Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,893   +0,020   (+2,23%) Dagrange 0,884 - 0,901 3.728.995   Gem. (3M) 6,5M

Pharming december 2020: van verborgen ruwe diamant naar schitterend juweel....an american dream!

19.892 Posts
Pagina: «« 1 ... 886 887 888 889 890 ... 995 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. BL93 29 december 2020 10:28
    quote:

    BassieNL schreef op 29 december 2020 10:22:

    [...]
    Ik kijk daar anders tegenaan.
    Natuurlijk willen ze op lange termijn een hogere koers.
    Maar een lage decemberkoers is dit jaar juist gunstig, denk daar maar eens over na!
    Dan is de stijging komend jaar nog hoger bedoel je?

    Als ik je goed begrijp bedoel je +/- het volgende

    29-dec 2020 koers 1.15, stel koers 1.50 per 29-12-2021, dan een stijging van 30%
    29-dec 2020 koers 1.30, stel koers 1.50 per 29-12-2021, dan een stijging van 15% -> deze is voor SVD minder gunstig in verband met zn bonus, toch?
  2. Grumpy-XL 29 december 2020 10:28
    Daling kan ook zijn obv twijfels over lange termijn outlook van Ruconest. De nieuwe hype in pharma is CRISPR/CAS. De uitvindster zit nu als ondernemer in allerlei bedrijven. en.wikipedia.org/wiki/Jennifer_Doudna

    Onder die bedrijven ook Intellia. Met CRISP/CAS kan je o.m. genetische afwijkingen in stamcellen corrigeren. Dit is al succesvol gedaan met sikkelcel anemie. HAE kan blijkbaar ook (zie hieronder)
    Daarmee is dit een bedreiging voor recombinant DNA platformen zoals Pharming.

    Intellia’s NTLA-2002 Reduces Kallikrein Protein Levels for 11 Months in Preclinical Study

    OCTOBER 16, 2020
    BY FOREST RAY IN NEWS.

    A single dose of NTLA-2002, Intellia Therapeutics’ investigational gene-editing therapy for hereditary angioedema (HAE), induces sustained reductions in the activity of plasma kallikrein — a protein involved in HAE swelling attacks — for at least 11 months, preclinical data shows.
    Based on these promising data in non-human primates, Intellia plans to request regulatory approvals to conduct clinical trials of NTLA-2002 in human HAE patients by the end of 2021.
    The findings were shared at the 16th Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society, recently held virtually, in a presentation titled “A Modular CRISPR/Cas9 Genome Editing Platform for Durable Therapeutic Knockout and Targeted Gene Insertion Applications.” Anthony L. Forget, PhD, Intellia’s senior director of genome editing, gave the virtual talk.
    In HAE, a deficiency in the functional C1-inhibitor protein, known as C1-INH, results in the increased activity of an enzyme called kallikrein. The excess activity of kallikrein increases the levels of the inflammatory mediator bradykinin, causing blood vessels to dilate and tissue to swell.
    Current treatments for HAE consist of replacing the missing C1-INH — using therapies that include Berinert, Cinryze, Haegarda, and Ruconest — or blocking the bradykinin or kallikrein proteins. Firazyr can be used to inhibit bradykinin, while Takhzyro and Kalbitor are given to block kallikrein.
    However, these medications have transient effects and require frequent administration throughout life.
    Intellia is now developing a gene-editing approach that permanently inactivates the prekallikrein B1 (KLKB1) gene in the liver, by targeting and removing it from the genome of liver cells. Of note, a genome is the complete set of genetic information in an organism.
    Prekallikrein is produced in the liver and converted into plasma kallikrein in the blood. By removing this precursor molecule from the genome of liver cells, the one-time therapy is expected to sustainably reduce kallikrein production — and in turn, significantly reduce the rate of HAE attacks.
    The approach uses the CRISPR/Cas9 editing technology, which enables targeted changes in the genome, such as fixing a mutation, or removing or adding a gene.
    Based on Intellia’s proprietary CRISPR/Cas9 modular approach, NTLA-2002 delivers the CRISPR/Cas9 system to target liver cells through a non-viral, lipid nanoparticle delivery system. Specifically, this involves microscopic spheres of fatty molecules that are stable in the bloodstream and can easily enter cells to deliver certain cargo.
    Earlier this year, Intellia showed evidence that its treatment could lower 90% of kallikrein activity in non-human primates for at least five months. In the recent update, that therapeutically relevant reduction was sustained for at least 11 months.
    The findings suggest that the gene editing is not lost as the liver undergoes normal cell-division processes.
    Data has now been obtained from mice for the company’s transthyretin amyloidosis (ATTR) therapy, NTLA-2001, which works very similarly to NTLA-2002, but deletes a different gene in liver cells. It showed that this editing was kept even after liver regeneration following partial liver removal, supporting the therapy’s potential lifelong benefits.
    In addition to ATTR and HAE, Intellia also is applying its LNP gene-editing system to introduce the missing genes in hemophilia A and B.
    “We are extremely encouraged by the durability Intellia scientists observed with both gene knockout as well as targeted insertion in a partial [liver removal] mouse model,” Laura Sepp-Lorenzino, PhD, Intellia’s chief scientific officer, said in a press release.
    “The persistence of these edits and durable effects further support our technology’s ability to develop potentially curative single-course therapies, and provide clear differentiation from chronic treatments and traditional [viral-based] gene therapy,” Lorenzino said.

    www.sciencedirect.com/topics/medicine...
  3. forum rang 7 Sharen 29 december 2020 10:28
    quote:

    Mon Plaisir 36 schreef op 29 december 2020 10:14:

    Goedemorgen,

    Voor diegene die niet snappen waarom dit mooie aandeel zakt deze link. Misschien begrijpt men dan beter hoe een IPO werkt en de weg naar up up in dit proces niet het gewenste resultaat is gedurende de eerste periode.

    medium.com/swlh/a-successful-ipo-mean...

    Een fijne jaarwisseling toegewenst.
    Precies, goed artikel.

    En daarmee wederom de conclusie die ik al eerder heb getrokken.

    *
    De IPO prijs op 23 dec was (vanwege een administratieve vertraging bij de SEC) gelijk aan de omgerekende slotkoers van 21 dec (1,46), en helaas niet aan de omgerekende slotkoers van 22 dec (1,38).

    *
    Deze té hoge opening leidde dus meteen tot een flinke correctie naar beneden, met als gevolg de wisselwerking in het sentiment naar beneden waar we nu nóg van bijkomen.

    *
    Jammer, verkeerde IPO-prijs dus, maar verder fundamenteel geen veranderingen in het bedrijf zelf.
  4. forum rang 7 Sharen 29 december 2020 10:35
    quote:

    BassieNL schreef op 29 december 2020 10:22:

    [...]
    Ik kijk daar anders tegenaan.
    Natuurlijk willen ze op lange termijn een hogere koers.
    Maar een lage decemberkoers is dit jaar juist gunstig, denk daar maar eens over na!
    Ik zou niet weten waarom, maar wil dit best van je aannemen.

    Want stel dat dat zo is, dan zou dat betekenen dat het management het wél prima vindt als het vanaf januari weer gaat stijgen.

  5. [verwijderd] 29 december 2020 10:36
    quote:

    Grumpy-XL schreef op 29 december 2020 10:28:

    Daling kan ook zijn obv twijfels over lange termijn outlook van Ruconest. De nieuwe hype in pharma is CRISPR/CAS. De uitvindster zit nu als ondernemer in allerlei bedrijven. en.wikipedia.org/wiki/Jennifer_Doudna

    Onder die bedrijven ook Intellia. Met CRISP/CAS kan je o.m. genetische afwijkingen in stamcellen corrigeren. Dit is al succesvol gedaan met sikkelcel anemie. HAE kan blijkbaar ook (zie hieronder)
    Daarmee is dit een bedreiging voor recombinant DNA platformen zoals Pharming.

    Intellia’s NTLA-2002 Reduces Kallikrein Protein Levels for 11 Months in Preclinical Study

    OCTOBER 16, 2020
    BY FOREST RAY IN NEWS.

    A single dose of NTLA-2002, Intellia Therapeutics’ investigational gene-editing therapy for hereditary angioedema (HAE), induces sustained reductions in the activity of plasma kallikrein — a protein involved in HAE swelling attacks — for at least 11 months, preclinical data shows.
    Based on these promising data in non-human primates, Intellia plans to request regulatory approvals to conduct clinical trials of NTLA-2002 in human HAE patients by the end of 2021.
    The findings were shared at the 16th Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society, recently held virtually, in a presentation titled “A Modular CRISPR/Cas9 Genome Editing Platform for Durable Therapeutic Knockout and Targeted Gene Insertion Applications.” Anthony L. Forget, PhD, Intellia’s senior director of genome editing, gave the virtual talk.
    In HAE, a deficiency in the functional C1-inhibitor protein, known as C1-INH, results in the increased activity of an enzyme called kallikrein. The excess activity of kallikrein increases the levels of the inflammatory mediator bradykinin, causing blood vessels to dilate and tissue to swell.
    Current treatments for HAE consist of replacing the missing C1-INH — using therapies that include Berinert, Cinryze, Haegarda, and Ruconest — or blocking the bradykinin or kallikrein proteins. Firazyr can be used to inhibit bradykinin, while Takhzyro and Kalbitor are given to block kallikrein.
    However, these medications have transient effects and require frequent administration throughout life.
    Intellia is now developing a gene-editing approach that permanently inactivates the prekallikrein B1 (KLKB1) gene in the liver, by targeting and removing it from the genome of liver cells. Of note, a genome is the complete set of genetic information in an organism.
    Prekallikrein is produced in the liver and converted into plasma kallikrein in the blood. By removing this precursor molecule from the genome of liver cells, the one-time therapy is expected to sustainably reduce kallikrein production — and in turn, significantly reduce the rate of HAE attacks.
    The approach uses the CRISPR/Cas9 editing technology, which enables targeted changes in the genome, such as fixing a mutation, or removing or adding a gene.
    Based on Intellia’s proprietary CRISPR/Cas9 modular approach, NTLA-2002 delivers the CRISPR/Cas9 system to target liver cells through a non-viral, lipid nanoparticle delivery system. Specifically, this involves microscopic spheres of fatty molecules that are stable in the bloodstream and can easily enter cells to deliver certain cargo.
    Earlier this year, Intellia showed evidence that its treatment could lower 90% of kallikrein activity in non-human primates for at least five months. In the recent update, that therapeutically relevant reduction was sustained for at least 11 months.
    The findings suggest that the gene editing is not lost as the liver undergoes normal cell-division processes.
    Data has now been obtained from mice for the company’s transthyretin amyloidosis (ATTR) therapy, NTLA-2001, which works very similarly to NTLA-2002, but deletes a different gene in liver cells. It showed that this editing was kept even after liver regeneration following partial liver removal, supporting the therapy’s potential lifelong benefits.
    In addition to ATTR and HAE, Intellia also is applying its LNP gene-editing system to introduce the missing genes in hemophilia A and B.
    “We are extremely encouraged by the durability Intellia scientists observed with both gene knockout as well as targeted insertion in a partial [liver removal] mouse model,” Laura Sepp-Lorenzino, PhD, Intellia’s chief scientific officer, said in a press release.
    “The persistence of these edits and durable effects further support our technology’s ability to develop potentially curative single-course therapies, and provide clear differentiation from chronic treatments and traditional [viral-based] gene therapy,” Lorenzino said.

    www.sciencedirect.com/topics/medicine...
    De lange termijn outlook van Pharming is inderdaad enorm twijfelachtig. De omzet van Ruconest voor HAE acuut groeit nog nauwelijks, wanneer je de prijsstijging van Ruconest ook mee neemt.
    De pijplijn van Pharming verloopt uiterst moeizaam, en ligt momenteel stil.

    De lijst met concurrenten die ook op gebied van HAE bezig zijn is echt heel lang. Daarnaast zijn er ook nog 4 bezig op gebied van Gentherapie, waar jij er één van aanhaalt. Is er zicht op succes van een van deze 4 spelers is het over en uit voor Pharming, Pharming heeft namelijk geen enkele diversificatie, waarbij Pharming in 2018 de belegger voorspiegelde dat deze er rond deze tijd al bijna had moeten zijn.

    De toekomst komt dag tot dag voor Pharming steeds verder op de tocht te staan door het niet doorontwikkelen van de bestaande pijplijn. Nu zijn alle peilen weer gericht op wéér een andere pijplijntoevoeging, maar vergeet Pharming de twee belangrijkste pijlers als je het mij vraagt.

    Ik stoor mij al jaren aan de grote verhaaltjes van Sijmen omtrent pre-eclampsie, waar na jaren geen enkele voortgang in te zien is. Het pijplijnprogramma waar ik mijn geld graag in had gestopt.
    Gelukkig is de beloning van de Vries nu prestatie-afhankelijk.
  6. [verwijderd] 29 december 2020 10:37
    quote:

    pacman schreef op 29 december 2020 10:35:

    Grumpy Intellia’s HAE zit pas in de IND fase niks om bang van te worden duurt nog wel een jaartje of 3/5
    Zoals de hele pijplijn van Pharming ook nog 3 tot 5 jaar duurt.
    En om je volgende bericht te vermeiden: stél dat er positief nieuws uit de bestaande trials komt, is daar nog veel vervolgonderzoek nodig voor Pharming daarmee de markt op kan.
  7. [verwijderd] 29 december 2020 10:38
    quote:

    zjeeraar schreef op 29 december 2020 10:34:

    SDV/Pharming kiest zelf wel het juiste moment om de resultaten van de trial in de States bekend te maken....en ja wie het dan weet mag het zeggen.
    Daar is ie, SDV!
    Dus jij beweert dat de resultaten blijven liggen in de schuif tot het Sijmen wel goed uit lijkt te komen?
19.892 Posts
Pagina: «« 1 ... 886 887 888 889 890 ... 995 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.