Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar desktop iconMarkt Monitor

Franse aandelen« Terug naar discussie overzicht

Lysogene

154 Posts
Pagina: «« 1 ... 3 4 5 6 7 8 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Laugh about it 15 februari 2020 20:40

    Lysogene and Sarepta Therapeutics Announce Dosing of the First Patient in AAVance, a Phase 2/3 Clinical Trial Investigating LYS-SAF302, a Gene Therapy for the Treatment of MPS IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)

    Trial to assess efficacy on neurodevelopmental status of MPS IIIA patients

    CAMBRIDGE, Mass. and PARIS – Feb. 14, 2019 – Lysogene (FR0013233475 – LYS), a pioneering biopharmaceutical company specializing in gene therapy targeting central nervous system (CNS) diseases, and Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), the leader in precision genetic medicine for rare diseases, announced today that the first patient has been dosed in AAVance, a global Phase 2-3 clinical trial of LYS-SAF302, a gene therapy for the treatment of Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA).
    “The first patient dosed in the AAVance trial is an important step in addressing this relentlessly progressing neurodegenerative disease. Our aim is to stabilize or improve the clinical status of patients with MPS IIIA by providing a permanent source of functional enzyme in the brain,” said Karen Aiach, Founder and Chief Executive Officer of Lysogene.

    “MPS IIIA is a lethal neurological disease with debilitating symptoms for which there is currently no approved treatment,” said Principal Investigator Dr. Ronald Crystal, Chairman of the Department of Genetic Medicine and the Bruce Webster Professor of Internal Medicine at Weill Cornell Medicine, and a physician at NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center, who is a paid consultant for Lysogene. “It is a great motivation to know that the work we are doing here has the potential to make a life-changing difference to so many unfortunate children, and I am very much looking forward to further advancing this innovative therapy.”

    “Every day is an opportunity to make progress in bringing transformative treatments to patients and today’s milestone is an important advancement toward that goal,” said Doug Ingram, President and Chief Executive Officer, Sarepta. “Sarepta is committed to working with Lysogene to advance this program with the greatest urgency on behalf of patients.”

    In accordance with the Worldwide License and Collaboration Agreement signed between Lysogene and Sarepta, the dosing of the first patient with LYS-SAF302 in a Phase 2-3 clinical trial triggers milestone payments of USD18 million from Sarepta to Lysogene.
  2. [verwijderd] 22 februari 2020 14:58
    quote:

    poil-1 schreef op 21 februari 2020 11:55:

    Heeft vandaag de steun aangetikt en gaat vandaag het herstel richting de 4 euro inzetten.
    Soms is zitten blijven en zo nu en dan bijkopen het beste.
    Vooruitzichten Lysogene zijn nog steeds prima!
    Succes, poil

    Richting 4€ lijkt nu wel steeds verder weg te gaan, hopelijk volgende week herstel...
  3. solua04 25 februari 2020 09:04
    Lysogene ontvangt de FDA-aanduiding Fast Track voor de behandeling van gentherapie LYS-SAF302 bij de MPS IIIA17e patiënt behandeld in de fase 2/3 studievoorschot PARIS, Frankrijk - 25 februari 2020-Lysogene (FR0013233475 -LYS), pionier biofarmaceutisch bedrijf van fase 3 gebaseerd op een technologisch platform gespecialiseerd in gentherapie gericht op ziekten van het centrale zenuwstelsel (CNS), kondigt vandaag aan dat de American Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding "Fast Track" heeft toegekend voor haar studie met de LYS-SAF302 in de behandeling van Type IIIA mucopolysaccharidosis (MPS IIIA). LYS-SAF302, een tweede generatie gentherapie, ontworpen om de functionele kopie van het SGSH (N-sulfoglucosamine sulfohydrolase) -gen af ??te geven via een enkele directe toediening aan het centraal zenuwstelsel, wordt geëvalueerd in de internationale fase 2/3 AAvance klinische proef (NCT03612869). Karen Aiach , Oprichter en directeur zei: "MPSIIIA is een dodelijke neurologische ziekte die zeer slopende symptomen veroorzaakt, waarvoor momenteel geen behandeling bestaat. FDA-erkenning van het potentieel van LYS-SAF302 om neurocognitieve stoornissen bij kinderen met MPSIIIA te verbeteren, is een aanzienlijk succes voor Lysogen en voor patiënten. "Karen Aiacha voegde eraan toe:" We zijn ook verheugd om de behandeling van de 17e patiënt met LYS aan te kondigen - SAF302, wat eens te meer ons vermogen aantoont uitvoering volgens de beste kwaliteitsnormen en op tijd.De LYS-SAF302 is het vlaggenschipproduct van ons gentherapieplatform, waarvan de technologie gedifferentieerd door directe toedieningsmodus in het centraal zenuwstelsel, niet alleen door onze partner is gevalideerd Sarepta, maar ook door de hele wetenschappelijke gemeenschap. We zijn volledig toegewijd aan het voortzetten van de snelle ontwikkeling van LYS-SAF302 en andere programma's in onze pijplijn. "De aanduiding" Fast Track "is een proces dat is ontworpen om klinische ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen voor mogelijk ernstige aandoeningen te versnellen reageren op onvervulde medische behoeften.
    2 “Deze aanduiding Fast Track toont de constante interesse van regulatoren voor de innovatieve technologie van Lysogene. De LYS-SAF302 heeft al weesgeneesmiddelen ontvangen voor de behandeling van MPSIIIA in de Europese Unie in 2014 en in de Verenigde Staten in 2015, evenals de status van zeldzame pediatrische aandoeningen in de Verenigde Staten ", voegde Marie Deneux, Director of Business toe "Op het complexe gebied van gentherapie toegepast op neurodegeneratieve ziekten, is continue communicatie met de FDA essentieel." Fase 2/3 AAVance klinische studie ter evaluatie van LYS-SAF302 bij de behandeling van MPSIIIA is open, met enkele arm en multicentrisch. De studie omvat 20 patiënten die lijden aan de ernstige klassieke vorm van MPSIIIA, en is vooraf uitgebreid besproken met opinieleiders, regelgevende instanties, beoordelingsinstanties voor gezondheidstechnologie en patiëntenvertegenwoordigers. Tot op heden zijn 17 van de in totaal 20 patiënten behandeld. Het hoofddoel van het onderzoek is om de werkzaamheid van het geneesmiddel bij het verbeteren van de neurocognitieve ontwikkeling van patiënten na 24 maanden te evalueren. in vergelijking met de verwachte evolutie volgens natuurhistorische studies. Veiligheid, verdraagbaarheid en de impact op gedrag, slaap en kwaliteit van leven worden ook beoordeeld als secundaire eindpunten. Lysogene heeft ook een aanvullend onderzoek gestart
  4. [verwijderd] 31 maart 2020 08:33
    quote:

    poil-1 schreef op 27 maart 2020 15:33:

    Met deze free float hebben we niet veel omzet nodig om als een speer omhoog te gaan.
    Die 3,12 komt nog wel terug vandaag, dan kan volgende week de stap naar de 4 euro worden gezet.
    Succes, poil
    Inderdaad Poil 1 ding is zeker... het begint op te warmen, van mij mag die trein vertrekken!
  5. [verwijderd] 14 april 2020 17:15
    [quote alias=Laugh about it id=12315167 date=202004141639]
    Koers werd al tijden lang in handel gecontroleerd en hiermee ‘in de tang’ gehouden..
    Nu we dichter bij 22 april komen is wellicht meer koop druk ontstaan.
    Het geduld wordt beloond, vermoed dat dit het begin van een aanzienlijke stijging zal zijn..

    Laat ons hopen... anderzijds ben ik er wel redelijk gerust in m.b.t. de aankomende cijfers.
154 Posts
Pagina: «« 1 ... 3 4 5 6 7 8 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.