25 mg and 75 mg dose cohorts from the dose-escalation portion of the study.

    Intellia expects to select up to two doses to further evaluate in the Phase 2, placebo-controlled, dose-expansion portion of the study, slated to begin in the first half of 2023. Intellia anticipates expanding country and site participation, including U.S. clinical sites, as part of the Phase 2 study.

    bron:
    ir.intelliatx.com/news-releases/news-...
  2. forum rang 7 Janssen&Janssen 4 november 2022 19:24
    * Goed nieuws voor de patiënt & intelia.
    Kanttekening als je het traject van pharming omtrent Lenio bekijkt moet je na resultaten nog minimaal 1 jaar tellen voor goedkeuring.
    Mag deze technologie ook in andere delen van de wereld buiten de VS?

    *Slecht nieuws voor alle profylaxe toepassingen momenteel toekomst technisch gezien
    *Goed nieuws voor acute middelen deze blijven dus noodzakelijk het zei wel minder frequent per patiënt

    Maar dit is er zeker niet eerder dan 2026/2027 op de markt
  3. forum rang 6 Rikos 4 november 2022 19:33
    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 4 november 2022 19:24:

    * Goed nieuws voor de patiënt & intelia.
    Kanttekening als je het traject van pharming omtrent Lenio bekijkt moet je na resultaten nog minimaal 1 jaar tellen voor goedkeuring.
    Mag deze technologie ook in andere delen van de wereld buiten de VS?

    *Slecht nieuws voor alle profylaxe toepassingen momenteel toekomst technisch gezien
    *Goed nieuws voor acute middelen deze blijven dus noodzakelijk het zei wel minder frequent per patiënt

    Maar dit is er zeker niet eerder dan 2026/2027 op de markt
    Heeft inderdaad een groot potentie op profylaxe gebied als men dit zo leest.
    Op gebied van acute/doorbraak is ruconest dan het medicijn om naast dit medicijn te hebben of niet?.?
  4. forum rang 4 The passenger 4 november 2022 20:11
    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 4 november 2022 19:24:

    * Goed nieuws voor de patiënt & intelia.
    Kanttekening als je het traject van pharming omtrent Lenio bekijkt moet je na resultaten nog minimaal 1 jaar tellen voor goedkeuring.
    Mag deze technologie ook in andere delen van de wereld buiten de VS?

    *Slecht nieuws voor alle profylaxe toepassingen momenteel toekomst technisch gezien
    *Goed nieuws voor acute middelen deze blijven dus noodzakelijk het zei wel minder frequent per patiënt

    Maar dit is er zeker niet eerder dan 2026/2027 op de markt
    Hi,

    Geheel in lijn met hetgeen Anarug Relan in zijn profetieën heeft opgetekend, p. 28 AGM Presentation 2022, zie link:

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    Wanneer komt de killer blow van Pharming in de vorm van het superieure OTL-105…

    Pharvaris lijkt iig de bui al te zien hangen:

    www.nasdaq.com/market-activity/stocks...

    Salut
  5. forum rang 6 Rikos 4 november 2022 20:24
    quote:

    LL schreef op 4 november 2022 18:56:

    Intellia Therapeutics Q3 HAE highlights

    Presented interim data from the ongoing Phase 1/2 study of NTLA-2002, demonstrating that a single dose of NTLA-2002 resulted in significant, dose-dependent and durable reductions in plasma kallikrein and a 91% reduction in attack rate in the 25 mg cohort through week 16; additional interim data to be presented at ACAAI on November 12.

    Expects to initiate the Phase 2 portion of NTLA-2002 study for the treatment of hereditary angioedema (HAE) in 1H 2023

    Hereditary Angioedema (HAE)

    NTLA-2002: NTLA-2002 leverages Intellia’s proprietary in vivo LNP delivery technology to knock out the KLKB1 gene in the liver with the potential to permanently reduce total plasma kallikrein protein and activity, a key mediator of HAE. This investigational approach aims to prevent attacks for people living with HAE by providing continuous reduction of plasma kallikrein activity, following a single dose, and to eliminate the significant treatment burden associated with currently available HAE therapies. NTLA-2002 is being evaluated in a Phase 1/2 study in adults with Type I or Type II HAE.

    Intellia announced in September positive interim results from an ongoing Phase 1/2 clinical study of NTLA-2002, its second in vivo genome editing candidate, at the 2022 Bradykinin Symposium held in Berlin, Germany. Administration of single doses of NTLA-2002 led to dose-dependent reductions in plasma kallikrein, with mean reductions of 65% and 92% in the 25 mg (n=3) and 75 mg (n=3) dose cohorts, respectively, by week eight. In addition to plasma kallikrein levels, HAE attack rates are also being measured in the study, with the first analysis occurring at the end of the pre-specified 16-week primary observation period. A single dose of 25 mg of NTLA-2002 resulted in a 91% mean reduction in HAE attacks through the 16-week observation period. Additionally, two of the three patients have not had a single HAE attack since treatment, and all three patients have been attack-free since week 10 (based on follow-up through weeks 24 – 32). Patients in the 75 mg cohort had not completed the primary 16-week observation period. At both dose levels, NTLA-2002 was generally well-tolerated, and the majority of adverse events were mild in severity.

    Intellia will be presenting additional data at the American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) Annual Scientific Meeting, taking place November 10 – 14 in Louisville, Kentucky. The new presentation is expected to include interim safety and kallikrein reduction data from the 50 mg dose cohort, and additional safety, kallikrein reduction and attack rate data from the 25 mg and 75 mg dose cohorts from the dose-escalation portion of the study.

    Intellia expects to select up to two doses to further evaluate in the Phase 2, placebo-controlled, dose-expansion portion of the study, slated to begin in the first half of 2023. Intellia anticipates expanding country and site participation, including U.S. clinical sites, as part of the Phase 2 study.

    bron:
    ir.intelliatx.com/news-releases/news-...
    Zal mij benieuwen op welke manier Mmdeugen deze berichtgeving gaat verdraaien en welke verzinsels hij hier op los laat om dit uit te leggen als een bericht wat geen enkele porentie heeft om pharming te raken.
  6. forum rang 7 LL 4 november 2022 20:31
    quote:

    The passenger schreef op 4 november 2022 20:11:

    [...]

    Hi,

    Geheel in lijn met hetgeen Anarug Relan in zijn profetieën heeft opgetekend, p. 28 AGM Presentation 2022, zie link:

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    Wanneer komt de killer blow van Pharming in de vorm van het superieure OTL-105…

    Pharvaris lijkt iig de bui al te zien hangen:

    www.nasdaq.com/market-activity/stocks...

    Salut
    Misschien een gekke gedachte maar zou hier ook een rol weggelegd kunnen zijn voor Pharming en Orchard therapeutics in relatie tot leniolisib? Zoals enkelen misschien weten wordt HSCT ook ingezet om sommige ADPS patiënten te behandelen.

    Leniolisib zou bijvoorbeeld ook bride therapy kunnen dienen voor genezing middels HSCT.

    Administration of mTOR and PI3Kd inhibitors might represent a useful bridge therapy to control immune dysregulation and bring patients to transplantation in better clinical status.

    bron:
    www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
  7. forum rang 4 Hefboom 4 november 2022 20:32
    Pfff Pharvaris hoor je Jules ook niet meer over. Misschien kan hij nog een overzicht maken van Pharvaris, Bitcoin en Pharming. Was hij helemaal weg van. Als we achter Jules aan waren gelopen door Pharvaris te kopen waren we heel veel geld verloren . Maar ja mister alias zal zich wel weer melden als het iets beter gaat met Pharvaris. Pharming afkraken blijft natuurlijk veel mooier.
  8. forum rang 4 The passenger 4 november 2022 20:36
    quote:

    LL schreef op 4 november 2022 20:31:

    [...]

    Misschien een gekke gedachte maar zou hier ook een rol weggelegd kunnen zijn voor Pharming en Orchard therapeutics in relatie tot leniolisib? Zoals enkelen misschien weten wordt HSCT ook ingezet om sommige ADPS patiënten te behandelen.

    Leniolisib zou bijvoorbeeld ook bride therapy kunnen dienen voor genezing middels HSCT.

    Administration of mTOR and PI3Kd inhibitors might represent a useful bridge therapy to control immune dysregulation and bring patients to transplantation in better clinical status.

    bron:
    www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
    Haha, zou zo maar komen, en is het wellicht niet geheel verwonderlijk dat Pharming uit 9 kandidaten uitgerekend uitverkoren is om Leniolisib te mogen uitventen voor Novartis.

    Iig vol het gaspedaal op waardecreatie, iets waarop Galagapos zich ook de komende tijd op wil richten, schiet mij wonderwel vaagjes te binnen….

    Hé, is dat niet dat ene liedje:

    Don’t you wish your girlfriend was as hot like me, don’t you…

    Salut
  9. forum rang 7 Janssen&Janssen 4 november 2022 20:39
    quote:

    Rikos schreef op 4 november 2022 19:33:

    [...]

    Heeft inderdaad een groot potentie op profylaxe gebied als men dit zo leest.
    Op gebied van acute/doorbraak is ruconest dan het medicijn om naast dit medicijn te hebben of niet?.?
    Zoals ik al vaker heb aangegeven, als je een profylaxe van groep 1 pakt moet het acute medicijn uit groep 2 zijn. Anders werkt je acute namelijk niet, omdat je dan een doorbraak wilt behandelen met een medicijn uit dezelfde groep als waar je doorbraak uit is ontstaan. Dat is niet logisch.

    Dus ja Intellia & ruconest gaan samen en hebben elkaar “nodig”
    Voor de profylaxe is dit echt slecht nieuws wat deze hebben namelijk geen ander ijzer meer in het vuur liggen om mee te smeden.

    Pharming daar in tegen is de samenwerking met Orchard aangegaan en ik verwacht hier op korte termijn (lees voor maart 23) nieuws over. Zoals ze zelf al aangeven in de PBS de eerste resultaten zijn hoopvol voor verder onderzoek.

    Door met Orchard de samenwerking te zoeken kunnen zij de acute markt afdichten en eventueel de profylaxe. Uitgaande dat er een gen therapy verschuiving gaat komen, over enkele jaren. (Zelfde als met profy is gebeurd).

    Je kunt dan wel zeggen pharming & Orchard ik zie er nu niets van en domme aankoop hier domme aankoop daar. Maar pharming is de enige van de gevestigde HAE orde die de kans grijpt om de mogelijkheid tot gen therapy met hun eigen reeds ontwikkeld middel.

    Ja ze lopen hierin achter op Intellia, maar berinert, Kalvista, Takhyzro, Orladeyo lopen zelfs nog verdere achter dan Pharming. Bij goede resultaten kan pharming een stuk gen therapy markt krijgen. Daarbij zal Intellia het op moeten nemen tegen de gevestigde bekende weet wat ik heb patiëntorde.
    Pharming heeft zijn naam al mee in de HAE markt en iedereen die nu al Ruconest gebruikt is bekend met Ruconest. dus grote kans dat er bij goedkeuring Intellia een hoop zijn die kiezen voor standaard behandeling, totdat pharming met hun gen therapy komt. Als een soort vergelijk/referentie.
    Bovenstaande eerder genoemde missen de boot compleet…
  10. forum rang 7 Janssen&Janssen 4 november 2022 20:43
    quote:

    The passenger schreef op 4 november 2022 20:11:

    [...]

    Hi,

    Geheel in lijn met hetgeen Anarug Relan in zijn profetieën heeft opgetekend, p. 28 AGM Presentation 2022, zie link:

    www.pharming.com/sites/default/files/...

    Wanneer komt de killer blow van Pharming in de vorm van het superieure OTL-105…

    Pharvaris lijkt iig de bui al te zien hangen:

    www.nasdaq.com/market-activity/stocks...

    Salut
    Je zou ze op 17-6 maar gekocht hebben op 27.5. 4 maanden later ben je ruim 85% van je inleg definitief kwijt
  11. forum rang 4 The passenger 4 november 2022 20:48
    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 4 november 2022 20:43:

    [...]

    Je zou ze op 17-6 maar gekocht hebben op 27.5. 4 maanden later ben je ruim 85% van je inleg definitief kwijt
    Tja, het was te voorspellen, puur obv de moseculaire / modulaire werking van hun behandeling vs C1Inh, one pathway vs alle drie..

    Maar goed, lobby en vlotte babbel hebben blijkbaar veel impact, en de argeloze belegger inclusief anken zijn daarbij blijkbaar te overtuigen.

    Dat pleit overigens SdV ook niet vrij, met zijn blinde vertrouwen in Osthoff. Desalniettemin, vond zijn optreden bij ABM sterk, kwetsbaar, een klein wondje boven zijn lip wsl opgelopen tijdens een wsl. haastige scheerbeurt accentueerde dat erg mooi, getergd, dat ook, maar wel met de drive, de drive om nu eens door te zetten en een goed resultaat neer te zetten.

    De ratio wint het uiteindelijk, maar vindt ook dat er een verantwoordelijk ligt bij de geleerden…

    Dienstbaarheid in het belang van de patiënt, waarom toch deze nutteloze geldverslindende ontwikkeling, naar iets wat achterhaald is.

    Mijn hoop is gevestigd op meer eendracht en samenwerking, teneinde het vertrouwen van de financiële markt te herwinnen.

    Salut
  12. forum rang 5 Canis Adustus 5 november 2022 00:52
    Ik heb weer genoten van de laatste posts (20x per pagina). Heerlijk om mm deugt niet zich steeds vaster zien te lullen in zijn eigen verzinsels. En piet braniek er stee vast overheen gaat. Vermakelijk forum! Ze vertrouwen nog steeds op een motorritje en een bepaalde dag van de week! Geweldig dit onbenul. Geen plan, geen visie, gedoemd te mislukken. En dan nog de hilarische posts van zjee en een beetje rare! Ik hoop dat hij zijn erfgenamen niet teleurstelt, hij zal de status van "schrikkelkoerrs" nooit te boven komen. Wel rustig de laatste tijd hier. dat dan weer wel. Ga zo door en ge zult....
  13. forum rang 4 Hefboom 5 november 2022 01:05
    quote:

    ffwachten nog schreef op 5 november 2022 00:52:

    Ik heb weer genoten van de laatste posts (20x per pagina). Heerlijk om mm deugt niet zich steeds vaster zien te lullen in zijn eigen verzinsels. En piet braniek er stee vast overheen gaat. Vermakelijk forum! Ze vertrouwen nog steeds op een motorritje en een bepaalde dag van de week! Geweldig dit onbenul. Geen plan, geen visie, gedoemd te mislukken. En dan nog de hilarische posts van zjee en een beetje rare! Ik hoop dat hij zijn erfgenamen niet teleurstelt, hij zal de status van "schrikkelkoerrs" nooit te boven komen. Wel rustig de laatste tijd hier. dat dan weer wel. Ga zo door en ge zult....
    Even wachten nog dan staat de koers zo hoog dan lachen al die zogenaamde onbenullen nog wel om deze uitspraak van jou.
  14. Grumpy-XL 5 november 2022 07:02
    Tijdschrift over zeldzame immune deficiënties
    Hierin ook aandacht recent voor social media campagne mbt apds

    rarerevolutionmagazine.com/

    Pharming SM/Intro’s
    Chasing a diagnosis -Genetic testing may help confirm APDS
    Facebook / LinkedIn/Instagram
    For patients chasing a diagnosis, genetic testing may help confirm APDS. For some with the disease, that journey can mean trading social occasions for hours in exam rooms, staying at home to avoid potential infections, and sometimes facing illness severe enough to interrupt schooling or work.
    But in recent years, genetic testing has emerged as a way to identify the disease in affected individuals. Doctors can take a patient’s saliva, blood or cheek-swab sample and send it to a lab, where pathologists will look for evidence of the genetic variants that drive APDS.
    bit.ly/RARE-PID-CHASINGADIAGNOSIS
    #APDS #GeneticTesting #PrimaryImmunodeficiency #RareDisease #PID
    Twitter
    For patients chasing a #diagnosis, #GeneticTesting may help confirm APDS. In recent years, it has emerged as a way to identify the disease in affected individuals where pathologists will look for evidence of the genetic variants that drive #APDS.
    bit.ly/RARE-PID-CHASINGADIAGNOSIS
    Facebook/LinkedIn/Instagram
    In people with APDS, an overactive immune system can cause a perplexing mix of symptoms. Appropriate treatment can be life-changing. We spoke with Eveline Wu, MD, chief of the paediatric rheumatology division and associate professor of paediatric rheumatology and allergy/immunology at the University of North Carolina School of Medicine and Heather, mother to a child with APDS about the diagnostic odyssey.
    bit.ly/RARE-PID-APDS-PI3K
    #APDS #DiagnosticOdyssey #PrimaryImmunodeficiency #RareDisease #PID
    Twitter
    In people with #APDS, an overactive #ImmuneSystem can cause a perplexing mix of symptoms. Appropriate treatment can be life-changing. We spoke with Eveline Wu, MD and Heather, mother to a child with APDS about the #DiagnosticOdyssey.
    bit.ly/RARE-PID-APDS-PI3K
    Facebook/LinkedIn/Instagram
    For caregivers, APDS information and resources provide crucial support. Because APDS is so rare, it’s not always easy for affected families to find each other, but as confirmed genetic diagnoses multiply, connecting is becoming easier.
    bit.ly/RARE-PID-APDS-RESOURCES
    #APDS #DiagnosticOdyssey #PrimaryImmunodeficiency #RareDisease #PID #Caregiver #Support
    Twitter
    For #caregivers, APDS information and resources provide crucial #support. Because #APDS is so rare, it’s not always easy for affected families to find each other, but as confirmed #genetic diagnoses multiply, connecting is becoming easier.
3.524 Posts
Pagina: «« 1 ... 43 44 45 46 47 ... 177 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.