Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 23 maart 2021 08:07:

[...]

Ik wil je niet teleurstellen, maar dat gaat toch gebeuren

Ik heb al vaak gezegd dat ik pas resultaten van de twee lopende onderzoekjes in 2022 verwacht en alles zoals gewoonlijk weer uit zal lopen.
Nu lijkt de eerste bevestiging een feit te worden:
p3.snf.ch/project-198403

Recombinant human C1 esterase inhibitor (conestat alfa) in the prevention of critical SARS-CoV-2 infection in hospitalized patients with COVID-19: a randomized, parallel-group, openlabel, multi-center exploratory trial.
English title Recombinant human C1 esterase inhibitor (conestat alfa) in the prevention of critical SARS-CoV-2 infection in hospitalized patients with COVID-19: a randomized, parallel-group, openlabel, multi-center exploratory trial.
Applicant Osthoff Michael
Number 198403
Funding scheme NRP 78 Covid-19
Research institution Kantonsspital Basel Universitätskliniken Medizinische Klinik 1
Institution of higher education University of Basel - BS
Main discipline Internal Medicine
Start/End 01.08.2020 - 31.01.2022

Nu staat de einddatum voor het onderzoek van Pharming op 31 november. Nu zitten tussen einddatum en de publicatie van de resultaten normaal ook nog enkele weken of maanden. Dus ook die resultaten verwacht ik daardoor in 2022.

quote:

Cybertom schreef op 23 maart 2021 08:06:

[...]

Serieus professor, een threatment? Dat is geen best nieuws voor HAE wereld, wat een flater!

quote:

TonR schreef op 23 maart 2021 08:10:

[...]Dus ALLES wat jij zegt is waar??? Word wakker man.

quote:

BassieNL schreef op 23 maart 2021 07:50:

Voor mij het beste nieuws van het jaar. Uiteindelijk zijn het de mensen die een succes maken van een onderneming.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 23 maart 2021 08:07:

[...]

Nu staat de einddatum voor het onderzoek van Pharming op 31 november. Nu zitten tussen einddatum en de publicatie van de resultaten normaal ook nog enkele weken of maanden. Dus ook die resultaten verwacht ik daardoor in 2022.

quote:

G. Hendriks schreef op 23 maart 2021 07:52:

[...]

Ojé, ligt het woordgebruik zo gevoelig? Doe ik niet aan mee, hoor. DM plaatste gewoon een wetenswaardig stuk over een mogelijke HAE-behandeling. Willekeurig ander krijgt hier talloze AB’s voor. Op dit bericht echter geen reactie.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 23 maart 2021 07:49:

[...]

Dat klopt helemaal Bassie. Maar deze vorm staat al lang op de planning, maar is minder geschikt om een profylaxe toediening mee te gaan doen doordat het alsnog te complex is. Door de zeer korte halfwaardetijd van enkele dagen, tegenover bijvoorbeeld 2 tot 4 weken van Takhzyro, is een eenvoudigere toediening noodzakelijk.
En zo faalt er dus weer een van de paradepaardjes waar Pharming breed mee promote tijdens investor tours en dergelijke. Weer een van de ‘grootse’ plannen die niet meer dan een natte scheet bleken.

quote:

Lunaria-rediviva schreef op 23 maart 2021 08:17:

[...]

Beste Monitor,

Jouw visie is erg kort door de bocht en reflecteert enkel op de HAE-indicatie.  Ik geef toe dat voor HAE dit minder interessant is door o.a. de concurrentie en het type patiënten die hun hele leven met de gevolgen van hun ziektebeeld moeten omgaan.

Als je het historische profylaxe verhaal loslaat en kijkt waar in de toekomst een geconcentreerde en vriendelijkere toediening belangrijk is kom je uit op een indicatie zoals  pre-eclampsie. Voor deze indicatie is het belangrijk om ziekenhuis bezoek of opname zo veel mogelijk te beperken of verminderen waarbij de patiënte en haar ongeboren kind thuis de zwangerschap kan verlengen.  

Deze patiënte heeft geen ervaring met het zelf toedienen van medicijnen in de ader of spier via een injectie en zal daardoor altijd zorg behoevend zijn (ook in de thuis situatie). Nu met een geconcentreerde versie van conestat alfa kan je verder kijken dan alleen toediening in de ader of spier en onderzoeken of een pleister of prikpen tot de mogelijkheden behoord.

De ideale situatie zou er dan als volgt uitzien:
Pre-eclampsie verschijnselen zijn gedetecteerd en via testen in het ziekenhuis bevestigd. Afhankelijk van de waarden wordt een dosering bepaald en gedurende 1 week ziekenhuis opname toegediend. De waardes worden dagelijks gemeten en de dosering eventueel aangepast. Ook wordt de patiënte uitgelegd hoe te doseren met de "pleister" of prikpen.
Vervolgens kan de toekomstige moeder naar huis waarbij ze dagelijks of om de dag haar eigen toediening doet. Ter controle kan er wekelijks bloed worden geprikt of 1 dag per week naar het ziekenhuis voor controle en eventuele bijsturing.

Ik hoop dat je het voordeel ziet van deze situatie in vergelijking met een vroegtijdige en langdurige opname in het ziekenhuis of dagelijks "zorg aan huis".

Samenvattend gaat de geconcentreerde versie i.c.m. een eenvoudigere toediening vooral belangrijk zijn voor eenmalig optredende indicaties waarbij behandeling voor de echte complicatie noodzakelijk is of als behandeling na de complicatie om herstel te bevorderen.  Het moment van behandelen tijdens of direct rond de complicatie is minder belangrijk omdat de patiënt dan toch al in het ziekenhuis is en voldoende specialisten aanwezig zijn om deze toediening te doen. 

quote:

maliqun61 schreef op 23 maart 2021 08:13:

[...]

?????

quote:

Declan schreef op 23 maart 2021 08:26:

Beste Pharming vrienden dit wordt me een organisatie en Covid wordt een explosie.

Ruud..

quote:

Cybertom schreef op 23 maart 2021 08:06:

[...]

Serieus professor, een threatment? Dat is geen best nieuws voor HAE wereld, wat een flater!

quote:

zjeeraar schreef op 23 maart 2021 08:25:

Uit het Persbericht:
Daarnaast onderzoeken we de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van verdere indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierletsel en ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-infecties.

We bestuderen ook ons ??orale precisiegeneesmiddel leniolisib (een fosfoinositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer) voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, in een registratie die fase 2/3-onderzoek in de Verenigde Staten mogelijk maakt. en Europa.

Bovendien maken we gebruik van onze transgene productietechnologie om de volgende generatie eiwit vervangende therapieën te ontwikkelen, met name voor de ziekte van Pompe, die momenteel in preklinische ontwikkeling verkeert.

Het valt me nu ook weer op dat expliciet het onderzoek Ruconest versus Covid-19 wordt vernoemd.
Dat doe je niet als er geen verwachtingen zijn en zie veel toekomst in deze lopende trial.

quote:

zjeeraar schreef op 23 maart 2021 08:25:

Het valt me nu ook weer op dat expliciet het onderzoek Ruconest versus Covid-19 wordt vernoemd.
Dat doe je niet als er geen verwachtingen zijn en zie veel toekomst in deze lopende trial.

quote:

Mr.Fox! schreef op 23 maart 2021 08:12:

Mooi nieuws van de komende verwachte aanstellingen. Zwaar gewichten met veel ervaring. Novartis blijft ook zo lekker door zoemen in het bedrijf....
Pharming is druk met het aannemen van personeel en opnieuw structureren en opvoeren van de bedrijfsvoering.
De raket wordt gebouwd (organisatie) de benzine wordt klaar gezet (Leniolisib + trials + opschaling capaciteit) op naar een mooie toekomst!

Goedemorgen!