Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

s.lin schreef op 19 maart 2021 09:31:

Orladeyo nu beschikbaar in Frankrijk via Early Access Program
18 MAART 2021

Orladeyo (berotralstat) - een orale therapie ontwikkeld door BioCryst Pharmaceuticals om zwellingaanvallen bij mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE) te voorkomen - is nu beschikbaar voor patiënten van 12 jaar en ouder in Frankrijk, na een besluit van een overheidsinstantie.

Het Franse Nationale Agentschap voor Medicijnen en Gezondheidsproducten heeft een tijdelijke autorisatie verleend voor het gebruik, of cohort-ATU, waarmee HAE-patiënten in het land Orladeyo kunnen krijgen terwijl de medicatie wacht op goedkeuring van de Europese Commissie (EC). Orladeyo is ook beschikbaar voor in aanmerking komende patiënten in het VK via een programma voor vroege toegang.

"Het cohort ATU vertegenwoordigt het tweede in Europa goedgekeurde programma voor vroege toegang van BioCryst en biedt patiënten in Frankrijk snellere toegang tot behandeling", zei Jon Stonehouse, CEO van BioCryst, in een persbericht .

Dit besluit volgde op een aanbeveling om Orladeyo goed te keuren van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik, dat deel uitmaakt van het Europees Geneesmiddelenbureau. Hoewel de adviezen van de commissie niet bindend zijn, worden ze meestal gevolgd door de EC. Een definitief besluit over de goedkeuring van de therapie in Europa wordt in de komende maanden verwacht.

Het Franse cohort ATU is beschikbaar voor kandidaat-medicijnen die voorzien in hoge onvervulde medische behoeften, vaak in het geval van ernstige of zeldzame ziekten, en waarvan de veiligheid en werkzaamheid sterk worden verondersteld. Deze behandelingen zijn bedoeld voor specifieke groepen of subgroepen van patiënten, die worden behandeld en gecontroleerd volgens gedefinieerde protocollen voor zowel medicinaal gebruik als gegevensverzameling.

"HAE is een slopende en potentieel dodelijke ziekte, dus de vroege toegang tot een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten is opwindend nieuws", zegt Laurence Bouillet, MD, PhD, hoofd interne geneeskunde van het Universitair Ziekenhuis Grenoble, coördinerende referentiecentrum voor HAE in Frankrijk. .

Orladeyo is een orale capsule, eenmaal daags toe te dienen, met een klein molecuul dat HAE-aanvallen voorkomt door de activiteit van plasmakallikreïne te onderdrukken. Dit eiwit is een voorloper van bradykinine, een klein eiwit (peptide) dat in overmaat wordt geproduceerd door HAE-patiënten en een reeks reacties veroorzaakt die leiden tot ontsteking, zwelling en pijn.

Door zijn voorloper te blokkeren, is Orladeyo ontworpen om te voorkomen dat de bradykininespiegels te hoog worden en aanvallen bij deze patiënten veroorzaken.

Orladeyo is momenteel goedgekeurd als een routinematige preventieve behandeling voor HAE-aanvallen bij patiënten van 12 jaar en ouder in de VS en Japan .

Deze goedkeuringen werden ondersteund door gegevens uit verschillende klinische onderzoeken, waaronder de fase 3 APeX-2-studie ( NCT03485911 ). Gegevens uit deze studie toonden aan dat Orladeyo de frequentie van HAE-aanvallen onder de deelnemers aan de studie significant verlaagde, waarbij meer dan de helft van de patiënten die de medicatie kregen, hun aanvalsfrequentie met 50% of meer zag dalen, ongeacht de behandelingsdosis.

Deze patiënten hadden ook significant minder standaardbehandeling nodig en ervoeren meer symptoomvrije dagen dan degenen die een placebo kregen.

angioedemanews.com/2021/03/18/orladey...