Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Drieklezoor schreef op 27 juni 2022 18:25:

Zolang we onder de euro blijven , blijft het jammeren. Maar boven de euro zou men kunnen gaan denken dat we in de stijgende lijn zitten. Weet iemand het beter ?

quote:

Trebor schreef op 27 juni 2022 20:41:

[...]

Je hebt maar 1 goede investeerder nodig. Die doet gelijk de overname.
Afwachten maar.

quote:

Kordaat schreef op 27 juni 2022 22:20:

[...]

Pharming kan al jaren geen grote investeerder worden, met de zogenaamde ‘veelbelovende’ pijplijn met grote indicaties en een groeiend product.

Nu is de pijplijn leeg, geen grote indicaties, en een enkel product waar op jaarbasis de verkoopaantallen flink zijn afgenomen.

En jij denkt dat er dan grote investeerders aan gaan haken?

quote:

Braniek schreef op 27 juni 2022 22:41:

[...]

en nog steeds zwarte cijfers. Dat dan weer wel.

quote:

Eric de Rus schreef op 27 juni 2022 23:08:

[...]

En een zeer beroerd rendement voor aandeelhouders.

De RvB beloont zichzelf echter desondanks zeer rijkelijk. Dat dan weer wel.

quote:

Kordaat schreef op 27 juni 2022 22:06:

[...]

Tsja maar de meesten zitten er niet in vanaf 65 cent maar op veel hogere koersen.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 27 juni 2022 23:39:

Nog meer goed nieuws, ik zal hem maar niet door de translator halen, voor hetzelfde geld komt er iets anders uit en wordt het niet gelooft.

PI3Kd inhibitor leniolisib improves symptoms in patients with APDS/PASLI
PI3Kd inhibitor leniolisib is safe, increases naïve B cells, decreases lymphadenopathy, decreases spleen size, and improves cytopenia in patients with APDS/PASLI, results from a phase 3 trial demonstrate.

PI3Kd inhibitor leniolisib improves symptoms in patients with APDS/PASLI
Leniolisib caused no serious adverse events; transient neutropenia case recorded on day 15

APDS (activated PI3Kd syndrome), also known as PASLI (p110d-activating mutation causing senescent T cells, lymphadenopathy, and immunodeficiency) is a rare primary immunodeficiency caused by pathogenic variants in PIK3CD or PIK3R1, leading to PI3Kd signalling hyperactivity. Clinical characteristics of APDS are lymphoproliferation, auto-immunity, immunodeficiency, and increased risk of lymphoma. Current treatment options include stem cell transplantation, immunoglobulin replacement therapy, and empirical treatment such as immunomodulatory, antibiotic, and antiviral therapy for symptom relief. Leniolisib is a small-molecule inhibitor of hyperactive PI3Kd signalling1.

Dr Koneti Rao (National Institute of Health, MD, USA) presented results from a phase 3, placebo-controlled, randomised clinical trial (NCT02435173) that evaluated the efficacy and safety of leniolisib in patients with APDS2. A total of 31 patients were 2:1 randomised to leniolisib (twice daily for 12 weeks) or placebo. Primary outcomes measures were change from baseline in percentage of naïve B cells out of total B cells, and diameters in the index lesions (lymph nodes). Additional observations included changes in spleen size and cytopenia.

Leniolisib significantly increased the mean percentage of naïve B cells over time (from 40% at baseline to 65% at day 85), whereas no change was observed in the placebo arm (P=0.0006). Lymphadenopathy was significantly reduced in the leniolisib arm. In addition, leniolisib significantly decreased splenomegaly from baseline: -13.5 cm2 (2D diameter) and -186.3 cm3 (3D diameter), whereas no changes were observed in the placebo arm. Cytopenia improved in 82% of patients receiving leniolisib, compared with 60% of patients receiving placebo.

Leniolisib was well tolerated, and no serious adverse events related to the study treatment were observed. However, leniolisib resulted in a transient neutropenia (nadir on day 15). Based on these results, Dr Rao concluded that “leniolisib is safe, increases naïve B cells, decreases lymphadenopathy, decreases spleen size, and improves cytopenia.”

www.esanum.com/today/posts/pi3k-inhib...

quote:

Pro Memorie schreef op 28 juni 2022 07:18:

Het zal wel weer door sommigen worden afgedaan als knip- en plakwerk.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 27 juni 2022 23:30:

...
Last-but-not-least noemt Sijmen de Vries de studie naar de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van pre-eclampsie (PE)
...

quote:

Janssen&Janssen schreef op 27 juni 2022 23:30:

Zo kan het ook,, en kan je positief in het nieuws komen

www.biotechnews.eu/fileadmin/pdf/2022...
Uitgifte juni 2022

Positieve studie resultaten geven Pharming vleugels
BiotechNEWS & Life Sciences 23
Recombinante humane C1-esteraseremmer, of rhC1INH: het is het belangrijkste compound in
de Pharming portefeuille. De indicatierange van recombinante eiwitten wordt steeds breder. Ieder jaar zijn weer nieuwe positieve studieresultaten
te melden. Zoals in april jl met het orale precisiegeneesmiddel leniolisib. CEO Sijmen de Vries geeft inzicht in de pipeline van Pharming.

Het is begonnen met Pharming’s leidend product RUCONEST®: de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Goedgekeurd voor de behandeling van acuut erfelijk angio- oedeem of Hereditair Angio-oedeem (HAE)- aanvallen. RUCONEST® wordt gecommercialiseerd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via het eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via het distributienetwerk.
Inmiddels ontwikkelt Pharming recombinante eiwitten voor vele nieuwe indicaties, waaronder pre-eclampsie en acuut nierfalen. Zelfs wordt de klinische werkzaamheid onderzocht in COVID-19.
De gepassioneerde Sijmen de Vries, CEO sinds 2008, vertelt over Pharming’s pipeline in veelbelovende producten. ‘In april 2021 werd de eerste patiënt in het Zwitserse Universitair Ziekenhuis Bazel behandeld
in de klinische multicenter fase IIb-studie met RUCONEST® ter preventie van acuut nierfalen na hartinfarct. De klinische studie volgt op bemoedigende resultaten van een fase II studie die een statistisch significante verbetering van biomarkers voor nierfalen lieten zien bij patiënten die coronaire angiografie (met contrastvloeistof) ondergingen na behandeling met RUCONEST®. De verwachtingen rond deze indicatie zijn hooggespannen.’

Gepatenteerd technologieplatform als solide fundament
Het solide fundament van Pharming (wereldwijd 285 medewerkers) is het gepatenteerde technologieplatform, het Transgenic Production Technology Platform (TPTP). Deze unieke,
goed schaalbare en reproduceerbare methode voor het produceren van hoogwaardige recombinante menselijke eiwitten is GMP- gevalideerd. Het efficiënte proces wordt ondersteund door klinisch bewezen veiligheids- en werkzaamheidsdata. Hieruit blijkt een lagere immunogeniciteit dan bij de huidige methoden gebaseerd op cellijnen of plasmafractionering. Recombinante DNA technologie heeft aanzienlijke medische vooruitgang mogelijk gemaakt wat het aan de Nasdaq genoteerde Pharming heeft aangegrepen voor de ontwikkeling van baanbrekende behandelingen voor zeldzame medische aandoeningen en voor
Positieve resultaten leniolisib

In april jl gaf de studie met het orale precisiegeneesmiddel, leniolisib (een fosfoïnositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer) positieve resultaten. ‘Leniolisib dient voor de behandeling
van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, dat Pharming in een fase 2/3 registratiestudie in de VS
en Europa heeft onderzocht, stelt De Vries. ‘De studie heeft aan de co-primaire eindpunten voldaan door het aantonen van verbeteringen in lymfoproliferatie en correctie van het immunofenotype. De behandeling werd door patiënten goed verdragen. Goedkeuring van het product voorziet in een onvervulde medische behoefte van mensen met deze zeldzame aandoening. Zij zijn momenteel afhankelijk van ondersteunende behandeling met antibiotica en immunoglobuline vervangingstherapie. Naast de nauwe samenwerking met geneesmiddelen toelatingsautoriteiten over de hele wereld voor het beschikbaar maken van leniolisib voor immunologen, hematologen en hun patiënten, zullen we leniolisib verder blijven ontwikkelen
via ons open-label extensie-onderzoek en twee aanvullende klinische onderzoeken bij kinderen onder 12 jaar, evenals via een mogelijke uitbreiding van het geografische distributie bereik van het product.”

Pharming is voornemens om in de eerste helft van 2022 te starten met het wereldwijd indienen van registratieaanvragen voor leniolisib, gevolgd door,
op voorwaarde van goedkeuring, lancering van de therapie in de VS in het eerste kwartaal van 2023 en een reeks Europese lanceringen in de tweede helft van 2023.
Last-but-not-least noemt Sijmen de Vries de studie naar de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van pre-eclampsie (PE). ‘PE heeft een prevalentie van 1-17% wereldwijd. Schatting van jaarlijkse gevallen van PE in de VS alleen: 120.000+. (Steegers et al., 2010; Osungbade and Ige, 2011) Momenteel is bevallen de enige therapie tegen PE, maar dit is geen optie voor vroege PE (vanaf week 20 van de zwangerschap). Het belangrijkste doel van de behandeling is om een veilige zwangerschap voor PE- patiënten zo lang mogelijk te verlengen ter vergroting van de kans op een goede uitkomst van de bevalling. We zien uit naar de resultaten van deze studie: het zou een mijlpaal zijn als we dit leed kunnen behandelen,’ aldus de Pharming CEO.

Financiële resultaten eerste kwartaal
- 7% omzetstijging ten opzichte van Q1 2021 tot $46,6 miljoen
- Lancering van leniolisib op schema voor Q1 2023 na eerder gemelde positieve data uit de klinische fase 3 registratie-studie
- Sterke kasstroom uit bedrijfsactiviteiten ter ondersteuning van investeringen in leniolisib
grote onvervulde medische behoeften.

quote:

souni schreef op 28 juni 2022 09:01:

[...]

Pharming een grote goed nieuws show.
Maar helaas vertaald zich dat helemaal nog niet in de verkoopresultaten en een oplopende koers.
Geen enkele vooruitgang in verkopen.
Ben benieuwd naar Q2 2022, maar er lijkt geen aanwijzing dat er een significante toename zal zijn tov Q2 2021, zowel in US of/en EU.
Met zo'n goede onderzoeksresultaten, al jaren, verwacht je toch groeiende verkopen.
Dus ook zal pharming zijn producite capaciteit moeten gaan uitbreiden met b.v.de koeien productielijn.
Helaas lijkt deze weer de koelkast in geschoven te zijn, vermeldt op de laatste AVA ddor de Vries.
In ieder geval geen positieve vooruitgang hiermee.

Staat allemaal haaks op de goed nieuws show in dit artikel.

quote:

De amateur schreef op 28 juni 2022 09:12:

[...]

" Met zo'n goede onderzoeksresultaten, al jaren, verwacht je toch groeiende verkopen."

Dan moet je wel met wat op de markt komen. Je HAE omzet gaat niet goeien met positieve resultaten van Lenio of voor CIN(Nu AKI)

quote:

souni schreef op 28 juni 2022 09:35:

[...]

Dat bedoel ik met mijn post.
Daar schort het bij pharming enorm aan, geen actieve doorstap naar de markt.
Nergens wordt goedkeuring voor aangevraagd en maar blijven roepen hoe goed pharming is.
Laat staan dat de verkopen gestimuleerd worden met deze resultaten.
Je zou verwachten dat pharming toch mensen wil helpen.
Waar zijn de 300+ personeelsleden mee bezig.