Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
[quot] Wij richten ons op de behandeling van immunologische, neurometabole en neurodegeneratieve ziekten, waarbij we verwachten dat een eenmalige behandeling volstaat. [/quote] Met name dit stukje is interessant, omdat Pharming aangegeven heeft dat men zoekt naar definitieve oplossingen. In een maand draad van Pharming is hier ook al een aantal keren over geschreven. Over een tijdje weten we meer……
+15% nu zou toch niet door de opening van dit draadje komen?
AriV schreef op 3 januari 2022 21:09 :
+15% nu zou toch niet door de opening van dit draadje komen?
je mag vaker draadjes openen :)
Wijze man schreef op 3 januari 2022 13:28 :
[...]
Mooi he.
Een voordeel van inloggen bij debeurs is dat je niet al die rare strepen en tekentjes achter aliassen ziet staan.
Die is majoor, die is luitenant die is sergeant, en terwijl ik dit type schiet ik in een stuip van het lachen.
Dat IEX is toch compleet zijn doel voorbij geschoten.
Hahahaahaaha.
Nog 5 AB,s en ik ben sergeant majoor, als ze me dan nog niet serieus nemen............................
hahahaahahaha
u bent dan ook niet voor enig leiderschap in de wieg gelegd :)
AriV schreef op 3 januari 2022 21:09 :
+15% nu zou toch niet door de opening van dit draadje komen?
Vást! ;-)
Orchard Therapeutics to Present at the 40th Annual J.P. Morgan Healthcare Conferenceir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
Orchard Therapeutics Announces Publication in The Lancet of Long-term Clinical Outcomes with Libmeldy for the Treatment of Children with Early-onset MLD Administration of one-time hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy resulted in sustained, clinically meaningful benefits by preserving cognitive function and motor development in most patients 90% overall survival with up to 7.5 years of follow-up (median 3.2 years) in 29 patients BOSTON and LONDON, Jan. 21, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), a global gene therapy leader, today announced the publication in The Lancet of long-term clinical outcomes evaluating the safety and efficacy of Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) for the treatment of early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD). Libmeldy is the only approved one-time gene therapy intended to correct the underlying cause of MLD for eligible patients in the European Union, UK, Iceland, Liechtenstein and Norway. Also known as OTL-200, it is an investigational therapy in the U.S. “MLD is a cruel and ultimately fatal disease for which there were previously no approved treatment options beyond supportive care,” said Professor Alessandro Aiuti, deputy director of the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Milan and full professor of pediatrics at the Vita-Salute San Raffaele University of Milan and a senior author of The Lancet manuscript. “Libmeldy represents a significant step forward in the treatment of MLD. These data highlight the potential long-term benefits of HSC gene therapy for these children, especially when intervention prior to symptom onset is possible.” Twenty-nine pediatric patients with early-onset MLD, enrolled in either a prospective non-randomized clinical study (n=20) or treated under expanded access frameworks (n=9), were administered Libmeldy and compared with an untreated natural history cohort of 31 patients adjusted for age and disease subtype. Most patients treated with Libmeldy developed motor skills within the predicted range of healthy children or maintained the ability to walk. Treatment with Libmeldy was well-tolerated and there was no evidence of abnormal clonal proliferation or replication-competent lentivirus over the follow up period. There were no treatment-related mortality or serious adverse events. Most adverse events were related to conditioning or background disease. Four patients developed transient anti-ARSA antibodies, which did not impact clinical outcomes. “Treatment with Libmeldy resulted in sustained, clinically relevant benefits in children with early-onset MLD by preserving motor development and cognitive function in most patients,” said Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., chief executive officer of Orchard Therapeutics. “These are compelling results that underscore the potential of our HSC gene therapy approach to end the devastation caused by severe genetic diseases with a single treatment. We are commercializing Libmeldy in Europe and intend to pursue future potential regulatory approvals.” Summary of Results Published in The Lancet An integrated analysis was performed on data from 29 pediatric patients with a molecular and biochemical diagnosis of MLD and with either pre-symptomatic late-infantile (typically ranging from six to 30 months old at symptom onset) or pre- or early-symptomatic early juvenile (typically between 30 months and less than seven years old at symptom onset) disease and treated with Libmeldy in a prospective non-randomized clinical study or under expanded access frameworks. These included 16 (55%) pre-symptomatic late-infantile patients (one pre-symptomatic at enrollment became symptomatic by the time of treatment) and 13 (45%) early juvenile patients, eight of whom were early-symptomatic at the time of treatment. Patients were treated and monitored at Ospedale San Raffaele, Milan, Italy. Treated patients were compared with a historical cohort of 31 age- and disease subtype-matched MLD patients from a non-interventional natural history study. At the time of analyses in 2018, results from all treated patients showed: Efficacy Results Total gross motor function measure (GMFM) scores were significantly improved in Libmeldy-treated patients compared to the natural history cohort at two years post-treatment (co-primary endpoint) for both late-infantile (66 percentage points [95% Confidence Interval (CI) 48.9–82.3], p<0.0001) and early juvenile patients (42 percentage points [95% CI 12.3–71.8], p=0.036). The difference was even larger at three years and remained statistically significant for both late-infantile and early juvenile patients. Most treated patients displayed normal cognitive development, as well as prevention or delay of central and peripheral demyelination and brain atrophy throughout follow-up. Treatment benefits were particularly apparent in patients treated before symptom onset. All treated patients had reconstituted ARSA activity in peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) within or above normal range from three months post-treatment and onward with levels significantly increased above baseline at two years post-treatment (co-primary endpoint). Twenty-six of 29 patients (90%) were alive with median follow-up of 3.2 years (range 0.64 to 7.51 years) in all participants. Of the three deaths which occurred during the follow-up period, two were due to rapid disease progression in early symptomatic early juvenile patients (8- and 15-months post-treatment, respectively) and were considered unrelated to treatment. The third death was due to ischemic stroke following an infectious event 13.6 months post-treatment in a pre-symptomatic early juvenile patient, which was also determined by study investigators as unlikely related to treatment. Safety Data Treatment with Libmeldy was well-tolerated, with no treatment-related serious adverse events. Most adverse events were associated with busulfan conditioning or background disease. The most frequently reported grade =3 AEs were febrile neutropenia (n=23, 79%), gait disturbance (n=15, 52%), and stomatitis (n=12, 41%). Five treatment-related events of anti-ARSA antibodies were reported in four (14%) of patients, which resolved spontaneously or after B-cell depleting therapy, with no obvious impact on clinical outcome or safety profile. Antibody titers in all cases were generally low and no negative effects were observed in the engraftment of gene-corrected cells or in post-treatment ARSA activity. meer info:ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
Orchard volgers: Onderstaande blijven volgen, veracht wel weer een hogere koers komende periode.... zie onderstaande link. Men zal de notering aan de Nasdaq niet kwijt willen. Zodra ik middelen vrij ter beschikking heb koop ik bij.pennywatch.nl/leren-beleggen/waarom-d... ,wordt%20aan%20eerdergenoemde%20bovenstaande%20voorwaarden. Cheers to Orchard/Pharmnig
Jinxter schreef op 28 januari 2022 16:53 :
Orchard volgers:
Onderstaande blijven volgen, veracht wel weer een hogere koers komende periode.... zie onderstaande link.
Men zal de notering aan de Nasdaq niet kwijt willen.
Zodra ik middelen vrij ter beschikking heb koop ik bij.
pennywatch.nl/leren-beleggen/waarom-d... ,wordt%20aan%20eerdergenoemde%20bovenstaande%20voorwaarden.
Cheers to Orchard/Pharmnig
Hi Jinxter, Ze kunnen nog altijd een reverse stock split doorvoeren, 10:1. Heb er nu 3500, op gemiddeld 1,19, en ga volgende week mijn positie uitbreiden naar 6000. Daar hou ik het voorlopig bij, alhoewel de potentie van dit aandeel steeds meer boven het wateroppervlak uitstijgt. Salut
The passenger schreef op 29 januari 2022 19:51 :
[...]
Hi Jinxter,
Ze kunnen nog altijd een reverse stock split doorvoeren, 10:1.
Heb er nu 3500, op gemiddeld 1,19, en ga volgende week mijn positie uitbreiden naar 6000.
Daar hou ik het voorlopig bij, alhoewel de potentie van dit aandeel steeds meer boven het wateroppervlak uitstijgt.
Salut
Nog even een overzichtelijke presentatie bijgevoegd. Zie link:ir.orchard-tx.com/static-files/498288... Salut
The passenger schreef op 29 januari 2022 20:16 :
[...]
Nog even een overzichtelijke presentatie bijgevoegd.
Zie link:
ir.orchard-tx.com/static-files/498288... Salut
Thanks, ik ga volgende week ook wat stukjes aan mijn portfolio toevoegen. Cheers
Rebound is gestart. Het wordt tijd dat IEX Orchard toe gaat voegen aan de forumlijst en mensen dit aandeel kunnen gaan volgen. Zojuist een wat aandelen toegevoegd aan mijn portfolio Cheers today!
Ook voor Orchard wordt 2022 een interessant jaar. Mooie pijplijn.
Vandaag ook ingestapt, lijkt me mooie aanvulling op mijn Pharming loten :)
In November 2020 is Orchard Therapeutics toegetreden tot de HollandBIO groep. In juli 2021 komt er een PB vanuit Pharming:Pharming Group en Orchard Therapeutics gaan samenwerken in de ontwikkeling en commercialisering van autologe HSC ex-vivo gentherapie tegen erfelijk angio-oedeem (HAE) Een stukje vanuit de tekst over toetreding van Orchard tot de HollandBIO group.“Wij maken gebruik van de eigen hemapoetische stamcellen (HSC) van patiënten. De stamcellen worden bij de patiënt afgenomen, genetisch aangepast en daarna weer aan dezelfde patiënt toegediend. De stamcellen zullen zich weer hechten in het beenmerg, om zich vervolgens blijvend te vermenigvuldigen en differentiëren in alle typen bloed en immuuncellen . Deze genetisch aangepaste cellen komen overall in het lichaam en passeren bijvoorbeeld ook de bloed hersenbarrière. Meer info in PB van Pharming en op de website van Orchard Therapeutics. Cheers to ORTX/PHAR
The passenger schreef op 29 januari 2022 19:51 :
[...]
Hi Jinxter,
Ze kunnen nog altijd een reverse stock split doorvoeren, 10:1.
Heb er nu 3500, op gemiddeld 1,19, en ga volgende week mijn positie uitbreiden naar 6000.
Daar hou ik het voorlopig bij, alhoewel de potentie van dit aandeel steeds meer boven het wateroppervlak uitstijgt.
Salut
Mag ik weten via welke weg / waar / hoe jij die aandelen koopt....alvast bedankt.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
AIRBUS
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia Oyj
Nokia OYJ
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)