Pharming meldt positieve studieresultaten met leniolisib

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft positieve onderzoeksresultaten gepubliceerd in een Fase III klinische studie waarin de werking van leniolisib is onderzocht bij kinderen in de leeftijd van 4 tot 11 jaar met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom, een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem. Dit maakte het bedrijf woensdagochtend bekend.

"Dit zijn de eerste resultaten van een klinische studie met jongere pediatrische APDS-patiënten, die een grote behoefte hebben aan een behandeling die de ziekte modificeert", aldus chief medical officer Anurag Relan.

"Meer dan een kwart van de bekende APDS-patiënten is jonger dan 12 jaar, dus het hebben van een potentiële behandelingsoptie voor deze patiënten die lijden aan een progressieve, ernstige aandoening is zeer belangrijk. We kijken ernaar uit om in 2025 goedkeuringsaanvragen in te gaan dienen voor de behandeling van deze jongere pediatrische patiënten."

Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja, kreeg in maart 2023 goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

Pharming is nu voornemens om met deze data voor leniolisib ter behandeling van pediatrische patiënten met APDS wereldwijd goedkeuringen aan te vragen, te beginnen in 2025.

Aan de studie namen 21 kinderen met APDS in de leeftijd van 4 tot 11 jaar deel op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

Bron: ABM Financial News