Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Intellia Therapeutics 2024
Volgen
Intellia Therapeutics Announces Publication of Positive Interim Phase 1 Data for NTLA-2002 in Patients with Hereditary Angioedema in the New England Journal of Medicine January 31, 2024 PDF Version Data reinforce the potential of NTLA-2002 to eliminate angioedema attacks in people living with hereditary angioedema (HAE) after a single dose A single dose of NTLA-2002 led to 95% mean reduction in monthly HAE attack rate with 9 of 10 patients remaining completely attack free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up reported NTLA-2002 was well-tolerated at all dose levels Second NEJM publication of initial clinical data for Intellia’s in vivo CRISPR-based investigational therapies CAMBRIDGE, Mass., Jan. 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced that interim results from the Phase 1 portion of the Phase 1/2 study of NTLA-2002 were published online in the New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 is an investigational in vivo CRISPR-based gene editing therapy in development as a single-dose treatment for hereditary angioedema (HAE), a rare genetic condition that leads to potentially life-threatening swelling attacks. “Despite currently available treatments, people living with hereditary angioedema continue to face frequent anxiety about their next swelling attack. The interim NTLA-2002 clinical data published suggest that a single dose of NTLA-2002 may eliminate angioedema attacks for people suffering from hereditary angioedema,” said Intellia President and Chief Executive Officer John Leonard, M.D. “We are highly encouraged by these data and look forward to presenting extended follow-up from the Phase 1 and results from the Phase 2 portion later this year. Additionally, we remain on track to initiate a global pivotal study for NTLA-2002 in the second half of 2024, subject to regulatory feedback. This marks the second consecutive Intellia in vivo CRISPR-based program to have its initial clinical data published in the New England Journal of Medicine, further supporting the immense potential impact our proprietary gene editing platform could have on the future of human health.” The reported data showed that a single dose of NTLA-2002 led to a 95% mean reduction in monthly HAE attack rate across all 10 patients in the Phase 1 portion. Nine out of 10 patients remained completely attack-free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up. Further, all patients who discontinued concomitant long-term HAE prophylaxis treatment after NTLA-2002 administration (n=6) have reported no HAE attacks since discontinuation. NTLA-2002 has been well tolerated at all dose levels. The most frequent adverse events reported were mild, transient infusion-related reactions and fatigue. The data were previously shared in a late-breaking presentation at the 2023 European Academy of Allergy and Clinical Immunology Hybrid Congress. About the NTLA-2002 Clinical Program Intellia’s ongoing Phase 1/2 study is evaluating the safety and activity of NTLA-2002 in adults with Type I or Type II hereditary angioedema (HAE). The Phase 1/2 is an international, open-label study designed to identify a dose level of NTLA-2002 for further evaluation in a Phase 3 study. Enrollment of the Phase 1/2 is complete. Intellia plans to initiate the global, pivotal Phase 3 study in the second half of 2024, subject to regulatory feedback. Visit clinicaltrials.gov (NCT05120830) for more details. About NTLA-2002 Based on Nobel-prize winning CRISPR/Cas9 technology, NTLA-2002 has the potential to become the first one-time treatment for hereditary angioedema (HAE). NTLA-2002 is designed to prevent HAE attacks by inactivating the kallikrein B1 (KLKB1) gene, which encodes for prekallikrein, the kallikrein precursor protein. Interim Phase 1 clinical data showed dramatic reductions in attack rate, as well as consistent, deep and durable reductions in kallikrein levels. NTLA-2002 has received five notable regulatory designations, including Orphan Drug and RMAT Designation by the U.S. Food and Drug Administration, the Innovation Passport by the U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation by the European Medicines Agency, as well as Orphan Drug Designation by the European Commission. About Hereditary Angioedema Hereditary angioedema (HAE) is a rare, genetic disease characterized by severe, recurring and unpredictable inflammatory attacks in various organs and tissues of the body, which can be painful, debilitating and life-threatening. It is estimated that one in 50,000 people are affected by HAE. Although there is no known cure for HAE, there are preventative and on-demand treatment options to help manage the condition, including long- and short-term prophylaxis used to prevent swelling attacks. Current treatment options often include life-long therapies, which may require chronic intravenous (IV) or subcutaneous (SC) administration as often as twice per week or daily oral administration to ensure constant pathway suppression for disease control. Despite chronic administration, breakthrough attacks still occur. Kallikrein inhibition is a clinically validated strategy for the preventive treatment of HAE attacks. About Intellia Therapeutics Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) is a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies. The company’s in vivo programs use CRISPR to enable precise editing of disease-causing genes directly inside the human body. Intellia’s ex vivo programs use CRISPR to engineer human cells outside the body for the treatment of cancer and autoimmune diseases. Intellia’s deep scientific, technical and clinical development experience, along with its people, is helping set the standard for a new class of medicine. To harness the full potential of gene editing, Intellia continues to expand the capabilities of its CRISPR-based platform with novel editing and delivery technologies. Learn more at intelliatx.com and follow us @intelliatx. Forward-Looking Statements This press release contains “forward-looking statements” of Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” or the “Company”) within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These forward-looking statements include, but are not limited to, express or implied statements regarding Intellia’s beliefs and expectations regarding: the safety, efficacy, success and advancement of its clinical program for NTLA-2002 for the treatment of hereditary angioedema (HAE) pursuant to its clinical trial applications and investigational new drug application, including the initiation of a global pivotal study for NTLA-2002 in the second half of 2024 subject to regulatory feedback, the potential for NTLA-2002 to eliminate angioedema attacks after a single dose in people living with HAE, and the expected timing of future data releases such as the presentation of extended follow-up data from the Phase 1 portion and results from the Phase 2 portion of the Phase 1/2 study later this year; and the potential impact its proprietary gene editing platform co Kind regards, Forecast
Wiegveld, Bedankt voor je tip. Kind regards, Forecast
NOS Nieuws• vandaag, 10:26 Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Ze hadden angio-oedeem, waarbij door een fout in het DNA op onverwachte momenten zwellingen kunnen ontstaan. Die kunnen door het hele lichaam voorkomen. Zo is er kans op een keelzwelling waardoor patiënten kunnen stikken. Mensen leven daardoor in angst dat de volgende aanval dodelijk kan zijn. De patiënten deden in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals mee aan een pilot voor de gentherapie CRISPR-Cas. Hierbij gingen ze eenmalig voor enkele uren aan een infuus. 'Totaal overweldigend' "Dit is totaal overweldigend", zegt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal. Hij spreekt van een doorbraak. Cohn behandelt al zo'n zeven jaar patiënten met angio-oedeem. "Tot een paar jaar geleden hadden we totaal niet voor mogelijk kunnen houden dat we met een behandeling deze patiënten kunnen genezen." Genetische schaar De gentherapie CRISPR-Cas is een techniek om het DNA aan te passen. "CRISPR-Cas wordt ook de 'genetische schaar' genoemd," zegt Cohn. Het is een manier om nauwkeurig in het DNA te knippen en te plakken. Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen in het lichaam veroorzaakt. Bij de gentherapie wordt via het infuus het gen, waardoor het eiwit werd aangemaakt, in de levercel 'kapot geknipt'. 95 procent minder zwellingen Door de behandeling verminderde de concentratie van het eiwit met 95 procent. Ook hadden de patiënten 95 procent minder zwellingen. Alle patiënten hebben sinds de behandeling geen aanvallen meer gehad. De onderzoekers hebben aanwijzingen dat de patiënten voorgoed van de ziekte af zijn, zegt Cohn. "Ook als nieuwe levercellen worden aangemaakt komt het eiwit niet meer terug." Mensen kunnen de genetische ziekte wel nog aan hun nageslacht doorgeven. Naar schatting heeft wereldwijd één op de 50.000 mensen angio-oedeem. Van de tien patiënten in het onderzoek werden er twee in het Amsterdam UMC behandeld. De anderen kregen de gentherapie in de University of Auckland en Cambridge University Hospitals. Inmiddels zijn er in het Amsterdamse UMC meer patiënten behandeld met CRISPR-Cas. Kind regards, Forecast
Mooie klap nabeurs. Op naar de 30 dollar. Kind regards, Forecast
Gisteravond nabeurs. Kind regards, Forecast
Pre Market voorbeurs vandaag. Kind regards, Forecast
Ik ben ingestapt, lijkt me een mooi bedrijf.
Ziet er echt goed uit. Ik ben flink ingestapt.
Intellia start met 2 clinical trials fase 3. Ze hebben rmat gekregen van fda. Dat is fast track + priority review. Crispr cas9. Ze gaan de hele HAE populatie genezen. Regeneron heeft zijn tentakels al in Intellia. Regeneron heeft al meerdere therapeutics overgenomen.
Ja, Intellia is die concurrent van Pharming. Van die Nederlandse HAE patient die genezen was en in het 20:00 journaal zat op 1 februari.
Vandaag weer aandacht voor deze GEN therapie bij Op1 van de EO.npo.nl/start/live?channel=NPO1&st... tijd -35.00 Deze techniek gaat het echt worden. Kind regards, Forecast
Zie site van Intellia Therapeutics.www.intelliatx.com/ Kind regards, Forecast
Prachtig ritje vandaag + 7% Morgen op naar de 30 dollar. Kind regards, Forecast
Forecast2006 schreef op 6 februari 2024 22:02 :
Prachtig ritje vandaag + 7%
Morgen op naar de 30 dollar.
Kind regards,
Forecast
Zo dat was een mooie dag. Ja die 30 dollar komen eraan. En dat is nog maar het begin. :-)
Nog een mooie klap omhoog gisteravond in de After Hours handel. Koers nu 26,98 Kind regards, Forecast
Forecast2006 schreef op 7 februari 2024 09:28 :
Nog een mooie klap omhoog gisteravond in de After Hours handel.
Koers nu 26,98
Kind regards,
Forecast
Ja mooi. Ik zie het in euro's. € 25,11
Hoger Lager schreef op 6 februari 2024 12:30 :
Intellia start met 2 clinical trials fase 3. Ze hebben rmat gekregen van fda. Dat is fast track + priority review. Crispr cas9. Ze gaan de hele HAE populatie genezen. Regeneron heeft zijn tentakels al in Intellia. Regeneron heeft al meerdere therapeutics overgenomen.
Ook met een plukje ingestapt. Ze lijken goede vooruitzichten te hebben inderdaad. Ook nog voldoende cash maar hoge cashburn (wat normaal is voor een biotech bedrijf). Heeft iemand al bekeken wanneer het geld op is?
Waar kan ik het beursnieuws vinden over Intellia? Ik vind weinig. En zullen we niet een forumdiscussie beginnen?
MisterBlues schreef op 7 februari 2024 16:48 :
[...]
Ook met een plukje ingestapt. Ze lijken goede vooruitzichten te hebben inderdaad. Ook nog voldoende cash maar hoge cashburn (wat normaal is voor een biotech bedrijf). Heeft iemand al bekeken wanneer het geld op is?
Tot midden 2026. Ze hebben nu 1 miljard en verbranden ongeveer 100 miljoen per kwartaal. Neem ook even die 3-jarige strategie door zou ik zeggen. Regeneron is een grote farmaceut die binnenkort een overeenkomst wil verlengen. Daar zit ook een upfront betaling bij.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
AIRBUS
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia Oyj
Nokia OYJ
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
911,51
-0,38%
EUR/USD
1,0853
-0,05%
FTSE 100
8.416,45
-0,09%
Germany40^
18.739,30
-0,16%
Gold spot
2.420,07
-0,25%
NY-Nasdaq Composite
16.794,87
+0,65%
Stijgers
Dalers