Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 368 369 370 371 372 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Prof. Dollar 21 december 2020 16:35
    1) De stop is een formeel signaal. Alle partijen hebben er belang bij om aan de noodrem te trekken; verborgen houden en bij een tweede geval naar buiten treden is funest met oog op transparantie en vertrouwen. Natuurlijk zijn alle patiënten al behandeld en zal de monitoring doorgaan. Ook valt niet uit te sluiten dat QURE de monitoring moet aanpassen (data van meer variabelen verzamelen, data over langere tijd verzamelen). Kan implicaties hebben voor andere programma's, de eigen programma's als die van het gehele veld. Met de huidige stop kun je een marktaanvraag (of goedkeuring daarop) vergeten. Kortom, die stop moet er formeel heel snel en overtuigend af - ook dat is in ieders belang!

    2) Wat men niet weet of niet kan uitsluiten is of de behandeling óók een oorzaak is, of een versterker is of anderszins bijgedragen heeft. Daar moet nu eerst inzicht inkomen.
  2. forum rang 6 mercurius-adept 22 december 2020 15:01
    [quote alias=Prof. Dollar id=13017460 date=202012211314]
    Yikes! Studie van QURE naar Hemofilie B tijdelijk stopgezet door de FDA. tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...

    Betreft een afwijking bij een patiënt. Kan met sisser aflopen en mooie instap betekenen. Verklaart mogelijk ook de slotveiling afgelopen vrijdag vlak voor sluiting.

    algoritme-traders filteren,selecteren en handelen automatisch op vooraf ingeprogrammeerde sleutelwoorden en kernelementen om 'slecht nieuws' snel op te pakken...interpreteren de inhoud dus niet :)
  3. forum rang 4 harvester 24 december 2020 16:23
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 23 december 2020 16:50:

    Off topic.

    Ken de risico's. Pomerantz Law Firm Investigates Claims On Behalf of Investors of uniQure N.V. www.prnewswire.com/news-releases/shar...

    Die transactie van afgelopen vrijdagmiddag blijft niet onopgemerkt. Althans, iemand wil het er niet bij laten zitten.
    Lijkt mij meer iets voor de toezichthouder die put optie.
    Die ambulance jagers willen allen geld van Uniqure en niet van de put optie kopers.
  4. Prof. Dollar 25 december 2020 13:08
    Off topic.

    Meer positief nieuws. Hold lifted by FDA on ASPIRO Clinical Trial of AT132 for Treatment of X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM) www.astellas.com/en/news/16301

    De FDA heeft de 'klinische on hold' voor de gentherapie van Astellas opgeheven. Daar ondervonden 3 van de 17 patiënten serieuze afwijkingen, waarvan 2 van die 3 patiënten zijn overleden. Ook daar hadden de patiënten opmerkelijk kenmerken: hoge leeftijd, overgewicht en bewijs van reeds aanwezige andere ziektekenmerken.

    Het onderzoek van Astellas heeft vijf maanden in beslag genomen. Naast Voyager Therapeutics (eerder deze maand), aav-gebaseerde gentherapie tegen de ziekte van Parkinson, staat er ook een studie van Lysogene, aav-gebaseerde gentherapie tegen Sanfilippo syndrome type A, op klinische stop (al sinds juni). Ik verwacht in de nabije toekomst meer van deze stops vanwege multimorbiditeit (meerdere chronische aandoeningen tegelijkertijd aanwezig) en om het simpele feit dat dikwijls de eerste patiënten er het slechts aan toe zijn (je laat kerngezonde mensen geen zwaar experimentele behandeling ondergaan).

    Hopelijk kan QURE in korte tijd grondig en overtuigend bewijs leveren dan de geconstateerde afwijking geheel los staat van de behandeling.
  5. forum rang 4 harvester 28 december 2020 09:48
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 25 december 2020 13:08:

    Off topic.

    Meer positief nieuws. Hold lifted by FDA on ASPIRO Clinical Trial of AT132 for Treatment of X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM) www.astellas.com/en/news/16301

    De FDA heeft de 'klinische on hold' voor de gentherapie van Astellas opgeheven. Daar ondervonden 3 van de 17 patiënten serieuze afwijkingen, waarvan 2 van die 3 patiënten zijn overleden. Ook daar hadden de patiënten opmerkelijk kenmerken: hoge leeftijd, overgewicht en bewijs van reeds aanwezige andere ziektekenmerken.

    Het onderzoek van Astellas heeft vijf maanden in beslag genomen. Naast Voyager Therapeutics (eerder deze maand), aav-gebaseerde gentherapie tegen de ziekte van Parkinson, staat er ook een studie van Lysogene, aav-gebaseerde gentherapie tegen Sanfilippo syndrome type A, op klinische stop (al sinds juni). Ik verwacht in de nabije toekomst meer van deze stops vanwege multimorbiditeit (meerdere chronische aandoeningen tegelijkertijd aanwezig) en om het simpele feit dat dikwijls de eerste patiënten er het slechts aan toe zijn (je laat kerngezonde mensen geen zwaar experimentele behandeling ondergaan).

    Hopelijk kan QURE in korte tijd grondig en overtuigend bewijs leveren dan de geconstateerde afwijking geheel los staat van de behandeling.
    Daar mogen ze van mij best nog wel even mee wachten tot na 1 januari.
  6. Prof. Dollar 28 december 2020 20:14
    quote:

    harvester schreef op 28 december 2020 09:48:

    [...]
    Daar mogen ze van mij best nog wel even mee wachten tot na 1 januari.
    En welk belang heb jij daarbij, als ik vragen mag? Wachten zullen ze natuurlijk niet doen, maar hier gaat echt nog wel weken zo niet enkele maanden overheen.
  7. Frontrunner 29 december 2020 13:34
    Denk ivm peildatum 1 jan voor de belasting. Denk je echt dat het zo lang gaat duren? Als het overduidelijk is dat het niks te maken heeft met de medicatie verwacht ik snel uitsluitsel. Gok op mid januari. Hoe langer het daarna nog duurt hoe meer vraagtekens er dan dus blijkbaar zijn.
  8. Prof. Dollar 29 december 2020 18:23
    Dat valt echter te bezien. Allereerst wil je geen materiaal uit de behandeling terugvinden in het verdachte weefsel. En ten tweede wil je, indien het eerste er niet is, ook uitsluiten dat de behandeling indirect groei dan wel versnelde groei van het weefsel mogelijk heeft gemaakt (dus ook als het niet in het weefsel zit). Het eerste valt vrij vlot vast te stellen, maar het tweede allerminst (idealiter beschikt men over weefselscans van voor de behandeling en valt daaruit - onder het mom van second opinion - al een 'natuurlijke' groei waar te nemen). Ook het vergelijken van patiëntgegevens zal allerminst representatief zijn (kleine populatie).

    Naar buiten treden met argumenten dat er onvoldoende gegevens zijn of dat er in de toekomst meer onderzoek nodig is, is een zeer zwak verhaal. QURE moet dit heel secuur onderzoeken en heel overtuigend presenteren anders zal dit heel lang grote weerslag hebben op al hun gentherapieprogramma's (als ook die van anderen). In het doemscenario zijn ze terug bij af. En pakt het allemaal gunstig uit dan moeten ze de kans grijpen (en dat zal niet eenvoudig meer zijn) om hun unieke AAV5 platform te profileren.
  9. Prof. Dollar 7 januari 2021 23:04
    Wat kunnen we dit jaar verwachten?

    - Bekendmaking fabricageprocesvalidatie voor etranacogene dezaparvovec (AMT-061)
    - Bekendmaking goedkeuring samenwerking met CSL Behring
    - Bekendmaking DSMB Review Huntington (start subject 5-10)
    - bekendmaking update HOPE-B (klinische stop)
    - Bekendmaking update intellectual property (IP) portfolio (patenten rondom Padua)
    - Bekendmaking outlook 2021-2025 en R&D Day
    - Bekendmaking nieuwe pre-klinische data (SCA3, Fabry, ALS, FTD)
    - Bekendmaking toekomst samenwerking met Bristol-Myers Squibb (BMY)
    - Bekendmaking IND aanvraag/toekenning SCA3
    - Bekendmaking DSMB Review Huntington (start cohort 2)
    - Bekendmaking 12-maand data Hemofilie B (AMT-061)
    - Bekendmaking follow-up data Hemofilie B (AMT-060 en Phase IIb study)
    - Bekendmaking BLA aanvraag door CSL Behring voor etranacogene dezaparvovec (AMT-061)
    - Bekendmaking voorlopige veiligheidsdata Huntington

    Prof. Dollar
    twitter.com/Prof_Dollar
  10. Izette 1 februari 2021 15:12
    UniQure om in februari deel te nemen aan meerdere aankomende brancheconferenties

    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, Nederland, 1 februari 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend bedrijf voor gentherapie dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, kondigde vandaag zijn deelname aan de volgende aankomende virtuele investeerders en wetenschappelijke conferenties:

    14 ste jaarlijkse congres van de Europese Vereniging van Hemofilie en Allied Disorders (EAHAD) 3 februari - 5, 2021

    • uniQure zal meerdere presentaties geven over de gentherapie-kandidaat etranacogene dezaparvovec van het bedrijf bij patiënten met hemofilie B. Deze presentaties zullen klinische gegevens bevatten die voor het eerst gepresenteerd werden op medische conferenties eind vorig jaar, evenals gezondheidseconomische gegevens.

    • Nadere details over de presentaties van het bedrijf volgen dichter bij de data van de conferentie.

    Gentherapie Medische Zaken, 9-11 februari 2021

    • Eileen Sawyer, Ph.D., vice-president, wereldwijde medische zaken van uniQure, zal op woensdag 10 februari om 12:20 uur ET “ Medische zaken als partner om patiënten in het geneesmiddelenontwikkelingsproces te versterken ” presenteren .

    • Nick Li., Ph.D., senior directeur, Healthcare economics and outcomes research (HEOR) van uniQure, zal op donderdag 11 februari om 11:50 ET ' Explore Delivering Therapy Gent Therapy to Patients ' presenteren .

    10 th Annual SVB Leerink Global Healthcare Conference 22 februari - 26, 2021

    • Op 26 februari 2021 van 15.00 tot 15.30 uur ET vindt er een gesprek bij het haardvuur plaats met Matt Kapusta , CEO. De live webcast van de open haard-chat is toegankelijk via de link die wordt weergegeven in het Investor-gedeelte van de uniQure-website. De webcast-herhaling zal ten minste 72 uur na het live-evenement beschikbaar zijn.

    • Leden van het managementteam van uniQure, waaronder Matt Kapusta, Ricardo Dolmetsch , Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling, en Maria Cantor, hoofd communicatie, met Chiara Russo, associate directeur van investor relations en communicatie, zullen deelnemen aan virtuele on-one beleggersbijeenkomsten gedurende de dag.

    65 e jaarlijkse bijeenkomst van de Society of trombose en hemostase Research (GTH), 22 Februari - 26, 2021

    • Professor Wolfgang Miesbach, MD, Ph.D., van het Universitair Ziekenhuis Frankfurt in Duitsland, zal tweejarige follow-upgegevens presenteren over etranacogeen dezaparvovec bij hemofilie B, evenals vijfjarige follow-upgegevens over AMT-060 , ook bij patiënten met hemofilie B.

    Over uniQure
    uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - enkelvoudige behandelingen met potentieel genezende resultaten. We gebruiken ons modulaire en gevalideerde technologieplatform om snel een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën te ontwikkelen om patiënten met hemofilie B, de ziekte van Huntington, de ziekte van Fabry, spinocerebellaire ataxie type 3 en andere ziekten te behandelen. www.uniQure.com
  11. Frontrunner 1 februari 2021 19:07
    In related news, CEO Matthew C. Kapusta sold 31,499 shares of the stock in a transaction that occurred on Thursday, January 28th. The stock was sold at an average price of $36.63, for a total transaction of $1,153,808.37.

    Zet mij toch altijd aan het denken als insiders gaan verkopen. En dit keer fors ook! Volgens mij de grootste transactie in jaren van de CEO.
  12. forum rang 4 harvester 2 februari 2021 21:45
    quote:

    Frontrunner schreef op 1 februari 2021 19:07:

    In related news, CEO Matthew C. Kapusta sold 31,499 shares of the stock in a transaction that occurred on Thursday, January 28th. The stock was sold at an average price of $36.63, for a total transaction of $1,153,808.37.

    Zet mij toch altijd aan het denken als insiders gaan verkopen. En dit keer fors ook! Volgens mij de grootste transactie in jaren van de CEO.
    of je daar betekenis aan kan hechten weet ik niet.
    Uniqure aandelen zijn behoorlijk volatiel en de beurs ging omlaag vrijdag dus wellicht werd hij nerveus van de markt.
    Gebruik maken van voorkennis zou hem de kop kosten als ceo en dat risico is te groot voor hem op zijn leeftijd denk ik.
  13. Prof. Dollar 2 februari 2021 22:17
    Insiders moeten verkopen op basis van een ver vooraf afgesproken plan. En als je terugkijkt in de tijd dan zie je dat het complete management jaar in jaar uit verkoopt in de eerste maanden van het jaar. Waarom? Mogelijk om geld op de rekening te hebben voor afdracht vermogensbelasting. Kapusta verkoopt overigens periodiek meermaals per jaar.

    Wat je wel aan het denken mag zetten is de aanpassing van de Hercules financiering, zie de SEC files van vandaag. uniqure.gcs-web.com/static-files/b0f3... Werkt QURE aan een plan B, omdat er onheil ten aanzien van het hemofilie B programma aankomt? Patentenstrijd? Of gaan ze een partij overnemen?
7.831 Posts
Pagina: «« 1 ... 368 369 370 371 372 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.