Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
IEX 25 jaar
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Markt vandaag Koersen Forum Premium IEX Expert
Home  /   Artikelen   /   ProQR Therapeutics: I can see clearly now…

ProQR Therapeutics: I can see clearly now…

Marcel Wijma
op
Views: 7.029
Categorie: Column
Alert instellen Toevoegen aan watchlist
ProQR Therapeutics: I can see clearly now…

Eerder deze week kwam het Leidse biotech bedrijf ProQR Therapeutics met zeer positieve tussentijdse resultaten van haar fase I/II studie met het middel QR-110 tegen de zeldzame erfelijke oogaandoening Leber Congenitale Amaurosis (LCA), ook wel de zieke van Leber genoemd.

De resultaten zijn zo goed, dat al na het zien van data over drie maanden is besloten om deze studie te stoppen en versneld te beginnen met een Fase II/III studie. De data tonen aan dat het middel zorgt voor een snelle en blijvende verbetering van het zicht bij patiënten met LCA10, een vorm van de ziekte van Leber.

De data toonden ook aan dat er geen noemenswaardige bijwerkingen gemeld zijn en dat de weg vrijgemaakt is om het middel ook te kunnen gebruiken om kinderen jonger dan zes jaar te helpen. Met toestemming van de Amerikaanse FDA kan er begin volgend jaar begonnen worden met de Fase II/III.

Dit is veel sneller dan verwacht. Daar komt bij dat ProQR al een zogenoemde Fast Track Designation heeft van de FDA waardoor het versneld kan worden goedgekeurd.

Koers schoot omhoog

De koers van het aandeel schoot dezelfde dag met meer dan 120% omhoog en bracht de totale beurswaarde flink boven de $500 miljoen. Natuurlijk zijn er na zo’n forse stijging winstnemingen door beleggers te verwachten, maar dit nieuws kan voor de onderneming wel eens een zeer wezenlijke verandering betekenen.

Direct na het nieuws kwam het concern met het bericht dat het $75 miljoen wil ophalen om de versnelde ontwikkeling van dit middel en de rest van de pijplijn te financieren. In mijn ogen een prima beslissing die aantoont dat het management van ProQR meer met dit bijltje heeft gehakt. Je moet het ijzer smeden als het heet is en dat begrijpen ze in Leiden zeer goed.

Dit alles brengt het risicoprofiel van het bedrijf fors naar beneden en het biedt kansen om sneller met nieuwe medicijnen tegen andere zeldzame oogaandoeningen op de markt te komen.

Andere programma’s

ProQR heeft namelijk ook andere programma’s in ontwikkelingen tegen erfelijke aandoeningen. Dit nieuws bevestigt nog eens dat het management vorig jaar de juiste beslissing heeft genomen om de focus te verleggen van Cystic Fibrosis (taaislijmziekte) naar andere erfelijke aandoeningen, met name op het gebied van oogheelkunde.

Desalniettemin is de verwachting dat de onderneming met haar middel Eluforsen tegen Cystic Fibrosis een partnership kan afsluiten in de komende zes tot twaalf maanden.

Klein maar fijn

De potentiële markten voor erfelijke oogaandoeningen zijn op zich niet groot als je kijkt naar het aantal patiënten, maar dit wordt meer dan gecompenseerd door de hogere prijzen die voor dit soort therapieën wordt betaald.

Ter vergelijking, het Amerikaanse biotech bedrijf Spark Therapeutics kreeg eind vorig jaar goedkeuring voor haar gentherapie Luxturna bij een zeldzame vorm van blindheid waar 850.000 dollar voor gevraagd wordt.

Hoewel het niet precies vergelijkbaar is met QR-110 moet wel opgemerkt worden dat ProQR’s therapie betere resultaten lijkt te hebben opgeleverd voor behandelde patiënten.

Kortom, er komt de komende maanden naar verwachting nog meer nieuws naar buiten die het aandeel verder omhoog kan brengen. Daarom is het zaak om dit aandeel goed in het oog te houden.

Marcel Wijma is partner en mede-oprichter van Van Leeuwenhoeck Institute Inc, een onafhankelijk research-instituut in Life Sciences. Op dit moment heeft Wijma geen beleggingen in beursgenoteerde aandelen in Nederland. De informatie in deze column moet niet gezien worden als een professioneel beleggingsadvies, of als een aanbeveling tot het doen van bepaalde beleggingen. Het betreft hier de mening van een onafhankelijke partij, zodat er als zodanig geen verantwoordelijkheid kan worden genomen voor de actie van anderen.

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!

 
Marcel Wijma

Auteur:

Marcel Wijma is partner en mede-oprichter van Van Leeuwenhoeck Institute Inc, een onafhankelijk research-instituut in Life Sciences. "Het is mijn doel om geïnteresseerde beleggers inzichten te verschaffen in de biotechnologie en hen te wijzen op interessante ontwikkelingen in deze snelgroeiende sector en veelbelovende onderne...

Recente artikelen van Marcel Wijma

  1. Pharming: Noblesse Oblige
  2. ProQR: Het vizier op oogaandoeningen
  3. Liever Nasdaq dan Euronext

Gerelateerd

ProQR Therapeutics NV

Toevoegen aan watchlist

Reacties

Volgen
3 Posts
| Omlaag ↓
  2. forum rang 6 Tom3 13 september 2018 14:55
    Vreemd dat er zo weinig reacties op het stuk van Wijma gekomen zijn. Dit is geheel onterecht. Proqr is volgens mij een aankomend miljardenbedrijf. Op het gebied van de behandeling van LCA10 en andere erfelijk bepaalde oogziektes moet men opboksen tegen Crispr-Cas9 specialist Editas. Die laatste zit nog volledig in de preklinische fase en het gaat nog jaren duren als het er van komt, omdat Crispr Cas waarschijnlijk te risicovol is als het om oogkwalen gaat. Bovendien moet je er vroeg bij zijn: kun je op een baby een oogoperatie uitvoeren?Bij de RNAi techniek van Proqr hoeft geen operatie plaats te vinden en zijn de bijwerkingen miniem. Bovendien is voor de eerste keer aangetoond dat het werkt. In de VS gaan al schattingen over de toonbank van een waarde van minimaal $ 4 miljard over een aantal jaren.
  3. sander_javier 28 december 2018 14:04
    De heer Wijnma is een notaire oplichter! Wij hebben net een rechtzaak tegen hem gewonnen als verhuurder.
    Ik roep MR. Wijnma op om zijn 8 maanden achterstallig huur z.s.m. over te maken! Hij en zijn vriend zijn notaire oplichters!!
    Ik zal ook het IEX management hierover persoonlijk inlichten zodat deze Mr. van IEX (en hopelijk alle overige websites waar hij te lezen is) wordt geweerd.
3 Posts
|Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Onderwerpen:

naam laatste prijs verschil
ProQR Therapeutics NV 2,670 0,000 0,00%

Laatste beursnieuws

  1. Wall Street weet beperkte openingsverliezen weg te werken
  2. Beursagenda: Nederlandse bedrijven
  3. Beursagenda: macro-economisch
  4. Beursagenda: buitenlandse fondsen
  5. Wall Street hervat kersthandel met klein verlies
  6. Minder nieuwe steunaanvragen in VS
  7. Seoul Semiconductor wint patentzaak van Signify
  8. Turkije verlaagt rente
  9. MicroStrategy plant enorme aandelenuitgifte
  10. Groene koersen op Aziatische beurzen

IEX Premium: Meest gelezen

  1. Premium

    Analyse en Advies

    Update: Gedurfde overnamezet van Pharming
  2. Premium

    Tip van de Maand

    IEX Tip van de Maand: dit Deense bedrijf wordt een grootmacht in wind op zee
  3. Premium

    Analyse en Advies

    Hebben beleggers in ABN Amro reden om zich zorgen te maken?
  4. Premium

    Analyse en Advies

    Wat heeft een shortseller te zoeken bij verzekeraar Aegon?
  5. Premium

    Vooruitblik

    Alle ballen op Amerika: Europese aandelen zijn dé contraire keuze van 2025